Pangarep-arep anyar kanggo Distrofi Otot Duchenne (DMD): Ayo sinau babagan obat Duvyzat?

Aku ngerti betapa abot lan medeni nalika dhokter ngandhani yen anakmu kena distrofi otot Duchenne (DMD). Iki minangka penyakit genetik sing utamane mengaruhi bocah lanang lan mboko sithik otot-otote dadi ringkih. Gejalane biasane katon ing bocah cilik. Durung ana tamba sing lengkap kanggo DMD. Nanging aja kuwatir. Ilmu kedokteran saya maju saben dina. Kanthi kemajuan kasebut, ana pangarep-arep anyar yaiku obat anyar sing diarani Duvyzat. Ayo dirembug kanthi prasaja.

Apa kuwi Duvyzat? Kepriye cara kerjane?

Gampangane, otot kita butuh perawatan sing terus-terusan supaya tetep kuwat. Bayangna otot ing awak kita kaya tembok bata. Kanggo njaga tembok iki tetep kuwat lan kenceng, butuh lapisan adukan sing apik. Semono uga, kanggo njaga sel otot kita tetep kuwat, protein khusus sing diarani distrofin , sing kaya adukan, penting banget.

Distrofi otot Duchenne (DMD) iku kondisi genetik sing kedadeyan nalika awak ora ngasilake protein distrofin sing cukup, ora ngasilake cukup, utawa ora ngasilake cukup. Nalika 'lem' iki ilang, dinding otot dadi ringkih, rusak lan ora bisa didandani. Pramila otot saya ringkih suwe-suwe.

Saliyané masalah iki, bocah-bocah sing duwé DMD duwé enzim sing aktif banget sing diarani histone deacetylases (HDAC) . Iki nyebabaké inflamasi kronis ing otot. Iki luwih nyuda perbaikan otot, lan otot diganti karo lemak lan jaringan parut.

Nganti saiki, para dokter wis nggunakake steroid, terapi fisik, lan piranti bantu kaya kursi roda kanggo nambani DMD. Nanging Duvyzat minangka obat nonsteroid sing pertama. Obat iki kerjane kanthi ngontrol enzim HDAC sing aktif banget. Iki nyuda inflamasi ing otot lan ngidini otot-otot kasebut rusak. Iki tegese kecepatan otot sing ringkih dadi luwih alon.

Kepiye carane aku kudu nggunakake obat iki?

Duvyzat iku obat cair sing kudu diombe kaping pindho sedina, esuk lan bengi, karo mangan .

• Penting banget kanggo ngombe obat kasebut ing wektu sing padha saben dina .
• Sadurunge nggunakake botol obat, sampeyan kudu ngocok kanthi becik paling ora 30 detik .
• Ukur obat kasebut, nggunakake jarum suntik khusus sing disedhiyakake.
• Sing paling penting: Aja nyampur obat iki karo banyu utawa cairan liyane.

Dokter panjenengan saged maringi obat iki piyambakan, utawi dipunparingi steroid. Kaputusan kasebut badhe dipuntemtokaken adhedhasar kondisi bocah kasebut.

Kepiye khasiat obat iki wis ditliti?

Ing sawijining panliten utama kanggo nliti efektifitas lan keamanan obat iki, bocah lanang sing nandhang DMD dipérang dadi rong klompok.

1. Klompok pisanan: Dheweke diwenehi obat Duvyzat.

2. Kelompok 2: Dheweke diwenehi barang sing katon kaya obat, nanging ora ana bahan aktif ing njero. Ing kedokteran, iki diarani 'plasebo' .

Iki ditindakake kanggo ngukur efek obat sing sejatine, bedane karo mung ana ing kono. Kabeh peserta ing panliten iki lanang. Umur rata-rata yaiku 9 taun.

Sawisé mènèhi perawatan iki suwéné 72 minggu, owah-owahan ing kemampuan bocah-bocah diukur. Sawetara tes liyané digunakaké kanggo iki.

• Skor North Star Ambulatory Assessment (NSAA): Cara kanggo ngukur kemampuan wong sing duwe DMD kanggo nindakake aktivitas saben dina.
• Tes mlaku nem menit: Ndeleng sepira adoh sampeyan bisa mlaku sajrone 6 menit.
• Tes MRI: Ngukur owah-owahan ing timbunan lemak ing otot area pupu.

Apa asil saka panliten iki?

Asilé pancen nyemangati. DMD iku kondisi ing ngendi gejala saya parah. Sing jelas ing panliten iki yaiku tingkat kerusakan ing bocah-bocah sing ngonsumsi Duvyzat luwih alon tinimbang bocah-bocah sing ora ngonsumsi obat kasebut (plasebo) .

• Kekuwatan lan mobilitas: Wektu sing dibutuhake kanggo menek patang undhak-undhakan mung mundhak 1,25 detik sawise 72 minggu ing bocah-bocah sing ngonsumsi Duvyzat. Nanging butuh wektu udakara 3 detik luwih suwe ing bocah-bocah sing ora ngonsumsi obat kasebut. Tegese Duvyzat ngalangi penurunan kemampuane kanggo menek undhak-undhakan udakara 40%.
• Skor NSAA: Ing pungkasan panliten, penurunan skor NSAA luwih sithik ing bocah-bocah sing ngonsumsi Duvyzat tinimbang sing ora ngonsumsi obat kasebut. Iki uga nuduhake yen tingkat penurunan kekuatan otot uga suda.

Asil kasebut bisa beda-beda kanggo anak sampeyan, mula sampeyan kudu ngrembug babagan mupangat lan risiko obat iki karo dokter sadurunge nggawe keputusan.

Efek samping lan kepiye carane ngatasi?

Kaya obat liyane, Duvyzat bisa nduweni efek samping. Penting kanggo ngerti babagan iki.

Iki dudu siji-sijine gejala. Yen sampeyan ngalami gejala liyane sing ora biasa, rembugen karo dokter sampeyan.

Apa ana masalah karo obat liyane?

Ya, Duvyzat bisa berinteraksi karo sawetara obat liyane. Mulane, penting kanggo ngandhani dhokter babagan kabeh obat sing diombe anak sampeyan, kalebu obat resep, obat sing bisa dituku tanpa resep (OTC), vitamin, lan produk herbal.

Utamane, kabari dhokter yen sampeyan lagi ngonsumsi obat-obatan ing ngisor iki:

• Sawetara obat penurun kolesterol (kayata atorvastatin, simvastatin)
• Obat diabetes kaya metformin
• Obat-obatan sing mengaruhi irama jantung (kayata amiodarone)
• Sawetara antibiotik (kayata azithromycin, ciprofloxacin)
• Sawetara obat kanggo penyakit mental
• Sawetara obat kanggo alergi

Dhaptar iki durung lengkap, mula luwih becik ngandhani dhokter babagan kabeh obat sing diombe anak sampeyan.