Најновата надеж во медицината: Ајде да научиме за генската терапија на едноставен начин

Постојат некои болести што доаѓаат од мајка ти и татко ти, нели? Или постојат некои болести што е многу тешко целосно да се излечат дури и со лекови или операција. Замислете, што ако постоеше начин да се променат гените во нашето сопствено тело и да се излечи болеста во нејзиниот корен? Генската терапија е една од големите надежи за иднината. Иако ова е сè уште многу ново, се смета за нешто што може да направи голема разлика во медицинската наука.

Што е генска терапија едноставно?

Едноставно кажано, генската терапија е медицинска техника која го користи нашиот сопствен генетски материјал за спречување и лекување на болести. Традиционално, би користеле лекови, апчиња, сирупи , инјекции или хирургија. Но, со оваа техника, лекарите можат да влијаат на вашиот сопствен генетски состав и да ја корегираат основната причина за болеста.

Замислете го нашето тело како голема зграда. Планот што се користи за изградба на таа зграда се нашите гени . Понекогаш може да има мала грешка или маана во овој план. Таа грешка е она што предизвикува некои болести. Значи, генската терапија е за корекција на тој погрешен план. Тоа значи:

• Намалување на протеините што предизвикуваат болести: Кога одредени гени не функционираат правилно, тие произведуваат протеини што се штетни за телото. Овој метод може да го намали нивното производство.
• Зголемување на производството на добри протеини: Понекогаш телото не произведува доволно протеини што му се потребни. Во тој случај, овој метод може да им наложи на гените правилно да ги создаваат тие протеини.
• Производство на нови или модифицирани протеини: Овој метод може да создаде и нов вид протеин во телото кој може да се бори против болест.

Како функционира ова во нашето тело?

За да го разбереме ова, прво да научиме малку за гените. Секоја клетка во нашето тело има јадро. Внатре во тоа јадро се наоѓаат нешта наречени хромозоми . Овие хромозоми се составени од ДНК . Оваа ДНК ги содржи информациите што одредуваат сè, од бојата на вашата коса, бојата на очите и висината.

Овие специфични делови од ДНК се она што го нарекуваме гени . Тоа е како рецепт во голема готвачка книга (ДНК). Овие гени даваат упатства за тоа како да се направат протеините кои се неопходни за функционирање на нашите тела. Тој рецепт ни кажува како да ја направиме тортата.

Понекогаш, како што старееме, токсините во околинатаКога се изложени на хемикалии или се наследуваат од родителите, кај овие гени се јавуваат мали промени (генски варијанти/мутации). Како буква или збор во тој рецепт да е погрешен. Тогаш и протеинот (колачот) што се прави е исто така погрешен. Тоа е коренот на многу болести.

За кои болести се користи генската терапија во моментов?

Всушност, многу третмани со генска терапија се уште се во фаза на клинички испитувања. Ова значи дека тие се тестираат за да се види дали се безбедни и ефикасни пред да им се дадат на луѓето. Главните области на истражување што се во тек за овој метод се:

• Рак
• Макуларна дегенерација и други заболувања на очите
• Некои наследни генетски состојби
• ХИВ /СИДА

Сепак, сега постојат неколку методи на генска терапија одобрени од Американската администрација за храна и лекови (FDA), што значи дека ова повеќе не е само сон. На пример:

• Лукстурна®: Ова е еднократен третман за луѓе кои го губат видот поради одредени наследни заболувања на очите .
• Zolgensma®: Ова е одобрено за лекување на спинална мускулна атрофија, тешка болест која ги зафаќа децата под 2 години.

Дали постојат различни видови на овој третман?

Да, постојат три главни начини на кои се изведува генската терапија. Да видиме кои се тие.

Како се воведуваат гените во телото?

Овие здрави гени не влегуваат директно во нашите клетки. Им е потребен „медиум“. Тој „медиум“ се нарекува „вектор“ . Замислете дека испраќате пакет. Курир (векторот) го носи тој пакет (генот) точно таму каде што треба да оди (клетката).

Најчесто, вирусите се користат како овие „вектори“. Сега можеби се прашувате: „Не би ли ве разболеле ако ставите вирус во вашето тело?“ Она што го прават научниците овде е да ги отстранат сите делови од вирусот што предизвикуваат болести, оставајќи ги само деловите што можат да влезат во клетките. Потоа, тие го вметнуваат здравиот ген во вирусот и го воведуваат во телото.

Постојат два главни начини да го направите ова:

1. In vivo (во телото): Тука, „векторот“ што ги содржи гените се инјектира директно во телото како вакцина.

2. Ex vivo (надвор од телото): Ова вклучува земање на некои клетки од вашето тело (на пр. крвни клетки), вметнување гени во тие клетки во лабораторијата, а потоа повторно воведување на тие модифицирани клетки назад во вашето тело.

Кои се предностите и недостатоците на генската терапија?

Како и сè, овој метод има свои предности и недостатоци.

Дали треба да разговарам со мојот лекар за ова?

Доколку вие или некој во вашето семејство има наследна болест, рак или состојба што е тешка за лекување, како што се оние споменати овде, многу е важно да разговарате со вашиот лекар за тоа.

Генската терапија сè уште не е вообичаен третман во Шри Ланка. Но, важно е да се биде свесен за овие случувања што се случуваат низ целиот свет. Можеби во иднина, овие третмани може да станат вообичаени.

Ќе биде потребно извесно време за да се развие оваа технологија, но таа покажува дека медицинската наука постојано се стреми да најде решение за болеста, без разлика колку е сериозна. Тоа е голема надеж за сите нас.