Дюшенийн булчингийн дистрофи (ДМД)-ийн шинэ найдвар: Дувизат эмийн талаар мэдэж авцгаая?

Таны эмч хүүхдэд Дюшенийн булчингийн дистрофи (ДМД) байгаа гэж хэлэхэд ямар хүнд, аймшигтай болохыг би ойлгож байна. Энэ бол голчлон хөвгүүдэд нөлөөлдөг удамшлын өвчин бөгөөд аажмаар булчинг нь сулруулдаг. Шинж тэмдгүүд нь ихэвчлэн бага насанд илэрдэг. ДМД-г бүрэн эмчлэх арга хараахан байхгүй байна. Гэхдээ санаа зовох хэрэггүй. Анагаах ухааны шинжлэх ухаан өдрөөс өдөрт хөгжиж байна. Энэхүү дэвшлийн хамт шинэ найдвар бол Дувизат хэмээх энэхүү шинэ эм юм. Энгийнээр ярилцъя.

Дувизат гэж юу вэ? Энэ хэрхэн ажилладаг вэ?

Энгийнээр хэлбэл, бидний булчингууд хүчтэй байхын тулд байнга арчилгаа шаарддаг. Бидний биеийн булчинг тоосгон хана шиг гэж бодоорой. Энэ ханыг хүчтэй, хоорондоо холбоотой байлгахын тулд сайн зуурмагийн давхарга хэрэгтэй. Үүнтэй адил булчингийн эсүүдийг хүчтэй байлгахын тулд дистрофин гэж нэрлэгддэг тусгай уураг нь зуурмаг шиг зайлшгүй шаардлагатай.

Дюшенийн булчингийн дистрофи (ДМД) нь бие махбодь дистрофины уургийг хангалттай хэмжээгээр үйлдвэрлээгүй, хангалттай хэмжээгээр үйлдвэрлээгүй эсвэл хангалттай хэмжээгээр үйлдвэрлээгүй үед үүсдэг удамшлын өвчин юм. Энэхүү "цавуу" алдагдсан үед булчингийн хана суларч, задарч, нөхөн сэргээгдэх боломжгүй болдог. Тийм ч учраас булчингууд цаг хугацааны явцад сулардаг.

Энэ асуудлаас гадна DMD-тэй хүүхдүүдэд гистон деацетилаза (HDAC) гэж нэрлэгддэг хэт идэвхтэй ферментүүд байдаг. Энэ нь булчинд архаг үрэвсэл үүсгэдэг. Энэ нь булчингийн нөхөн сэргэлтийг улам бүр бууруулж, булчинг өөх тос, сорвины эдээр сольдог.

Өнөөг хүртэл эмч нар чихрийн шижин өвчнийг эмчлэхэд стероид, физик эмчилгээ, тэргэнцэр гэх мэт туслах хэрэгслийг ашиглаж ирсэн. Гэхдээ Дувизат бол анхны стероид бус эм юм. Энэ нь хэт идэвхтэй HDAC ферментийг хянах замаар үйлчилдэг. Энэ нь булчингийн үрэвслийг бууруулж, задрах боломжийг олгодог. Энэ нь булчингийн сулралын хурд удааширдаг гэсэн үг юм.

Энэ эмийг би хэрхэн хэрэглэх ёстой вэ?

Дувизат бол амаар уудаг шингэн эм юм. Үүнийг өдөрт хоёр удаа, өглөө, орой хоолтой хамт ууна.

• Эмийг өдөр бүр нэгэн зэрэг уух нь маш чухал юм.
• Эмийн савыг хэрэглэхийн өмнө дор хаяж 30 секундын турш сайтар сэгсрэх хэрэгтэй.
• Эмийг дагалдаж ирсэн тусгай тариураар хэмжинэ.
• Хамгийн чухал нь: Энэ эмийг ус эсвэл бусад шингэнтэй хольж болохгүй.

Таны эмч энэ эмийг дангаар нь эсвэл стероидтой хамт өгч болно. Үүнийг хүүхдийн биеийн байдлаас хамааран шийднэ.

Энэ эмийн шинж чанарыг хэрхэн судалсан бэ?

Энэ эмийн үр нөлөө, аюулгүй байдлыг судлах томоохон судалгаанд чихрийн шижингийн эмгэгтэй хөвгүүдийг хоёр бүлэгт хуваасан.

1. Эхний бүлэг: Тэдэнд Дувизат эм өгсөн.

2. 2-р бүлэг: Тэдэнд эм шиг харагдах боловч идэвхтэй найрлагагүй зүйл өгсөн. Анагаах ухаанд бид үүнийг "плацебо" гэж нэрлэдэг.

Үүнийг эмийн жинхэнэ үр нөлөөг хэмжих зорилгоор хийсэн бөгөөд энэ нь зүгээр л тэнд байхаас хэр ялгаатай болохыг хэмждэг. Энэхүү судалгаанд оролцогчид бүгд хөвгүүд байв. Тэдний дундаж нас 9 байв.

Эдгээр эмчилгээг 72 долоо хоногийн турш хийсний дараа хүүхдүүдийн чадварын өөрчлөлтийг хэмжсэн. Үүний тулд өөр хэд хэдэн туршилтыг ашигласан.

• Норт Стар Амбулаторийн Үнэлгээний (NSAA) оноо: Чихрийн шижинтэй хүний ​​өдөр тутмын үйл ажиллагаа эрхлэх чадварыг хэмжих арга.
• Зургаан минутын алхалтын тест: 6 минутын дотор хэр хол алхаж болохыг харуулна.
• MRI шинжилгээ: Гуяны хэсгийн булчин дахь өөхний хуримтлалын өөрчлөлтийг хэмждэг.

Судалгааны үр дүн юу байсан бэ?

Үр дүн нь үнэхээр урам зориг өгч байна. Чихрийн шижингийн эмгэг (DMD) нь шинж тэмдгүүд цаг хугацааны явцад улам дорддог эмгэг юм. Энэхүү судалгаагаар Дувизат уусан хүүхдүүдийн биеийн байдал муудсан нь уг эмийг (плацебо) уугаагүй хүүхдүүдтэй харьцуулахад хамаагүй удаан байсан нь тодорхой байв.

• Хүч чадал ба хөдөлгөөн: Дувизат уусан хүүхдүүдийн дөрвөн шатаар өгсөх хугацаа 72 долоо хоногийн дараа ердөө 1.25 секундээр нэмэгдсэн. Харин уг эмийг уугаагүй хүүхдүүдийн хувьд 3 секунд орчим илүү хугацаа зарцуулсан. Энэ нь Дувизат нь тэдний шатаар өгсөх чадварын бууралтыг 40 орчим хувиар удаашруулсан гэсэн үг юм.
• NSAA оноо: Судалгааны төгсгөлд Дувизат уусан хүүхдүүдэд NSAA онооны бууралт нь уг эмийг уугаагүй хүүхдүүдтэй харьцуулахад мэдэгдэхүйц бага байсан. Энэ нь мөн булчингийн хүч буурах хурд буурсан болохыг харуулж байна.

Эдгээр үр дүн нь таны хүүхдэд өөр өөр байж болох тул шийдвэр гаргахаасаа өмнө энэ эмийн ашиг тус, эрсдэлийг эмчтэйгээ ярилцах хэрэгтэй.

Гаж нөлөө ба тэдгээрийг хэрхэн зохицуулах вэ?

Бусад эмийн нэгэн адил Дувизат нь гаж нөлөөтэй байж болно. Үүнийг мэдэж байх нь чухал юм.

Эдгээр нь цорын ганц шинж тэмдэг биш юм. Хэрэв танд өөр ер бусын шинж тэмдэг илэрвэл эмчтэйгээ ярилцаарай.

Бусад эмүүдтэй холбоотой асуудал гарч болох уу?

Тийм ээ, Дувизат нь бусад зарим эмтэй харилцан үйлчилж болно. Тиймээс эмчдээ хүүхдийнхээ хэрэглэж буй бүх эмийн талаар, түүний дотор жороор олгодог эм, жоргүй олгодог эм, витамин, ургамлын гаралтай бүтээгдэхүүний талаар хэлэх нь чухал юм.

Ялангуяа та дараах эмүүдийг ууж байгаа бол эмчдээ мэдэгдээрэй.

• Зарим холестерин бууруулах эмүүд (жишээ нь, аторвастатин, симвастатин)
• Метформин зэрэг чихрийн шижингийн эмүүд
• Зүрхний хэмнэлд нөлөөлдөг эмүүд (жишээлбэл, амиодарон)
• Зарим антибиотикууд (жишээ нь, азитромицин, ципрофлоксацин)
• Сэтгэцийн өвчний зарим эмүүд
• Харшлын эсрэг зарим эмүүд

Энэ жагсаалт бүрэн гүйцэд биш тул хүүхдийнхээ хэрэглэж буй бүх зүйлийн талаар эмчдээ хэлэх нь хамгийн сайн арга юм.