Vai Jums ir tādi simptomi kā pastāvīgs nogurums, elpas trūkums, nedaudz ejot, vai tumši brūns urīns no rītiem? Dažreiz šie var būt retas asins slimības, ko sauc par paroksizmālu nakts hemoglobinūriju jeb, kā mēs, ārsti, to saucam, PNH, simptomi. Nebaidieties, dzirdot šo nosaukumu. Lai gan tas ir nedaudz sarežģīti, parunāsim par šo slimību un jaunu tās ārstēšanas metodi, ko sauc par Fabhalta, vienkāršā un detalizētā valodā.
Kas īsti ir PNH?
Vienkārši sakot, PNH ir ļoti reta asins slimība, ko izraisa ģenētisks defekts. Mūsu sarkanajām asins šūnām (RBC) ir aizsargājošs olbaltumvielu apvalks. Tomēr PNH gadījumā šis aizsargapvalks neizveidojas.
Iedomājieties mūsu sarkanos asinsķermenīšus kā karavīrus bez bruņām. Bez šīs aizsardzības mūsu ķermeņa imūnsistēma kļūst apjukusi un sāk uzbrukt un iznīcināt šīs veselīgās sarkanās asins šūnas, domājot, ka tās ir ienaidnieces. Šo priekšlaicīgo sarkano asinsķermenīšu sabrukšanu medicīnā sauc par hemolīzi . Šī sabrukšana var notikt gan asinsvados (intravaskulāri), gan ārpus asinsvadiem (ekstravaskulāri).
Kad šādā veidā tiek iznīcinātas sarkanās asins šūnas, galvenie simptomi var būt anēmija un asins recekļi. Šie asins recekļi dažreiz var būt dzīvībai bīstami. Personai ar PNH var būt daudzi no šiem simptomiem vai arī tikai daži.
| PNH slimības bieži sastopamie simptomi | |
|---|---|
| Pastāvīgs nogurums vai vājums | Apgrūtināta elpošana |
| Galvassāpes | Neregulāra vai paātrināta sirdsdarbība |
| Sāpes vēderā | Viegli sasitāma āda |
| Tumšas krāsas (brūns) urīns, īpaši naktī vai no rīta | Apsārtums, sāpes un pietūkums noteiktā ādas vietā (var liecināt par asins recekli) |
PNH ārstēšana ietver asins pārliešanu, folskābes vai dzelzs tablešu lietošanu anēmijas ārstēšanai, antikoagulantus un zāles, kas aizsargā sarkano asins šūnu daudzumu no imūnsistēmas uzbrukumiem. Jūsu saņemtā ārstēšana būs atkarīga no simptomu skaita un smaguma pakāpes.
Kā darbojas zāles Fabhalta?
Tādas zāles kā ekulizumabs (Soliris) vai ravulizumabs (Ultomiris), ko parasti ievada injekciju veidā PNH ārstēšanai, darbojas, bloķējot mūsu imūnsistēmas daļu , ko sauc par komplementa sistēmu jeb C5. Lai gan šīs zāles aptur intravaskulāro hemolīzi, dažiem cilvēkiem var turpināties anēmija ekstravaskulārās hemolīzes dēļ.
Šeit svarīgas kļūst pirmās iekšķīgi lietojamās zāles, ko sauc par Fabhalta .
Iedomājieties mūsu imūnsistēmu kā armiju, kas aizstāv mūsu valsti. PNH gadījumā daļas šīs armijas apjūk un uzbrūk mūsu pašu veselīgajām sarkanajām asins šūnām. Fabhalta bloķē olbaltumvielu, ko sauc par B faktoru , kas izraisa šo apjukumu. Tas neļauj imūnsistēmai uzbrukt sarkanajām asins šūnām. Tas palielina veselo sarkano asins šūnu skaitu, mazina simptomus un samazina nepieciešamību pēc asins pārliešanas.
Kā man vajadzētu lietot šīs zāles?
Fabhalta ir kapsula, kas jānorij vesela divas reizes dienā, ēšanas laikā vai neatkarīgi no ēdienreizēm. Kapsulu nedrīkst salauzt, sasmalcināt vai sakošļāt. Ja esat aizmirsis lietot devu, lietojiet to, tiklīdz atceraties, un pēc tam lietojiet atlikušās devas kā parasti. Ja jau lietojat citas PNH zāles (piemēram, ekulizumabu vai ravulizumabu), ārsts paskaidros pareizo veidu, kā pāriet uz Fabhalta.
Ļoti svarīgi: Ir svarīgi, lai vismaz divas nedēļas pirms šīs ārstēšanas uzsākšanas Jūs būtu saņēmis visas nepieciešamās vakcinācijas. Tas ietver pneimokoku vakcīnu un meningīta vakcīnu. Ja Jūs nevarat saņemt vakcinācijas un nevarat uzsākt Fabhalta lietošanu, ārsts Jums veiks vakcinācijas un vienlaikus uzsāks antibiotiku kursu.
Pat ja simptomi uzlabojas, nepārtrauciet Fabhalta lietošanu bez medicīniskas konsultācijas . Ja to darīsiet, Jūsu sarkanās asins šūnas var atkal sākt ātrāk sadalīties.
Kā ir pētīta šo zāļu iedarbība?
Lai apstiprinātu Fabhalta efektivitāti un drošību, tika veikti divi galvenie pētījumi. Abos tika iekļauti pacienti ar PNH un anēmiju, kas no tās izrietēja.
1. APPLY-PNH pētījums: Tajā piedalījās cilvēki, kuriem bija anēmija, neskatoties uz citu PNH medikamentu (ekulizumaba vai ravulizumaba) lietošanu vismaz 6 mēnešus. Viņi tika sadalīti divās grupās: vienai grupai tika ievadīts Fabhalta, bet otra grupa turpināja lietot vecās zāles.
2. APPOINT-PNH pētījums: Tajā piedalījās pacienti, kuri iepriekš nebija saņēmuši nekādas citas papildinošas zāles PNH ārstēšanai. Viņiem visiem tika ievadīts Fabhalta.
Šo pētījumu rezultāti pēc 24 nedēļām ir ļoti iepriecinoši.
| Saņemtais pabalsts | Rezultāts |
|---|---|
| Paaugstināts hemoglobīna līmenis | Vairāk nekā 82% pacientu, kuri lietoja Fabhalta, hemoglobīna līmenis paaugstinājās par 2 g/dl, salīdzinot ar nevienu no tiem, kuri lietoja citas zāles. |
| Izvairīšanās no asins pārliešanas | 95 % pacientu, kuri lietoja Fabhalta, pētījuma laikā nebija nepieciešama ārēja asins pārliešana, salīdzinot ar tikai 50 % pacientu, kuri lietoja citas zāles. |
Atcerieties, ka, neskatoties uz šo pētījumu rezultātiem, jūsu rezultāti var atšķirties no cilvēka uz cilvēku. Pirms lēmuma pieņemšanas vislabāk ir apspriest zāļu ieguvumus un riskus ar savu ārstu.
Kā zināt, vai zāles darbojas?
Ja Fabhalta terapija ir veiksmīga, Jūsu sarkano asinsķermenīšu un hemoglobīna līmenis sāks paaugstināties. Jums var rasties šādas parādības:
- Palielināta enerģija un samazināts nogurums
- Samazināta urīna tumšā krāsa
- Paaugstināta apetīte un samazinātas sāpes vēderā
- Samazinot nepieciešamību pēc ārējām asins pārliešanas
- Spēja viegli veikt ikdienas uzdevumus
Tā kā ārstēšanas rezultāti katram cilvēkam ir atšķirīgi, pierakstiet savus simptomus un apspriediet tos ar savu ārstu katru reizi, kad viņu apmeklējat.
Blakusparādības un kā tās pārvaldīt?
Tāpat kā jebkuras zāles, arī Fabhalta var izraisīt blakusparādības. Visbiežāk sastopamās ir galvassāpes, caureja, slikta dūša, sāpes vēderā un izsitumi uz ādas. Var rasties arī saaukstēšanās un citu bakteriālu vai vīrusu infekciju simptomi.
Nopietnas infekcijas, kurām nepieciešama uzmanība!
Tā kā šīs zāles nomāc daļu imūnsistēmas, pastāv nopietnu infekciju risks, ko izraisa noteikti baktēriju veidi, īpaši *Streptococcus pneumoniae*, *Neisseria meningitidis* un *Haemophilus influenzae B tips*. Šīs infekcijas var būt dzīvībai bīstamas, ja tās netiek nekavējoties atpazītas un ārstētas.
Labākais veids, kā novērst infekciju, ir saņemt visas ieteicamās vakcinācijas , rūpīgi mazgāt rokas un izvairīties no saskares ar slimiem cilvēkiem. Ja rodas kāds no tālāk minētajiem simptomiem, nekavējoties informējiet savu ārstu vai dodieties uz tuvākās slimnīcas neatliekamās palīdzības nodaļu (ATT).
| Brīdinājuma pazīmes par nopietnu infekciju | |
|---|---|
| Drudzis ar vai bez krēpām, sāpes krūtīs un klepus, paātrināta sirdsdarbība | Simptomi, piemēram, ķermeņa sāpes un drudzis |
| Mitrinoša āda | Stipras galvassāpes ar drudzi, sliktu dūšu un vemšanu vai kakla/muguras stīvumu |
| Apjukums | Redzes izmaiņas |
Ja jūs uztrauc jebkādas blakusparādības, nekavējoties konsultējieties ar ārstu. Ja jums ir aizdomas par saindēšanos ar medikamentiem, varat zvanīt uz Nacionālo saindēšanās informācijas centru Kolombo Nacionālajā slimnīcā .
Kādas asins analīzes ir nepieciešamas ārstēšanas laikā?
Ārsts veiks vairākas asins analīzes, lai uzraudzītu jūsu veselību un reakciju uz zālēm.
- Eritrocītu (eritrocītu) un hemoglobīna līmenis:PNH gadījumā šīs pārbaudes tiek regulāri veiktas. Tas palīdz redzēt, kā jūs reaģējat uz ārstēšanu, un noteikt, vai jums ir nepieciešama asins pārliešana.
- Asins tauku līmenis: Fabhalta var paaugstināt holesterīna un triglicerīdu līmeni. Tādēļ ārsts ieteiks veikt lipīdu profila testu tukšā dūšā pirms ārstēšanas un tās laikā.
Vai var rasties problēmas ar citām zālēm?
Jā, dažas zāles var mijiedarboties ar Fabhalta. Dažas zāles, piemēram, rifampīns, var samazināt Fabhalta efektivitāti. Fabhalta lietošana kopā ar dažām zālēm, piemēram, gemfibrozilu, nav ieteicama.
Tāpēc ir ārkārtīgi svarīgi informēt ārstu par visām zālēm, ko lietojat – recepšu medikamentiem, bezrecepšu medikamentiem, vitamīniem, tradicionālās medicīnas līdzekļiem un pat uztura bagātinātājiem.
Vēstījums, ko ņemt līdzi mājās
- PNH ir reta slimība, kad organisma imūnsistēma iznīcina sarkanās asins šūnas, jo tām trūkst proteīna slāņa, kas tās aizsargā.
- Fabhalta ir jaunas iekšķīgi lietojamas zāles PNH ārstēšanai, kas darbojas, apturot imūnsistēmas darbības traucējumus un aizsargājot sarkano asins šūnu darbību.
- Pirms šo zāļu lietošanas uzsākšanas ir obligāti jāveic vakcinācija pret tādām slimībām kā meningīts un pneimonija.
- Ja ārstēšanas laikā Jums rodas nopietnas infekcijas pazīmes, piemēram, drudzis, stipras galvassāpes vai apjukums, nekavējoties meklējiet medicīnisko palīdzību.
- Pat ja simptomi uzlabojas, nekad nepārtrauciet zāļu lietošanu bez ārsta ieteikuma.
💬 Comments (0)
Vēl nav publicēts neviens komentārs. Pirmo reizi pievienojiet savu komentāru šeit.
Pievienojiet savu komentāru