Lek Amvuttra na rzadką chorobę wyniszczającą nerwy (polineuropatia hATTR)

Czy odczuwasz jedynie drętwienie lub mrowienie w dłoniach i stopach? A może masz osłabienie mięśni i trudności z chodzeniem? Czasami te objawy mogą być spowodowane rzadką chorobą, o której jeszcze nie słyszeliśmy. Dzisiaj porozmawiamy o jednej z takich chorób i nowym sposobie jej leczenia.

Czym jest hATTR? Jak działa Amvuttra?

Mówiąc najprościej, hATTR (dziedziczna amyloidoza transtyretynowa) to choroba dziedziczna. Należy do grupy chorób zwanych amyloidozami. W przebiegu tych chorób niektóre białka w organizmie zmieniają swój kształt, gromadzą się w nieprawidłowy sposób i odkładają w różnych narządach.

W chorobie hATTR, w ten sposób odkłada się białko zwane transtyretyną (TTR) . TTR to w rzeczywistości dobre białko, które jest produkowane w wątrobie i pomaga transportować hormony tarczycy i witaminę A w całym organizmie. Jednak u osoby z chorobą hATTR występuje niewielka zmiana w genie TTR, czyli mutacja. W rezultacie produkowane białko TTR ma nieprawidłowy kształt. To zdeformowane białko gromadzi się i odkłada w miejscach takich jak nerwy, serce i układ pokarmowy w postaci złogów zwanych amyloidem .

Kiedy te złogi gromadzą się wokół nerwów, ulegają one uszkodzeniu. Nazywamy to polineuropatią . Wtedy pojawiają się wspomniane wcześniej objawy, takie jak stan zapalny, drętwienie, ból i trudności w chodzeniu .

Lek Amvuttra działa poprzez zmniejszenie ilości tego nieprawidłowego białka TTR wytwarzanego przez wątrobę. Zmniejsza to gromadzenie się złogów amyloidu w organizmie, pomagając kontrolować objawy i zapobiegać lub opóźniać postęp choroby.

Lekarz zaleci również zmiany w diecie i aktywności fizycznej, a także leczenie objawów. Do niedawna jedynymi opcjami leczenia tej choroby były kontrola objawów oraz, w razie potrzeby, przeszczep wątroby lub serca. Jednak nowoczesne leki, takie jak Amvuttra, pozwalają kontrolować chorobę poprzez redukcję białka TTR, które jest jej podstawową przyczyną.

Jak stosować ten lek?

Amvuttra to zastrzyk podawany podskórnie . Podaje go pracownik służby zdrowia, taki jak lekarz lub przeszkolona pielęgniarka. Zazwyczaj podaje się go cztery razy w roku (co trzy miesiące) . Szczepionkę można otrzymać w gabinecie lekarskim, w klinice, a nawet w domu.

Jak badano ten lek?

Jak każdy nowy lek, Amvuttra została przetestowana w badaniach klinicznych w celu określenia jej skuteczności i bezpieczeństwa. W tym badaniu porównano grupę pacjentów, którzy otrzymali Amvuttrę, z grupą pacjentów, którzy otrzymali placebo , czyli leczenie obojętne, niezawierające substancji czynnej. W ten sposób możemy sprawdzić, czy lek rzeczywiście działa.

W badaniu wzięli udział pacjenci z chorobą hATTR i wynikającą z niej polineuropatią. Ich osłabienie nerwów, siłę mięśni i zdolność do wykonywania codziennych czynności mierzono za pomocą specjalnych systemów punktacji.

Według wyników badania, pacjenci, którzy otrzymywali Amvuttrę, odnotowali poprawę funkcji neurologicznych i jakości życia. Chociaż ich wyniki neurologiczne uległy pogorszeniu, a objawy złagodziły się, u osób otrzymujących placebo zaobserwowano nasilenie objawów.

Kiedy zacznę odczuwać efekty działania leku?

To nie jest szybkie rozwiązanie. W miarę jak lek stopniowo zaczyna działać w organizmie, możesz zauważyć zmniejszenie lub pewną poprawę objawów w ciągu kilku miesięcy . Długoterminowym celem tego leczenia jest kontrolowanie postępu choroby. Dlatego bardzo ważne jest, aby monitorować swoje objawy.

Powiedz lekarzowi, aby zwrócił uwagę na następujące rzeczy:

• Możliwość chodzenia bez pomocy
• Drętwienie i mrowienie kończyn
• Odruchy ciała
• Kontrola ciśnienia krwi w pozycji stojącej

Nawet jeśli nie zauważysz natychmiastowej zmiany, nie zwlekaj ze szczepieniami. Lekarz może również zlecić różne badania krwi, skany lub badania fizykalne, aby monitorować postępy.

Skutki uboczne i jak sobie z nimi radzić?

Najczęstsze działania niepożądane obserwowane podczas stosowania leku Amvuttra to:

• Ból ramion lub nóg
• Ból stawów
• Trudności z oddychaniem

Ponadto Amvuttra może obniżać poziom witaminy A. Dlatego lekarz zleci badanie krwi w celu sprawdzenia poziomu witaminy A przed i w trakcie leczenia. Jeśli zauważysz jakiekolwiek zmiany w widzeniu, zwłaszcza problemy z widzeniem w nocy , natychmiast poinformuj o tym lekarza.

To nie jedyne możliwe skutki uboczne. Jeśli wystąpią jakiekolwiek nowe objawy, które powodują dyskomfort, należy natychmiast powiadomić lekarza.

Czy mogą wystąpić problemy z przyjmowaniem innych leków?

Nie wiadomo, aby Amvuttra powodowała jakiekolwiek istotne interakcje z innymi produktami spożywczymi, napojami ani lekami. Najlepiej jednak poinformować lekarza o wszystkich przyjmowanych lekach, witaminach, produktach ziołowych i suplementach.