תרופה חדשה להמופיליה? בואו נלמד על קפיטליה (פיטוסיראן)?

אם אתם סובלים מהמופיליה, אתם בטח יודעים כמה מתסכל ומפחיד זה יכול להיות לדמם ללא הרף, לפעמים ללא סיבה, ולהתקשות לעצור דימום אפילו מהחתכים הקטנים ביותר. ייתכן שאתם כבר נוטלים תרופות לטיפול בדימום שלכם, או שאתם נוטלים תרופות למניעתו. עם זאת, עם התקדמות המדע הרפואי, ישנם כיום טיפולים חדשים ויעילים רבים למצב זה. אז היום, בואו נדבר על תרופה חדשה ושונה. היא נקראת Qfitlia (פיטוסיראן).

ראשית, בואו נראה, מדוע הדימום לא מפסיק בהמופיליה?

במילים פשוטות, ישנם חלבונים מיוחדים המסייעים לדם שלנו להיקרש. אנו קוראים להם " גורמי קרישה ". בדיוק כמו שטיט נחוץ כדי להחזיק לבנים יחד בעת בניית קיר, גורמי קרישה אלה חיוניים לעצירת דימום. אדם עם המופיליה סובל ממחסור באחד מגורמי הקרישה הללו.

• לאנשים עם המופיליה A חסר חומר הנקרא פקטור VIII.
• לאנשים עם המופיליה B חסר חומר בשם פקטור IX.

כאשר גורמים אלה פוחתים, ייצורו של שלב חשוב נוסף בתהליך קרישת הדם, הנקרא תרומבין , פוחת. תרומבין הוא הגורם העיקרי שבסופו של דבר יוצר קריש דם ועוצר דימום. לכן, כאשר תרומבין יורד, קשה לעצור את הדימום כשהוא מתרחש. הבנתם? בדרך כלל, מה שאנחנו עושים כטיפול במשך כל כך הרבה זמן הוא לייצר באופן מלאכותי את גורם הקרישה (גורם 8 או 9) שחסר בגוף ולתת אותו כזריקה לווריד. אבל תרופת Qfitlia שאנחנו מדברים עליה היום פועלת בצורה שונה לחלוטין.

אז מהי התרופה החדשה הזו שנקראת Qfitlia (פיטוסיראן)?

זוהי תרופה שפועלת בצורה מוזרה מאוד. דיברנו קודם על כך שדם זקוק לחומר שנקרא טרומבין כדי להיקרש. בגופנו, ישנו חלבון נוסף ששולט על ייצור הטרומבין הזה, כלומר, הוא עוצר את ייצור הטרומבין הנוסף. הוא נקרא אנטי-טרומבין .תחשבו על זה ככה. יש לכם גורם קרישה (תרומבין) בגוף שעוזר לדם שלכם להיקרש. אבל יש גורם נוסף (אנטי-תרומבין) ששולט ומונע ממנו לפעול. בהמופיליה, ייצור הגורם שעוזר (תרומבין) נמוך בתחילה. לכן, כאשר הגורם המונע (אנטי-תרומבין) פועל כרגיל, קרישת הדם פוחתת עוד יותר. מה ש-Qfitlia עושה הוא להפחית את כמות האנטי-תרומבין שמונע זאת. לאחר מכן, כמות התרומבין שהגוף שלכם מייצר באופן טבעי מקבלת אפשרות לפעול כראוי מבלי להיפגע. משמעות הדבר היא שהיא משתמשת במערכת של הגוף עצמו כדי לעודד קרישת דם, במקום לתת לכם את גורם הקרישה שאבדתם. זוהי התרופה הראשונה להפחתת אנטי-תרומבין המשמשת לטיפול בהמופיליה.

בואו נסביר עוד יותר את ההבדל בין שתי שיטות הטיפול הללו.

ניתן להבין בקלות את ההבדל הזה מהטבלה למטה.

האם תרופה זו מתאימה לי וכיצד עליי להשתמש בה?

אם יש לך המופיליה A או B ואתה מעל גיל 12, הרופא שלך עשוי לשקול האם תרופה זו מתאימה לך. הדבר החשוב ביותר הוא שניתן להשתמש בה גם באנשים שפיתחו מעכבים (עמידות) לטיפול קודם בגורמי המופיליה. עם זאת, לפני תחילת טיפול זה, הרופא שלך יבצע מספר בדיקות דם . 1. רמת אנטיתרומבין: בדיקה זו מודדת כמה אנטיתרומבין נמצא בדם שלך. מינון Qfitlia נקבע על סמך ערך זה. 2. תפקודי כבד: הכבד שלך מנוטר לפני ובמהלך הטיפול. תרופה זו ניתנת כזריקה מתחת לעור (תת עורית). משמעות הדבר היא שהיא אינה ניתנת לווריד. אתה או מטפל יכולים לתת לך אותה בבית לאחר אימון. היא ניתנת בעור הבטן, הירך או גב הזרוע העליונה. עליך להימנע מאזורים עם חבורות או חתכים. אם אתה כבר נוטל טיפולי המופיליה אחרים, ייתכן שתצטרך להפסיק או לשנות טיפולים אלה לאחר תחילת Qfitlia. הרופא שלך יסביר לך זאת בבירור. לעולם אל תפסיק ליטול את התרופות הנוכחיות שלך או להפסיק ליטול Qfitlia ללא עצה מרופא. פעולה זו עלולה להגביר את הסיכון לדימום.

האם עלינו להיות מודעים גם לתופעות הלוואי? כיצד נוכל למנוע אותן?

כמו כל תרופה, גם לקפיטליה עלולות להיות תופעות לוואי. חשוב להיות מודעים להן ולנקוט צעדים כדי למנוע אותן.

• • קרישי דם : מכיוון שתרופה זו מקדמת קרישת דם, נדיר מאוד שייווצרו קרישי דם לא רצויים בתוך הוורידים. הרופא שלך יקבע את המינון הנכון לרמת האנטי-תרומבין שלך כדי להפחית סיכון זה.

חשוב מאוד לבצע בדיקות דם סדירות כפי שהרופא ממליץ. רמות אנטיתרומבין נבדקות בדרך כלל בחודשים הראשון, השלישי, החמישי והשישי של הטיפול. כך ניתן לקבוע את המינון המתאים של התרופה עבורך וכיצד להפחית סיכון זה.

• אנזימי כבד מוגברים: אצל אנשים מסוימים ייתכן שיהיו רמות גבוהות של אנזימי כבד. זו הסיבה שרופאים עוקבים באופן קבוע אחר מצב הכבד באמצעות בדיקות דם .

• אבני מרה ודלקת בכיס המרה: אם אתם חווים פתאום תסמינים כגון כאבי בטן עזים, בחילות והקאות , יש להודיע ​​לרופא מיד.

• זיהומים: קיים סיכון קטן לזיהום באתר ההזרקה. לכן, חשוב תמיד להזריק בצורה נקייה ובהתאם להוראות הרופא. גם נהלי היגיינה טובים, כגון שטיפת ידיים תכופה, חשובים.

מחקרים הראו כי אנשים עם המופיליה (גם אלו עם וגם אלו ללא נוגדנים) שנטלו את Qfitlia חוו פחות אירועי דימום משמעותית מאשר אלו שלא נטלו טיפול מונע. כמו כן, אנשים עם נוגדנים שעברו מטיפולים אחרים ל-Qfitlia חוו פחות אירועי דימום. אך יש לזכור כי תוצאות אלו עשויות להשתנות מאדם לאדם.

מסר לקחת הביתה

• קפיטליה (פיטוסיראן) הוא טיפול חדש להמופיליה A ו-B שפועל בצורה שונה.
• זה עובד על ידי הפחתת כמות האנטי-תרומבין, המונע קרישת דם, במקום לתת את גורם הקרישה הנמוך של הגוף חיצונית.
• תרופה זו ניתנת דרך הזרקה מתחת לעור, לא לווריד, ובדרך כלל ניתנת לעתים רחוקות, כגון פעם בחודש או כל חודשיים.
• הרופא שלך יקבע אם טיפול זה מתאים לך לאחר מספר בדיקות דם.
• כדי להימנע מתופעות לוואי, חיוני לבצע בדיקות דם (במיוחד אנטיתרומבין ותפקודי כבד) במרווחי זמן קבועים כפי שנקבע על ידי הרופא.
• הימנעו מהפסקת טיפול ב-Qfitlia ללא ייעוץ רפואי מכל סיבה שהיא.

המופיליה, המופיליה, Qfitlia, פיטוסיראן, קרישת דם, דימום, גורם קרישה, אנטיתרומבין, טיפול בהמופיליה, תרופה חדשה, תופעות לוואי