Дәрігеріңіз балаңызда Дюшен бұлшықет дистрофиясы (ДМД) бар екенін айтқанда, бұл қаншалықты ауыр және қорқынышты екенін түсінемін. Бұл негізінен ұлдарға әсер ететін және олардың бұлшықеттерін біртіндеп әлсірететін генетикалық ауру. Симптомдары әдетте ерте балалық шақта пайда болады. ДМД-ның толық емі әлі жоқ. Бірақ алаңдамаңыз. Медицина ғылымы күн сайын дамып келеді. Осы жетістікпен жаңа үміт - Дувизат деп аталатын жаңа дәрі. Қарапайым тілмен сөйлесейік.
Дувизат дегеніміз не? Ол қалай жұмыс істейді?
Қарапайым тілмен айтқанда, бұлшықеттеріміз мықты болып қалу үшін үнемі күтімді қажет етеді. Денеміздегі бұлшықеттерді кірпіш қабырға сияқты елестетіңіз. Бұл қабырғаны берік және бір-бірімен байланысқан күйде ұстау үшін оған жақсы ерітінді қабаты қажет. Сол сияқты, бұлшықет жасушаларымызды мықты ұстау үшін ерітінді сияқты дистрофин деп аталатын арнайы ақуыз өте маңызды.
Дюшен бұлшықет дистрофиясы (ДМД) – организм дистрофин ақуызын жеткілікті мөлшерде өндірмегенде, оны жеткілікті мөлшерде өндірмегенде немесе жеткілікті мөлшерде өндірмегенде пайда болатын генетикалық жағдай. Бұл «желім» жоғалған кезде бұлшықет қабырғасы әлсірейді, бұзылады және қалпына келтірілмейді. Сондықтан бұлшықеттер уақыт өте келе әлсірейді.
Осы мәселеден басқа, ДМД бар балаларда гистон деацетилазалары (ГДА) деп аталатын ферменттердің белсенділігі жоғары. Бұл бұлшықеттерде созылмалы қабынуды тудырады. Бұл бұлшықеттің қалпына келуін одан әрі азайтады, ал бұлшықет май мен тыртық тінімен алмастырылады.
Осы уақытқа дейін дәрігерлер ДМД-ны емдеу үшін стероидтарды, физиотерапияны және мүгедектер арбасы сияқты көмекші құралдарды қолданып келді. Бірақ Дувизат - алғашқы стероидты емес дәрі. Ол HDAC ферментінің шамадан тыс белсенділігін бақылау арқылы жұмыс істейді. Бұл бұлшықеттердегі қабынуды азайтады және олардың ыдырауына мүмкіндік береді. Бұл бұлшықеттердің әлсіреу жылдамдығының баяулайтынын білдіреді.
Бұл дәріні қалай қолдануым керек?
Дувизат – ішке қабылданатын сұйық дәрі. Оны күніне екі рет, таңертең және кешке тамақпен бірге қабылдау керек.
- Дәріні күн сайын бір уақытта қабылдау өте маңызды.
- Дәрі құтысын қолданар алдында оны кем дегенде 30 секунд бойы жақсылап шайқау керек.
- Дәрі-дәрмектің мөлшерін онымен бірге келетін арнайы шприцті пайдаланып өлшеңіз.
- Ең бастысы: бұл дәріні сумен немесе басқа сұйықтықпен араластырмаңыз.
Дәрігер бұл дәріні жеке өзі немесе стероидтармен бірге беруі мүмкін. Бұл баланың жағдайына байланысты шешіледі.
Бұл дәрінің қасиеттері қалай зерттелген?
Бұл препараттың тиімділігі мен қауіпсіздігін зерттеуге арналған ірі зерттеуде ДМД-мен ауыратын ұлдар екі топқа бөлінді.
1. Бірінші топ: Оларға Дувизат препараты берілді.
2. 2-топ: Оларға дәріге ұқсайтын, бірақ құрамында белсенді ингредиент жоқ нәрсе берілді. Медицинада біз мұны «плацебо» деп атаймыз.
Бұл препараттың шынайы әсерін, оның жай ғана қолданудан қаншалықты ерекшеленетінін өлшеу үшін жасалады. Бұл зерттеуге қатысушылардың барлығы ұлдар болды. Олардың орташа жасы 9 жас болды.
| Зерттеуге қатысудың негізгі критерийлері | |
|---|---|
| Сынақ | Талап |
| Төрт баспалдақты өрмелеу | Балаға мүмкіндігінше тез төрт баспалдақпен көтерілу уақыты беріледі. Бұл 8 секундтан аз уақыт алуы керек. |
| Көтерілу уақыты | Ешкімнің көмегінсіз жатқан күйінен тұруға кететін уақыт өлшенеді. Бұл 3-тен 10 секундқа дейін созылуы керек. |
Осы емдеу әдістерін 72 апта бойы қолданғаннан кейін, балалардың қабілеттеріндегі өзгерістер өлшенді. Бұл үшін бірнеше басқа сынақтар қолданылды.
- North Star амбулаториялық бағалау (NSAA) ұпайы: ДМД-мен ауыратын адамның күнделікті әрекеттерді орындау қабілетін өлшеу әдісі.
- Алты минуттық жаяу жүру сынағы: 6 минутта қанша қашықтықты жүре алатыныңызды көрсетеді.
- МРТ сынақтары: сан аймағындағы бұлшықеттердегі май шөгінділерінің өзгерістерін өлшейді.
Зерттеу нәтижелері қандай болды?
Нәтижелер шынымен де көңіл қуантады. ДМД – бұл симптомдар уақыт өте келе күшейетін жағдай. Бұл зерттеуде Дувизат қабылдаған балалардың жағдайының нашарлау қарқыны препаратты (плацебо) қабылдамаған балаларға қарағанда әлдеқайда баяу болғаны анық болды.
Бұл дегеніміз, бұл дәрі ауруды толығымен емдей алмаса да, бұлшықет әлсіздігінің қарқынын баяулатып, баланың жұмыс істеу қабілетін ұзақ уақыт сақтауға көмектеседі.
- Күш және қозғалғыштық: Дувизат қабылдаған балаларда төрт баспалдақпен көтерілуге кеткен уақыт 72 аптадан кейін тек 1,25 секундқа артты. Бірақ препаратты қабылдамаған балаларда бұл шамамен 3 секундқа ұзағырақ уақыт алды. Бұл Дувизаттың олардың баспалдақпен көтерілу қабілетінің төмендеуін шамамен 40%-ға баяулатқанын білдіреді.
- NSAA ұпайлары: Зерттеу соңында NSAA ұпайларының төмендеуі Дувизат қабылдаған балаларда препаратты қабылдамағандарға қарағанда айтарлықтай аз болды. Бұл сондай-ақ бұлшықет күшінің төмендеу жылдамдығының төмендегенін көрсетеді.
Бұл нәтижелер балаңыз үшін әртүрлі болуы мүмкін, сондықтан шешім қабылдамас бұрын дәрігеріңізбен осы дәрі-дәрмектің пайдасы мен қауіптерін талқылауыңыз керек.
Жанама әсерлері және оларды қалай басқаруға болады?
Кез келген дәрі сияқты, Дувизаттың да жанама әсерлері болуы мүмкін. Мұны білу маңызды.
| Жанама әсері | Не істеу керек |
|---|---|
| Жалпы жанама әсерлер: - Диарея - Жүрек айну/құсу - Іштің ауыруы - Безгек | Егер сізде осы белгілердің кез келгені байқалса , дереу дәрігерге хабарласыңыз . Көп мөлшерде су мен сұйықтық ішіңіз. Қажет болса, дәрігеріңіз дәрі-дәрмек қабылдауды немесе диетаны өзгертуді ұсынуы мүмкін. |
| Белгілі жанама әсерлер: - Қан тромбоциттерінің төмендеуі (тромбоцитопения) - Қандағы май деңгейінің жоғарылауы (гипертриглицеридемия) | Дәрігер мұны бақылау үшін жиі қан анализін жасайды. Егер сіз оңай көгерсеңіз, мұрныңыздан қан кетсе, қан кетуді тоқтатуда қиындықтарға тап болсаңыз,Дәрігерге дереу айтыңыз. |
Бұл жалғыз белгілер емес. Егер сізде басқа ерекше белгілер байқалса, олар туралы дәрігеріңізбен кеңесіңіз.
Басқа дәрі-дәрмектермен проблемалар туындауы мүмкін бе?
Иә, Дувизат басқа дәрі-дәрмектермен әрекеттесуі мүмкін. Сондықтан дәрігерге балаңыз қабылдап жүрген барлық дәрі-дәрмектер, соның ішінде рецепт бойынша берілетін дәрі-дәрмектер, рецептсіз (OTC) дәрі-дәрмектер, дәрумендер және шөптік өнімдер туралы айту маңызды.
Атап айтқанда, егер сіз келесі дәрі-дәрмектерді қабылдап жүрсеңіз, дәрігеріңізге хабарлаңыз:
- Кейбір холестеринді төмендететін дәрілер (мысалы, аторвастатин, симвастатин)
- Метформин сияқты қант диабетіне қарсы дәрі-дәрмектер
- Жүрек ырғағына әсер ететін дәрілер (мысалы, амиодарон)
- Кейбір антибиотиктер (мысалы, азитромицин, ципрофлоксацин)
- Психикалық ауруға қарсы кейбір дәрі-дәрмектер
- Аллергияға қарсы кейбір дәрі-дәрмектер
Бұл тізім толық емес, сондықтан балаңыздың барлық дәрі-дәрмектері туралы дәрігерге айтқан дұрыс.
Үйге алып кету туралы хабарлама
- Дувизат - Дюшен бұлшықет дистрофиясынан (ДМД) туындаған бұлшықет әлсіздігінің жылдамдығын баяулататын жаңа, стероидты емес препарат.
- Бұл ауруды толығымен емдемейді, бірақ баланың өмір сүру сапасын жақсартуға айтарлықтай көмектеседі.
- Дәріні қолданған кезде дәрігердің нұсқауларын дәл орындаңыз. Егер сізде қандай да бір жанама әсерлер пайда болса, дереу дәрігерге хабарлаңыз.
- Балаңыз қабылдап жүрген басқа дәрі-дәрмектер туралы дәрігерге айтуды ұмытпаңыз.
- Бұл сапарда сіз жалғыз емессіз. Дәрігеріңіз, физиотерапевтіңіз және отбасыңыз сізге көмектесуге дайын. Қорықпаңыз.
💬 Comments (0)
Пікірлер әлі жарияланған жоқ. Пікіріңізді бірінші рет осында қосыңыз.
Пікіріңізді қосыңыз