Hutt Dir jeemools gemierkt, datt Ären Urin moies e bëssen däischter ass, vläicht souguer bluddeg? Hutt Dir Problemer domat, datt Dir Iech dauernd midd fillt a blass fillt? Dëst kéinte Symptomer vun enger rarer Bluterkrankung sinn, vun där vill Leit nach ni héieren hunn, déi PNH oder paroxysmal nocturnal hemoglobinurie genannt gëtt. Hutt keng Angscht, wann Dir dësen Numm héiert. Loosst eis einfach an kloer iwwer alles schwätzen.
Wat genau ass PNH?
Einfach ausgedréckt, ass PNH wann eist eegent Immunsystem fälschlecherweis eis eege gesond rout Bluttzellen attackéiert an zerstéiert. Stellt Iech vir, wat hei geschitt ass wéi eng Arméi, déi e Land beschütze soll, déi d'Leit vun deem Land attackéiert.
Dëst läit dorun, datt et eng genetesch Mutatioun an e puer vun den Zellen an eisem Knueweesmark gëtt. Dofir sinn déi rout Bluttzellen, déi vun deem Knueweesmark produzéiert ginn, liicht méi schwaach. Dës schwaach Zellen kënne liicht vun eisem Immunsystem erkannt a zerstéiert ginn.
- Zerstéierung vu roude Bluttzellen: A medizinescher Begrëffer gëtt dësen Ofbau vu roude Bluttzellen Hämolyse genannt.
- Ännerunge vun der Urinfaarf: Hämoglobin ass e Protein, dat a roude Bluttzellen fonnt gëtt a Sauerstoff transportéiert. Wann d'Zellen ofbauen, gëtt dësen Hämoglobin an d'Blutt fräigesat, vun den Nieren gefiltert an am Urin ausgeschloss. Dëst nennt een Hämoglobinurie . Dofir gesäit den Urin donkel, brong oder bluttfaarweg aus. Dëst ass dacks am Moiesurin am offensichtlechsten.
Mee denkt drun, datt d'Symptomer vun PNH net fir jiddereen déiselwecht sinn. Verschidde Leit bemierken eventuell guer keng Ännerung vun der Faarf vum Urin.
Eng aner eescht Komplikatioun vun dëser Krankheet ass e erhéicht Risiko vu Bluttgerinnsel . E puer vun dëse Gerinnsel kënne liewensgeféierlech sinn. Ausserdeem kann dës Krankheet net nëmmen rout Bluttzellen beaflossen, mä och wäiss Bluttzellen, déi Infektiounen bekämpfen, a Thrombozyten, déi d'Blutungen ophalen.
Wat sinn d'Behandlungen fir PNH-Krankheet?
D'Behandlung fir PNH hänkt vun Äre Symptomer an der Schwéierkraaft vun Ärem Zoustand of. Ären Dokter wäert mat Iech diskutéieren, wéi eng Behandlung am Beschten fir Iech ass. Déi folgend Tabelle lëscht e puer vun den Haaptbehandlungen op, déi de Moment verfügbar sinn.
| Behandlungsmethod | Einfach ausgedréckt, wat geschitt? |
|---|---|
| Androgentherapie | Dëst sinn eng Zort männlecht Hormon. Si stimuléieren de Knueweesmark an erhéijen d'Produktioun vu roude Bluttzellen. Si hëllefen, Anämie ze reduzéieren. |
| Antikoagulantien | Si verhënneren datt Bluttgerinnsel an de Bluttgefässer geformt gëtt. Dës sinn als Injektiounen oder Pëllen verfügbar. |
| Blutttransfusiounen | Wann d'Zuel vun de roude Bluttzellen oder Thrombozyten ganz niddreg gëtt, gëtt de Mangel duerch extern Blutttransfusiounen kompenséiert. |
| Knueweessmarktransplantatioun | Dëst ass déi eenzeg Méiglechkeet fir PNH komplett ze heelen . Mee et ass ganz riskant. Dofir gëtt et nëmme fir déi schwéierst Fäll benotzt. |
| Komplementinhibitoren | Si viséieren den Deel vum Immunsystem un, deen rout Bluttzellen zerstéiert, a stoppen dëse Prozess. Soliris an Ultomiris sinn dës Zorte vu Medikamenter. |
| Wuesstemsfaktoren | Et hëlleft d'Produktioun vu rouden oder wäisse Bluttzellen ze erhéijen andeems et de Knueweesmark stimuléiert. |
| Aner Medikamenter | Den Dokter verschreift och Folsäure, Eisenpräparater, Steroiden an Immunsuppressiva, wann néideg. |
Also, wat ass dësen Empaveli?
Empaveli ass en neit an héicheffektivt Komplementhemmer-Medikament, dat fir d'Behandlung vu PNH benotzt gëtt.
Stellt Iech eist Immunsystem als eng Kette vu matenee verbonnene Proteinen vir. En Deel vun dëser Kette gëtt de "Komplementsystem" genannt. Bei PNH gëtt dëse System iwweraktiv a zerstéiert rout Bluttzellen.
Méi al Medikamenter (z.B. Eculizumab) hunn eng Plaz mam Numm C5 an dëser Kette gezielt. Si hunn nëmmen d'Zerstéierung an de Bluttgefässer (intravaskulär Hämolyse) gestoppt.
Mä dëst neit Medikament, mam Numm Empaveli, viséiert op eng fréier Plaz, mam Numm C3. De Virdeel dovun ass, datt et de Schued an de Bluttgefässer kontrolléiert, souwéi de Schued an Organer wéi der Liewer an der Mëlz (extravaskulär Hämolyse).
Dofir kéint Empaveli besonnesch nëtzlech si fir Patienten, déi weider Anämie hunn a sech net vollstänneg vun de fréiere Medikamenter erholl hunn.
Wéi benotzt een Empaveli?
Empaveli ass e Medikament, dat Dir doheem benotze kënnt.
- Method: Dëst ass eng subkutan Injektioun .
- Frequenz: Normalerweis zweemol d'Woch ginn.
- Doséierung: Ären Dokter kéint Är Dosis upassen andeems hien den Niveau vun engem Enzym mam Numm 'Laktatdehydrogenase (LDH)' an Ärem Blutt kontrolléiert. Den LDH-Niveau moosst wéi vill rout Bluttzellen ofgebrach ginn.
- Wéi een et benotzt: Et gëtt zwou Méiglechkeeten. Engersäits gëtt et eng kleng Pompel , déi d'Medizin an 30-60 Minutten an de Kierper liwwert. Déi aner ass en Eenzel- Injektorsystem, dat um Bauch applizéiert gëtt .
Maacht Iech keng Suergen, Ären Dokter oder eng qualifizéiert Infirmière wäert Iech als éischt weisen, wéi Dir dëst benotzt.
Saachen déi Dir iwwer d'Effektivitéit a Sécherheet vun dësem Medikament wësse sollt
Den Erfolleg vun Empaveli gouf an zwou grousse klineschen Studien, PEGASUS a PRINCE, bestätegt.
Einfach ausgedréckt, an deenen zwou Studien haten d'Patienten, déi Empaveli geholl hunn, däitlech méi héich Hämoglobinniveauen ewéi déi, déi aner Behandlungen kruten. Si haten och däitlech manner Blutttransfusiounen.
Niewewierkungen a Sécherheet
Déi wichtegst Niewewierkungen, déi mat Empaveli observéiert ginn, sinn:
- Péng, Rötung oder Schwellung op der Injektiounsplaz: Dëst ass normal. Dir kënnt Erliichterung fannen andeems Dir en Äispack opdroe oder en a waarmt Waasser leeën.
- Erhéicht Risiko vun Infektiounen: Well dëst Medikament en Deel vum Immunsystem ënnerdréckt, besteet de Risiko, ufälleg fir bestëmmte bakteriell Infektiounen (besonnesch kapseléiert Bakterien) ze ginn.
Fir dëse Risiko ze reduzéieren, gëtt Ären Dokter Iech all néideg Impfungen, ier Dir ufänkt Empaveli ze huelen. Dir sollt och eng Patientesécherheetskaart dobäi hunn, wärend Dir d'Medikament hëlt a fir 2 Méint nodeems Dir opgehalen hutt et ze huelen. Dëst hëlleft de Leit, déi Iech behandelen, ze wëssen, datt Dir dëst Medikament am Noutfall hëlt.
Wat ass den Empaveli REMS Programm?
Dëst ass e bësse komplizéiert Wuert, awer einfach ausgedréckt bedeit et e spezielle Schutzprogramm . Wéinst dem Risiko vun enger Infektioun mat Medikamenter wéi Empaveli ginn esou Programmer vu Regierungsagenturen ëmgesat.
Ënnert dësem `REMS (Risikobewertungs- a Mitigatiounsstrategie)` Programm:
1. Den Dokter, deen Är Medikamenter verschriwwen huet, muss an dësem Programm registréiert sinn.
2. D'Apdikt , déi Iech d'Medikamenter gëtt, muss dofir och zertifizéiert sinn.
3. Dokter, Dir musst gutt iwwer d'Risike vun de Medikamenter an d'Symptomer vun enger Infektioun informéiert sinn (Féiwer, Kierperwéi, staark Kappwéi).
Dëst garantéiert, datt Dir Iech vollstänneg iwwer d'Virdeeler a Risiken vun dësem Medikament bewosst sidd a se sécher benotzt.
Botschaft fir doheem
- PNH ass eng rar, awer behandelbar Krankheet, bei där Äert eegent Immunsystem rout Bluttzellen zerstéiert.
- Empaveli ass eng héicheffektiv, nei Behandlung fir PNH, déi d'Zerstéierung vu Bluttzellen stoppt.
- Dëst Medikament kann Infektiounen verursaachen, also passt op, datt Dir déi Impfungen kritt, déi Ären Dokter Iech gëtt. Passt op all Zeeche vun enger Infektioun op.
- Empaveli gëtt ënner engem spezielle Wierkungsmechanismus (REMS) geliwwert. Haalt ëmmer d'Patientensécherheetskaart, déi Dir kritt, dobäi.
- Wann Dir Froen iwwer Ären Zoustand oder Är Behandlung hutt, schwätzt w.e.g. ouni ze zécken mat Ärem Dokter .
💬 Comments (0)
Keng Kommentare goufen nach gepost. Füügt Äre Kommentar hei fir d'éischte Kéier.
Füügt Äre Kommentar