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✓ Medically reviewed by Dr. Priya Sammani (MBBS, PG Dip. FM) | Age — · M/F · BMI —
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Una soluzione alla malattia genetica che causa intorpidimento e dolore agli arti: scopriamo di più sull'iniezione di Patisiran.

MBBS

Medically reviewed by MBBS — Updated on Jul 14, 2026 · 6 min read

Una soluzione alla malattia genetica che causa intorpidimento e dolore agli arti: scopriamo di più sull'iniezione di Patisiran.
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Avvertite spesso intorpidimento, formicolio o sensazione di bruciore alle mani e ai piedi? A volte avete la sensazione che queste zone stiano per intorpidirsi? Sebbene questi sintomi possano sembrare normali, a volte possono avere una causa seria. Oggi parleremo di un farmaco che viene iniettato in vena e utilizzato per trattare proprio questa condizione. Si tratta di Patisiran.

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Cos'è questo Patisiran? Cosa significa?

In parole semplici, Patisiran è un vaccino. Viene utilizzato per trattare problemi neurologici in persone affette da una condizione genetica chiamata amiloidosi ereditaria mediata dalla transtiretina (hATTR) .

Ora potreste chiedervi cos'è l'hATTR. È molto semplice. Tutti noi abbiamo proteine ​​nel nostro corpo. Nelle persone affette da questa condizione, una proteina chiamata transtiretina si ripiega in modo anomalo, si aggrega e si deposita formando una massa informe. Questo deposito si verifica principalmente intorno ai nervi, al cuore e ad altri organi. Quando ciò accade, questi organi, in particolare i nervi, iniziano a danneggiarsi. Ecco perché compaiono i sintomi menzionati in precedenza, come intorpidimento, dolore e infiammazione degli arti.

Il farmaco Patisiran agisce riducendo la produzione di quella proteina mal ripiegata. In altre parole, quando questo farmaco entra nell'organismo, controlla la produzione di questa proteina dannosa. Di conseguenza, l'accumulo di tale proteina intorno ai nervi diminuisce e i sintomi vengono gradualmente tenuti sotto controllo. Questo farmaco è disponibile in commercio con il nome di ONPATTRO .

Informazioni importanti da comunicare al medico prima di assumere questo medicinale.

Trattandosi di un farmaco specialistico, è fondamentale informare il medico del proprio stato di salute completo prima di iniziare il trattamento. Assicuratevi di comunicargli quanto segue:

  • Allergie: Se soffrite di allergie, non solo a Patisiran, ma anche ad altri medicinali, alimenti o conservanti, vi preghiamo di comunicarcelo.
  • Gravidanza: Se sei incinta, stai cercando di rimanere incinta o sospetti di esserlo, informa il medico prima di iniziare qualsiasi trattamento.
  • Se stai allattando: Se stai allattando, dovresti informare anche il medico.

In base a queste informazioni, il medico deciderà se questo trattamento è adatto a te o meno e come procedere.

Come le verrà somministrato questo medicinale?

Questo non è un farmaco che si può assumere a casa. Patisiran è un farmaco per infusione endovenosa. Pertanto, viene somministrato esclusivamente in ospedale o in clinica, sotto la supervisione di personale medico qualificato.

Questo trattamento viene solitamente somministrato una volta ogni tre settimane. L'iniezione del farmaco nel corpo richiede circa un'ora e mezza.

Importante: se non potete presentarvi alla seduta di trattamento programmata, vi preghiamo di avvisare immediatamente il medico o la clinica. Saltare le dosi di trattamento è sconsigliabile.

Cosa succede se prendo troppe medicine?

Questo farmaco viene somministrato in ambito ospedaliero, quindi le probabilità che ciò accada sono molto basse. Tuttavia, se pensi che sia successo qualcosa, segnalalo immediatamente al Centro Nazionale Antiveleni dell'Ospedale Nazionale o al Pronto Soccorso (ETU) dell'ospedale più vicino.

Cose da tenere a mente quando si assumono farmaci

È molto importante prendersi cura del proprio corpo durante il trattamento.

  • Reazioni all'infusione: Alcune persone possono manifestare reazioni durante la somministrazione endovenosa di questo farmaco o subito dopo. Ad esempio, dolore al petto, difficoltà respiratorie o vertigini. Per ridurre questo rischio, il medico potrebbe somministrare altri farmaci (come antistaminici) prima dell'iniezione di Patisiran. Pertanto, è fondamentale seguire scrupolosamente le istruzioni del medico. Il personale medico vi terrà sotto stretta osservazione durante la somministrazione del farmaco.
  • Livelli di vitamina A: Patisiran può causare una diminuzione dei livelli di vitamina A nell'organismo. La vitamina A è essenziale per la vista, la salute della pelle e il sistema immunitario. Pertanto, il medico potrebbe raccomandare l'assunzione di una compressa di vitamina A al giorno. È molto importante assumerla esattamente come prescritto. Inoltre, consulti il ​​medico riguardo agli alimenti ricchi di vitamina A (carote, patate dolci, spinaci, latte).
  • Cambiamenti nella vista: se si verificano cambiamenti nella vista, come ad esempio secchezza oculare, informare immediatamente il medico, poiché potrebbe trattarsi di un segno di carenza di vitamina A.
  • Controlli periodici: il medico vi visiterà regolarmente per verificare se i vostri sintomi migliorano o meno. Assicuratevi di partecipare a questi controlli con regolarità.

Possibili effetti collaterali dovuti a questo medicinale

Come qualsiasi medicinale, Patisiran può causare alcuni effetti collaterali. Sebbene non tutte le persone li manifestino, alcuni sono gravi e altri sono comuni.

Possibili effetti collaterali di Patisiran
Effetti collaterali gravi che devono essere segnalati immediatamente al medico
Reazioni allergiche Eruzione cutanea, prurito, gonfiore del viso, delle labbra, della lingua o della gola.
Reazioni all'infusione Dolore al petto, difficoltà respiratorie, svenimento, vertigini.
Sintomi di carenza di vitamina A Alterazioni della vista, secchezza oculare, secchezza cutanea, infezioni frequenti.
Effetti collaterali comuni che devono essere segnalati al medico se persistono o risultano fastidiosi.
Inconvenienti generali Dolori articolari, dolori muscolari, mal di gola, disturbi allo stomaco.

Questo elenco non comprende tutti i possibili effetti collaterali. Se si manifestano altri sintomi insoliti, si prega di parlarne con il medico.

Messaggio da portare a casa

  • Patisiran è un vaccino utilizzato per il trattamento di disturbi neurologici causati da una specifica condizione genetica chiamata hATTR.
  • Questo farmaco viene somministrato esclusivamente in ospedale o in clinica, sotto supervisione medica.
  • Si prega di tenere presente che potrebbero verificarsi reazioni all'infusione durante l'assunzione del farmaco.
  • Questo farmaco può ridurre i livelli di vitamina A nell'organismo, quindi assicurati di assumere la compressa di vitamina A prescritta dal medico.
  • Non esitate a parlare con il vostro medico di eventuali sintomi insoliti, effetti collaterali o problemi che potreste riscontrare. Una buona comunicazione è fondamentale per un trattamento efficace.
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