Oyokaka mawa boni lokola mama to tata ntango mwana na yo ya moke azali na mokakatano ya kopota mbangu, kopumbwa, komata na eskalye, to kotelema uta na esika ya kofanda? Duchenne Muscular Dystrophie (DMD) ezali maladi oyo euti na ba gènes oyo elɛmbisaka misisa mokemoke mpe ezwamaka mingimingi na bana mibali. Atako nkisi ya libela ezali naino te mpo na yango, sikawa bankisi ya sika ebandi na mokili mpo na kopekisa bokono mpe kosala ete bomoi ya mwana ezala pete. Lelo oyo, tokoloba na ntina ya traitement génétique oyo babengi Elevidys, oyo ememi elikya ya sika boye.
Nkisi oyo babengi Elevidys esalaka mpenza ndenge nini?
Mpo na kososola likambo oyo, totala liboso ndenge nini DMD ekolaka. Kanisá ete misisa ya nzoto na biso ezali ndako moko ya makasi. Mpo na kobatela ndako oyo makasi mpe kokwea te, tozali na mposa ya proteine moko ya sipesiale oyo babengi ‘dystrophine’. Ezali lokola simá oyo ekangisaka babriki esika moko na ndako.
Na bana oyo bazali na DMD, mpo na mutation génétique, ‘ciment’ oyo babengaka dystrophine ebimaka malamu te. Yango esalaka ete biloko ya kotonga oyo babengaka misisa elɛmba mokemoke mpe ekwea. Ya liboso, misisa ya makolo mpe ya loketo ebandi kolɛmba. Yango esalaka ete ezala mpasi mpo na kopota mbangu, kopumbwa mpe komata na eskalye. Na boumeli ya ntango, bolɛmbu yango ekoki mpe kotungisa mabɔkɔ, motema mpe mimpululu.
Elevidys ezali traitement ya ba gènes. Na mokuse, esɛngaka kopesa kopi mokuse ya gène oyo ezali na malako mpo na kosala dystrophine na baselile ya misisa na nzela ya virus moko ya sipesiale (vecteur).
Yango esalisaka nzoto ya mwana ebimisa lolenge moko ya mokuse, kasi oyo esalaka malamu, ya proteini dystrophine. Minganga bazali na elikya ete ‘simá ya sika’ yango ekosala ete misisa elɛmba mbangumbangu.
Ndenge nini basalisaka yango?
Oyo ezali pilili ya mokolo na mokolo te. Elevidys ezali nkisi oyo esalemaka mbala moko na bomoi.
Yango epesami lokola infusion, lokola saline, na misisa. Kasi likambo yango ekoki kosalema na ndako te. Epesamaka na lopitalo, na bokengeli mobimba ya minganga . Mpamba te esengeli kolandela mwana malamu na boumeli ya bangonga mingi ntango bazali kopesa ye lisalisi yango.
Yambo ya lisalisi, babandaka nkisi ya stéroïde ya lolenge ya corticostéroïde mpo na kokitisa likama ya ba effets secondaires. Monganga akosala mpe ete mwana asilisi mangwele na ye nyonso.
Bolukiluki yango euti na matomba nini?
Bolukiluki mingi esalemi mpo na koyeba soki nkisi yango esalaka malamu mpe soki ezali na likama te. Boyekoli oyo etali bokeseni kati na bana oyo bapesaki bango Elevidys mpe baye bapesaki bango yango te (groupe placebo). Na boyokani na yango, talá mwa matomba minene oyo ezwamaki.
| Litomba | Ndimbola ya pɛtɛɛ |
|---|---|
| Bobakisi ya mobembo (NSAA Score) . | Na North Star Ambulatory Assessment (NSAA), test oyo emekaka mobilité ya bana, bana oyo bamelaki Elevidys bazuaki ba points soki 2 points likolo na moyenne koleka bana oyo bamelaki kisi te. Yango elingi koloba ete makoki na bango ya kosala misala ya mokolo na mokolo ebongwani mwa moke. |
| Dystrophine oyo ebakisami na misisa | Na bolukiluki yango, ntango bazwaki mwa ndambo moke ya misisa ya bana mpe batalaki yango (biopsie), motuya ya proteini ya dystrophine na baselile ya misisa ya bana oyo bazwaki Elevidys ekómaki mingi. |
| Bokóli ya mbangu ya misala | Ntango bazalaki komeka ntango oyo esɛngaka mpo na kotɛlɛma na esika oyo balali, kopota mbangu na mɛtrɛ 10, mpe komata na eskalye 4, bana oyo bazwaki Elevidys bazalaki na likoki ya kosala misala yango mwa mbangu. |
Kasi kobosana te likambo oyo. Mwana nyonso te nde akozwa matomba ndenge moko. Yo ná monganga na yo bosengeli kolobela matomba elongo mpo na koyeba ndenge oyo nkisi yango elongi.
Ezali na makambo oyo esengeli te kopesa lisalisi yango?
Ɛɛ, mpenza. Bana nyonso te oyo bazali na DMD bakoki kopesama nkisi oyo. Ezali na mwa makambo ya sipesiale oyo esengeli te kopesa lisalisi ya Elevidys.
- Ba défauts spécifiques génétiques: Bana oyo bazali na ba défauts spécifiques mosusu na gène oyo epesaka DMD (na ndakisa , ba suppressions na exon 8 to exon 9 ) bapesaka bango traitement oyo te. Yango ekoki koyebana na nzela ya ekzamɛ ya ba gènes liboso ya lisalisi.
- Niveau ya anticorps oyo ebakisami:Esengeli te kopesa Elevidys na bana oyo bazali na niveau ya anticorps ya likolo contre virus (vecteur AAVrh74) oyo ememaka yango. Ezali bongo mpamba te ba anticorps wana ekoki kopekisa nkisi ekóma na misisa malamu mpe ekoki kobimisa ba effets secondaires ya makasi. Yango ekoki mpe koyeba liboso na ekzamɛ ya makila.
- Infection active: Soki mwana azali na infection moko lokola fièvre, malili, kosukosu, to mpasi ya libumu na tango ya kobanda traitement, traitement ekobanda te tii tango akobika mobimba.
Ba effets secondaires mpe ndenge nini ko gérer yango?
Lokola na nkisi nyonso, Elevidys ekoki kobimisa ba effets secondaires. Ba effets secondaires oyo emonanaka mingi ezali nausea mpe kosanza . Mbala mingi, makambo yango esalemaka na mwa bapɔsɔ ya liboso. Soki mwana na yo azali na moko ya bilembo oyo, yebisá monganga na yo. Bakopesa yo nkisi mpo na kosalisa na kosanza. Ezali mpe na ntina mingi komɛla mai mingi mpo na kopekisa kozanga mai na nzoto.
Longola yango, ezali malamu koyeba makambo mosusu oyo ekoki kobima mpe bilembo na yango.
| Effet secondaire | Makambo oyo osengeli kokeba na yango |
|---|---|
| Fievre | Fièvre ekoki kozala elembo ya bokono, yango wana soki ozwi fièvre, yebisa monganga na yo. |
| Motángo moke ya baplaquettes na makila (Thrombocytopénie) . | Baplaquettes esalisaka makila ekangama ntango ozali kobimisa makila. Soki biloko yango ezali na nse, .
|
| Effet na yango na foie | Soki mpɛmbɛ ya miso to ya loposo ezali kokóma jaune, ekoki kozala elembo ya mokakatano ya foie. Monganga na yo akotala mbala na mbala mpo na yango na kosala ba test ya makila (LFT). |
| Effet na motema | Soki ozali koyoka mpasi na ntolo to ozali na mokakatano mpo na kopema, ekoki kozala elembo ya kovimba ya misisa ya motema. Yebisá monganga na yo mbala moko. |
Likambo ya ntina mingi ezali ya kosolola na monganga na yo kozanga kokakatana mpo na bilembo nyonso oyo okanisi ete ezali ya momeseno te.
Ba test nini ekosalema liboso mpe sima ya traitement?
Ɛɛ, lokola yango ezali nkisi ya mindɔndɔmindɔndɔ, basalaka baekzamɛ mingi mpo na koyeba malamu maladi ya mwana.
- Ba tests ya ba gènes: Confirmer soki mwana azali na DMD ye moko mpe soki ezali na ba défauts génétiques oyo ekosala que Elevidys azala na makoki te.
- Ba tests ya anticorps: Tala niveau ya ba anticorps contre virus AAVrh74 oyo tolobelaki liboso.
- Kotánga makila mobimba (CBC): Talá soki ezali na mikrobe to makila mosusu oyo ezali malamu te.
- Ba tests ya fonctionnement ya foie (LFT): Kolandela santé ya foie avant mpe sima ya traitement.
- Santé ya misisa ya motema (test ya troponine): Luká koyeba soki motema ezwaki mpasi.
- Niveau ya ba plaquettes na makila: Kolandela soki niveau ya ba plaquettes na makila ekita sima ya traitement.
Ba tests oyo nionso esalemaka pona ko assurer sécurité ya mwana na ndenge ya malamu.
Message ya Komema na Ndako
- Elevidys ezali traitement génétique oyo esalemaka mbala moko na bomoi mpo na Duchenne Muscular Dystrophie (DMD). Ezali nkisi te mpo na maladi yango, kasi epesaka elikya ya kokitisa mbangu ya bolɛmbu ya misisa.
- Esalaka na ndenge esalisaka nzoto ebimisa lolenge moko ya mokuse mpe oyo esalaka mosala ya proteini dystrophine .
- Nkisi oyo ebongi te mpo na mwana nyonso oyo azali na DMD. Esɛngaka kosala ekzamɛ ya sikisiki ya ba gènes mpe ekzamɛ ya makila mpo na koyeba soki moto abongi.
- Bapesaka lisalisi yango lokola nkisi oyo batyaka na misisa na lopitalo, na nse ya litambwisi ya monganga .
- Ba effets secondaires lokola kosanza mpe kozoka ekoki kobima. Osengeli mpe koyeba makambo ya makasi lokola baplaquettes ya makila oyo ezali kokita. Soki ozwi mpasi, yebisá monganga na yo mbala moko.
- Oyo ezali nkisi ya mindondo mingi mpe ya sika, yango wana kobosana te kosolola makambo nyonso na monganga ya mwana na yo mpe kosɛnga bálimbola yango.
💬 Comments (0)
Ba commentaires moko te etiemaki nanu. Bakisa commentaire na yo awa pona mbala ya liboso.
Bakisa commentaire na yo