Да зборуваме ли за лекот Амвутра за срцеви заболувања наречен ATTR-CM? (ATTR-CM и Амвутра)

Можеби не сте слушнале за болести што се јавуваат кога еден вид протеини во нашето тело се акумулира неправилно и се таложи во важни органи како што се срцето и нервите. Ова се често ретки болести. Во медицината, овој вид на таложење на протеини се нарекува амилоидоза . Денес ќе зборуваме за ретка болест наречена ATTR-CM, која специфично го зафаќа срцето, односно кај која овие протеини се таложат во срцевиот мускул, и за современиот лек наречен Amvuttra што се користи за него.

Што точно е ATTR-CM?

Едноставно кажано, ATTR-CM е состојба во која, поради генетски дефект или природно се јавува со стареењето, протеинот TTR, кој се произведува во нашето тело, ја менува формата и се згрутчува и се таложи во ѕидовите на срцевиот мускул. Целосното име за ова е транстиретин амилоидна кардиомиопатија.

Размислете, ѕидовите на нашето срце треба да бидат флексибилни за правилно да пумпаат крв. Но, кога овие протеини се насобираат, ѕидовите на срцето стануваат дебели и вкочанети . Ова го нарекуваме кардиомиопатија. Ова го прави срцето неспособно правилно да пумпа крв. Со текот на времето, ова може дури и да напредува до срцева слабост.

Некои луѓе со ATTR-CM не доживуваат никакви симптоми, но други доживуваат симптоми слични на оние на нормален срцев удар.

• Мала отежнато дишење (диспнеа)
• Оток, особено во нозете и глуждовите
• Конфузија или очај
• Зголемен срцев ритам или неправилен срцев ритам
• Болка во градите

Ова може да ве натера да се чувствувате брзо уморни кога правите работи како што се качување по скали, вршење домашни работи или одење на кратко растојание.

Покрај тоа, може да се појават и други симптоми кои не се поврзани со срцето. На пример, слабост, вкочанетост или болка во рацете и нозете, прекумерно потење , вртоглавица или несвестица и проблеми со варењето.

Како делува лекот Амвутра?

За да го разбереме ова, прво треба да знаеме малку за протеинот наречен TTR. TTR (транстиретин) е протеин кој главно се произведува во нашиот црн дроб. Неговата главна функција е да ги транспортира тироидните хормони и витаминот А низ целото тело.

Кај луѓе со ATTR-CM, генетски дефект предизвикува протеинот TTR да се произведува во неправилна форма. Оваа неправилна форма на протеинот се акумулира и се таложи во срцето.

Лекот Амвутра делува како пригушувач на гени. Тоа значи дека овој лек оди директно во црниот дроб и го блокира тој неисправен TTR протеин.Ја намалува активноста на генот што се создава. Тоа е како да се намали јачината на звукот на радио.

Амвутра е поткожна инјекција. Оваа вакцина обично ја дава здравствен работник на секои три месеци .

Како беше тестиран успехот на овој лек?

Како и секој нов лек, ефикасноста на AMVUTTRA е потврдена преку голема студија. Во оваа студија, 655 пациенти со ATTR-CM ја примиле вакцината Amvuttra, а другата група примила плацебо вакцина која не содржи лек на секои 12 месеци во текот на три години.

Истражувачите разгледале неколку фактори за да проценат дали овој лек е ефикасен.

• Тест за одење од шест минути: Ова растојание мери колку далеку можете да одите со нормално темпо за 6 минути. Ова растојание се намалува како што се влошува состојбата на вашето срце.
• Класификација на Њујоршката асоцијација за срце (NYHA): Оваа класификација ја мери сериозноста на симптомите на срцева слабост. Постојат четири класи (I, II, III, IV). Колку е поголем бројот на класата, толку е потешка болеста.

• Прашалник за квалитетот на животот (KCCQ-OS): Овој прашалник го мери влијанието на болеста врз квалитетот на животот на пациентот.

Што откри истражувањето?

На крајот од тригодишниот период на лекување, истражувачите ги анализирале резултатите.

Главниот наод беше дека пациентите кои примиле Амвутра имале за 28% помал ризик од смрт или ненадејна хоспитализација или посета на итна помош (ETU) поради срцева слабост , во споредба со оние кои примиле плацебо (лажна вакцина).

Друга важна работа е што на крајот од 42 месеци, ризикот од смрт од која било причина бил намален за 35% во групата што ја примила Амвутра.

Дополнително, пациентите кои примале Амвутра имале контролирано намалување на способноста за одење и квалитетот на живот.

Но запомнете, резултатите од овие истражувања може да не бидат исти за секого. Вие и вашиот лекар ќе треба заедно да одлучите дали Амвутра е вистинскиот избор за вас и дали придобивките ги надминуваат несаканите ефекти.

Ајде да дознаеме за резултатите и несаканите ефекти.

Колку време е потребно за да се видат резултати?

Амвутра е лек кој делува со текот на времето. Затоа, резултатите не се гледаат веднаш. Може да бидат потребни неколку месеци или повеќе за да се забележи какво било подобрување на симптомите.

Како да се справат со несаканите ефекти?

Еден од главните несакани ефекти на Амвутра е намалување на нивоата на витамин А во крвта. Ова е затоа што протеинот TTR е тој што го транспортира витаминот А низ целото тело. Кога лекот го намалува производството на TTR, се намалува и транспортот на витамин А.

• Вашиот лекар редовно ќе ви закажува крвни тестови за да ги провери нивоата на витамин А. Многу е важно овие тестови да ги направите навреме.
• Додадете храна богата со витамин А (на пример , моркови, слатки компири, спанаќ, јајца, млеко, црвени пиперки ) во вашата исхрана.
• Доколку забележите какви било промени во видот (особено намален ноќен вид), веднаш известете го вашиот лекар.
• Во зависност од нивото на витамин А, вашиот лекар може да препорача земање додаток на витамин А.

Ова не се единствените несакани ефекти на Амвутра. Доколку имате други симптоми што ве мачат, задолжително консултирајте се со вашиот лекар .