Você apresenta sintomas como fadiga constante, falta de ar ao caminhar um pouco ou urina marrom escura pela manhã? Às vezes, esses podem ser sintomas de uma doença sanguínea rara chamada Hemoglobinúria Paroxística Noturna, ou HPN, como nós, médicos, a chamamos. Não se assuste ao ouvir esse nome. Embora seja um pouco complexo, vamos falar sobre essa doença e um novo tratamento para ela, chamado Fabhalta, de forma simples e detalhada.
O que exatamente é PNH?
Em termos simples, a HPN é uma doença sanguínea muito rara causada por um defeito genético. Nossos glóbulos vermelhos (hemácias) possuem uma camada protetora de proteína ao seu redor. No entanto, na HPN, essa camada protetora não se forma.
Imagine nossos glóbulos vermelhos como soldados sem armadura. Sem essa proteção, o próprio sistema imunológico do nosso corpo fica confuso e começa a atacar e destruir esses glóbulos vermelhos saudáveis, pensando que são inimigos. Essa destruição prematura dos glóbulos vermelhos é o que chamamos de hemólise . Essa destruição pode ocorrer tanto dentro dos vasos sanguíneos (intravascular) quanto fora dos vasos sanguíneos (extravascular).
Quando os glóbulos vermelhos são destruídos dessa forma, os principais sintomas podem ser anemia e coágulos sanguíneos. Esses coágulos podem, às vezes, ser fatais. Uma pessoa com HPN pode apresentar muitos desses sintomas ou apenas alguns.
| Sintomas comuns da doença HPN | |
|---|---|
| Fadiga ou fraqueza constantes | Dificuldade para respirar |
| Dor de cabeça | Batimento cardíaco irregular ou acelerado |
| Dor de estômago | Pele que se machuca facilmente |
| Urina escura (marrom), especialmente à noite ou pela manhã. | Vermelhidão, dor e inchaço em uma área específica da pele (pode ser sinal de um coágulo sanguíneo). |
O tratamento para HPN inclui transfusões de sangue, suplementos de ácido fólico ou ferro para anemia, anticoagulantes e medicamentos que protegem os glóbulos vermelhos do ataque do sistema imunológico. O tratamento que você receberá dependerá da quantidade e da gravidade dos seus sintomas.
Como funciona o medicamento Fabhalta?
Medicamentos como o eculizumab (Soliris) ou o ravulizumab (Ultomiris), geralmente administrados por injeção para tratar a HPN, atuam bloqueando uma parte do nosso sistema imunológico chamada sistema complemento, especificamente o C5. Embora esses medicamentos interrompam a hemólise intravascular, algumas pessoas podem continuar apresentando anemia devido à hemólise extravascular.
É aqui que o primeiro medicamento oral, chamado Fabhalta, se torna importante.
Imagine nosso sistema imunológico como um exército defendendo nosso país. Na HPN (Hemoglobinúria Paroxística Noturna), partes desse exército se confundem e atacam nossos próprios glóbulos vermelhos saudáveis. Fabhalta bloqueia uma proteína chamada fator B , responsável por essa confusão. Isso impede que o sistema imunológico ataque os glóbulos vermelhos. Consequentemente, aumenta-se o número de glóbulos vermelhos saudáveis, reduzem-se os sintomas e a necessidade de transfusões de sangue.
Como devo usar este medicamento?
Fabhalta é uma cápsula que deve ser ingerida inteira duas vezes ao dia, com ou sem alimentos. Não quebre, esmague ou mastigue a cápsula. Se você esquecer uma dose, tome-a assim que se lembrar e, em seguida, tome as doses restantes normalmente. Se você já estiver tomando outro medicamento para HPN (como eculizumabe ou ravulizumabe), seu médico explicará a maneira correta de fazer a transição para Fabhalta.
Muito importante: É essencial que você tenha recebido todas as vacinas obrigatórias pelo menos duas semanas antes de iniciar este tratamento. Isso inclui a vacina pneumocócica e a vacina contra meningite. Caso não consiga receber as vacinas e, consequentemente, não possa iniciar o tratamento com Fabhalta, seu médico administrará as vacinas e iniciará um ciclo de antibióticos simultaneamente.
Mesmo que seus sintomas melhorem, não interrompa o uso de Fabhalta sem orientação médica . Caso contrário, seus glóbulos vermelhos podem voltar a se degradar mais rapidamente.
Como foram estudados os efeitos deste medicamento?
Foram realizados dois estudos principais para confirmar a eficácia e a segurança do Fabhalta. Ambos incluíram pacientes com HPN e a anemia resultante.
1. Estudo APPLY-PNH: Este estudo envolveu pessoas que apresentavam anemia apesar de estarem em uso de outros medicamentos para HPN (eculizumab ou ravulizumab) por pelo menos 6 meses. Elas foram divididas em dois grupos: um grupo recebeu Fabhalta e o outro continuou com a medicação anterior.
2. Estudo APPOINT-PNH: Este estudo envolveu pacientes que não haviam recebido anteriormente nenhum outro medicamento complementar para HPN. Todos eles receberam Fabhalta.
Os resultados desses estudos, após 24 semanas, são muito encorajadores.
| Benefício recebido | Resultado |
|---|---|
| Nível elevado de hemoglobina | Mais de 82% dos pacientes que tomaram Fabhalta apresentaram um aumento de hemoglobina de 2 g/dL, em comparação com nenhum dos que tomaram os outros medicamentos. |
| Evitar transfusões de sangue | 95% dos pacientes que tomaram Fabhalta não precisaram de transfusões de sangue externas durante o período do estudo, em comparação com apenas 50% daqueles que tomaram os outros medicamentos. |
Lembre-se: apesar dos resultados desses estudos, os resultados podem variar de pessoa para pessoa. O ideal é discutir os benefícios e os riscos do medicamento com seu médico antes de tomar uma decisão.
Como saber se o medicamento está fazendo efeito?
Se o tratamento com Fabhalta for bem-sucedido, seus níveis de glóbulos vermelhos e hemoglobina começarão a aumentar. Você poderá sentir sintomas como:
- Aumento de energia e diminuição da fadiga.
- Diminuição da coloração escura da urina
- Aumento do apetite e diminuição da dor de estômago
- Reduzir a necessidade de transfusões sanguíneas externas
- Ser capaz de realizar tarefas diárias com facilidade.
Como os resultados do tratamento variam de pessoa para pessoa, mantenha um registro dos seus sintomas e discuta-os com seu médico sempre que o consultar.
Efeitos colaterais e como lidar com eles?
Como qualquer medicamento, Fabhalta pode causar efeitos colaterais. Os mais comuns são dor de cabeça, diarreia, náusea, dor de estômago e erupção cutânea. Sintomas de resfriado comum e outras infecções bacterianas ou virais também podem ocorrer.
Infecções graves que necessitam de atenção!
Como este medicamento suprime parte do sistema imunológico, existe o risco de infecções graves causadas por certos tipos de bactérias, especialmente *Streptococcus pneumoniae*, *Neisseria meningitidis* e *Haemophilus influenzae tipo B*. Essas infecções podem ser fatais se não forem reconhecidas e tratadas prontamente.
A melhor maneira de prevenir a infecção é tomar todas as vacinas recomendadas , lavar bem as mãos e manter distância de pessoas doentes. Se você apresentar algum dos seguintes sintomas, procure um médico imediatamente ou dirija-se ao pronto-socorro do hospital mais próximo.
| Sinais de alerta de uma infecção grave | |
|---|---|
| Febre com ou sem catarro, dor no peito e tosse, batimentos cardíacos acelerados. | Sintomas como dores no corpo e febre |
| Pele úmida | Dor de cabeça intensa com febre, náuseas e vômitos, ou rigidez no pescoço/costas. |
| Confusão | Alterações na visão |
Se você estiver preocupado com algum efeito colateral, fale com seu médico imediatamente. Se suspeitar de intoxicação por algum medicamento, entre em contato com o Centro Nacional de Informação Toxicológica do Hospital Nacional de Colombo .
Quais exames de sangue são necessários durante o tratamento?
Seu médico realizará diversos exames de sangue para monitorar sua saúde e sua resposta à medicação.
- Níveis de glóbulos vermelhos (hemácias) e hemoglobina:Esses exames são realizados regularmente no tratamento da HPN. Isso ajuda a verificar sua resposta ao tratamento e a determinar se você precisa de uma transfusão de sangue.
- Níveis de gordura no sangue: Fabhalta pode aumentar os níveis de colesterol e triglicerídeos. Portanto, seu médico recomendará um exame de perfil lipídico em jejum antes e durante o tratamento.
Pode haver problemas com outros medicamentos?
Sim, alguns medicamentos podem interagir com Fabhalta. Alguns medicamentos, como a rifampicina, podem reduzir a eficácia de Fabhalta. Não é recomendado tomar Fabhalta com certos medicamentos, como o genfibrozil.
Portanto, é extremamente importante informar seu médico sobre todos os medicamentos que você está tomando – incluindo medicamentos com receita, medicamentos sem receita, vitaminas, remédios tradicionais e até suplementos.
Mensagem principal
- A HPN (Hemoglobinúria Paroxística Noturna) é uma condição rara na qual o próprio sistema imunológico destrói os glóbulos vermelhos porque estes não possuem a camada de proteína que os protege.
- Fabhalta é um novo medicamento oral para HPN que age interrompendo uma disfunção no sistema imunológico e protegendo os glóbulos vermelhos.
- Antes de iniciar o uso deste medicamento, é obrigatório ter sido vacinado contra doenças como meningite e pneumonia.
- Se você apresentar sinais de infecção grave durante o tratamento, como febre, dor de cabeça intensa ou confusão mental, procure atendimento médico imediatamente.
- Mesmo que seus sintomas melhorem, nunca interrompa o uso do medicamento sem consultar seu médico.
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