CAH (ଜନ୍ମଗତ ଆଡ୍ରେନାଲ୍ ହାଇପରପ୍ଲାସିଆ) ରୋଗୀଙ୍କ ପାଇଁ ଖୁସି ଖବର! ଆସନ୍ତୁ କ୍ରିନେସରଫଣ୍ଟ ବିଷୟରେ ଆଲୋଚନା କରିବା

ଯଦି ଆପଣ କିମ୍ବା ଆପଣଙ୍କ ପରିବାରର କାହାର ଜନ୍ମଗତ ଆଡରେନାଲ ହାଇପରପ୍ଲାସିଆ (CAH) ନାମକ ଏକ ରୋଗ ଅଛି, ତେବେ ଏହା ଆପଣଙ୍କ ପାଇଁ ବହୁତ ଗୁରୁତ୍ୱପୂର୍ଣ୍ଣ ଖବର ହେବ। 70 ବର୍ଷ ପରେ, ଏହି ରୋଗ ପାଇଁ ଏକ ନୂତନ ଚିକିତ୍ସାକୁ ଅନୁମୋଦନ କରାଯାଇଛି। ଏହା ପ୍ରକୃତରେ CAH ସହିତ ବଞ୍ଚୁଥିବା ଲୋକଙ୍କ ପାଇଁ ଏକ ବଡ଼ ଆଶା। ତେଣୁ ଆସନ୍ତୁ ଦେଖିବା ଏହି ନୂତନ ଔଷଧ କ’ଣ, ଏହା କିପରି କାମ କରେ ଏବଂ ଏହାର ଲାଭ କ’ଣ।

ପ୍ରଥମେ, ଆସନ୍ତୁ ବୁଝିବା, CAH କ'ଣ?

ସରଳ ଭାଷାରେ କହିବାକୁ ଗଲେ, CAH ଏକ ଜେନେଟିକ୍ ରୋଗ ଯାହା ଆମର ଆଡ୍ରେନାଲ୍ ଗ୍ରନ୍ଥିକୁ ପ୍ରଭାବିତ କରେ। ଏହି ଗ୍ରନ୍ଥିଗୁଡ଼ିକ ଆମର ବୃକକ୍ ଉପରେ ଅବସ୍ଥିତ। ଏମାନେ ଆମ ଶରୀର ପାଇଁ ଆବଶ୍ୟକୀୟ ଅନେକ ହରମୋନ୍ ଉତ୍ପାଦନ କରନ୍ତି।

ଆଡ୍ରେନାଲ୍ ଗ୍ରନ୍ଥିକୁ ଏକ କାରଖାନା ଭାବରେ ଭାବନ୍ତୁ। ଏହି କାରଖାନାର ମୁଖ୍ୟ ଉତ୍ପାଦ ହେଉଛି କର୍ଟିସୋଲ୍ ନାମକ ଏକ ହରମୋନ୍। ଏହା ଏକ ଅତ୍ୟନ୍ତ ଗୁରୁତ୍ୱପୂର୍ଣ୍ଣ ହରମୋନ୍ ଯାହା ଆମ ଶରୀରକୁ ଚାପ, ରୋଗ ଏବଂ ବିପଦର ମୁକାବିଲା କରିବାରେ ସାହାଯ୍ୟ କରେ।

ଯେତେବେଳେ ଜଣେ ସୁସ୍ଥ ବ୍ୟକ୍ତିଙ୍କଠାରେ କର୍ଟିସୋଲ ସ୍ତର ହ୍ରାସ ପାଏ, ମସ୍ତିଷ୍କ (କାର୍ଟିସୋଲ ପରିଚାଳକ ପରି) ACTH ନାମକ ଏକ ସଙ୍କେତ (ଆଦେଶ) ଆଡ୍ରେନାଲ୍ ଗ୍ରନ୍ଥିକୁ "କର୍ଟିସୋଲ ତିଆରି କରିବା" ପାଇଁ ପଠାଏ। କିନ୍ତୁ CAH ଥିବା ବ୍ୟକ୍ତିଙ୍କଠାରେ, କର୍ଟିସୋଲ ତିଆରି କରିବା ପାଇଁ ଆବଶ୍ୟକ ଏକ ପ୍ରମୁଖ ଏନଜାଇମ୍ କିମ୍ବା 'କର୍ମଚାରୀ'ର ଅଭାବ ଥାଏ। ତେଣୁ ମସ୍ତିଷ୍କ ଯେତେ ACTH ପଠାଏ, କାରଖାନା କର୍ଟିସୋଲ ତିଆରି କରିପାରିବ ନାହିଁ।

ଏହା ଦୁଇଟି ପ୍ରଶ୍ନ ଉଠାଏ:

୧. ଶରୀର ଆବଶ୍ୟକୀୟ କର୍ଟିସୋଲ ଉତ୍ପାଦନ କରେ ନାହିଁ ।

୨. ମସ୍ତିଷ୍କରୁ ACTH ସଙ୍କେତ ପ୍ରବାହିତ ହେବା ସହିତ, ଆଡ୍ରେନାଲ୍ ଗ୍ରନ୍ଥି ଦ୍ୱାରା ଉତ୍ପାଦିତ ଆଉ ଏକ ପ୍ରକାରର ହରମୋନ୍ , ଯାହାକୁ ଆଣ୍ଡ୍ରୋଜେନ୍ କୁହାଯାଏ, ଅଧିକ ପରିମାଣରେ ଉତ୍ପାଦିତ ହୁଏ ।

ଏହି ଆଣ୍ଡ୍ରୋଜେନ୍ (ଯଥା ଟେଷ୍ଟୋଷ୍ଟେରନ୍) ପୁରୁଷ ହରମୋନ୍। ପୁରୁଷ ଏବଂ ମହିଳା ଉଭୟଙ୍କୁ ଏହାର କିଛି ଆବଶ୍ୟକତା ଅଛି, କିନ୍ତୁ CAH ରେ, ଏହା ଅତ୍ୟଧିକ ହୋଇଯାଏ। ଏହା ପ୍ରାରମ୍ଭିକ ଯୌବନ, ବନ୍ଧ୍ୟାତ୍ୱ ଏବଂ ପିଲାର ବିକାଶ ସହିତ ଅନ୍ୟାନ୍ୟ ସମସ୍ୟା ସୃଷ୍ଟି କରିପାରେ।

ଦଶନ୍ଧି ଧରି, ଏହାର ମୁଖ୍ୟ ଚିକିତ୍ସା ହେଉଛି ଷ୍ଟେରଏଡ୍ (ଗ୍ଲୁକୋକର୍ଟିକୋଇଡ୍ସ) ଦେବା ଯାହା ବାହ୍ୟ ଭାବରେ କର୍ଟିସୋଲ ପରି କାର୍ଯ୍ୟ କରେ। ଏହା କେବଳ ଶରୀରରେ ଅଭାବ ଥିବା କର୍ଟିସୋଲକୁ ବଦଳାଇଥାଏ ନାହିଁ, ବରଂ ମସ୍ତିଷ୍କରୁ ACTH ସିଗନାଲକୁ ମଧ୍ୟ ନିୟନ୍ତ୍ରଣ କରିଥାଏ, ଯାହା ଆଣ୍ଡ୍ରୋଜେନର ଉତ୍ପାଦନକୁ ହ୍ରାସ କରିଥାଏ। ତଥାପି, ସମସ୍ୟା ହେଉଛି ଏଥିପାଇଁ ଦୀର୍ଘ ସମୟ ପାଇଁ ସ୍ୱାଭାବିକ ଅପେକ୍ଷା ଅଧିକ ମାତ୍ରାରେ ଷ୍ଟେରଏଡ୍ ନେବା ଆବଶ୍ୟକ। ଏହା ଓଜନ ବୃଦ୍ଧି, ହାଡ଼ ପତଳା ହେବା ଏବଂ ନିଦ୍ରା ସମସ୍ୟା ଭଳି ଅନେକ ପାର୍ଶ୍ୱ ପ୍ରତିକ୍ରିୟା ସୃଷ୍ଟି କରିପାରେ।

ତୁମେ ଏହି ନୂତନ ଔଷଧ କିପରି ପାଇଲ?

ବୈଜ୍ଞାନିକମାନେ ଭାବୁଛନ୍ତି ଯେ ଏହି ଷ୍ଟେରଏଡ୍ ସମସ୍ୟାର ଆଉ କୌଣସି ସମାଧାନ ଅଛି କି? ବାହ୍ୟ ଭାବରେ ପ୍ରଚୁର ଷ୍ଟେରଏଡ୍ ଦେବା ପରିବର୍ତ୍ତେ, ଯଦି ଆମେ ମସ୍ତିଷ୍କରୁ ଆସୁଥିବା ACTH ସିଗନାଲକୁ ସିଧାସଳଖ ହ୍ରାସ କରିବାର ଏକ ଉପାୟ ପାଇଥାଉ ତେବେ କଣ ହେବ?

ସେଠାରେ ସେମାନେ ଏକ ନୂତନ ଲକ୍ଷ୍ୟ ପାଇଲେ। ଏହା ମସ୍ତିଷ୍କରେ CRF1 ନାମକ ଏକ ରିସେପ୍ଟର ଥିଲା। ଯେତେବେଳେ କୋର୍ଟିସୋଲ ସ୍ତର ହ୍ରାସ ପାଏ, CRF1 ଦ୍ୱାରା ACTH ସିଗନାଲ ଟ୍ରିଗର ହୁଏ। CAH ରେ, ଏହି ପ୍ରକ୍ରିୟା ବାଧାପ୍ରାପ୍ତ ହୁଏ।

ତେଣୁ ବୈଜ୍ଞାନିକମାନେ ଭାବିଲେ, ଯଦି ଆମେ ଏହି CRF1କୁ ଅବରୋଧ କରିଦେଉ, ତେବେ ଆମେ ACTH ର ଉତ୍ପାଦନ ହ୍ରାସ କରିପାରିବା, ଠିକ୍ ନା? ଯଦି ଏପରି ହୁଏ, ତେବେ ଆଣ୍ଡ୍ରୋଜେନର ଉତ୍ପାଦନ ମଧ୍ୟ ନିୟନ୍ତ୍ରିତ ହେବ, ଏବଂ ରୋଗୀଙ୍କୁ ନେବାକୁ ଥିବା ଷ୍ଟେରଏଡର ମାତ୍ରା ମଧ୍ୟ ହ୍ରାସ ପାଇବ।

ଲୋକଙ୍କୁ ଔଷଧ ଦେବା ପୂର୍ବରୁ କରାଯାଇଥିବା ପରୀକ୍ଷାଗୁଡ଼ିକ

ଏକ ନୂତନ ଔଷଧ ଆବିଷ୍କାର ହେବା ମାତ୍ରେ ଲୋକଙ୍କୁ ଦିଆଯାଇପାରିବ ନାହିଁ। ଏହା ନିରାପଦ ଏବଂ ପ୍ରଭାବଶାଳୀ କି ନାହିଁ ତାହା ନିଶ୍ଚିତ କରିବା ପାଇଁ ଏହାକୁ ଅନେକ ପରୀକ୍ଷା କରିବାକୁ ପଡିବ। କ୍ରିନେସରଫଣ୍ଟ ଔଷଧ ଏହି ସମସ୍ତ ପଦକ୍ଷେପ ଦେଇ ଯାଇଥିଲା।

1. ପରୀକ୍ଷାଗାର ଏବଂ ପ୍ରାଣୀ ପରୀକ୍ଷା: ପ୍ରଥମ ପଦକ୍ଷେପ ହେଉଛି ପରୀକ୍ଷାଗାରରେ କୋଷ ଏବଂ ପ୍ରାଣୀମାନଙ୍କ ଉପରେ ଔଷଧ ପରୀକ୍ଷା କରିବା। ଏହା ନିର୍ଣ୍ଣୟ କରିବା ପାଇଁ ଯେ ଔଷଧଟି ବିଷାକ୍ତ କି ଏହା ଅଙ୍ଗକୁ କ୍ଷତି ପହଞ୍ଚାଇବ। କଳ୍ପନା କରନ୍ତୁ, 10,000 ନୂତନ ଔଷଧ ମଧ୍ୟରୁ କେବଳ ଗୋଟିଏ ଏହି ସମସ୍ତ ପ୍ରତିବନ୍ଧକକୁ ଅତିକ୍ରମ କରେ ଏବଂ ଅନୁମୋଦିତ ହୁଏ।

୨. କ୍ଲିନିକାଲ୍ ପରୀକ୍ଷଣ: ପ୍ରାଣୀ ପରୀକ୍ଷଣ ସଫଳ ହେବା ପରେ, ମାନବ ପରୀକ୍ଷଣ ଅନେକ ପର୍ଯ୍ୟାୟରେ କରାଯାଏ।

କ୍ରିନେସରଫଣ୍ଟ ପାଇଁ ପରୀକ୍ଷା ଫଳାଫଳ କିପରି?

ଏହି ଔଷଧ ଉପରେ କରାଯାଇଥିବା ପରୀକ୍ଷଣଗୁଡ଼ିକ ବହୁତ ଭଲ ଫଳାଫଳ ଦେଇଛି। ବିଶେଷକରି ପର୍ଯ୍ୟାୟ II ଏବଂ ପର୍ଯ୍ୟାୟ III ପରୀକ୍ଷଣଗୁଡ଼ିକ ବହୁତ ଗୁରୁତ୍ୱପୂର୍ଣ୍ଣ।

ଦ୍ୱିତୀୟ ପର୍ଯ୍ୟାୟ - ଛୋଟ ପିଲାମାନଙ୍କ ଫଳାଫଳ

ଏଠାରେ, CAH ଥିବା ଛୋଟ ପିଲାମାନଙ୍କର ଏକ ଛୋଟ ଗୋଷ୍ଠୀ (୧୪-୧୭ ବର୍ଷ ବୟସ)ଙ୍କୁ ୧୪ ଦିନ ପାଇଁ ଔଷଧ ଦିଆଯାଇଥିଲା ଏବଂ ସେମାନଙ୍କ ହରମୋନ ସ୍ତରର ପରିବର୍ତ୍ତନ ପରିଲକ୍ଷିତ ହୋଇଥିଲା। ଫଳାଫଳ ଆଶ୍ଚର୍ଯ୍ୟଜନକ ଥିଲା।

• ACTH (ମସ୍ତିଷ୍କ ସଙ୍କେତ) 57% ହ୍ରାସ ପାଇଛି ।
• ୧୭-OHP (ଆଣ୍ଡ୍ରୋଜେନ ଉତ୍ପାଦନର ଏକ ସୂଚକ) ୬୯% ହ୍ରାସ ପାଇଛି ।
• ଆଣ୍ଡ୍ରୋଷ୍ଟେନେଡିଓନ (ଏକ ପ୍ରକାର ଆଣ୍ଡ୍ରୋଜେନ) 58% ହ୍ରାସ ପାଇଛି ।

ପର୍ଯ୍ୟାୟ III - ବଡ଼ ଗୋଷ୍ଠୀର ଫଳାଫଳ

ଏହି ଫଳାଫଳ ଦ୍ୱାରା ଉତ୍ସାହିତ ହୋଇ, ବୈଜ୍ଞାନିକମାନେ ବୟସ୍କ ଏବଂ ପିଲାମାନଙ୍କୁ ବ୍ୟବହାର କରି ଦୁଇଟି ବଡ଼ ପରୀକ୍ଷଣ କରିଥିଲେ, ଯେଉଁଠାରେ କିଛିଙ୍କୁ କ୍ରିନେସରଫଣ୍ଟ ଔଷଧ ଦିଆଯାଇଥିଲା ଏବଂ ଅନ୍ୟମାନଙ୍କୁ ଏକ ପ୍ଲେସିବୋ ଦିଆଯାଇଥିଲା ଯାହା ଏକ ଔଷଧ ପରି ଦେଖାଯାଉଥିଲା କିନ୍ତୁ କୌଣସି ପ୍ରଭାବ ନଥିଲା।

ଏହି ଫଳାଫଳଗୁଡ଼ିକ ସ୍ପଷ୍ଟ ଭାବରେ ଦର୍ଶାଉଛି ଯେ କ୍ରିନେସରଫଣ୍ଟ ଆଣ୍ଡ୍ରୋଜେନ ସ୍ତରକୁ ନିୟନ୍ତ୍ରଣ କରିବାରେ ସାହାଯ୍ୟ କରେ, ଏବଂ ଷ୍ଟେରଏଡର ଡୋଜକୁ ମଧ୍ୟ ହ୍ରାସ କରେ ଯାହା ଦୀର୍ଘକାଳୀନ ଭାବରେ ରୋଗୀଙ୍କ ପାଇଁ କ୍ଷତିକାରକ ହୋଇପାରେ।

ଏହି ଔଷଧ କେତେ ସୁରକ୍ଷିତ?

ଅଧ୍ୟୟନରୁ ଜଣାପଡିଛି ଯେ ଏହି ଔଷଧର ପ୍ରାୟତଃ କୌଣସି ଗୁରୁତର ପାର୍ଶ୍ୱ ପ୍ରତିକ୍ରିୟା ନାହିଁ। ରିପୋର୍ଟ ହୋଇଥିବା ଅଧିକାଂଶ ପାର୍ଶ୍ୱ ପ୍ରତିକ୍ରିୟା ସାମାନ୍ୟ ଏବଂ ଅସ୍ଥାୟୀ।

• ଥକାପଣ
• ମୁଣ୍ଡବିନ୍ଧା
• ଥଣ୍ଡା କିମ୍ବା ନାକ ବନ୍ଦ ହୋଇଯିବା
• ମାଂସପେଶୀ କିମ୍ବା ପେଟ ଯନ୍ତ୍ରଣା
• ସନ୍ଧି ଯନ୍ତ୍ରଣା

ଏହି ଔଷଧ ସହିତ ଆସୁଥିବା ଏକମାତ୍ର ପ୍ରମୁଖ ଚେତାବନୀ ହେଉଛି ଯେ ଯଦି ଆପଣ ଆପଣଙ୍କ ଡାକ୍ତରଙ୍କ ଦ୍ୱାରା ନିର୍ଦ୍ଧାରିତ ଷ୍ଟେରଏଡର ସଠିକ୍ ମାତ୍ରା ଗ୍ରହଣ କରନ୍ତି ନାହିଁ , ତେବେ ଆପଣଙ୍କର କର୍ଟିସୋଲ ସ୍ତର ବିପଦପୂର୍ଣ୍ଣ ଭାବରେ ହ୍ରାସ ପାଇପାରେ, ଯାହା ଦ୍ଵାରା ଆଡ୍ରେନାଲ୍ ଅପ୍ରଚୁରତା ନାମକ ଏକ ଜୀବନ-ବିପର୍ଯ୍ୟୟ ଅବସ୍ଥା ସୃଷ୍ଟି ହୋଇପାରେ। ତଥାପି, ଅଧ୍ୟୟନରେ ଔଷଧ ଠିକ୍ ଭାବରେ ଗ୍ରହଣ କରିଥିବା କେହି ଏହି ଅବସ୍ଥା ଅନୁଭବ କରିନାହାଁନ୍ତି । ତେଣୁ, ଆପଣଙ୍କ ଡାକ୍ତରଙ୍କ ନିର୍ଦ୍ଦେଶ ପାଳନ କରିବା ଅତ୍ୟନ୍ତ ଗୁରୁତ୍ୱପୂର୍ଣ୍ଣ।

CAH ଚିକିତ୍ସା ପାଇଁ ନୂତନ ଆଶା

ଏହି ସଫଳ ଫଳାଫଳ ଯୋଗୁଁ, ଯୁକ୍ତରାଷ୍ଟ୍ରରେ FDA (ଔଷଧଗୁଡ଼ିକୁ ଅନୁମୋଦନ କରୁଥିବା ମୁଖ୍ୟ ସଂସ୍ଥା) ଏହି ଔଷଧ ପାଇଁ ସ୍ୱତନ୍ତ୍ର ଅନୁମୋଦନ ପ୍ରଦାନ କରିଛି। କ୍ରିନେସରଫଣ୍ଟ (ବ୍ରାଣ୍ଡ ନାମ କ୍ରିନେସିଟି) CAH ପାଇଁ ଏକ ଉପଚାର ନୁହେଁ। ତଥାପି, ଏହା CAH ର ଚିକିତ୍ସାରେ ଏକ ପ୍ରମୁଖ ପଦକ୍ଷେପ।

ଡାକ୍ତରମାନେ ବର୍ତ୍ତମାନ ଆପଣଙ୍କର ବର୍ତ୍ତମାନର ଷ୍ଟେରଏଡ୍ ଚିକିତ୍ସା (ଆଡ୍-ଅନ୍ ଥେରାପି) ସହିତ ଏହି ଔଷଧ ଲେଖିପାରିବେ। ଏହା ଆପଣଙ୍କର ଷ୍ଟେରଏଡ୍ ଡୋଜ୍ ହ୍ରାସ କରିବାରେ ସାହାଯ୍ୟ କରିପାରିବ। ଏହାର ଅର୍ଥ ହେଉଛି ଆପଣ ଷ୍ଟେରଏଡ୍ ରୁ କମ୍ ପାର୍ଶ୍ୱ ପ୍ରତିକ୍ରିୟା ଅନୁଭବ କରିପାରିବେ, ଆପଣଙ୍କର ହରମୋନ୍ ସ୍ତରକୁ ଭଲ ଭାବରେ ନିୟନ୍ତ୍ରଣ କରିପାରିବେ ଏବଂ ଜୀବନର ଗୁଣବତ୍ତା ଉନ୍ନତ କରିପାରିବେ।