Mari kita bincangkan tentang penyakit darah yang jarang berlaku iaitu PNH (Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria) dan rawatan Empaveli.

Pernahkah anda perasan bahawa air kencing anda agak gelap, mungkin juga berdarah, pada waktu pagi? Adakah anda sentiasa berasa letih dan pucat? Ini mungkin merupakan simptom gangguan darah yang jarang berlaku yang ramai orang tidak pernah dengar yang dipanggil PNH, atau Hemoglobinuria Nokturnal Paroksimal. Jangan takut apabila anda mendengar nama ini. Mari kita bincangkan semuanya dengan mudah dan jelas.

Apakah sebenarnya PNH?

Secara ringkasnya, PNH berlaku apabila sistem imun kita sendiri secara tersilap menyerang dan memusnahkan sel darah merah kita yang sihat. Bayangkan, apa yang berlaku di sini adalah seperti sebuah tentera yang sepatutnya melindungi sebuah negara, menyerang rakyat negara itu.

Ini kerana terdapat mutasi genetik dalam beberapa sel dalam sumsum tulang kita. Akibatnya, sel darah merah yang dihasilkan oleh sumsum tulang itu sedikit lebih lemah. Sel-sel lemah ini mudah dikenali dan dimusnahkan oleh sistem imun kita.

• Pemusnahan sel darah merah: Dalam istilah perubatan, penguraian sel darah merah ini dipanggil hemolisis .
• Perubahan warna air kencing: Hemoglobin ialah protein yang terdapat dalam sel darah merah yang membawa oksigen. Apabila sel-sel tersebut rosak, hemoglobin ini dilepaskan ke dalam darah, ditapis oleh buah pinggang, dan dikumuhkan dalam air kencing. Ini dipanggil hemoglobinuria . Inilah sebabnya air kencing kelihatan gelap, coklat, atau berwarna darah. Ini selalunya paling jelas dalam air kencing pagi.

Satu lagi komplikasi serius penyakit ini ialah peningkatan risiko pembekuan darah . Sebahagian daripada pembekuan darah ini boleh mengancam nyawa. Selain itu, penyakit ini bukan sahaja boleh menjejaskan sel darah merah, tetapi juga sel darah putih yang melawan jangkitan dan platelet yang menghentikan pendarahan.

Apakah rawatan untuk penyakit PNH?

Rawatan untuk PNH bergantung pada simptom dan tahap keterukan keadaan anda. Doktor anda akan berbincang dengan anda tentang rawatan yang terbaik untuk anda. Jadual di bawah menyenaraikan beberapa rawatan utama yang tersedia pada masa ini.

Jadi apa ini Empaveli?

Empaveli ialah ubat perencat pelengkap baharu dan sangat berkesan yang digunakan untuk merawat PNH.

Bayangkan sistem imun kita sebagai rantai protein yang saling berkaitan. Satu bahagian rantai ini dipanggil 'Sistem Pelengkap'. Dalam PNH, sistem ini menjadi terlalu aktif dan memusnahkan sel darah merah.

Ubat-ubatan lama (contohnya eculizumab) menyasarkan tapak yang dipanggil C5 dalam rantai ini. Ia hanya menghentikan kemusnahan di dalam saluran darah (hemolisis intravaskular).

Oleh itu, Empaveli mungkin sangat bermanfaat untuk pesakit yang terus mengalami anemia dan yang belum pulih sepenuhnya daripada ubat-ubatan sebelumnya.

Bagaimana untuk menggunakan Empaveli?

Empaveli ialah ubat yang boleh anda gunakan di rumah.

• Kaedah: Ini adalah suntikan subkutaneus .
• Kekerapan: Biasanya diberikan dua kali seminggu .
• Dos: Doktor anda mungkin akan melaraskan dos anda dengan memeriksa tahap enzim yang dipanggil 'Laktat Dehidrogenase (LDH)' dalam darah anda. Tahap LDH mengukur berapa banyak sel darah merah yang dipecahkan.
• Cara penggunaan: Terdapat dua cara untuk menggunakannya. Salah satunya adalah dengan menggunakan pam kecil yang menghantar ubat ke dalam badan dalam masa 30-60 minit. Satu lagi adalah sistem penyuntik sekali pakai yang disapu pada abdomen.

Jangan risau, doktor atau jururawat terlatih anda akan mengajar anda cara menggunakannya terlebih dahulu.

Perkara yang perlu diketahui tentang keberkesanan dan keselamatan ubat ini

Kejayaan Empaveli telah disahkan dalam dua kajian klinikal utama, PEGASUS dan PRINCE.

Secara ringkasnya, dalam kedua-dua kajian, pesakit yang mengambil Empaveli mempunyai tahap hemoglobin yang jauh lebih tinggi berbanding mereka yang mengambil rawatan lain. Mereka juga mempunyai pemindahan darah yang jauh lebih sedikit.

Kesan sampingan dan keselamatan

Kesan sampingan utama yang dilihat dengan Empaveli adalah:

• Sakit, kemerahan, atau bengkak di tempat suntikan: Ini adalah perkara biasa. Anda mungkin berasa lega dengan meletakkan pek ais atau merendamnya dalam air suam.
• Peningkatan risiko jangkitan: Oleh kerana ubat ini menyekat sebahagian daripada sistem imun, terdapat risiko menjadi terdedah kepada jangkitan bakteria tertentu (terutamanya bakteria yang terkandung dalam kapsul).

Apakah program REMS Empaveli?

Ini perkataan yang agak rumit, tetapi secara ringkasnya, ia bermaksud program perlindungan khas . Disebabkan oleh risiko jangkitan ubat-ubatan seperti Empaveli, program sedemikian dilaksanakan oleh agensi kerajaan.

Di bawah program `REMS (Strategi Penilaian dan Mitigasi Risiko)` ini:

1. Doktor yang menetapkan ubat anda mesti berdaftar dalam program ini.

2. Farmasi yang memberikan ubat kepada anda juga mesti diperakui untuk ini.

3. Doktor, anda perlu dimaklumkan dengan baik tentang risiko ubat dan simptom jangkitan (demam, sakit badan, sakit kepala yang teruk).

Ini memastikan anda mengetahui sepenuhnya tentang manfaat dan risiko ubat ini dan menggunakannya dengan selamat.