Poznajmy w prostych słowach nowotwór krwi zwany CML (przewlekłą białaczką szpikową).

Wielu z nas boi się słowa „rak”. To bardzo powszechne zjawisko. Ale dzisiaj, dzięki ogromnemu postępowi medycyny, możliwe stało się normalne życie z niektórymi rodzajami raka. Dzisiaj porozmawiamy o jednym z takich nowotworów krwi. Mowa o przewlekłej białaczce szpikowej (CML), czyli przewlekłej białaczce szpikowej. Być może słyszałeś tę nazwę po rutynowym badaniu krwi. Porozmawiajmy więc o niej szczegółowo, bez obaw.

No dobrze, więc czym jest CML?

Mówiąc wprost, przewlekła białaczka szpikowa (CML) to nowotwór krwi. Zaczyna się w szpiku kostnym, wewnątrz naszych kości. Szpik kostny jest niczym fabryka, która produkuje niezbędne dla naszego organizmu komórki, takie jak czerwone krwinki, białe krwinki i płytki krwi. W przypadku przewlekłej białaczki szpikowej (CML) coś jest nie tak z komórkami macierzystymi mieloidalnymi w tych komórkach szpiku kostnego i zaczynają się one dzielić i namnażać w sposób niekontrolowany.

Zjawisko to nazywane jest także przewlekłą białaczką szpikową lub przewlekłą białaczką granulocytową.

Ale najważniejszą i najlepszą wiadomością jest to, że dzięki dzisiejszym zaawansowanym metodom leczenia większość osób z przewlekłą białaczką szpikową (CML) może żyć normalnie . Oznacza to, że zamiast być chorobą śmiertelną, stała się ona stanem przewlekłym, który można kontrolować za pomocą leków.

Jak szybko postępuje przewlekła białaczka szpikowa?

Słowo „przewlekły” oznacza „długotrwały”. I właśnie taki jest charakter tej choroby. Przewlekła białaczka szpikowa (CML) to bardzo powszechna choroba. Czasami może utrzymywać się latami bez żadnych objawów. Wiele osób dowiaduje się o jej istnieniu przypadkowo, gdy badanie krwi wykonane z innego powodu wykaże nieprawidłowości w morfologii krwi.

Jednak nieleczona choroba może w ciągu trzech do czterech lat stać się stanem zagrażającym życiu. Dlatego bardzo ważne jest wczesne zdiagnozowanie i rozpoczęcie leczenia.

Jakich objawów może doświadczać osoba chora na przewlekłą białaczkę szpikową?

Często we wczesnych stadiach nie występują żadne poważne objawy. Jednak z czasem pojawiają się pewne typowe objawy. Często uważamy je za normalne, a ignorujemy.

Dlaczego rozwija się przewlekła białaczka szpikowa (CML)? Czy jest dziedziczna?

To pytanie zadaje sobie wiele osób. Najważniejsze, co należy zrozumieć, to to, że przewlekła białaczka szpikowa (CML) nie jest chorobą dziedziczną . Oznacza to, że dzieci nie rozwijają jej tylko dlatego, że ich rodzice na nią cierpieli. I nie jest to coś dziedzicznego.

Dobrze, zobaczmy teraz, jak to działa. Mówiąc prościej, wygląda to tak:

1. W genach naszych komórek macierzystych zachodzi zmiana i powstaje nowy, dodany gen, zwany `BCR-ABL`.

2. This new gene gives new instructions to stem cells to make an unusual form of an enzyme called `tyrosine kinase`.

3. Wyobraź sobie te enzymy jako włączniki światła. To one kontrolują podział komórek.

4. Ale ten nieprawidłowo uformowany enzym „kinaza tyrozynowa” nie ma wyłącznika. Jest zawsze „włączony”.

5. Ponieważ nie ma „wyłącznika”, komórki macierzyste w szpiku kostnym wciąż otrzymują sygnały, by dzielić się i namnażać w sposób niekontrolowany.

6. W rezultacie zaczyna formować się duża liczba niedojrzałych białych krwinek (zwanych również blastami).

7. Z czasem te nieprawidłowe komórki wypełniają szpik kostny. Następnie szpik kostny traci zdolność do wytwarzania zdrowych czerwonych krwinek, białych krwinek i płytek krwi. W rezultacie zaczynają pojawiać się wymienione powyżej objawy.

Ryzyko i możliwe powikłania tego

Czynniki ryzyka

Jedynym znanym czynnikiem ryzyka rozwoju przewlekłej białaczki szpikowej (CML) jest ekspozycja na bardzo wysokie dawki promieniowania . Jest to jednak bardzo rzadkie. Dawki promieniowania, z którymi spotykamy się w życiu codziennym (na przykład podczas prześwietlenia rentgenowskiego), nie powodują tej choroby.

Możliwe powikłania

Przewlekła białaczka szpikowa może powodować dwa główne powikłania:

• Anemia: Spadek produkcji zdrowych czerwonych krwinek, co prowadzi do zmniejszenia ilości tlenu potrzebnego organizmowi, powodując zmęczenie i bladość.
• Splenomegalia: W śledzionie gromadzi się duża liczba nieprawidłowych komórek krwi, co powoduje jej obrzęk. Może to powodować dyskomfort żołądkowy i uczucie pełności nawet po spożyciu niewielkiej ilości pokarmu.

Ponadto niektóre badania wykazały, że osoby chore na przewlekłą białaczkę szpikową (CML) mogą mieć nieznacznie zwiększone ryzyko zachorowania na inne rodzaje nowotworów (nowotwory wtórne).

Jak lekarze diagnozują przewlekłą białaczkę szpikową?

Lekarz może podejrzewać chorobę na podstawie prostego badania krwi. Jednak aby ją potwierdzić, potrzebne są specjalistyczne testy wykrywające zmiany w genach.

Jakie są fazy przewlekłej białaczki szpikowej?

W przeciwieństwie do innych nowotworów, przewlekła białaczka szpikowa (CML) nie jest klasyfikowana jako „stadia 1, 2, 3, 4”. Zamiast tego klasyfikuje się ją jako „fazy”. Jest to określane na podstawie liczby niedojrzałych białych krwinek („blastów”) we krwi i szpiku kostnym.

• Faza przewlekła: To najwcześniejszy etap. We krwi i szpiku kostnym znajduje się mniej niż 10% komórek blastycznych. 80-90% osób zdiagnozowanych z przewlekłą białaczką szpikową (CML) znajduje się w tym stadium. Osoby te mogą, ale nie muszą, mieć objawy.
• Faza przyspieszona: W tej fazie liczba komórek blastycznych wzrasta do 10–19%. Objawy zaczynają być bardziej zauważalne.
• Faza Blast lub Kryzys Blastowy: To najcięższa i zagrażająca życiu faza. Liczba komórek „blastycznych” wzrasta o 20% lub więcej. Objawy takie jak skrajne zmęczenie, gorączka i utrata masy ciała stają się nasilone.
• Oporna przewlekła białaczka szpikowa: Tak nazywa się przewlekłą białaczkę szpikową (CML), która nie reaguje na leczenie lub nawraca po leczeniu.

Jakie są metody leczenia przewlekłej białaczki szpikowej?

I tu właśnie pojawiają się dobre wieści na temat przewlekłej białaczki szpikowej (CML). Obecnie istnieją bardzo skuteczne metody leczenia tej choroby.

Podstawową metodą leczenia jest grupa leków zwana inhibitorami kinazy tyrozynowej (TKI) . Są to leki przyjmowane w postaci tabletek.

Pamiętasz ten niezwykły enzym, o którym mówiliśmy wcześniej, który działa jak włącznik? Właśnie na to działają te leki. Inhibitory kinazy tyrozynowej (TKI) blokują działanie enzymu, który nie ma włącznika. Blokują go. Wtedy te niekontrolowanie dzielące się komórki przewlekłej białaczki szpikowej (CML) nie otrzymują sygnału do podziału i po pewnym czasie obumierają.

Te inhibitory kinazy tyrozynowej (TKI) znacząco wpłynęły na życie pacjentów z przewlekłą białaczką szpikową (PChL). Zanim pojawiły się te leki, tylko około 20% osób zdiagnozowanych z PChL przeżywało 5 lat. Jednak dziś, dzięki inhibitorom kinazy tyrozynowej (TKI), odsetek ten wzrósł do ponad 90%.

Te leki są często przyjmowane dożywotnio. Niektóre z powszechnie stosowanych rodzajów inhibitorów kinazy tyrozynowej (TKI) to:

• Imatinib
• Dasatinib
• Nilotynib
• Bosutynib
• Ponatynib

Czy inhibitory kinazy tyrozynowej mają skutki uboczne?

Tak, jak każdy lek, mogą wystąpić skutki uboczne. Zazwyczaj jednak można sobie z nimi poradzić. Do najczęstszych należą:

• Ból brzucha
• Zmęczenie
• Biegunka
• Rolowanie mięśni
• Obrzęk
• Czasami mogą wystąpić takie objawy jak uszkodzenie wątroby i niski poziom krwinek we krwi.

Lekarz porozmawia z Tobą o tych skutkach ubocznych i pomoże Ci je kontrolować.

Czy przewlekła białaczka szpikowa jest całkowicie uleczalna?

W tym momencie jedynym sposobem na „wyleczenie” przewlekłej białaczki szpikowej (CML) jest allogeniczny przeszczep komórek macierzystych . Polega on na przeszczepieniu pacjentowi komórek macierzystych od zdrowej osoby. Jest to jednak bardzo złożone i ryzykowne leczenie. Dlatego zazwyczaj stosuje się je tylko u pacjentów, którzy nie reagują na inhibitory kinazy tyrozynowej (TKI).

Jak wygląda życie z przewlekłą białaczką szpikową (CML) i jakie są rokowania?

Kiedy przewlekła białaczka szpikowa (CML) wejdzie w remisję dzięki leczeniu, objawy choroby nie będą już widoczne, a badania nie wykażą żadnych oznak choroby. Oznacza to, że możesz prowadzić normalne życie. Będziesz jednak musiał kontynuować przyjmowanie leków w celu kontrolowania choroby. Będziesz również musiał regularnie zgłaszać się do lekarza na badania krwi, aby sprawdzić skuteczność leczenia.

Remisja bez leczenia (TFR)

To najnowsze i najbardziej obiecujące odkrycie w leczeniu przewlekłej białaczki szpikowej (CML). Oznacza to, że niektórzy pacjenci, którzy od dłuższego czasu przyjmują inhibitory kinazy tyrozynowej (TKI) i których choroba jest bardzo dobrze kontrolowana, mogą teraz przerwać przyjmowanie leków pod nadzorem lekarza. Nawet po zaprzestaniu leczenia choroba nie nawraca. Nie jest to jednak możliwe u każdego. Aby to zrobić, trzeba spełnić określone kryteria.

Ważne pytania, które należy zadać lekarzowi

Kiedy dowiadujesz się, że masz przewlekłą białaczkę szpikową (PChM), to normalne, że masz mnóstwo pytań. Nie bój się, zapytaj o nie swojego lekarza.

• Na jakim etapie jestem przewlekłej białaczki szpikowej?
• Jakie mam możliwości leczenia?
• Jak będę się czuć podczas leczenia? Jakie są skutki uboczne?
• Czy mogę kontynuować pracę podczas leczenia?
• Jak często muszę wykonywać badania krwi, aby sprawdzić, czy leczenie jest skuteczne?
• Jakie są szanse na remisję choroby?
• Czy przeszczep komórek macierzystych jest odpowiedni w moim przypadku?
• Z kim mogę porozmawiać o zarządzaniu kosztami leczenia?