Mari kita bahas tentang penyakit darah langka PNH (Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria) dan pengobatan Empaveli.

Pernahkah Anda memperhatikan bahwa urine Anda sedikit gelap, bahkan mungkin berdarah, di pagi hari? Apakah Anda sering merasa lelah sepanjang waktu, merasa pucat? Ini bisa jadi gejala kelainan darah langka yang belum banyak dikenal orang, yang disebut PNH, atau Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria. Jangan takut saat mendengar nama ini. Mari kita bahas semuanya secara sederhana dan jelas.

Apa sebenarnya PNH itu?

Sederhananya, PNH terjadi ketika sistem kekebalan tubuh kita sendiri secara keliru menyerang dan menghancurkan sel darah merah sehat kita sendiri. Bayangkan, apa yang terjadi di sini seperti pasukan yang seharusnya melindungi suatu negara, malah menyerang rakyat negara tersebut.

Hal ini disebabkan adanya mutasi genetik pada beberapa sel di sumsum tulang kita. Akibatnya, sel darah merah yang diproduksi oleh sumsum tulang tersebut sedikit lebih lemah. Sel-sel yang lemah ini dapat dengan mudah dikenali dan dihancurkan oleh sistem kekebalan tubuh kita.

• Penghancuran sel darah merah: Dalam istilah medis, pemecahan sel darah merah ini disebut hemolisis .
• Perubahan warna urine: Hemoglobin adalah protein yang ditemukan dalam sel darah merah yang membawa oksigen. Ketika sel-sel tersebut pecah, hemoglobin ini dilepaskan ke dalam darah, disaring oleh ginjal, dan dikeluarkan melalui urine. Ini disebut hemoglobinuria . Inilah sebabnya mengapa urine tampak gelap, cokelat, atau berwarna seperti darah. Hal ini seringkali paling jelas terlihat pada urine pagi hari.

Komplikasi serius lainnya dari penyakit ini adalah peningkatan risiko pembekuan darah . Beberapa pembekuan darah ini dapat mengancam jiwa. Selain itu, penyakit ini dapat memengaruhi tidak hanya sel darah merah, tetapi juga sel darah putih yang melawan infeksi dan trombosit yang menghentikan pendarahan.

Apa saja pengobatan untuk penyakit PNH?

Pengobatan untuk PNH bergantung pada gejala dan tingkat keparahan kondisi Anda. Dokter Anda akan mendiskusikan dengan Anda pengobatan mana yang terbaik untuk Anda. Tabel di bawah ini mencantumkan beberapa pengobatan utama yang saat ini tersedia.

Jadi, apa sebenarnya Empaveli itu?

Empaveli adalah obat penghambat komplemen baru dan sangat efektif yang digunakan untuk mengobati PNH.

Bayangkan sistem kekebalan tubuh kita sebagai rantai protein yang saling terhubung. Salah satu bagian dari rantai ini disebut `sistem komplemen`. Pada PNH, sistem ini menjadi terlalu aktif dan menghancurkan sel darah merah.

Obat-obatan lama (misalnya eculizumab) menargetkan situs yang disebut C5 dalam rantai ini. Obat-obatan tersebut hanya menghentikan kerusakan di dalam pembuluh darah (hemolisis intravaskular).

Oleh karena itu, Empaveli mungkin sangat bermanfaat bagi pasien yang terus mengalami anemia dan belum sepenuhnya pulih dari pengobatan sebelumnya.

Bagaimana cara menggunakan Empaveli?

Empaveli adalah obat yang bisa Anda gunakan di rumah.

• Metode: Ini adalah injeksi subkutan .
• Frekuensi: Biasanya diberikan dua kali seminggu .
• Dosis: Dokter Anda mungkin akan menyesuaikan dosis Anda dengan memeriksa kadar enzim yang disebut `Laktat Dehidrogenase (LDH)` dalam darah Anda. Kadar LDH mengukur seberapa banyak sel darah merah yang dipecah.
• Cara penggunaan: Ada dua cara untuk menggunakan produk ini. Pertama, menggunakan pompa kecil yang menyalurkan obat ke dalam tubuh selama 30-60 menit. Kedua, menggunakan sistem injektor sekali pakai yang diaplikasikan pada perut.

Jangan khawatir, dokter atau perawat terlatih akan terlebih dahulu mengajari Anda cara menggunakannya.

Hal-hal yang perlu diketahui tentang efektivitas dan keamanan obat ini

Keberhasilan Empaveli telah dikonfirmasi dalam dua studi klinis utama, PEGASUS dan PRINCE.

Sederhananya, dalam kedua studi tersebut, pasien yang mengonsumsi Empaveli memiliki kadar hemoglobin yang jauh lebih tinggi dibandingkan dengan pasien yang menjalani pengobatan lain. Mereka juga membutuhkan transfusi darah yang jauh lebih sedikit.

Efek samping dan keamanan

Efek samping utama yang terlihat pada Empaveli adalah:

• Rasa sakit, kemerahan, atau bengkak di tempat suntikan: Ini normal. Anda mungkin merasa lega dengan mengompresnya dengan es atau merendamnya dalam air hangat.
• Peningkatan risiko infeksi: Karena obat ini menekan sebagian sistem kekebalan tubuh, ada risiko menjadi rentan terhadap infeksi bakteri tertentu (terutama bakteri berkapsul).

Apa itu program Empaveli REMS?

Ini adalah kata yang agak rumit, tetapi sederhananya, artinya adalah program perlindungan khusus . Karena risiko infeksi akibat obat-obatan seperti Empaveli, program-program tersebut diimplementasikan oleh lembaga pemerintah.

Di bawah program `REMS (Strategi Evaluasi dan Mitigasi Risiko)` ini:

1. Dokter yang meresepkan obat Anda harus terdaftar dalam program ini.

2. Apotek yang memberikan obat kepada Anda juga harus memiliki sertifikasi untuk hal ini.

3. Dokter, Anda perlu mendapat informasi yang lengkap mengenai risiko pengobatan dan gejala infeksi (demam, nyeri badan, sakit kepala parah).

Hal ini memastikan bahwa Anda sepenuhnya menyadari manfaat dan risiko obat ini dan menggunakannya dengan aman.