ຂ່າວດີສຳລັບຄົນເຈັບ CAH (Congenital Adrenal Hyperplasia)! ລອງມາເວົ້າກ່ຽວກັບ Crinecerfont ກັນເທາະ

ຖ້າທ່ານ ຫຼື ຜູ້ໃດຜູ້ໜຶ່ງໃນຄອບຄົວຂອງທ່ານມີອາການທີ່ເອີ້ນວ່າ Congenital Adrenal Hyperplasia (CAH), ນີ້ຈະເປັນຂ່າວສຳຄັນຫຼາຍສຳລັບທ່ານ. ຫຼັງຈາກ 70 ປີ, ການປິ່ນປົວແບບໃໝ່ສະເພາະສຳລັບພະຍາດນີ້ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດແລ້ວ. ນີ້ແມ່ນຄວາມຫວັງອັນຍິ່ງໃຫຍ່ສຳລັບຄົນທີ່ເປັນພະຍາດ CAH. ສະນັ້ນ, ໃຫ້ພວກເຮົາພິຈາລະນາເບິ່ງວ່າຢາຊະນິດໃໝ່ນີ້ແມ່ນຫຍັງ, ມັນເຮັດວຽກແນວໃດ, ແລະ ຜົນປະໂຫຍດແມ່ນຫຍັງ.

ກ່ອນອື່ນໝົດ, ຂໍໃຫ້ເຂົ້າໃຈກ່ອນວ່າ CAH ແມ່ນຫຍັງ?

ເວົ້າງ່າຍໆ, CAH ແມ່ນພະຍາດທາງພັນທຸກໍາທີ່ສົ່ງຜົນກະທົບຕໍ່ຕ່ອມ adrenal ຂອງພວກເຮົາ. ຕ່ອມເຫຼົ່ານີ້ຕັ້ງຢູ່ເຫນືອຫມາກໄຂ່ຫຼັງຂອງພວກເຮົາ. ພວກມັນຜະລິດຮໍໂມນຫຼາຍຊະນິດທີ່ມີຄວາມຈໍາເປັນຕໍ່ຮ່າງກາຍຂອງພວກເຮົາ.

ລອງຄິດເບິ່ງຕ່ອມ adrenal ຄືກັບໂຮງງານ. ຜະລິດຕະພັນຫຼັກຂອງໂຮງງານນີ້ແມ່ນຮໍໂມນທີ່ເອີ້ນວ່າ cortisol. ນີ້ແມ່ນຮໍໂມນທີ່ສຳຄັນຫຼາຍທີ່ຊ່ວຍໃຫ້ຮ່າງກາຍຂອງພວກເຮົາຮັບມືກັບຄວາມຕຶງຄຽດ, ຄວາມເຈັບປ່ວຍ, ແລະອັນຕະລາຍ.

ເມື່ອລະດັບ cortisol ໃນຄົນທີ່ມີສຸຂະພາບແຂງແຮງຫຼຸດລົງ, ສະໝອງ (ຄືກັບຜູ້ຈັດການໂຮງງານ) ຈະສົ່ງສັນຍານ (ຄຳສັ່ງ) ທີ່ເອີ້ນວ່າ ACTH ໄປຫາຕ່ອມ adrenal ເພື່ອ "ສ້າງ cortisol." ແຕ່ໃນຜູ້ທີ່ມີ CAH, ຕ່ອມ adrenal ຂາດ enzyme ທີ່ສຳຄັນ, ຫຼື 'ຜູ້ເຮັດວຽກ', ທີ່ຈຳເປັນໃນການສ້າງ cortisol. ສະນັ້ນບໍ່ວ່າສະໝອງຈະສົ່ງ ACTH ໄປຫຼາຍປານໃດ, ໂຮງງານກໍ່ບໍ່ສາມາດຜະລິດ cortisol ໄດ້.

ສິ່ງນີ້ເຮັດໃຫ້ເກີດຄຳຖາມສອງຢ່າງຄື:

1. ຮ່າງກາຍ ບໍ່ຜະລິດ cortisol ທີ່ຈຳເປັນ .

2. ໃນຂະນະທີ່ສັນຍານ ACTH ຈາກສະໝອງສືບຕໍ່ໄຫຼວຽນ, ຮໍໂມນອີກຊະນິດໜຶ່ງທີ່ຜະລິດໂດຍຕ່ອມ adrenal , ເອີ້ນວ່າ androgens, ຈະຖືກຜະລິດເກີນ .

ແອນໂດຣເຈນເຫຼົ່ານີ້ (ເຊັ່ນ: ເທສໂຕສເຕີໂຣນ) ແມ່ນຮໍໂມນເພດຊາຍ. ທັງຊາຍ ແລະ ຍິງຕ້ອງການຮໍໂມນເຫຼົ່ານີ້ບາງສ່ວນ, ແຕ່ໃນ CAH, ຮໍໂມນເຫຼົ່ານີ້ຈະສູງເກີນໄປ. ສິ່ງນີ້ສາມາດເຮັດໃຫ້ເກີດ ການເປັນໜຸ່ມໄວ, ການເປັນໝັນ, ແລະ ບັນຫາອື່ນໆກັບການພັດທະນາຂອງເດັກ .

ເປັນເວລາຫຼາຍທົດສະວັດແລ້ວ, ການປິ່ນປົວຫຼັກສຳລັບບັນຫານີ້ແມ່ນການໃຫ້ຢາສະເຕີຣອຍ (ກລູໂຄຄໍຕິຄອຍ) ທີ່ເຮັດໜ້າທີ່ຄ້າຍຄືກັບຄໍຕິຊໍພາຍນອກ. ສິ່ງນີ້ບໍ່ພຽງແຕ່ທົດແທນຄໍຕິຊໍທີ່ຮ່າງກາຍຂາດ, ແຕ່ຍັງຄວບຄຸມສັນຍານ ACTH ຈາກສະໝອງ, ຫຼຸດຜ່ອນການຜະລິດຮໍໂມນແອນໂດຣເຈນ. ຢ່າງໃດກໍຕາມ, ບັນຫາແມ່ນວ່າສິ່ງນີ້ຕ້ອງການກິນ ຢາສະເຕີຣອຍໃນປະລິມານສູງກວ່າປົກກະຕິ ເປັນເວລາດົນນານ. ສິ່ງນີ້ສາມາດເຮັດໃຫ້ເກີດຜົນຂ້າງຄຽງຫຼາຍຢ່າງ, ເຊັ່ນ: ນ້ຳໜັກເພີ່ມຂຶ້ນ, ກະດູກບາງລົງ, ແລະບັນຫາການນອນຫຼັບ .

ເຈົ້າພົບຢາຊະນິດໃໝ່ນີ້ໄດ້ແນວໃດ?

ນັກວິທະຍາສາດສົງໄສວ່າມີວິທີແກ້ໄຂອື່ນສຳລັບບັນຫາສະເຕີຣອຍນີ້ບໍ່. ແທນທີ່ຈະໃຫ້ສະເຕີຣອຍຫຼາຍໆຈາກພາຍນອກ, ຈະເປັນແນວໃດຖ້າພວກເຮົາພົບວິທີທີ່ຈະຫຼຸດຜ່ອນສັນຍານ ACTH ທີ່ມາຈາກສະໝອງໂດຍກົງ?

ນັ້ນແມ່ນບ່ອນທີ່ພວກເຂົາພົບເປົ້າໝາຍໃໝ່. ມັນແມ່ນຕົວຮັບໃນສະໝອງທີ່ເອີ້ນວ່າ CRF1. ເມື່ອລະດັບ cortisol ຫຼຸດລົງ, ສັນຍານ ACTH ຈະຖືກກະຕຸ້ນໂດຍ CRF1. ໃນ CAH, ຂະບວນການນີ້ຈະຖືກລົບກວນ.

ດັ່ງນັ້ນນັກວິທະຍາສາດຈຶ່ງຄິດວ່າ, ຖ້າພວກເຮົາສະກັດກັ້ນ CRF1 ນີ້, ພວກເຮົາສາມາດຫຼຸດຜ່ອນການຜະລິດ ACTH ໄດ້, ແມ່ນບໍ? ຖ້າສິ່ງນັ້ນເກີດຂຶ້ນ, ການຜະລິດ androgens ກໍ່ຈະຖືກຄວບຄຸມ, ແລະປະລິມານຢາ steroids ທີ່ຄົນເຈັບຕ້ອງກິນກໍ່ຈະຫຼຸດລົງເຊັ່ນກັນ.

ການກວດສອບກ່ອນທີ່ຈະໃຫ້ຢາແກ່ຄົນ

ຢາຊະນິດໃໝ່ບໍ່ສາມາດໃຫ້ກັບຄົນໄດ້ທັນທີທີ່ມັນຖືກຄົ້ນພົບ. ມັນຈຳເປັນຕ້ອງໄດ້ຜ່ານການທົດສອບຫຼາຍຄັ້ງເພື່ອຢືນຢັນວ່າມັນປອດໄພແລະມີປະສິດທິພາບຫຼືບໍ່. ຢາ Crinecerfont ໄດ້ຜ່ານຂັ້ນຕອນທັງໝົດເຫຼົ່ານີ້.

1. ການທົດສອບໃນຫ້ອງທົດລອງ ແລະ ສັດ: ຂັ້ນຕອນທຳອິດແມ່ນການທົດສອບຢາໃນຈຸລັງ ແລະ ສັດໃນຫ້ອງທົດລອງ. ນີ້ແມ່ນເພື່ອກຳນົດວ່າຢານັ້ນເປັນພິດ ຫຼື ມັນຈະເປັນອັນຕະລາຍຕໍ່ອະໄວຍະວະຕ່າງໆ. ລອງນຶກພາບເບິ່ງວ່າມີພຽງປະມານໜຶ່ງໃນ 10,000 ຢາໃໝ່ທີ່ຜ່ານອຸປະສັກທັງໝົດເຫຼົ່ານີ້ ແລະ ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດ.

2. ການທົດລອງທາງຄລີນິກ: ຫຼັງຈາກການທົດສອບໃນສັດປະສົບຜົນສຳເລັດແລ້ວ, ການທົດລອງໃນມະນຸດແມ່ນດຳເນີນໃນຫຼາຍຂັ້ນຕອນ.

ຜົນການທົດສອບສຳລັບ Crinecerfont ເປັນແນວໃດ?

ການທົດລອງທີ່ດຳເນີນກັບຢານີ້ໄດ້ໃຫ້ຜົນໄດ້ຮັບທີ່ດີຫຼາຍ. ໂດຍສະເພາະການທົດລອງໄລຍະທີ II ແລະ ໄລຍະທີ III ແມ່ນມີຄວາມສຳຄັນຫຼາຍ.

ໄລຍະທີ II - ຜົນໄດ້ຮັບຂອງເດັກນ້ອຍ

ໃນທີ່ນີ້, ກຸ່ມເດັກນ້ອຍຂະໜາດນ້ອຍ (ອາຍຸ 14-17 ປີ) ທີ່ມີພະຍາດ CAH ໄດ້ຮັບຢາເປັນເວລາ 14 ມື້ ແລະ ສັງເກດເຫັນການປ່ຽນແປງຂອງລະດັບຮໍໂມນຂອງເຂົາເຈົ້າ. ຜົນໄດ້ຮັບແມ່ນໜ້າປະຫລາດໃຈ.

• ACTH (ສັນຍານສະໝອງ) ຫຼຸດລົງ 57% .
• 17-OHP (ຕົວຊີ້ວັດການຜະລິດແອນໂດຣເຈນ) ຫຼຸດລົງ 69% .
• Androstenedione (ປະເພດໜຶ່ງຂອງ androgen) ຫຼຸດລົງ 58% .

ໄລຍະທີ III - ຜົນໄດ້ຮັບຂອງກຸ່ມໃຫຍ່

ໂດຍໄດ້ຮັບກຳລັງໃຈຈາກຜົນໄດ້ຮັບເຫຼົ່ານີ້, ນັກວິທະຍາສາດໄດ້ດຳເນີນການທົດລອງຂະໜາດໃຫຍ່ສອງຄັ້ງໂດຍໃຊ້ຜູ້ໃຫຍ່ ແລະ ເດັກນ້ອຍ, ເຊິ່ງບາງຄົນໄດ້ຮັບຢາ Crinecerfont ແລະ ຄົນອື່ນໆໄດ້ຮັບຢາ placebo ທີ່ເບິ່ງຄືກັບຢາແຕ່ບໍ່ມີຜົນຫຍັງ.

ຜົນໄດ້ຮັບເຫຼົ່ານີ້ສະແດງໃຫ້ເຫັນຢ່າງຊັດເຈນວ່າ Crinecerfont ຊ່ວຍຄວບຄຸມລະດັບ androgen, ໃນຂະນະທີ່ຍັງຊ່ວຍຫຼຸດຜ່ອນປະລິມານຢາ steroids ທີ່ສາມາດເປັນອັນຕະລາຍຕໍ່ຄົນເຈັບໃນໄລຍະຍາວ.

ຢານີ້ປອດໄພແນວໃດ?

ການສຶກສາໄດ້ສະແດງໃຫ້ເຫັນວ່າຢານີ້ມີຜົນຂ້າງຄຽງທີ່ຮ້າຍແຮງໜ້ອຍ. ຜົນຂ້າງຄຽງສ່ວນໃຫຍ່ທີ່ລາຍງານແມ່ນມີໜ້ອຍ ແລະ ຊົ່ວຄາວ.

• ຄວາມອິດເມື່ອຍ
• ປວດຫົວ
• ດັງເຢັນ ຫຼື ດັງຕັນ
• ປວດກ້າມຊີ້ນ ຫຼື ປວດທ້ອງ
• ອາການເຈັບຂໍ້

ຄຳເຕືອນທີ່ສຳຄັນພຽງຢ່າງດຽວທີ່ມາພ້ອມກັບຢານີ້ແມ່ນ ຖ້າທ່ານບໍ່ກິນຢາສະເຕີຣອຍໃນປະລິມານທີ່ຖືກຕ້ອງຕາມທີ່ທ່ານໝໍສັ່ງ , ລະດັບຄໍຕິຊອລຂອງທ່ານສາມາດຫຼຸດລົງຕໍ່າຢ່າງອັນຕະລາຍ, ເຊິ່ງນຳໄປສູ່ສະພາບທີ່ເປັນອັນຕະລາຍເຖິງຊີວິດທີ່ເອີ້ນວ່າຄວາມບໍ່ພຽງພໍຂອງຕ່ອມໝວກໄຕ. ຢ່າງໃດກໍຕາມ, ບໍ່ມີໃຜທີ່ກິນຢາຢ່າງຖືກຕ້ອງໃນການສຶກສາໄດ້ປະສົບກັບສະພາບນີ້ . ດັ່ງນັ້ນ, ມັນເປັນສິ່ງສຳຄັນຫຼາຍທີ່ຈະຕ້ອງປະຕິບັດຕາມຄຳແນະນຳຂອງທ່ານໝໍ.

ຄວາມຫວັງໃໝ່ສຳລັບການປິ່ນປົວ CAH

ເນື່ອງຈາກຜົນໄດ້ຮັບທີ່ປະສົບຜົນສຳເລັດເຫຼົ່ານີ້, FDA (ອົງການຫຼັກທີ່ອະນຸມັດຢາ) ໃນສະຫະລັດອາເມລິກາໄດ້ໃຫ້ການອະນຸມັດພິເສດສຳລັບຢານີ້. Crinecerfont (ຊື່ຍີ່ຫໍ້ Crenessity) ບໍ່ແມ່ນຢາປິ່ນປົວ CAH. ເຖິງຢ່າງໃດກໍ່ຕາມ, ມັນເປັນບາດກ້າວທີ່ສຳຄັນໃນການປິ່ນປົວ CAH.

ໃນປັດຈຸບັນທ່ານໝໍສາມາດສັ່ງຢານີ້ ນອກເໜືອໄປຈາກການປິ່ນປົວດ້ວຍຢາສະເຕີຣອຍໃນປະຈຸບັນຂອງທ່ານ (ການປິ່ນປົວເພີ່ມເຕີມ) . ສິ່ງນີ້ສາມາດຊ່ວຍຫຼຸດປະລິມານຢາສະເຕີຣອຍຂອງທ່ານໄດ້. ນີ້ໝາຍຄວາມວ່າທ່ານອາດຈະປະສົບກັບຜົນຂ້າງຄຽງໜ້ອຍລົງຈາກຢາສະເຕີຣອຍ, ຄວບຄຸມລະດັບຮໍໂມນຂອງທ່ານໄດ້ດີຂຶ້ນ, ແລະ ມີຄຸນນະພາບຊີວິດທີ່ດີຂຶ້ນ.