डचेन मस्कुलर डिस्ट्रोफी (DMD) को लागि नयाँ आशा: डुभिज्याट औषधिको बारेमा जानौं?

तपाईंको डाक्टरले तपाईंको बच्चालाई डचेन मस्कुलर डिस्ट्रोफी (DMD) भएको बताउँदा कति गाह्रो र डरलाग्दो हुन्छ भन्ने कुरा म बुझ्छु। यो एक आनुवंशिक रोग हो जसले मुख्यतया केटाहरूलाई असर गर्छ र बिस्तारै उनीहरूको मांसपेशी कमजोर बनाउँछ। लक्षणहरू सामान्यतया प्रारम्भिक बाल्यकालमा देखा पर्दछ। DMD को लागि अहिलेसम्म कुनै पूर्ण उपचार छैन। तर चिन्ता नगर्नुहोस्। चिकित्सा विज्ञान दिन प्रतिदिन अगाडि बढिरहेको छ। त्यो प्रगतिसँगै, नयाँ आशा भनेको डुभिज्याट भनिने यो नयाँ औषधि हो। यसको बारेमा सरल रूपमा कुरा गरौं।

डुभिज्याट भनेको के हो? यसले कसरी काम गर्छ?

सरल भाषामा भन्नुपर्दा, हाम्रो मांसपेशीहरूलाई बलियो रहन निरन्तर मर्मत आवश्यक पर्दछ। हाम्रो शरीरमा रहेका मांसपेशीहरूलाई इँटाको पर्खाल जस्तै सोच्नुहोस्। यो पर्खाललाई बलियो र एकसाथ बाँधिएको राख्न, यसलाई मोर्टारको राम्रो तह चाहिन्छ। त्यसैगरी, हाम्रा मांसपेशी कोषहरूलाई बलियो राख्न, डिस्ट्रोफिन नामक विशेष प्रोटिन, जुन मोर्टार जस्तै हुन्छ, आवश्यक छ।

डचेन मस्कुलर डिस्ट्रोफी (DMD) एक आनुवंशिक अवस्था हो जुन तब हुन्छ जब शरीरले पर्याप्त मात्रामा डिस्ट्रोफिन प्रोटिन उत्पादन गर्दैन, पर्याप्त मात्रामा उत्पादन गर्दैन, वा पर्याप्त मात्रामा उत्पादन गर्दैन। जब यो 'ग्लु' हराउँछ, मांसपेशीको पर्खाल कमजोर हुन्छ, भत्किन्छ र मर्मत गर्न सकिँदैन। त्यसैले समयसँगै मांसपेशीहरू कमजोर हुन्छन्।

यस समस्याको अतिरिक्त, DMD भएका बच्चाहरूमा हिस्टोन डिसेटिलेसेस (HDACs) भनिने अति सक्रिय इन्जाइमहरू हुन्छन्। यसले मांसपेशीहरूमा दीर्घकालीन सूजन निम्त्याउँछ। यसले मांसपेशी मर्मतलाई अझ कम गर्छ, र मांसपेशीहरू बोसो र दाग तन्तुले प्रतिस्थापन गर्दछ।

अहिलेसम्म, डाक्टरहरूले DMD को उपचार गर्न स्टेरोइड, शारीरिक थेरापी र ह्वीलचेयर जस्ता सहायक उपकरणहरू प्रयोग गर्दै आएका छन्। तर डुभिज्याट पहिलो गैर-स्टेरोइडल औषधि हो। यसले अति सक्रिय HDAC इन्जाइमलाई नियन्त्रण गरेर काम गर्छ। यसले मांसपेशीहरूमा सूजन कम गर्छ र तिनीहरूलाई भाँच्न अनुमति दिन्छ। यसको अर्थ मांसपेशीहरू कमजोर हुने गति सुस्त हुन्छ।

मैले यो औषधि कसरी प्रयोग गर्नुपर्छ?

डुभिज्याट एक तरल औषधि हो जुन तपाईंले मुखबाट लिनुहुन्छ। यो दिनको दुई पटक, बिहान र बेलुका, खानासँगै लिनुपर्छ।

• हरेक दिन एकै समयमा औषधि लिनु धेरै महत्त्वपूर्ण छ।
• औषधिको बोतल प्रयोग गर्नु अघि, तपाईंले यसलाई कम्तिमा ३० सेकेन्डसम्म राम्रोसँग हल्लाउनु पर्छ।
• औषधिसँगै आउने विशेष सिरिन्ज प्रयोग गरेर औषधिको नाप लिनुहोस्।
• सबैभन्दा महत्त्वपूर्ण कुरा: यो औषधिलाई पानी वा अन्य कुनै तरल पदार्थसँग नमिसाउनुहोस्।

तपाईंको डाक्टरले यो औषधि एक्लै दिन सक्छन्, वा स्टेरोइडसँगै दिन सक्छन्। यो बच्चाको अवस्थाको आधारमा निर्णय गरिनेछ।

यस औषधिको गुणहरू कसरी अध्ययन गरिएको छ?

यस औषधिको प्रभावकारिता र सुरक्षाको जाँच गर्न गरिएको एक प्रमुख अध्ययनमा, DMD भएका केटाहरूलाई दुई समूहमा विभाजन गरिएको थियो।

१. पहिलो समूह: उनीहरूलाई डुभिज्याट औषधि दिइएको थियो।

२. समूह २: उनीहरूलाई औषधि जस्तो देखिने तर कुनै सक्रिय तत्व नभएको औषधि दिइयो। चिकित्सामा, हामी यसलाई 'प्लेसिबो' भन्छौं।

यो औषधिको वास्तविक प्रभाव मापन गर्न गरिन्छ, यो केवल त्यहाँ हुनुभन्दा कति फरक छ। यस अध्ययनमा सबै सहभागीहरू केटाहरू थिए। तिनीहरूको औसत उमेर ९ वर्ष थियो।

७२ हप्तासम्म यी उपचारहरू दिएपछि, बच्चाहरूको क्षमतामा आएको परिवर्तनहरू मापन गरियो। यसको लागि धेरै अन्य परीक्षणहरू प्रयोग गरियो।

• नर्थ स्टार एम्बुलेटरी एसेसमेन्ट (NSAA) स्कोर: DMD भएका व्यक्तिको दैनिक गतिविधिहरू गर्ने क्षमता मापन गर्ने विधि।
• छ मिनेटको पैदल परीक्षण: यसले तपाईं ६ मिनेटमा कति टाढा हिँड्न सक्नुहुन्छ भनेर देखाउँछ।
• एमआरआई परीक्षण: तिघ्रा क्षेत्रको मांसपेशीमा बोसो जम्मा भएको परिवर्तन मापन गर्दछ।

अध्ययनको नतिजा के थियो?

नतिजाहरू साँच्चै उत्साहजनक छन्। DMD एउटा यस्तो अवस्था हो जहाँ लक्षणहरू समयसँगै खराब हुँदै जान्छन्। यस अध्ययनमा स्पष्ट कुरा के थियो भने डुभिज्याट लिने बच्चाहरूमा बिग्रने दर औषधि (प्लेसिबो) नलिने बच्चाहरूको तुलनामा धेरै कम थियो।

• शक्ति र गतिशीलता: डुभिज्याट लिने बच्चाहरूमा ७२ हप्ता पछि चारवटा सिँढी चढ्न लाग्ने समय केवल १.२५ सेकेन्डले बढ्यो। तर औषधि नलिने बच्चाहरूमा लगभग ३ सेकेन्ड बढी लाग्यो। यसको अर्थ डुभिज्याटले सिँढी चढ्ने क्षमतामा आएको गिरावटलाई लगभग ४०% ले ढिलो बनायो।
• NSAA स्कोर: अध्ययनको अन्त्यमा, डुभिज्याट लिने बच्चाहरूमा औषधि नलिनेहरूको तुलनामा NSAA स्कोरमा उल्लेखनीय रूपमा कमी आएको थियो। यसले मांसपेशी बल घट्ने दर पनि कम भएको संकेत गर्छ।

यी नतिजाहरू तपाईंको बच्चाको लागि फरक हुन सक्छन्, त्यसैले निर्णय गर्नु अघि तपाईंले आफ्नो डाक्टरसँग यस औषधिको फाइदा र जोखिमहरू छलफल गर्नुपर्छ।

साइड इफेक्ट र तिनीहरूलाई कसरी व्यवस्थापन गर्ने?

कुनै पनि औषधि जस्तै, डुभिज्याटको पनि साइड इफेक्ट हुन सक्छ। यस बारे सचेत हुनु महत्त्वपूर्ण छ।

यी मात्र लक्षणहरू होइनन्। यदि तपाईंले अन्य कुनै असामान्य लक्षणहरू अनुभव गर्नुभयो भने, तिनीहरूको बारेमा आफ्नो डाक्टरसँग कुरा गर्नुहोस्।

के अन्य औषधिहरूसँग समस्या हुन सक्छ?

हो, डुभिज्याटले केही अन्य औषधिहरूसँग अन्तरक्रिया गर्न सक्छ। त्यसैले, तपाईंको बच्चाले लिइरहेको सबै औषधिहरूको बारेमा आफ्नो डाक्टरलाई बताउनु महत्त्वपूर्ण छ, जसमा प्रिस्क्रिप्शन औषधिहरू, ओभर-द-काउन्टर (OTC) औषधिहरू, भिटामिनहरू र हर्बल उत्पादनहरू समावेश छन्।

विशेष गरी, यदि तपाईंले निम्न औषधिहरू लिइरहनुभएको छ भने आफ्नो डाक्टरलाई जानकारी दिनुहोस्:

• केही कोलेस्ट्रोल कम गर्ने औषधिहरू (जस्तै एटोरभास्ट्याटिन, सिमभास्ट्याटिन)
• मेटफर्मिन जस्ता मधुमेह औषधिहरू
• मुटुको धड्कनलाई असर गर्ने औषधिहरू (जस्तै एमियोडेरोन)
• केही एन्टिबायोटिकहरू (जस्तै एजिथ्रोमाइसिन, सिप्रोफ्लोक्सासिन)
• मानसिक रोगको लागि केही औषधिहरू
• एलर्जीको लागि केही औषधिहरू

यो सूची पूर्ण छैन, त्यसैले तपाईंको बच्चाले लिइरहेको सबै कुराको बारेमा आफ्नो डाक्टरलाई बताउनु राम्रो हुन्छ।