PNH (ପାରୋକ୍ସିସମାଲ ନକ୍ଟର୍ନାଲ ହିମୋଗ୍ଲୋବିନୁରିଆ) ଆପଣଙ୍କୁ ପ୍ରଭାବିତ କରେ କି? ଆସନ୍ତୁ ଫାବଲ୍ଟା ଔଷଧ ବିଷୟରେ କଥା ହେବା

ଆପଣଙ୍କର କ’ଣ ଲଗାତାର ଥକ୍କାପଣ, ଅଳ୍ପ ଚାଲିବା ସମୟରେ ନିଶ୍ୱାସ ନେବା କଷ୍ଟ, କିମ୍ବା ସକାଳେ ଗାଢ଼ ମାଟିଆ ପରିସ୍ରା ଭଳି ଲକ୍ଷଣ ଅଛି କି? କେତେକ ସମୟରେ ଏଗୁଡ଼ିକ ପାରୋକ୍ସିଜମାଲ ନକ୍ଟର୍ନାଲ ହିମୋଗ୍ଲୋବିନୁରିଆ ନାମକ ଏକ ବିରଳ ରକ୍ତ ବ୍ୟାଧିର ଲକ୍ଷଣ ହୋଇପାରେ, ଯାହାକୁ ଆମେ ଡାକ୍ତରମାନେ PNH ବୋଲି କହିଥାଉ। ଏହି ନାମ ଶୁଣି ଭୟଭୀତ ହୁଅନ୍ତୁ ନାହିଁ। ଯଦିଓ ଏହା ଟିକେ ଜଟିଳ, ଆସନ୍ତୁ ଏହି ରୋଗ ଏବଂ ଏହାର ଏକ ନୂତନ ଚିକିତ୍ସା ବିଷୟରେ ସରଳ ଏବଂ ବିସ୍ତୃତ ଭାବରେ ଆଲୋଚନା କରିବା ଯାହାକୁ ଫାବାଲ୍ଟା କୁହାଯାଏ।

PNH ପ୍ରକୃତରେ କ'ଣ?

ସରଳ ଭାଷାରେ କହିବାକୁ ଗଲେ, PNH ହେଉଛି ଏକ ଅତି ବିରଳ ରକ୍ତ ବ୍ୟାଧି ଯାହା ଜେନେଟିକ୍ ତ୍ରୁଟି ଯୋଗୁଁ ହୋଇଥାଏ। ଆମର ଲୋହିତ ରକ୍ତ କଣିକା (RBCs) ଚାରିପାଖରେ ଏକ ସୁରକ୍ଷା ପ୍ରୋଟିନ୍ ଆବରଣ ଥାଏ। ତଥାପି, PNH ରେ, ଏହି ସୁରକ୍ଷା ଆବରଣ ଗଠିତ ହୁଏ ନାହିଁ।

ଆମ ଲୋହିତ ରକ୍ତ କୋଷକୁ କବଚ ବିନା ସୈନିକ ଭାବରେ ଭାବନ୍ତୁ। ଏହି ସୁରକ୍ଷା ବିନା, ଆମ ଶରୀରର ନିଜସ୍ୱ ପ୍ରତିରକ୍ଷା ପ୍ରଣାଳୀ ଦ୍ୱନ୍ଦ୍ୱରେ ପଡ଼ିଯାଏ ଏବଂ ଏହି ସୁସ୍ଥ ଲୋହିତ ରକ୍ତ କୋଷଗୁଡ଼ିକୁ ଶତ୍ରୁ ଭାବି ଆକ୍ରମଣ କରି ନଷ୍ଟ କରିବା ଆରମ୍ଭ କରେ। ଲୋହିତ ରକ୍ତ କୋଷର ଏହି ଅକାଳ ବିଘ୍ନକୁ ଆମେ ଡାକ୍ତରୀ ଭାଷାରେ ହେମୋଲାଇସିସ୍ ବୋଲି କହିଥାଉ। ଏହି ବିନାଶ ରକ୍ତ ନଳୀ ଭିତରେ (ଇଣ୍ଟ୍ରାଭାସ୍କୁଲାର) ଏବଂ ରକ୍ତ ନଳୀ ବାହାରେ (ଏକ୍ସଟ୍ରାଭାସ୍କୁଲାର) ହୋଇପାରେ।

ଯେତେବେଳେ ଏହି ଉପାୟରେ ଲୋହିତ ରକ୍ତ କଣିକା ନଷ୍ଟ ହୋଇଯାଏ, ମୁଖ୍ୟ ଲକ୍ଷଣଗୁଡ଼ିକ ରକ୍ତହୀନତା ଏବଂ ରକ୍ତ ଜମାଟ ହୋଇପାରେ। ଏହି ରକ୍ତ ଜମାଟ କେତେକ ସମୟରେ ଜୀବନ ପାଇଁ ବିପଦପୂର୍ଣ୍ଣ ହୋଇପାରେ। PNH ଥିବା ଜଣେ ବ୍ୟକ୍ତି ଏହି ଲକ୍ଷଣଗୁଡ଼ିକ ମଧ୍ୟରୁ ଅନେକ ଅନୁଭବ କରିପାରନ୍ତି, କିମ୍ବା ସେମାନଙ୍କର କେବଳ କିଛି ଲକ୍ଷଣ ଥାଇପାରେ।

PNH ର ଚିକିତ୍ସାରେ ରକ୍ତ ସ୍ଥାନାନ୍ତର, ରକ୍ତହୀନତା ପାଇଁ ଫୋଲିକ୍ ଏସିଡ୍ କିମ୍ବା ଲୁହା ବଟିକା, ଆଣ୍ଟିକୋଆଗୁଲେଣ୍ଟ ଏବଂ ପ୍ରତିରକ୍ଷା ପ୍ରଣାଳୀ ଦ୍ୱାରା ଆକ୍ରମଣରୁ ଲୋହିତ ରକ୍ତ କୋଷକୁ ସୁରକ୍ଷା ଦେଉଥିବା ଔଷଧ ଅନ୍ତର୍ଭୁକ୍ତ। ଆପଣ ଯେଉଁ ଚିକିତ୍ସା ପାଇବେ ତାହା ଆପଣଙ୍କ ପାଖରେ କେତେ ଲକ୍ଷଣ ଅଛି ଏବଂ ସେଗୁଡ଼ିକ କେତେ ଗମ୍ଭୀର ତାହା ଉପରେ ନିର୍ଭର କରିବ।

ଫାବଲ୍ଟା ଔଷଧ କିପରି କାମ କରେ?

ସାଧାରଣତଃ PNH ପାଇଁ ଇଞ୍ଜେକ୍ସନ ଭାବରେ ଦିଆଯାଉଥିବା ଏକୁଲିଜୁମାବ୍ (ସୋଲିରିସ୍) କିମ୍ବା ରାଭୁଲିଜୁମାବ୍ (ଅଲଟୋମିରିସ୍) ପରି ଔଷଧଗୁଡ଼ିକ ଆମର ପ୍ରତିରକ୍ଷା ପ୍ରଣାଳୀର ଏକ ଅଂଶକୁ ଅବରୋଧ କରି କାର୍ଯ୍ୟ କରନ୍ତି ଯାହାକୁ C5 କୁହାଯାଏ। ଯଦିଓ ଏଗୁଡ଼ିକ ଇଣ୍ଟ୍ରାଭାସ୍କୁଲାର୍ ହେମୋଲାଇସିସ୍ ବନ୍ଦ କରନ୍ତି, କିଛି ଲୋକଙ୍କର ଏକ୍ସଟ୍ରାଭାସ୍କୁଲାର୍ ହେମୋଲାଇସିସ୍ ଯୋଗୁଁ ରକ୍ତହୀନତା ଜାରି ରହିପାରେ।

ଏହିଠାରେ ଫାବାଲ୍ଟା ନାମକ ପ୍ରଥମ ପାଟିରେ ଦିଆଯାଉଥିବା ଔଷଧ ଗୁରୁତ୍ୱପୂର୍ଣ୍ଣ ହୋଇଯାଏ।

ଆମ ପ୍ରତିରକ୍ଷା ପ୍ରଣାଳୀକୁ ଆମ ଦେଶକୁ ରକ୍ଷା କରୁଥିବା ଏକ ସେନା ଭାବରେ ଭାବନ୍ତୁ। PNH ରେ, ଏହି ସେନାର କିଛି ଅଂଶ ଦ୍ୱନ୍ଦ୍ୱରେ ପଡ଼ି ଆମର ନିଜ ସୁସ୍ଥ ଲୋହିତ ରକ୍ତ କୋଷକୁ ଆକ୍ରମଣ କରନ୍ତି। ଫାବାଲ୍ଟା ଫ୍ୟାକ୍ଟର B ନାମକ ଏକ ପ୍ରୋଟିନକୁ ଅବରୋଧ କରେ ଯାହା ଏହି ଦ୍ୱନ୍ଦ୍ୱ ସୃଷ୍ଟି କରେ। ଏହା ପ୍ରତିରକ୍ଷା ପ୍ରଣାଳୀକୁ ଲୋହିତ ରକ୍ତ କୋଷକୁ ଆକ୍ରମଣ କରିବାରୁ ରୋକିଥାଏ। ଏହା ସୁସ୍ଥ ଲୋହିତ ରକ୍ତ କୋଷର ସଂଖ୍ୟା ବୃଦ୍ଧି କରେ, ଲକ୍ଷଣଗୁଡ଼ିକୁ ହ୍ରାସ କରେ ଏବଂ ରକ୍ତ ସ୍ଥାନାନ୍ତରର ଆବଶ୍ୟକତାକୁ ହ୍ରାସ କରେ।

ମୁଁ ଏହି ଔଷଧକୁ କିପରି ବ୍ୟବହାର କରିବା ଉଚିତ?

ଫାବହାଲ୍ଟା ଏକ କ୍ୟାପସୁଲ୍ ଯାହାକୁ ଦିନକୁ ଦୁଇଥର ଖାଦ୍ୟ ସହିତ କିମ୍ବା ଖାଦ୍ୟ ବିନା ସମ୍ପୂର୍ଣ୍ଣ ଗିଳି ଦିଆଯାଏ। କ୍ୟାପସୁଲ୍ ଭାଙ୍ଗିବା, ଚୂର୍ଣ୍ଣ କରିବା କିମ୍ବା ଚୋବାଇବା ଉଚିତ୍ ନୁହେଁ। ଯଦି ଆପଣ ଏକ ଡୋଜ୍ ହରାଇ ଦିଅନ୍ତି, ତେବେ ମନେ ପଡ଼ିବା ମାତ୍ରେ ଏହାକୁ ନିଅନ୍ତୁ ଏବଂ ତା’ପରେ ଅବଶିଷ୍ଟ ଡୋଜ୍ ନିୟମିତ ଭାବରେ ନିଅନ୍ତୁ। ଯଦି ଆପଣ ପୂର୍ବରୁ ଅନ୍ୟ ଏକ PNH ଔଷଧ (ଯେପରିକି eculizumab କିମ୍ବା ravulizumab) ଖାଉଛନ୍ତି, ତେବେ ଆପଣଙ୍କ ଡାକ୍ତର ଫାବହାଲ୍ଟାକୁ ପରିବର୍ତ୍ତନ କରିବାର ସଠିକ୍ ଉପାୟ ବୁଝାଇବେ।

ଯଦି ଆପଣଙ୍କ ଲକ୍ଷଣଗୁଡିକରେ ଉନ୍ନତି ହୁଏ, ତେବେ ଡାକ୍ତରୀ ପରାମର୍ଶ ବିନା ଫାବଲ୍ଟା ନେବା ବନ୍ଦ କରନ୍ତୁ ନାହିଁ । ଯଦି ଆପଣ ଏପରି କରନ୍ତି, ତେବେ ଆପଣଙ୍କର ଲାଲ ରକ୍ତ କଣିକା ପୁଣି ଶୀଘ୍ର ଭାଙ୍ଗିବା ଆରମ୍ଭ କରିପାରେ।

ଏହି ଔଷଧର ପ୍ରଭାବ କିପରି ଅଧ୍ୟୟନ କରାଯାଇଛି?

ଫାବାଲ୍ଟାର ପ୍ରଭାବ ଏବଂ ସୁରକ୍ଷା ନିଶ୍ଚିତ କରିବା ପାଇଁ ଦୁଇଟି ମୁଖ୍ୟ ଅଧ୍ୟୟନ କରାଯାଇଥିଲା। ଉଭୟରେ PNH ଏବଂ ଏହା ଦ୍ୱାରା ହେଉଥିବା ରକ୍ତହୀନତା ଥିବା ରୋଗୀଙ୍କୁ ଅନ୍ତର୍ଭୁକ୍ତ କରାଯାଇଥିଲା।

1. APPLY-PNH ଅଧ୍ୟୟନ: ଏଥିରେ ସେହି ଲୋକମାନଙ୍କୁ ସାମିଲ କରାଯାଇଥିଲା ଯେଉଁମାନେ ଅନ୍ୟ PNH ଔଷଧ (ଏକୁଲିଜୁମାବ୍ କିମ୍ବା ରାଭୁଲିଜୁମାବ୍) ଅତି କମରେ 6 ମାସ ଧରି ଖାଇବା ସତ୍ତ୍ୱେ ରକ୍ତହୀନତା ଅନୁଭବ କରିଥିଲେ। ସେମାନଙ୍କୁ ଦୁଇଟି ଗୋଷ୍ଠୀରେ ବିଭକ୍ତ କରାଯାଇଥିଲା, ଗୋଟିଏ ଗୋଷ୍ଠୀକୁ ଫାବାଲ୍ଟା ଦିଆଯାଇଥିଲା ଏବଂ ଅନ୍ୟ ଗୋଷ୍ଠୀ ପୁରୁଣା ଔଷଧ ଖାଇବା ଜାରି ରଖିଥିଲେ।

2. APPOINT-PNH ଅଧ୍ୟୟନ: ଏଥିରେ ସେହି ରୋଗୀମାନଙ୍କୁ ସାମିଲ କରାଯାଇଥିଲା ଯେଉଁମାନେ ପୂର୍ବରୁ PNH ପାଇଁ ଅନ୍ୟ କୌଣସି ପରିପୂରକ ଔଷଧ ପାଇ ନଥିଲେ। ସେମାନଙ୍କୁ ସମସ୍ତଙ୍କୁ ଫାବହାଲ୍ଟା ଦିଆଯାଇଥିଲା।

24 ସପ୍ତାହ ପରେ ଏହି ଅଧ୍ୟୟନର ଫଳାଫଳ ବହୁତ ଉତ୍ସାହଜନକ।

ଔଷଧ କାମ କରୁଛି କି ନାହିଁ ଆପଣ କିପରି ଜାଣିବେ?

ଯଦି ଫାବାଲ୍ଟା ଚିକିତ୍ସା ସଫଳ ହୁଏ, ତେବେ ଆପଣଙ୍କର ଲାଲ ରକ୍ତ କଣିକା ଏବଂ ହିମୋଗ୍ଲୋବିନ୍ ସ୍ତର ବୃଦ୍ଧି ପାଇବା ଆରମ୍ଭ କରିବ। ଆପଣ ଏପରି କିଛି ଅନୁଭବ କରିପାରନ୍ତି:

• ଶକ୍ତି ବୃଦ୍ଧି ଏବଂ ଥକାପଣ ହ୍ରାସ
• ପରିସ୍ରାର ଗାଢ଼ ରଙ୍ଗ ହ୍ରାସ ପାଇବା
• ଭୋକ ବୃଦ୍ଧି ଏବଂ ପେଟ ଯନ୍ତ୍ରଣା କମିବା
• ବାହ୍ୟ ରକ୍ତ ସ୍ଥାନାନ୍ତରର ଆବଶ୍ୟକତା ହ୍ରାସ କରିବା
• ଦୈନନ୍ଦିନ କାର୍ଯ୍ୟ ସହଜରେ କରିପାରୁଛି

ଯେହେତୁ ଚିକିତ୍ସାର ଫଳାଫଳ ବ୍ୟକ୍ତି ଅନୁସାରେ ଭିନ୍ନ ହୋଇଥାଏ, ଆପଣଙ୍କର ଲକ୍ଷଣଗୁଡ଼ିକର ଏକ ରେକର୍ଡ ରଖନ୍ତୁ ଏବଂ ପ୍ରତ୍ୟେକ ଥର ଡାକ୍ତରଙ୍କୁ ଦେଖା କରିବା ସମୟରେ ତାଙ୍କ ସହିତ ଆଲୋଚନା କରନ୍ତୁ।

ପାର୍ଶ୍ୱ ପ୍ରତିକ୍ରିୟା ଏବଂ ସେଗୁଡ଼ିକୁ କିପରି ପରିଚାଳନା କରିବେ?

ଯେକୌଣସି ଔଷଧ ପରି, ଫାବାଲ୍ଟାର ପାର୍ଶ୍ୱ ପ୍ରତିକ୍ରିୟା ହୋଇପାରେ। ସବୁଠାରୁ ସାଧାରଣ ହେଉଛି ମୁଣ୍ଡବିନ୍ଧା, ଝାଡ଼ା, ବାନ୍ତି, ପେଟ ଯନ୍ତ୍ରଣା ଏବଂ ଚର୍ମ ଫୋଡ଼ି। ସାଧାରଣ ଥଣ୍ଡା ଏବଂ ଅନ୍ୟାନ୍ୟ ଜୀବାଣୁ କିମ୍ବା ଭାଇରାଲ୍ ସଂକ୍ରମଣର ଲକ୍ଷଣ ମଧ୍ୟ ଦେଖାଯାଇପାରେ।

ଗୁରୁତର ସଂକ୍ରମଣ ଯାହା ଉପରେ ଧ୍ୟାନ ଦେବା ଆବଶ୍ୟକ!

ଏହି ଔଷଧ ପ୍ରତିରକ୍ଷା ପ୍ରଣାଳୀର ଏକ ଅଂଶକୁ ଦମନ କରୁଥିବାରୁ, କିଛି ପ୍ରକାରର ଜୀବାଣୁରୁ ଗମ୍ଭୀର ସଂକ୍ରମଣର ଆଶଙ୍କା ଥାଏ। ବିଶେଷକରି *ଷ୍ଟ୍ରେପ୍ଟୋକୋକସ୍ ନିମୋନିଆ*, *ନାଇସେରିଆ ମେନିଞ୍ଜାଇଟିଡିସ୍*, ଏବଂ *ହେମୋଫାଇଲସ୍ ଇନଫ୍ଲୁଏଞ୍ଜା ଟାଇପ୍ B*। ଯଦି ଏହି ସଂକ୍ରମଣଗୁଡ଼ିକୁ ଚିହ୍ନଟ ଏବଂ ତୁରନ୍ତ ଚିକିତ୍ସା ନ କରାଯାଏ ତେବେ ଏହା ଜୀବନ ପାଇଁ ବିପଦପୂର୍ଣ୍ଣ ହୋଇପାରେ।

ସଂକ୍ରମଣକୁ ରୋକିବାର ସର୍ବୋତ୍ତମ ଉପାୟ ହେଉଛି ସମସ୍ତ ସୁପାରିଶ କରାଯାଇଥିବା ଟୀକାକରଣ କରିବା , ହାତକୁ ଭଲ ଭାବରେ ଧୋଇବା ଏବଂ ଅସୁସ୍ଥ ଲୋକଙ୍କଠାରୁ ଦୂରେଇ ରହିବା। ଯଦି ଆପଣ ନିମ୍ନଲିଖିତ ଲକ୍ଷଣଗୁଡ଼ିକ ମଧ୍ୟରୁ କୌଣସି ଅନୁଭବ କରନ୍ତି, ତେବେ ତୁରନ୍ତ ଆପଣଙ୍କ ଡାକ୍ତରଙ୍କୁ କୁହନ୍ତୁ କିମ୍ବା ନିକଟସ୍ଥ ହସ୍ପିଟାଲ ଜରୁରୀକାଳୀନ କୋଠରୀ (ETU) କୁ ଯାଆନ୍ତୁ।

ଯଦି ଆପଣ କୌଣସି ପାର୍ଶ୍ୱ ପ୍ରତିକ୍ରିୟା ବିଷୟରେ ଚିନ୍ତିତ, ତେବେ ତୁରନ୍ତ ଆପଣଙ୍କ ଡାକ୍ତରଙ୍କ ସହ କଥା ହୁଅନ୍ତୁ। ଯଦି ଆପଣ କୌଣସି ଔଷଧରୁ ବିଷାକ୍ତ ହେବାର ସନ୍ଦେହ କରନ୍ତି, ତେବେ ଆପଣ କଲମ୍ବୋ ନ୍ୟାସନାଲ ହସ୍ପିଟାଲରେ ଥିବା ନ୍ୟାସନାଲ ପଏଜନସ୍ ଇନଫର୍ମେସନ୍ ସେଣ୍ଟରକୁ କଲ୍ କରିପାରିବେ।

ଚିକିତ୍ସା ସମୟରେ କେଉଁ ରକ୍ତ ପରୀକ୍ଷା ଆବଶ୍ୟକ?

ଆପଣଙ୍କ ସ୍ୱାସ୍ଥ୍ୟ ଏବଂ ଔଷଧ ପ୍ରତି ଆପଣଙ୍କର ପ୍ରତିକ୍ରିୟା ନିରୀକ୍ଷଣ କରିବା ପାଇଁ ଆପଣଙ୍କ ଡାକ୍ତର ଅନେକ ରକ୍ତ ପରୀକ୍ଷା କରିବେ।

• ଲୋହିତ ରକ୍ତ କଣିକା (RBC) ଏବଂ ହିମୋଗ୍ଲୋବିନ ସ୍ତର:ଏଗୁଡିକ PNH ରେ ନିୟମିତ ଭାବରେ ଯାଞ୍ଚ କରାଯାଏ। ଏହା ଚିକିତ୍ସା ପ୍ରତି ଆପଣ କିପରି ପ୍ରତିକ୍ରିୟା ଦେଉଛନ୍ତି ତାହା ଦେଖିବାରେ ଏବଂ ଆପଣଙ୍କୁ ରକ୍ତ ସ୍ଥାନାନ୍ତର ଆବଶ୍ୟକ କି ନାହିଁ ତାହା ନିର୍ଣ୍ଣୟ କରିବାରେ ସାହାଯ୍ୟ କରେ।
• ରକ୍ତରେ ଚର୍ବି ସ୍ତର: ଫାବାଲ୍ଟା ଆପଣଙ୍କ କୋଲେଷ୍ଟ୍ରଲ୍ ଏବଂ ଟ୍ରାଇଗ୍ଲିସେରାଇଡ୍ ସ୍ତରକୁ ବୃଦ୍ଧି କରିପାରେ। ତେଣୁ, ଆପଣଙ୍କ ଡାକ୍ତର ଚିକିତ୍ସା ପୂର୍ବରୁ ଏବଂ ଚିକିତ୍ସା ସମୟରେ ଏକ ଉପବାସ ଲିପିଡ୍ ପ୍ରୋଫାଇଲ୍ ପରୀକ୍ଷା କରିବାକୁ ସୁପାରିଶ କରିବେ।

ଅନ୍ୟ ଔଷଧ ସହିତ କିଛି ସମସ୍ୟା ହୋଇପାରେ କି?

ହଁ, କିଛି ଔଷଧ ଫାବାଲ୍ଟା ସହିତ ପାରସ୍ପରିକ କ୍ରିୟା କରିପାରେ। କିଛି ଔଷଧ, ଯେପରିକି ରିଫାମ୍ପିନ୍, ଫାବାଲ୍ଟାର ପ୍ରଭାବକୁ ହ୍ରାସ କରିପାରେ। ଜେମ୍ଫିବ୍ରୋଜିଲ୍ ଭଳି କିଛି ଔଷଧ ସହିତ ଫାବାଲ୍ଟା ନେବା ସୁପାରିଶ କରାଯାଏ ନାହିଁ।