Hefur PNH (Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria) áhrif á þig? Við skulum tala um lyfið Fabhalta.

Finnst þér einkenni eins og stöðug þreyta, mæði við göngur eða dökkbrúnt þvag á morgnana? Stundum geta þetta verið einkenni sjaldgæfs blóðsjúkdóms sem kallast paroxysmal næturhemoglobinuria, eða PNH eins og við læknar köllum það. Ekki vera hrædd(ur) þegar þú heyrir þetta nafn. Þótt það sé svolítið flókið, skulum við ræða þennan sjúkdóm og nýja meðferð við honum sem kallast Fabhalta á einfaldan og ítarlegan hátt.

Hvað nákvæmlega er PNH?

Einfaldlega sagt er PNH mjög sjaldgæfur blóðsjúkdómur sem orsakast af erfðagalla. Rauðu blóðkornin okkar eru með verndandi próteinhúð utan um sig. Hins vegar myndast þessi verndandi hjúp ekki í PNH.

Hugsið um rauðu blóðkornin okkar sem hermenn án brynju. Án þessarar verndar ruglast ónæmiskerfi líkamans og byrjar að ráðast á og eyðileggja þessi heilbrigðu rauðu blóðkorn, í þeirri trú að þau séu óvinir. Þetta ótímabæra niðurbrot rauðra blóðkorna er það sem við köllum læknisfræðilega blóðlýsu . Þessi eyðilegging getur átt sér stað bæði innan æða (innan æða) og utan æða (utan æða).

Þegar rauð blóðkorn eyðileggjast á þennan hátt geta helstu einkennin verið blóðleysi og blóðtappar. Þessir blóðtappar geta stundum verið lífshættulegir. Einstaklingur með PNH getur fundið fyrir mörgum af þessum einkennum, eða aðeins fáeinum.

Meðferð við PNH felur í sér blóðgjafir, fólínsýru- eða járntöflur við blóðleysi, blóðþynningarlyf og lyf sem vernda rauð blóðkorn gegn árásum ónæmiskerfisins. Meðferðin sem þú færð fer eftir því hversu mörg einkenni þú ert með og hversu alvarleg þau eru.

Hvernig virkar lyfið Fabhalta?

Lyf eins og eculizumab (Soliris) eða ravulizumab (Ultomiris), sem venjulega eru gefin sem stungulyf við PNH, virka með því að hindra hluta ónæmiskerfisins sem kallast komplementkerfið, kallað C5. Þó að þessi lyf stöðvi blóðrauðasundrun innan æða, geta sumir haldið áfram að fá blóðleysi vegna blóðrauðasundrunar utan æða.

Þetta er þar sem fyrsta lyfið til inntöku, sem kallast Fabhalta, verður mikilvægt.

Hugsaðu um ónæmiskerfið okkar sem her sem verndar landið okkar. Í PNH ruglast hlutar þessa hers og ráðast á okkar eigin heilbrigðu rauðu blóðkorn. Fabhalta blokkar prótein sem kallast þáttur B sem veldur þessum ruglingi. Þetta kemur í veg fyrir að ónæmiskerfið ráðist á rauðu blóðkornin. Þetta eykur fjölda heilbrigðra rauðra blóðkorna, dregur úr einkennum og minnkar þörfina fyrir blóðgjafir.

Hvernig ætti ég að nota þetta lyf?

Fabhalta er hylki sem gleypa á heilt tvisvar á dag, með eða án matar. Ekki brjóta, mylja eða tyggja hylkið. Ef þú gleymir skammti skaltu taka hann um leið og þú manst eftir því og taka síðan restina af skömmtum eins og venjulega. Ef þú ert þegar að taka annað PNH lyf (eins og eculizumab eða ravulizumab) mun læknirinn útskýra rétta leiðina til að skipta yfir í Fabhalta.

Jafnvel þótt einkenni þín batni skaltu ekki hætta að taka Fabhalta án læknisráðs . Ef þú gerir það gætu rauðu blóðkornin þín byrjað að brotna niður hraðar aftur.

Hvernig hefur verið rannsakað hvernig áhrif þessa lyfs hafa verið notuð?

Tvær meginrannsóknir voru gerðar til að staðfesta virkni og öryggi Fabhalta. Báðar rannsóknirnar náðu til sjúklinga með PNH og blóðleysi sem af því leiddi.

1. APPLY-PNH rannsóknin: Þessi rannsókn náði til fólks sem var með blóðleysi þrátt fyrir að taka önnur PNH lyf (eculizumab eða ravulizumab) í að minnsta kosti 6 mánuði. Þeim var skipt í tvo hópa, annar hópurinn fékk Fabhalta og hinn hópurinn hélt áfram að taka gamla lyfið.

2. APPOINT-PNH rannsóknin: Þessi rannsókn náði til sjúklinga sem ekki höfðu áður fengið önnur viðbótarlyf við PNH. Þeim var öllum gefið Fabhalta.

Niðurstöður þessara rannsókna, eftir 24 vikur, eru mjög hvetjandi.

Hvernig veistu hvort lyfið virkar?

Ef meðferð með Fabhalta tekst vel mun magn rauðra blóðkorna og blóðrauða byrja að hækka. Þú gætir fundið fyrir einkennum eins og:

• Aukin orka og minnkuð þreyta
• Minnkaður dökkur litur þvags
• Aukin matarlyst og minnkuð magaverkir
• Að draga úr þörfinni fyrir utanaðkomandi blóðgjafir
• Að geta sinnt daglegum verkefnum auðveldlega

Þar sem árangur meðferðar er mismunandi eftir einstaklingum skaltu halda skrá yfir einkenni þín og ræða þau við lækninn þinn í hvert skipti sem þú hittir hann.

Aukaverkanir og hvernig á að meðhöndla þær?

Eins og með öll lyf getur Fabhalta valdið aukaverkunum. Algengustu eru höfuðverkur, niðurgangur, ógleði, magaverkir og útbrot. Einkenni kvefs og annarra bakteríu- eða veirusýkinga geta einnig komið fram.

Alvarlegar sýkingar sem þarfnast athygli!

Þar sem þetta lyf bælir hluta ónæmiskerfisins er hætta á alvarlegum sýkingum af völdum ákveðinna tegunda baktería. Sérstaklega *Streptococcus pneumoniae*, *Neisseria meningitidis* og *Haemophilus influenzae af gerð B*. Þessar sýkingar geta verið lífshættulegar ef þær eru ekki greindar og meðhöndlaðar tafarlaust.

Besta leiðin til að koma í veg fyrir smit er að fá allar ráðlagðar bólusetningar , þvo hendurnar vel og halda sig frá fólki sem er veikt. Ef þú finnur fyrir einhverjum af eftirfarandi einkennum skaltu láta lækninn vita tafarlaust eða fara á næstu bráðamóttöku.

Ef þú hefur áhyggjur af aukaverkunum skaltu strax leita til læknis. Ef þú grunar eitrun af völdum lyfja geturðu hringt í eitrunarmiðstöðina á þjóðsjúkrahúsinu í Colombo .

Hvaða blóðprufur eru nauðsynlegar meðan á meðferð stendur?

Læknirinn mun taka nokkrar blóðprufur til að fylgjast með heilsu þinni og svörun þinni við lyfinu.

• Magn rauðra blóðkorna (RBC) og blóðrauða:Þetta er skoðað reglulega í PNH. Þetta hjálpar til við að sjá hvernig þú bregst við meðferð og ákvarða hvort þú þurfir blóðgjöf.
• Blóðfitugildi: Fabhalta getur aukið kólesteról- og þríglýseríðgildi. Þess vegna mun læknirinn mæla með fastandi blóðfituprófi fyrir og meðan á meðferð stendur.

Geta komið upp vandamál með önnur lyf?

Já, sum lyf geta haft milliverkanir við Fabhalta. Sum lyf, eins og Rifampicin, geta dregið úr virkni Fabhalta. Ekki er mælt með því að taka Fabhalta með sumum lyfjum, eins og Gemfibrozil.