PNH (പാരോക്സിസ്മൽ നോക്റ്റേണൽ ഹീമോഗ്ലോബിനൂറിയ) നിങ്ങളെ ബാധിക്കുമോ? ഫാഭൽറ്റ എന്ന മരുന്നിനെക്കുറിച്ച് നമുക്ക് സംസാരിക്കാം.

സ്ഥിരമായ ക്ഷീണം, അൽപ്പം നടക്കുമ്പോൾ ശ്വാസംമുട്ടൽ, രാവിലെ കടും തവിട്ടുനിറത്തിലുള്ള മൂത്രം തുടങ്ങിയ ലക്ഷണങ്ങൾ നിങ്ങൾക്കുണ്ടോ? ചിലപ്പോൾ ഇവ പാരോക്സിസ്മൽ നോക്റ്റേണൽ ഹീമോഗ്ലോബിനൂറിയ അല്ലെങ്കിൽ നമ്മൾ ഡോക്ടർമാർ വിളിക്കുന്ന പിഎൻഎച്ച് എന്ന അപൂർവ രക്ത വൈകല്യത്തിന്റെ ലക്ഷണങ്ങളായിരിക്കാം. ഈ പേര് കേൾക്കുമ്പോൾ ഭയപ്പെടരുത്. ഇത് അൽപ്പം സങ്കീർണ്ണമാണെങ്കിലും, ഈ രോഗത്തെക്കുറിച്ചും ഫാഭൽറ്റ എന്ന പുതിയ ചികിത്സയെക്കുറിച്ചും ലളിതവും വിശദവുമായ വാക്കുകളിൽ സംസാരിക്കാം.

PNH കൃത്യമായി എന്താണ്?

ലളിതമായി പറഞ്ഞാൽ, ജനിതക വൈകല്യം മൂലമുണ്ടാകുന്ന വളരെ അപൂർവമായ ഒരു രക്തരോഗമാണ് PNH. നമ്മുടെ ചുവന്ന രക്താണുക്കൾക്ക് (RBCs) ചുറ്റും ഒരു സംരക്ഷിത പ്രോട്ടീൻ ആവരണം ഉണ്ട്. എന്നിരുന്നാലും, PNH-ൽ, ഈ സംരക്ഷണ ആവരണം രൂപപ്പെടുന്നില്ല.

നമ്മുടെ ചുവന്ന രക്താണുക്കളെ കവചമില്ലാത്ത പട്ടാളക്കാരായി സങ്കൽപ്പിക്കുക. ഈ സംരക്ഷണമില്ലെങ്കിൽ, നമ്മുടെ ശരീരത്തിന്റെ സ്വന്തം രോഗപ്രതിരോധ സംവിധാനം ആശയക്കുഴപ്പത്തിലാകുകയും ആരോഗ്യമുള്ള ഈ ചുവന്ന രക്താണുക്കളെ ശത്രുക്കളാണെന്ന് കരുതി ആക്രമിക്കാനും നശിപ്പിക്കാനും തുടങ്ങുകയും ചെയ്യുന്നു. ചുവന്ന രക്താണുക്കളുടെ ഈ അകാല തകർച്ചയെയാണ് വൈദ്യശാസ്ത്രപരമായി നമ്മൾ ഹീമോലിസിസ് എന്ന് വിളിക്കുന്നത്. ഈ നാശം രക്തക്കുഴലുകൾക്കുള്ളിലും (ഇൻട്രാവാസ്കുലർ) രക്തക്കുഴലുകൾക്ക് പുറത്തും (എക്‌സ്‌ട്രാവാസ്കുലർ) സംഭവിക്കാം.

ഈ രീതിയിൽ ചുവന്ന രക്താണുക്കൾ നശിപ്പിക്കപ്പെടുമ്പോൾ, പ്രധാന ലക്ഷണങ്ങൾ വിളർച്ചയും രക്തം കട്ടപിടിക്കലുമാകാം. ഈ രക്തം കട്ടപിടിക്കുന്നത് ചിലപ്പോൾ ജീവന് ഭീഷണിയായേക്കാം. PNH ഉള്ള ഒരാൾക്ക് ഈ ലക്ഷണങ്ങളിൽ പലതും അനുഭവപ്പെട്ടേക്കാം, അല്ലെങ്കിൽ അവയിൽ ചിലത് മാത്രമേ ഉണ്ടാകൂ.

PNH ചികിത്സയിൽ രക്തപ്പകർച്ച, വിളർച്ചയ്ക്കുള്ള ഫോളിക് ആസിഡ് അല്ലെങ്കിൽ ഇരുമ്പ് ഗുളികകൾ, ആൻറിഓകോഗുലന്റുകൾ, രോഗപ്രതിരോധ സംവിധാനത്തിന്റെ ആക്രമണത്തിൽ നിന്ന് ചുവന്ന രക്താണുക്കളെ സംരക്ഷിക്കുന്ന മരുന്നുകൾ എന്നിവ ഉൾപ്പെടുന്നു. നിങ്ങൾക്ക് ലഭിക്കുന്ന ചികിത്സ നിങ്ങൾക്ക് എത്ര ലക്ഷണങ്ങളുണ്ട്, അവ എത്രത്തോളം ഗുരുതരമാണ് എന്നതിനെ ആശ്രയിച്ചിരിക്കും.

ഫാഭൽറ്റ എന്ന മരുന്ന് എങ്ങനെയാണ് പ്രവർത്തിക്കുന്നത്?

PNH-ന് സാധാരണയായി കുത്തിവയ്പ്പുകളായി നൽകുന്ന eculizumab (Soliris) അല്ലെങ്കിൽ ravulizumab (Ultomiris) പോലുള്ള മരുന്നുകൾ, നമ്മുടെ രോഗപ്രതിരോധ സംവിധാനത്തിന്റെ C5 എന്നറിയപ്പെടുന്ന പൂരക സംവിധാനത്തെ തടയുന്നതിലൂടെ പ്രവർത്തിക്കുന്നു. ഇവ ഇൻട്രാവാസ്കുലർ ഹീമോലിസിസ് നിർത്തുന്നുണ്ടെങ്കിലും, ചിലരിൽ എക്സ്ട്രാവാസ്കുലർ ഹീമോലിസിസ് മൂലം വിളർച്ച തുടരാം.

ഇവിടെയാണ് ഫാഭൽറ്റ എന്ന ആദ്യത്തെ ഓറൽ മരുന്ന് പ്രധാനമാകുന്നത്.

നമ്മുടെ രോഗപ്രതിരോധ സംവിധാനത്തെ നമ്മുടെ രാജ്യത്തെ സംരക്ഷിക്കുന്ന ഒരു സൈന്യമായി സങ്കൽപ്പിക്കുക. PNH-ൽ, ഈ സൈന്യത്തിലെ ചില ഭാഗങ്ങൾ ആശയക്കുഴപ്പത്തിലാകുകയും നമ്മുടെ സ്വന്തം ആരോഗ്യമുള്ള ചുവന്ന രക്താണുക്കളെ ആക്രമിക്കുകയും ചെയ്യുന്നു. ഈ ആശയക്കുഴപ്പത്തിന് കാരണമാകുന്ന ഫാക്ടർ ബി എന്ന പ്രോട്ടീനെ ഫാബാൽറ്റ തടയുന്നു. ഇത് രോഗപ്രതിരോധ സംവിധാനത്തെ ചുവന്ന രക്താണുക്കളെ ആക്രമിക്കുന്നത് തടയുന്നു. ഇത് ആരോഗ്യകരമായ ചുവന്ന രക്താണുക്കളുടെ എണ്ണം വർദ്ധിപ്പിക്കുകയും ലക്ഷണങ്ങൾ കുറയ്ക്കുകയും രക്തപ്പകർച്ചയുടെ ആവശ്യകത കുറയ്ക്കുകയും ചെയ്യുന്നു.

ഈ മരുന്ന് ഞാൻ എങ്ങനെ ഉപയോഗിക്കണം?

ഫാഭൽറ്റ ഒരു കാപ്സ്യൂൾ ആണ്, ഇത് ദിവസത്തിൽ രണ്ടുതവണ ഭക്ഷണത്തോടൊപ്പമോ അല്ലാതെയോ മുഴുവനായി വിഴുങ്ങുന്നു. കാപ്സ്യൂൾ പൊട്ടിക്കുകയോ ചതയ്ക്കുകയോ ചവയ്ക്കുകയോ ചെയ്യരുത്. ഒരു ഡോസ് നഷ്ടപ്പെട്ടാൽ, ഓർമ്മിച്ചയുടനെ അത് കഴിക്കുക, തുടർന്ന് പതിവ് പോലെ ബാക്കിയുള്ള ഡോസുകൾ കഴിക്കുക. നിങ്ങൾ ഇതിനകം മറ്റൊരു PNH മരുന്ന് (എക്കുലിസുമാബ് അല്ലെങ്കിൽ റാവുലിസുമാബ് പോലുള്ളവ) കഴിക്കുന്നുണ്ടെങ്കിൽ, ഫാഭൽറ്റയിലേക്ക് മാറാനുള്ള ശരിയായ മാർഗം നിങ്ങളുടെ ഡോക്ടർ വിശദീകരിക്കും.

നിങ്ങളുടെ ലക്ഷണങ്ങൾ മെച്ചപ്പെട്ടാലും, വൈദ്യോപദേശമില്ലാതെ ഫാഭൽറ്റ കഴിക്കുന്നത് നിർത്തരുത് . അങ്ങനെ ചെയ്താൽ, നിങ്ങളുടെ ചുവന്ന രക്താണുക്കൾ വീണ്ടും വേഗത്തിൽ തകരാൻ തുടങ്ങിയേക്കാം.

ഈ മരുന്നിന്റെ ഫലങ്ങൾ എങ്ങനെയാണ് പഠിച്ചത്?

ഫാഭൽറ്റയുടെ ഫലപ്രാപ്തിയും സുരക്ഷയും സ്ഥിരീകരിക്കുന്നതിനായി രണ്ട് പ്രധാന പഠനങ്ങൾ നടത്തി. രണ്ടിലും പിഎൻഎച്ച് ഉള്ള രോഗികളും അതുമൂലമുണ്ടായ വിളർച്ചയും ഉൾപ്പെടുന്നു.

1. APPLY-PNH പഠനം: കുറഞ്ഞത് 6 മാസത്തേക്ക് മറ്റ് PNH മരുന്നുകൾ (eculizumab അല്ലെങ്കിൽ ravulizumab) കഴിച്ചിട്ടും വിളർച്ച ബാധിച്ച ആളുകളെയാണ് ഇതിൽ ഉൾപ്പെടുത്തിയത്. അവരെ രണ്ട് ഗ്രൂപ്പുകളായി തിരിച്ചു, ഒരു ഗ്രൂപ്പിന് ഫാഭൽറ്റ നൽകി, മറ്റേ ഗ്രൂപ്പ് പഴയ മരുന്ന് തുടർന്നു.

2. APPOINT-PNH പഠനം: PNH-ന് മുമ്പ് മറ്റ് പൂരക മരുന്നുകളൊന്നും സ്വീകരിച്ചിട്ടില്ലാത്ത രോഗികളെയാണ് ഇത് ഉൾപ്പെടുത്തിയത്. അവർക്കെല്ലാം ഫാഭൽറ്റ നൽകി.

24 ആഴ്ചകൾക്കുശേഷം, ഈ പഠനങ്ങളുടെ ഫലങ്ങൾ വളരെ പ്രോത്സാഹജനകമാണ്.

മരുന്ന് പ്രവർത്തിക്കുന്നുണ്ടോ എന്ന് നിങ്ങൾക്ക് എങ്ങനെ അറിയാം?

ഫാഭൽറ്റ ചികിത്സ വിജയകരമാണെങ്കിൽ, നിങ്ങളുടെ ചുവന്ന രക്താണുക്കളുടെയും ഹീമോഗ്ലോബിന്റെയും അളവ് വർദ്ധിക്കാൻ തുടങ്ങും. നിങ്ങൾക്ക് ഇതുപോലുള്ള കാര്യങ്ങൾ അനുഭവപ്പെടാം:

• വർദ്ധിച്ച ഊർജ്ജവും ക്ഷീണവും കുറഞ്ഞു
• മൂത്രത്തിന്റെ ഇരുണ്ട നിറം കുറയുന്നു
• വിശപ്പ് വർദ്ധിക്കുകയും വയറുവേദന കുറയുകയും ചെയ്യുന്നു
• ബാഹ്യ രക്തപ്പകർച്ചയുടെ ആവശ്യകത കുറയ്ക്കുന്നു
• ദൈനംദിന ജോലികൾ എളുപ്പത്തിൽ ചെയ്യാൻ കഴിയും

ചികിത്സയുടെ ഫലങ്ങൾ വ്യക്തിയിൽ നിന്ന് വ്യക്തിക്ക് വ്യത്യാസപ്പെട്ടിരിക്കുന്നതിനാൽ, നിങ്ങളുടെ ലക്ഷണങ്ങളുടെ ഒരു രേഖ സൂക്ഷിക്കുക, ഡോക്ടറെ കാണുമ്പോഴെല്ലാം അതിനെക്കുറിച്ച് ചർച്ച ചെയ്യുക.

പാർശ്വഫലങ്ങൾ എന്തൊക്കെയാണ്, അവ എങ്ങനെ കൈകാര്യം ചെയ്യാം?

ഏതൊരു മരുന്നിനെയും പോലെ, ഫാഭൽട്ടയ്ക്കും പാർശ്വഫലങ്ങൾ ഉണ്ടാകാം. തലവേദന, വയറിളക്കം, ഓക്കാനം, വയറുവേദന, ചർമ്മത്തിലെ ചുണങ്ങു എന്നിവയാണ് ഏറ്റവും സാധാരണമായ പാർശ്വഫലങ്ങൾ. ജലദോഷത്തിന്റെയും മറ്റ് ബാക്ടീരിയ അല്ലെങ്കിൽ വൈറൽ അണുബാധകളുടെയും ലക്ഷണങ്ങളും ഉണ്ടാകാം.

ശ്രദ്ധ ആവശ്യമുള്ള ഗുരുതരമായ അണുബാധകൾ!

ഈ മരുന്ന് രോഗപ്രതിരോധ സംവിധാനത്തിന്റെ ഒരു ഭാഗത്തെ അടിച്ചമർത്തുന്നതിനാൽ, ചിലതരം ബാക്ടീരിയകളിൽ നിന്നുള്ള ഗുരുതരമായ അണുബാധകൾ ഉണ്ടാകാനുള്ള സാധ്യതയുണ്ട്. പ്രത്യേകിച്ച് *സ്ട്രെപ്റ്റോകോക്കസ് ന്യുമോണിയ*, *നീസീരിയ മെനിഞ്ചിറ്റിഡിസ്*, *ഹീമോഫിലസ് ഇൻഫ്ലുവൻസ ടൈപ്പ് ബി*. ഈ അണുബാധകൾ തിരിച്ചറിഞ്ഞ് ഉടനടി ചികിത്സിച്ചില്ലെങ്കിൽ ജീവന് ഭീഷണിയായേക്കാം.

അണുബാധ തടയാനുള്ള ഏറ്റവും നല്ല മാർഗം ശുപാർശ ചെയ്യുന്ന എല്ലാ പ്രതിരോധ കുത്തിവയ്പ്പുകളും എടുക്കുക , കൈകൾ നന്നായി കഴുകുക, രോഗികളിൽ നിന്ന് അകന്നു നിൽക്കുക എന്നിവയാണ്. താഴെ പറയുന്ന ഏതെങ്കിലും ലക്ഷണങ്ങൾ അനുഭവപ്പെടുകയാണെങ്കിൽ, ഉടൻ തന്നെ നിങ്ങളുടെ ഡോക്ടറെ അറിയിക്കുക അല്ലെങ്കിൽ അടുത്തുള്ള ആശുപത്രി എമർജൻസി റൂമിലേക്ക് (ETU) പോകുക.

എന്തെങ്കിലും പാർശ്വഫലങ്ങളെക്കുറിച്ച് നിങ്ങൾക്ക് ആശങ്കയുണ്ടെങ്കിൽ, ഉടൻ തന്നെ നിങ്ങളുടെ ഡോക്ടറുമായി സംസാരിക്കുക. ഒരു മരുന്നിൽ നിന്ന് വിഷബാധയേറ്റതായി സംശയിക്കുന്നുവെങ്കിൽ, കൊളംബോ നാഷണൽ ആശുപത്രിയിലെ നാഷണൽ വിഷ വിവര കേന്ദ്രത്തിൽ വിളിക്കാവുന്നതാണ്.

ചികിത്സയ്ക്കിടെ എന്ത് രക്തപരിശോധനകളാണ് വേണ്ടത്?

നിങ്ങളുടെ ആരോഗ്യവും മരുന്നിനോടുള്ള നിങ്ങളുടെ പ്രതികരണവും നിരീക്ഷിക്കുന്നതിന് ഡോക്ടർ നിരവധി രക്തപരിശോധനകൾ നടത്തും.

• ചുവന്ന രക്താണുക്കളുടെയും (ആർ‌ബി‌സി) ഹീമോഗ്ലോബിന്റെയും അളവ്:ഇവ PNH-ൽ പതിവായി പരിശോധിക്കാറുണ്ട്. നിങ്ങൾ ചികിത്സയോട് എങ്ങനെ പ്രതികരിക്കുന്നുവെന്ന് കാണാനും നിങ്ങൾക്ക് രക്തപ്പകർച്ച ആവശ്യമുണ്ടോ എന്ന് നിർണ്ണയിക്കാനും ഇത് സഹായിക്കുന്നു.
• രക്തത്തിലെ കൊഴുപ്പിന്റെ അളവ്: ഫാഭൽറ്റ നിങ്ങളുടെ കൊളസ്ട്രോളിന്റെയും ട്രൈഗ്ലിസറൈഡിന്റെയും അളവ് വർദ്ധിപ്പിച്ചേക്കാം. അതിനാൽ, ചികിത്സയ്ക്ക് മുമ്പും ചികിത്സയ്ക്കിടയിലും ഒരു ഫാസ്റ്റിംഗ് ലിപിഡ് പ്രൊഫൈൽ പരിശോധന നടത്താൻ നിങ്ങളുടെ ഡോക്ടർ ശുപാർശ ചെയ്യും.

മറ്റ് മരുന്നുകളിൽ പ്രശ്നങ്ങൾ ഉണ്ടാകുമോ?

അതെ, ചില മരുന്നുകൾ ഫാഭൽറ്റയുമായി പ്രതിപ്രവർത്തിച്ചേക്കാം. റിഫാംപിൻ പോലുള്ള ചില മരുന്നുകൾ ഫാഭൽറ്റയുടെ ഫലപ്രാപ്തി കുറയ്ക്കും. ജെംഫിബ്രോസിൽ പോലുള്ള ചില മരുന്നുകളോടൊപ്പം ഫാഭൽറ്റ കഴിക്കുന്നത് ശുപാർശ ചെയ്യുന്നില്ല.