אני מבינה כמה קשה ומפחיד זה בטח כשרופא אומר לך שלילד שלך יש ניוון שרירים דושן (DMD). זוהי מחלה גנטית שמשפיעה בעיקר על בנים ומחלישה בהדרגה את השרירים שלהם. התסמינים מופיעים בדרך כלל בילדות המוקדמת. עדיין אין תרופה מלאה ל-DMD. אבל אל דאגה. מדע הרפואה מתקדם מיום ליום. עם ההתקדמות הזו, תקווה חדשה היא התרופה החדשה הזו בשם דוביסאט. בואו נדבר על זה בפשטות.
מה זה דוביזאט? איך זה עובד?
במילים פשוטות, השרירים שלנו זקוקים לתחזוקה מתמדת כדי להישאר חזקים. חשבו על השרירים בגופנו כעל קיר לבנים. כדי לשמור על קיר זה חזק ומודבק יחד, הוא זקוק לשכבה טובה של טיט. באופן דומה, כדי לשמור על תאי השריר שלנו חזקים, חלבון מיוחד בשם דיסטרופין , שהוא כמו טיט, חיוני.
ניוון שרירים מסוג דושן (DMD) הוא מצב גנטי המתרחש כאשר הגוף אינו מייצר מספיק מחלבון הדיסטרופין, אינו מייצר מספיק ממנו, או אינו מייצר מספיק ממנו. כאשר "דבק" זה אובד, דופן השריר נחלשת, מתפרקת ולא ניתן לתקן אותה. זו הסיבה ששרירים נחלשים עם הזמן.
בנוסף לבעיה זו, לילדים עם DMD יש אנזימים פעילים יתר על המידה הנקראים היסטון דיאצטילאזות (HDACs) . דבר זה גורם לדלקת כרונית בשרירים. זה מפחית עוד יותר את תיקון השרירים, והשריר מוחלף בשומן וברקמת צלקת.
עד כה, רופאים השתמשו בסטרואידים, פיזיותרפיה ומכשירים מסייעים כמו כיסאות גלגלים לטיפול ב-DMD. אבל דוביזאט היא התרופה הראשונה שאינה סטרואידית. היא פועלת על ידי שליטה באנזים HDAC הפעיל יתר על המידה. זה מפחית דלקת בשרירים ומאפשר להם להתפרק. משמעות הדבר היא שהמהירות שבה השרירים נחלשים מואטת.
כיצד עליי להשתמש בתרופה זו?
דוביזאט היא תרופה נוזלית הנלקחת דרך הפה. יש ליטול אותה פעמיים ביום, בבוקר ובערב, עם אוכל .
- חשוב מאוד ליטול את התרופה באותה שעה בכל יום .
- לפני השימוש בבקבוק התרופה, יש לנער אותו היטב במשך 30 שניות לפחות .
- מדדו את התרופה באמצעות המזרק המיוחד שמגיע איתה.
- והכי חשוב: אין לערבב תרופה זו עם מים או כל נוזל אחר.
הרופא שלך עשוי לתת תרופה זו לבד, או שייתכן שיתן אותה יחד עם סטרואידים. ההחלטה תתקבל בהתאם למצבו של הילד.
כיצד נחקרו תכונותיה של תרופה זו?
במחקר גדול שבחן את יעילותה ובטיחותה של תרופה זו, חולקו בנים עם DMD לשתי קבוצות.
1. קבוצה ראשונה: ניתנה להם התרופה דוביזאט.
2. קבוצה 2: הם קיבלו משהו שנראה כמו תרופה, אך לא היה בו רכיב פעיל. ברפואה, אנו קוראים לזה 'פלצבו' .
זה נעשה כדי למדוד את ההשפעה האמיתית של התרופה, עד כמה היא שונה מלהיות שם. כל המשתתפים במחקר הזה היו בנים. גילם הממוצע היה 9 שנים.
| קריטריוני הזכאות העיקריים להכללה במחקר | |
|---|---|
| מִבְחָן | דְרִישָׁה |
| טיפוס של ארבע מדרגות | הילד נדרש לטפס ארבע מדרגות מהר ככל האפשר. זה אמור לקחת פחות מ-8 שניות. |
| זמן לקום | נמדד הזמן שלוקח לקום משכיבה ללא עזרה. זמן זה אמור להימשך בין 3 ל-10 שניות. |
לאחר מתן טיפולים אלו במשך 72 שבועות, נמדדו השינויים ביכולות הילדים. לשם כך נעשה שימוש במספר מבחנים נוספים.
- ציון NSAA (הערכה אמבולטורית של כוכב הצפון): שיטה למדידת היכולת של אדם עם דושן (DMD) לבצע פעילויות יומיומיות.
- מבחן הליכה של שש דקות: בודק כמה מרחק אתה יכול ללכת ב-6 דקות.
- בדיקות MRI: מודדות שינויים במצבורי שומן בשרירי אזור הירך.
מה היו תוצאות המחקר?
התוצאות מעודדות מאוד. דושן מחלת עורקים (DMD) הוא מצב שבו התסמינים מחמירים עם הזמן. מה שהיה ברור במחקר זה היה שקצב ההידרדרות אצל הילדים שלקחו דוביזאט היה איטי בהרבה מאשר אצל הילדים שלא נטלו את התרופה (הפלצבו) .
משמעות הדבר היא שלמרות שתרופה זו אינה יכולה לרפא את המחלה לחלוטין, היא יכולה להאט את קצב חולשת השרירים ולעזור לילד לשמור על יכולתו לתפקד לאורך זמן רב יותר.
- כוח וניידות: הזמן שנדרש לטיפוס ארבע קומות מדרגות עלה ב-1.25 שניות בלבד לאחר 72 שבועות אצל הילדים שלקחו דוביזאט. אך הזמן לקח כ-3 שניות יותר אצל הילדים שלא נטלו את התרופה. משמעות הדבר היא שדוביזאט האט את הירידה ביכולתם לטפס במדרגות בכ-40%.
- ציוני NSAA: בסוף המחקר, הירידה בציוני NSAA הייתה קטנה משמעותית בקרב ילדים שנטלו דוביזאט בהשוואה לאלו שלא נטלו את התרופה. דבר זה מצביע גם על כך שקצב הירידה בכוח השרירים הופחת.
תוצאות אלו עשויות להשתנות עבור ילדכם, לכן עליכם לדון ביתרונות ובסיכונים של תרופה זו עם הרופא שלכם לפני קבלת החלטה.
תופעות לוואי וכיצד לטפל בהן?
כמו כל תרופה, לדוביזאט עלולות להיות תופעות לוואי. חשוב להיות מודעים לכך.
| תוֹפָעַת לְוַאִי | מה שאתה צריך לעשות |
|---|---|
| תופעות לוואי שכיחות: שלשול - בחילות/הקאות - כאבי בטן - חום | אם אתם חווים אחד מהתסמינים הללו , יש לפנות לרופא מיד . יש לשתות הרבה מים ונוזלים. הרופא עשוי להמליץ על תרופות או שינוי בתזונה במידת הצורך. |
| תופעות לוואי בולטות: - ירידה בטסיות דם (תרומבוציטופניה) - עלייה ברמות השומן בדם (היפרטריגליצרידמיה) | הרופא יבצע לעיתים קרובות בדיקות דם כדי לנטר את הבעיות הללו. אם אתם נוטים לחבלות בקלות, אם האף מדמם, אם אתם מתקשים לעצור את הדימום,ספר לרופא מיד. |
אלו אינם התסמינים היחידים. אם אתם חווים תסמינים חריגים אחרים, שוחחו עליהם עם הרופא שלכם.
האם יכולות להיות בעיות עם תרופות אחרות?
כן, דוביזאט יכולה ליצור אינטראקציה עם תרופות אחרות. לכן, חשוב לספר לרופא על כל התרופות שילדך נוטל, כולל תרופות מרשם, תרופות ללא מרשם, ויטמינים ומוצרים צמחיים.
בפרט, יש להודיע לרופא אם את/ה נוטל/ת את התרופות הבאות:
- תרופות מסוימות להורדת כולסטרול (למשל אטורבסטטין, סימבסטטין)
- תרופות לסוכרת כמו מטפורמין
- תרופות המשפיעות על קצב הלב (למשל אמיודרון)
- אנטיביוטיקה מסוימת (למשל אזיתרומיצין, ציפרופלוקסצין)
- תרופות מסוימות למחלות נפש
- תרופות מסוימות לאלרגיות
רשימה זו אינה מלאה, לכן עדיף לספר לרופא על כל מה שילדכם נוטל.
מסר לקחת הביתה
- דוביזאט היא תרופה חדשה, לא סטרואידית, המאטה את קצב חולשת השרירים הנגרמת על ידי מחלת ניוון שרירים דושן (DMD).
- זה לא ירפא את המחלה לחלוטין, אבל זה יעזור מאוד לשפר את איכות חייו של הילד.
- יש להקפיד על הוראות הרופא בעת השימוש בתרופה. אם אתם חווים תופעות לוואי כלשהן, יש להודיע לרופא מיד.
- אל תשכחו לספר לרופא על כל שאר התרופות שילדכם נוטל.
- את לא לבד במסע הזה. הרופא שלך, הפיזיותרפיסט שלך ומשפחתך כולם כאן כדי לעזור לך. אל תפחדי.
💬 Comments (0)
עדיין לא פורסמו תגובות. הוסף את תגובתך כאן בפעם הראשונה.
הוסף את ההערה שלך