Czy zauważyłeś kiedyś, że Twój mocz jest nieco ciemny, a może nawet krwawy, rano? Czy zmagasz się z ciągłym uczuciem zmęczenia i bladości? Mogą to być objawy rzadkiej choroby krwi, o której wiele osób nie słyszało, zwanej PNH, czyli napadową nocną hemoglobinurią. Nie bój się, słysząc tę nazwę. Porozmawiajmy o wszystkim prosto i jasno.
Czym właściwie jest PNH?
Mówiąc prościej, PNH występuje, gdy nasz układ odpornościowy omyłkowo atakuje i niszczy nasze własne zdrowe czerwone krwinki. Wyobraź sobie, że to, co się dzieje, to jak armia, która ma chronić kraj, atakująca jego mieszkańców.
Dzieje się tak, ponieważ w niektórych komórkach naszego szpiku kostnego występuje mutacja genetyczna. W rezultacie czerwone krwinki produkowane przez ten szpik są nieco słabsze. Te słabe komórki mogą zostać łatwo rozpoznane i zniszczone przez nasz układ odpornościowy.
- Niszczenie czerwonych krwinek: W terminologii medycznej rozpad czerwonych krwinek nazywany jest hemolizą .
- Zmiany koloru moczu: Hemoglobina to białko występujące w czerwonych krwinkach, które transportuje tlen. Kiedy komórki ulegają rozpadowi, hemoglobina jest uwalniana do krwi, filtrowana przez nerki i wydalana z moczem. Zjawisko to nazywa się hemoglobinurią . Z tego powodu mocz ma ciemny, brązowy lub krwisty kolor. Jest to najbardziej widoczne w moczu porannym.
Należy jednak pamiętać, że objawy PNH nie są takie same u wszystkich. Niektórzy mogą w ogóle nie zauważyć zmiany koloru moczu.
Innym poważnym powikłaniem tej choroby jest zwiększone ryzyko powstawania zakrzepów krwi . Niektóre z nich mogą zagrażać życiu. Choroba ta może wpływać nie tylko na czerwone krwinki, ale także na białe krwinki, które zwalczają infekcje, oraz na płytki krwi, które hamują krwawienie.
Jakie są metody leczenia choroby PNH?
Leczenie PNH zależy od objawów i stopnia zaawansowania schorzenia. Lekarz omówi z Tobą, które leczenie jest dla Ciebie najlepsze. Poniższa tabela zawiera listę głównych obecnie dostępnych metod leczenia.
| Metoda leczenia | Krótko mówiąc, co się dzieje? |
|---|---|
| Terapia androgenowa | To rodzaj męskich hormonów. Pobudzają szpik kostny i zwiększają produkcję czerwonych krwinek. Pomagają w walce z anemią. |
| Leki przeciwzakrzepowe | Zapobiegają tworzeniu się skrzepów krwi w naczyniach krwionośnych. Są dostępne w postaci zastrzyków lub tabletek. |
| Transfuzje krwi | Kiedy poziom czerwonych krwinek lub płytek krwi staje się bardzo niski, niedobór rekompensuje się poprzez zewnętrzne transfuzje krwi. |
| Przeszczep szpiku kostnego | To jedyny sposób na całkowite wyleczenie PNH. Jest on jednak bardzo ryzykowny. Dlatego stosuje się go tylko w najcięższych przypadkach. |
| Inhibitory dopełniacza | Działają one na część układu odpornościowego, która niszczy czerwone krwinki i zatrzymują ten proces. Soliris i Ultomiris to tego typu leki. |
| Czynniki wzrostu | Pomaga zwiększyć produkcję czerwonych i białych krwinek poprzez stymulację szpiku kostnego. |
| Inne leki | Lekarz przepisuje również kwas foliowy, suplementy żelaza, sterydy i leki immunosupresyjne, jeśli zajdzie taka potrzeba. |
Czym więc jest Empaveli?
Empaveli to nowy i wysoce skuteczny lek będący inhibitorem dopełniacza, stosowany w leczeniu PNH.
Wyobraź sobie nasz układ odpornościowy jako łańcuch połączonych ze sobą białek. Jedna część tego łańcucha nazywa się „układem dopełniacza”. W przypadku PNH układ ten staje się nadaktywny i niszczy czerwone krwinki.
Starsze leki (np. ekulizumab) działały na miejsce C5 w tym łańcuchu. Zatrzymywały one jedynie destrukcję wewnątrz naczyń krwionośnych (hemolizę wewnątrznaczyniową).
Jednak ten nowy lek, o nazwie Empaveli, działa na wcześniejszy punkt o nazwie C3. Jego zaletą jest to, że kontroluje uszkodzenia wewnątrz naczyń krwionośnych, a także uszkodzenia wewnątrz narządów, takich jak wątroba i śledziona (hemoliza pozanaczyniowa).
Dlatego Empaveli może być szczególnie korzystny dla pacjentów, którzy nie wyzdrowieli całkowicie po wcześniejszych lekach i u których nadal występuje anemia.
Jak używać Empaveli?
Empaveli to lek, który można stosować w domu.
- Metoda: Jest to zastrzyk podskórny .
- Częstotliwość: Zwykle podawane dwa razy w tygodniu .
- Dawkowanie: Lekarz może dostosować dawkę, kontrolując poziom enzymu o nazwie dehydrogenaza mleczanowa (LDH) we krwi. Poziom LDH mierzy, ile czerwonych krwinek ulega rozpadowi.
- Sposób użycia: Istnieją dwa sposoby użycia tego leku. Pierwszy to użycie małej pompki , która dostarcza lek do organizmu w ciągu 30–60 minut. Drugi to jednorazowy system wstrzykiwania, który jest aplikowany w brzuch.
Nie martw się, Twój lekarz lub przeszkolona pielęgniarka najpierw nauczy Cię, jak z tego korzystać.
Co warto wiedzieć o skuteczności i bezpieczeństwie tego leku
Sukces leku Empaveli został potwierdzony w dwóch dużych badaniach klinicznych: PEGASUS i PRINCE.
Krótko mówiąc, w obu badaniach pacjenci przyjmujący Empaveli mieli znacznie wyższy poziom hemoglobiny niż osoby stosujące inne metody leczenia. Przeszli również znacznie mniej transfuzji krwi.
Skutki uboczne i bezpieczeństwo
Główne działania niepożądane obserwowane podczas stosowania leku Empaveli to:
- Ból, zaczerwienienie lub obrzęk w miejscu wstrzyknięcia: To normalne. Ulgę może przynieść przyłożenie woreczka z lodem lub zanurzenie go w ciepłej wodzie.
- Zwiększone ryzyko infekcji: Ponieważ lek ten hamuje aktywność części układu odpornościowego, istnieje ryzyko podatności na niektóre zakażenia bakteryjne (szczególnie bakterie otoczkowe).
Aby zmniejszyć to ryzyko, lekarz zaleci wszystkie niezbędne szczepienia przed rozpoczęciem przyjmowania leku Empaveli. Należy również mieć przy sobie Kartę Bezpieczeństwa Pacjenta podczas przyjmowania leku oraz przez 2 miesiące po jego zakończeniu. Dzięki temu osoby leczące będą wiedziały, że przyjmujesz ten lek, na wypadek nagłego wypadku.
Czym jest program Empaveli REMS?
To nieco skomplikowane słowo, ale w skrócie oznacza ono specjalny program ochronny . Ze względu na ryzyko zakażenia lekami takimi jak Empaveli, takie programy są wdrażane przez agencje rządowe.
W ramach programu „REMS (Strategia Oceny i Łagodzenia Ryzyka)”:
1. Lekarz przepisujący leki musi być zarejestrowany w tym programie.
2. Apteka , która wydaje Ci lek, musi również posiadać certyfikat potwierdzający jego posiadanie.
3. Lekarzu, musisz być dobrze poinformowany o ryzyku związanym ze stosowaniem leku i objawach infekcji (gorączka, bóle ciała, silny ból głowy).
Dzięki temu masz pewność, że jesteś w pełni świadomy korzyści i ryzyka związanego ze stosowaniem tego leku i stosujesz go bezpiecznie.
Przesłanie do domu
- PNH to rzadka, ale możliwa do leczenia choroba, w przebiegu której układ odpornościowy organizmu niszczy czerwone krwinki.
- Empaveli to niezwykle skuteczna, nowa metoda leczenia PNH, która zapobiega niszczeniu komórek krwi.
- Ten lek może powodować infekcję, dlatego należy przyjmować zastrzyki przepisane przez lekarza. Należy zwracać uwagę na wszelkie objawy infekcji.
- Empaveli jest podawany w ramach specjalnego mechanizmu działania (REMS). Zawsze należy mieć przy sobie otrzymaną Kartę Bezpieczeństwa Pacjenta.
- Jeśli masz jakiekolwiek pytania dotyczące swojego stanu zdrowia lub leczenia, bez wahania porozmawiaj ze swoim lekarzem .
💬 Comments (0)
Nie opublikowano jeszcze żadnych komentarzy. Dodaj swój komentarz tutaj po raz pierwszy.
Dodaj swój komentarz