Ar kas nors jūsų šeimoje, ypač vaikas, turi įgimtą hormoninį sutrikimą? Jums gali būti žinomos tokios problemos kaip augimo sulėtėjimas, ankstyvas brendimas ir nereguliarūs menstruaciniai ciklai moterims. Reta genetinė būklė, galinti sukelti šias problemas, vadinama įgimta antinksčių hiperplazija. Trumpai ją vadinsime įgimta antinksčių hiperplazija (CAH). Šiandien trumpai pakalbėsime apie tai ir naują gydymo būdą.
Paprastai tariant, kas yra CAH?
CAH yra genetinė būklė, kuri neleidžia antinksčiams, dviem mažoms liaukoms, esančioms virš inkstų, gaminti kortizolio – hormono, kuris yra būtinas mūsų gyvenimui.
Įsivaizduokite savo kūną kaip gamyklą. Kai vienas iš produktų (kortizolis) šioje gamykloje sumažėja, smegenyse esantis kontrolės centras (hipofizė) sutrinka ir siunčia signalus (AKTH) antinksčiams, kad šie dirbtų intensyviau. Dėl šios per didelės stimuliacijos, nors kortizolio gamyba nepadidėja, ji pradeda gaminti daugiau vyriškų hormonų, vadinamų „androgenais“ .
Šis hormoninis disbalansas gali sukelti daug problemų:
- Mergaitės: Gimimo metu išoriniai lytiniai organai gali atrodyti kaip vyriškos lyties kūdikio.
- Abiem pusėms: vėlesniame gyvenime gali kilti tokių problemų kaip augimo sulėtėjimas, ankstyvas brendimas ir nevaisingumas.
Be to, kai kuriems pacientams, sergantiems CAH, gali sumažėti ir kito svarbaus hormono, vadinamo aldosteronu, gamyba. Be šio hormono CAH gali tapti labai sunki ir sukelti šoką, komą ar net mirtį.
70 metų gydymas ir nauja viltis
Dešimtmečius vienintelis CAH gydymas buvo pakeisti organizme esantį žemą hormono kortizolio kiekį didelėmis steroidų , tokių kaip hidrokortizonas, dozėmis. Tačiau ilgalaikis šių didelių steroidų dozių vartojimas gali sukelti daug šalutinių poveikių. Dažniausi iš jų yra svorio padidėjimas, aukštas kraujospūdis, silpni kaulai ir sulėtėjęs vaikų augimas.
Tačiau dabar turime gerų naujienų! Po 70 metų FDA patvirtino pirmąjį ir vienintelį vaistą, specialiai sukurtą CAH, – crinecerfont (prekės ženklas: Crenessity).
Kaip veikia šis naujas vaistas (Crinecerfont)?
Tai svarbiausia. Skirtingai nuo senojo gydymo, šis naujas vaistas veikia visiškai kitaip.
„Crinesurfont“ neprideda hormonų iš išorės. Vietoj to, šis vaistas patenka tiesiai į smegenų kontrolės centrą (hipofizę) ir blokuoja nepageidaujamo signalo (AKTH), kuris stimuliuoja antinksčius, išsiskyrimą.
Paprastai tariant, tai tarsi išjungti nereikalingos sistemos „jungiklį“. Tai kontroliuoja organizmo nereikalingų „androgenų“ hormonų gamybą.
Didžiausias šio metodo privalumas yra tas, kad kontroliuojant androgenų kiekį, galima gerokai sumažinti steroidų dozę, reikalingą hormonų pusiausvyrai palaikyti. Tai reiškia, kad taip pat galima gerokai sumažinti ir steroidų sukeltą šalutinį poveikį.
| Būdingas | Senas gydymas (didelės steroidų dozės) | Naujas gydymas (Crinecerfont + mažos steroidų dozės) |
|---|---|---|
| Funkcionalumas | Sumažinto kortizolio hormono tiekimas iš išorės. | Blokuoja nepageidaujamus signalus (AKTH) iš smegenų ir kontroliuoja androgenų gamybą. |
| Pagrindinis tikslas | Norint kontroliuoti hormonų lygį, reikalingos didelės dozės. | Sumažinti androgenų kiekį ir reikiamą steroidų dozę. |
| Šalutinis poveikis | Ilgalaikės problemos, tokios kaip svorio padidėjimas, sulėtėjęs augimas ir silpni kaulai. | Galimas sumažėjęs su steroidais susijęs šalutinis poveikis. Buvo pranešta apie nedidelį šalutinį poveikį (galvos skausmą, nuovargį). |
Kam šis vaistas labiausiai tinka?
„Crinesurfont“ šiuo metu yra patvirtintas vartoti vyresniems nei 4 metų pacientams, sergantiems arterine hipertenzija (CAH). Tai nėra steroidų pakaitalas, o jų papildas .Papildomas gydymo būdas.
- Vaikams: Kadangi vaikai vis dar auga, didelės steroidų dozės gali turėti didelės įtakos jų augimui. Todėl šis vaistas, kuris gali sumažinti steroidų dozę, gali būti jiems labai naudingas. Tai ypač svarbu paauglystėje, kai sunku kontroliuoti hormonus.
- Suaugusiesiems: šis gydymas taip pat gali palengvinti simptomus suaugusiesiems, kurie kenčia nuo ilgalaikio steroidų vartojimo šalutinio poveikio arba kuriems sunku palaikyti stabilų hormonų kiekį.
Sužinokite apie šalutinį poveikį ir saugumą
Klinikinių tyrimų metu vartojant šį vaistą buvo pranešta tik apie kelis nedidelius, laikinus šalutinius poveikius.
- Suaugusiesiems: nuovargis, galvos skausmas, galvos svaigimas, sąnarių skausmas.
- Vaikams: galvos skausmas, skrandžio skausmas, nuovargis, užsikimšusi nosis.
Svarbu tai, kad dauguma šių simptomų buvo lengvi, o pacientų, kuriems teko nutraukti vaistų vartojimą, skaičius buvo labai mažas.
Specialus įspėjimas: saugokitės antinksčių krizės!
Vartojant šį vaistą, labai svarbu žinoti apie sunkią būklę, vadinamą „antinksčių krize“. Paprastai tariant, ši būklė gali atsirasti, jei organizmas negauna reikiamo kortizolio kiekio didelio streso metu (pvz., sunkios infekcijos, operacijos, nelaimingo atsitikimo atveju).
Todėl pasitarkite su gydytoju ir būtinai tiksliai žinokite, kokią papildomą steroidų dozę turėtumėte vartoti kritiniu atveju („streso dozę“) . Taip pat atkreipkite dėmesį į „antinksčių krizės“ simptomus (pvz., gausų vėmimą, viduriavimą, galvos svaigimą, sąmonės netekimą) ir nepamirškite nedelsdami kreiptis į ligoninę arba skubios pagalbos skyrių, jei taip atsitiktų.
Kaip sužinoti, ar šis vaistas tinka man / mano vaikui?
Šis sprendimas turėtų būti priimamas pasikonsultavus su gydytoju, ypač endokrinologu . Gydytojas atsižvelgs į daugelį veiksnių, įskaitant Jūsų kraujo tyrimų rezultatus, augimo greitį, svorį, kraujospūdį ir dabartinį hormonų kiekį, kad nustatytų, ar šis vaistas Jums tinka.
Tai neišgydo CAH, tačiau yra didelė viltis, kad tai padės pagerinti pacientų gyvenimo kokybę, sumažinti steroidų šalutinį poveikį ir palengvins hormonų valdymą.
Žinutė namo
- CAH reiškiaGenetinė būklė, kai antinksčiai gamina mažiau kortizolio ir daugiau androgenų hormonų.
- „Crinecerfont“ yra naujas gydymas, specialiai sukurtas CAH, pirmasis tokio pobūdžio per 70 metų.
- Tai nėra vaistas, kuris pakeičia steroidus. Tai vaistas, kuris skiriamas kartu su steroidais ir padeda sumažinti reikalingą steroidų dozę.
- Pagrindinis privalumas yra gebėjimas sumažinti ilgalaikį steroidų šalutinį poveikį .
- Būtinai paklauskite gydytojo apie nepaprastąją būseną, vadinamą „antinksčių krize“, ir „streso dozę“, kurią turėtumėte vartoti tuo metu.
- Būtina pasikonsultuoti su gydytoju, kuris specializuojasi hormoninių ligų srityje , kad nustatytų, ar šis gydymas tinka jums ar jūsų vaikui.
💬 Comments (0)
Komentarų dar nepaskelbta. Pirmą kartą pridėkite savo komentarą čia.
Pridėkite savo komentarą