Qatt innotajt li l-awrina tiegħek hija xi ftit skura, forsi anke bid-demm, filgħodu? Tissielet biex tħossok għajjien il-ħin kollu, tħossok ċass? Dawn jistgħu jkunu sintomi ta’ disturb rari tad-demm li ħafna nies ma semgħux bih imsejjaħ PNH, jew Emoglobinurja Parossismali Nokturnali. Tibżax meta tisma’ dan l-isem. Ejja nitkellmu dwar kollox b’mod sempliċi u ċar.
X'inhi eżattament il-PNH?
Fi kliem sempliċi, il-PNH hija meta s-sistema immunitarja tagħna stess tattakka u teqred bi żball iċ-ċelloli ħomor tad-demm b'saħħithom tagħna stess. Immaġina, dak li qed jiġri hawn huwa bħal armata li suppost tipproteġi pajjiż, li tattakka lin-nies ta' dak il-pajjiż.
Dan għaliex hemm mutazzjoni ġenetika f'xi wħud miċ-ċelloli fil-mudullun tagħna. B'riżultat ta' dan, iċ-ċelloli ħomor tad-demm prodotti minn dak il-mudullun huma xi ftit aktar dgħajfa. Dawn iċ-ċelloli dgħajfa jistgħu jiġu rikonoxxuti u meqruda faċilment mis-sistema immunitarja tagħna.
- Qerda taċ-ċelluli ħomor tad-demm: F'termini mediċi, dan it-tkissir taċ-ċelluli ħomor tad-demm jissejjaħ emolisi .
- Tibdil fil-kulur tal-awrina: L-emoglobina hija proteina li tinsab fiċ-ċelluli ħomor tad-demm li ġġorr l-ossiġnu. Meta ċ-ċelluli jitkissru, din l-emoglobina tiġi rilaxxata fid-demm, iffiltrata mill-kliewi, u mneħħija fl-awrina. Dan jissejjaħ emoglobinurja . Huwa għalhekk li l-awrina tidher skura, kannella, jew tal-kulur tad-demm. Dan ħafna drabi jkun l-aktar ovvju fl-awrina ta’ filgħodu.
Iżda żomm f'moħħok li s-sintomi tal-PNH mhumiex l-istess għal kulħadd. Xi nies jistgħu ma jinnutaw l-ebda bidla fil-kulur tal-awrina.
Kumplikazzjoni serja oħra ta’ din il-marda hija riskju akbar ta’ emboli tad-demm . Xi wħud minn dawn l-emboli jistgħu jkunu ta’ theddida għall-ħajja. Barra minn hekk, din il-marda tista’ taffettwa mhux biss iċ-ċelluli ħomor tad-demm, iżda wkoll iċ-ċelluli bojod tad-demm li jiġġieldu l-infezzjoni u l-plejtlits li jwaqqfu l-fsada.
X'inhuma t-trattamenti għall-marda PNH?
Il-kura għall-PNH tiddependi mis-sintomi tiegħek u s-severità tal-kundizzjoni tiegħek. It-tabib tiegħek se jiddiskuti miegħek liema kura hija l-aħjar għalik. It-tabella t'hawn taħt telenka wħud mill-kuramenti ewlenin disponibbli bħalissa.
| Metodu ta' trattament | Fi kliem sempliċi, x'jiġri? |
|---|---|
| Terapija bl-androġeni | Dawn huma tip ta’ ormon maskili. Jistimulaw il-mudullun u jżidu l-produzzjoni taċ-ċelluli ħomor tad-demm. Jgħinu biex inaqqsu l-anemija. |
| Antikoagulanti | Dawn jipprevjenu l-formazzjoni ta' emboli tad-demm fil-vini tad-demm. Dawn huma disponibbli bħala injezzjonijiet jew pilloli. |
| Trasfużjonijiet tad-demm | Meta l-livelli taċ-ċelluli ħomor tad-demm jew tal-plejtlits isiru baxxi ħafna, in-nuqqas jiġi kkumpensat permezz ta' trasfużjonijiet tad-demm esterni. |
| Trapjant tal-mudullun | Dan huwa l-uniku mod biex tfejjaq kompletament il-PNH. Iżda huwa riskjuż ħafna. Għalhekk, jintuża biss għall-aktar każijiet severi. |
| Inibituri tal-Komplement | Huma jimmiraw lejn il-parti tas-sistema immunitarja li teqred iċ-ċelluli ħomor tad-demm u twaqqaf dak il-proċess. Soliris u Ultomiris huma dawn it-tipi ta’ mediċini. |
| Fatturi tat-tkabbir | Jgħin biex tiżdied il-produzzjoni ta' ċelluli ħomor jew bojod tad-demm billi jistimula l-mudullun. |
| Mediċini oħra | It-tabib jippreskrivi wkoll l-aċidu foliku, supplimenti tal-ħadid, sterojdi, u immunosoppressanti skont il-bżonn. |
Allura x'inhu dan l-Empaveli?
Empaveli hija mediċina ġdida u effettiva ħafna li tinibixxi l-komplement li tintuża biex tikkura l-PNH.
Aħseb fis-sistema immunitarja tagħna bħala katina ta’ proteini interkonnessi. Parti waħda minn din il-katina tissejjaħ is-“Sistema tal-Komplement”. Fil-PNH, din is-sistema ssir iperattiva u teqred iċ-ċelluli ħomor tad-demm.
Mediċini eqdem (eż. eculizumab) immiraw sit imsejjaħ C5 f'din il-katina. Huma waqqfu biss il-qerda ġewwa l-vini tad-demm (emoliżi intravaskulari).
Iżda din il-mediċina ġdida, imsejħa Empaveli, timmira lejn sit aktar kmieni, imsejjaħ C3. Il-vantaġġ ta’ dan huwa li tikkontrolla l-ħsara ġewwa l-vini tad-demm, kif ukoll il-ħsara ġewwa organi bħall-fwied u l-milsa (emoliżi extravaskulari).
Għalhekk, Empaveli jista' jkun partikolarment ta' benefiċċju għal pazjenti li komplew ikollhom anemija u li ma rkuprawx kompletament minn mediċini preċedenti.
Kif għandek tuża Empaveli?
Empaveli hija mediċina li tista’ tuża d-dar.
- Metodu: Din hija injezzjoni taħt il-ġilda .
- Frekwenza: Normalment jingħata darbtejn fil-ġimgħa .
- Dożaġġ: It-tabib tiegħek jista’ jaġġusta d-dożaġġ tiegħek billi jiċċekkja l-livell ta’ enzima msejħa ‘Lactate Dehydrogenase (LDH)’ fid-demm tiegħek. Il-livelli ta’ LDH ikejlu kemm qed jitkissru ċelluli ħomor tad-demm.
- Kif tuża: Hemm żewġ modi kif tuża dan. Wieħed huwa li tuża pompa żgħira li twassal il-mediċina fil-ġisem fuq perjodu ta’ 30-60 minuta. L-ieħor huwa sistema ta’ injettur ta’ darba li tiġi applikata fuq l-addome.
Toqgħodx tinkwieta, it-tabib tiegħek jew infermier imħarreġ l-ewwel jgħallmek kif tuża dan.
Affarijiet li għandek tkun taf dwar l-effettività u s-sigurtà ta’ din il-mediċina
Is-suċċess ta' Empaveli ġie kkonfermat f'żewġ studji kliniċi ewlenin, PEGASUS u PRINCE.
Fi kliem sempliċi, fiż-żewġ studji, il-pazjenti li ħadu Empaveli kellhom livelli ta’ emoglobina ferm ogħla minn dawk li ħadu trattamenti oħra. Kellhom ukoll trasfużjonijiet tad-demm ferm inqas.
Effetti sekondarji u sigurtà
L-effetti sekondarji ewlenin li dehru b'Empaveli huma:
- Uġigħ, ħmura, jew nefħa fis-sit tal-injezzjoni: Dan huwa normali. Tista’ ssib serħan billi tapplika pakkett tas-silġ jew tgħaddash f’ilma sħun.
- Riskju akbar ta’ infezzjonijiet: Minħabba li din il-mediċina trażżan parti mis-sistema immunitarja, hemm riskju li wieħed isir suxxettibbli għal ċerti infezzjonijiet batteriċi (speċjalment batterji inkapsulati).
Biex tnaqqas dan ir-riskju, it-tabib tiegħek jagħtik it-tilqim kollu li għandek bżonn qabel ma tibda tieħu Empaveli. Għandek iżżomm ukoll Karta tas-Sigurtà tal-Pazjent miegħek waqt li tkun qed tieħu l-mediċina u għal xahrejn wara li tieqaf tieħdu. Dan jgħin lin-nies li qed jikkurawk ikunu jafu li qed tieħu din il-mediċina f'każ ta' emerġenza.
X'inhu l-programm Empaveli REMS?
Din hija kelma daqsxejn ikkumplikata, iżda fi kliem sempliċi, tfisser programm ta’ protezzjoni speċjali . Minħabba r-riskju ta’ infezzjoni b’mediċini bħal Empaveli, programmi bħal dawn huma implimentati minn aġenziji tal-gvern.
Taħt dan il-programm `REMS (Strateġija ta' Evalwazzjoni u Mitigazzjoni tar-Riskju)`:
1. It-tabib li jippreskrivilek il-mediċina tiegħek irid ikun irreġistrat f'dan il-programm.
2. L-ispiżerija li tagħtik il-mediċina trid tkun iċċertifikata għal dan ukoll.
3. Tabib, trid tkun infurmat sew dwar ir-riskji tal-mediċina u s-sintomi ta’ infezzjoni (deni, uġigħ fil-ġisem, uġigħ ta’ ras qawwi).
Dan jiżgura li inti konxju bis-sħiħ tal-benefiċċji u r-riskji ta’ din il-mediċina u li qed tużaha b’mod sigur.
Messaġġ li Tieħu d-Dar
- Il-PNH hija marda rari iżda maniġġabbli fejn is-sistema immunitarja tiegħek stess teqred iċ-ċelluli ħomor tad-demm.
- Empaveli huwa trattament ġdid u effettiv ħafna għall-PNH li jwaqqaf il-qerda taċ-ċelloli tad-demm.
- Din il-mediċina tista’ tikkawża infezzjoni, għalhekk kun żgur li tieħu l-injezzjonijiet li jagħtik it-tabib tiegħek. Oqgħod attent għal kwalunkwe sinjal ta’ infezzjoni.
- Empaveli jingħata taħt mekkaniżmu speċjali ta’ azzjoni (REMS). Dejjem żomm il-Karta tas-Sigurtà tal-Pazjent li tirċievi miegħek.
- Jekk għandek xi mistoqsijiet dwar il-kundizzjoni jew il-kura tiegħek, jekk jogħġbok kellem lit -tabib tiegħek mingħajr eżitazzjoni.
💬 Comments (0)
S'issa ma tpoġġa l-ebda kumment. Żid il-kumment tiegħek hawn għall-ewwel darba.
Żid il-kumment tiegħek