Czy możemy porozmawiać o leku Amvuttra na chorobę serca o nazwie ATTR-CM? (ATTR-CM i Amvuttra)

Być może nie słyszałeś o chorobach, które występują, gdy pewien rodzaj białka w naszym organizmie gromadzi się nieprawidłowo i odkłada się w ważnych narządach, takich jak serce i nerwy. Są to często rzadkie choroby. W medycynie ten rodzaj odkładania się białka nazywa się amyloidozą . Dzisiaj porozmawiamy o rzadkiej chorobie zwanej ATTR-CM, która atakuje serce, czyli w której białka te odkładają się w mięśniu sercowym, oraz o nowoczesnym leku o nazwie Amvuttra, stosowanym w jej leczeniu.

Czym właściwie jest ATTR-CM?

Mówiąc najprościej, ATTR-CM to schorzenie, w którym z powodu defektu genetycznego lub naturalnie występującego wraz z wiekiem, białko TTR, które jest produkowane w naszym organizmie, zmienia kształt, zlepia się i odkłada w ścianach mięśnia sercowego. Pełna nazwa tego schorzenia to kardiomiopatia amyloidowa transtyretyny.

Pomyśl o tym, ściany naszego serca muszą być elastyczne, aby prawidłowo pompować krew. Ale kiedy te białka się gromadzą, ściany serca stają się grube i sztywne . Nazywamy to kardiomiopatią. Utrudnia to sercu prawidłowe pompowanie krwi. Z czasem może to nawet doprowadzić do niewydolności serca.

U niektórych osób z ATTR-CM nie występują żadne objawy, u innych natomiast pojawiają się objawy podobne do tych występujących przy normalnym zawale serca.

• Lekka duszność
• Obrzęk, szczególnie nóg i kostek
• Zamieszanie lub desperacja
• Przyspieszone tętno lub nieregularne bicie serca
• Ból w klatce piersiowej

Może to powodować szybkie zmęczenie podczas wykonywania takich czynności, jak wchodzenie po schodach, wykonywanie prac domowych czy pokonywanie krótkich dystansów.

Ponadto mogą wystąpić również inne objawy niezwiązane z sercem, takie jak osłabienie, drętwienie lub ból rąk i nóg, nadmierne pocenie się , zawroty głowy lub omdlenia oraz problemy trawienne.

Jak działa lek Amvuttra?

Aby to zrozumieć, musimy najpierw dowiedzieć się trochę o białku o nazwie TTR. TTR (transtyretyna) to białko produkowane głównie w wątrobie. Jego główną funkcją jest transport hormonów tarczycy i witaminy A w organizmie.

U osób z ATTR-CM defekt genetyczny powoduje, że białko TTR jest produkowane w nieprawidłowym kształcie. Ten nieprawidłowy kształt białka kumuluje się i odkłada w sercu.

Lek Amvuttra działa jako wyciszacz genów. Oznacza to, że lek ten trafia bezpośrednio do wątroby i blokuje wadliwe białko TTR.Zmniejsza aktywność tworzonego genu. To jak ściszenie radia.

Amvuttra to szczepionka podawana podskórnie. Szczepionkę tę zazwyczaj podaje lekarz co trzy miesiące .

W jaki sposób testowano skuteczność tego leku?

Jak każdy nowy lek, skuteczność AMVUTTRA została potwierdzona w obszernym badaniu. W tym badaniu 655 pacjentów z ATTR-CM otrzymywało szczepionkę Amvuttra, a druga grupa otrzymywała szczepionkę placebo niezawierającą leku co 12 miesięcy przez trzy lata.

Naukowcy przyjrzeli się kilku czynnikom, aby ocenić skuteczność leku.

• Sześciominutowy test marszu: Mierzy, jak daleko możesz przejść w normalnym tempie w ciągu 6 minut. Dystans ten zmniejsza się wraz z pogarszaniem się stanu serca.
• Klasyfikacja New York Heart Association (NYHA): Mierzy nasilenie objawów niewydolności serca. Wyróżnia się cztery klasy (I, II, III, IV). Im wyższy numer klasy, tym cięższy przebieg choroby.

• Kwestionariusz Jakości Życia (KCCQ-OS): służy do pomiaru wpływu choroby na jakość życia pacjenta.

Co wykazały badania?

Po zakończeniu trzyletniego okresu leczenia naukowcy przeanalizowali wyniki.

Głównym odkryciem było to, że u pacjentów, którzy otrzymali Amvuttra , ryzyko zgonu, nagłej hospitalizacji lub wizyty na oddziale ratunkowym (ETU) z powodu niewydolności serca było o 28% niższe w porównaniu z osobami, które otrzymały placebo (szczepionkę obojętną).

Kolejną ważną rzeczą jest to, że po 42 miesiącach ryzyko zgonu z jakiejkolwiek przyczyny zmniejszyło się o 35% w grupie, która otrzymywała Amvuttra.

Ponadto u pacjentów, którym podawano Amvuttra, zaobserwowano kontrolowane pogorszenie zdolności chodzenia i jakości życia.

Pamiętaj jednak, że wyniki tych badań mogą nie być takie same dla każdego. Ty i Twój lekarz musicie wspólnie zdecydować, czy Amvuttra jest dla Ciebie odpowiednia i czy korzyści przeważają nad skutkami ubocznymi.

Poznajmy wyniki i skutki uboczne.

Jak długo trzeba czekać na efekty?

Amvuttra to lek, który działa przez długi czas. Dlatego efekty nie są widoczne od razu. Poprawa objawów może nastąpić dopiero po kilku miesiącach lub dłużej .

Jak radzić sobie ze skutkami ubocznymi?

Jednym z głównych skutków ubocznych leku Amvuttra jest spadek poziomu witaminy A we krwi. Dzieje się tak, ponieważ białko TTR transportuje witaminę A w organizmie. Gdy lek zmniejsza produkcję TTR, zmniejsza się również transport witaminy A.

• Lekarz będzie regularnie zlecał badania krwi w celu sprawdzenia poziomu witaminy A. Bardzo ważne jest, aby badania te wykonywać na czas.
• Dodaj do swojej diety produkty bogate w witaminę A (np. marchewkę, słodkie ziemniaki, szpinak, jaja, mleko, czerwoną paprykę ).
• Jeśli zauważysz jakiekolwiek zmiany w widzeniu (zwłaszcza pogorszenie widzenia w nocy), natychmiast poinformuj o tym lekarza.
• W zależności od poziomu witaminy A w organizmie, lekarz może zalecić przyjmowanie suplementu witaminy A.

To nie jedyne skutki uboczne leku Amvuttra. Jeśli odczuwasz jakiekolwiek inne niepokojące objawy, koniecznie skonsultuj się z lekarzem .