Aveți simptome precum oboseală constantă, dificultăți de respirație la mersul pe jos puțin sau urină maro închisă dimineața? Uneori, acestea pot fi simptome ale unei boli rare a sângelui numite Hemoglobinurie Paroxistică Nocturna sau HPN, așa cum o numim noi, medicii. Nu vă speriați când auziți acest nume. Deși este puțin complicat, haideți să vorbim despre această boală și despre un nou tratament pentru aceasta, numit Fabhalta, în termeni simpli și detaliați.
Ce este mai exact HPN?
Simplu spus, HPN este o afecțiune sanguină foarte rară cauzată de un defect genetic. Celulele roșii din sânge (RBC) au un înveliș proteic protector în jurul lor. Cu toate acestea, în HPN, acest înveliș protector nu se formează.
Gândiți-vă la globulele roșii din sânge ca la niște soldați fără armură. Fără această protecție, propriul sistem imunitar al organismului nostru devine confuz și începe să atace și să distrugă aceste globule roșii sănătoase, crezând că sunt dușmani. Această descompunere prematură a globulelor roșii este ceea ce numim în medicină hemoliză . Această distrugere poate avea loc atât în interiorul vaselor de sânge (intravasculară), cât și în afara vaselor de sânge (extravasculară).
Când globulele roșii sunt distruse în acest mod, principalele simptome pot fi anemia și cheagurile de sânge. Aceste cheaguri de sânge pot pune uneori viața în pericol. O persoană cu HPN poate prezenta multe dintre aceste simptome sau poate avea doar câteva.
| Simptome frecvente ale bolii HPN | |
|---|---|
| Oboseală sau slăbiciune constantă | Dificultăți de respirație |
| Durere de cap | Puls neregulat sau rapid |
| Durere de stomac | Piele ușor de învinețit |
| Urina de culoare închisă (maronie), mai ales noaptea sau dimineața | Roșeață, durere și umflare într-o anumită zonă a pielii (poate fi un semn al unui cheag de sânge) |
Tratamentul pentru HPN include transfuzii de sânge, acid folic sau comprimate de fier pentru anemie, anticoagulante și medicamente care protejează globulele roșii de atacul sistemului imunitar. Tratamentul pe care îl primiți va depinde de numărul de simptome pe care le aveți și de cât de severe sunt acestea.
Cum funcționează medicamentul Fabhalta?
Medicamente precum eculizumab (Soliris) sau ravulizumab (Ultomiris), care se administrează de obicei sub formă de injecții pentru HPN, acționează prin blocarea unei părți a sistemului nostru imunitar numită sistemul complementului, numită C5. Deși acestea opresc hemoliza intravasculară, unele persoane pot continua să aibă anemie din cauza hemolizei extravasculare.
Aici devine important primul medicament oral numit Fabhalta .
Gândiți-vă la sistemul nostru imunitar ca la o armată care ne apără țara. În cazul hemipaziei hematopoietice, părți ale acestei armate se confundă și atacă propriile globule roșii sănătoase. Fabhalta blochează o proteină numită factor B care provoacă această confuzie. Acest lucru împiedică sistemul imunitar să atace globulele roșii. Aceasta crește numărul de globule roșii sănătoase, reduce simptomele și reduce nevoia de transfuzii de sânge.
Cum ar trebui să utilizez acest medicament?
Fabhalta este o capsulă care se înghite întreagă de două ori pe zi, cu sau fără alimente. Nu rupeți, nu zdrobiți și nu mestecați capsula. Dacă uitați să luați o doză, luați-o imediat ce vă amintiți și apoi luați dozele rămase ca de obicei. Dacă luați deja un alt medicament pentru HPN (cum ar fi eculizumab sau ravulizumab), medicul dumneavoastră vă va explica modul corect de a trece la Fabhalta.
Foarte important: Este esențial să fi primit toate vaccinurile necesare cu cel puțin două săptămâni înainte de începerea acestui tratament. Acestea includ vaccinul pneumococic și vaccinul împotriva meningitei. Dacă nu puteți primi vaccinurile și nu puteți începe tratamentul cu Fabhalta, medicul dumneavoastră vă va administra vaccinurile și vă va prescrie simultan un tratament cu antibiotice.
Chiar dacă simptomele dumneavoastră se ameliorează, nu încetați să luați Fabhalta fără sfatul medicului . Dacă faceți acest lucru, este posibil ca globulele roșii să înceapă să se descompună din nou mai repede.
Cum au fost studiate efectele acestui medicament?
Au fost efectuate două studii principale pentru a confirma eficacitatea și siguranța Fabhalta. Ambele au inclus pacienți cu hemoragie pulmonară post-traumatică (HPN) și anemie rezultată din aceasta.
1. Studiul APPLY-PNH: Acesta a implicat persoane care aveau anemie, în ciuda faptului că luau alte medicamente pentru HPN (eculizumab sau ravulizumab) timp de cel puțin 6 luni. Acestea au fost împărțite în două grupuri, unui grup i s-a administrat Fabhalta, iar celuilalt grup i s-a continuat administrarea medicamentului vechi.
2. Studiul APPOINT-PNH: Acesta a inclus pacienți care nu primiseră anterior niciun alt medicament complementar pentru HPN. Tuturor li s-a administrat Fabhalta.
Rezultatele acestor studii, după 24 de săptămâni, sunt foarte încurajatoare.
| Beneficiu primit | Rezultat |
|---|---|
| Nivel crescut de hemoglobină | Peste 82% dintre pacienții care au luat Fabhalta nu au avut o creștere a hemoglobinei de 2 g/dl, comparativ cu niciunul dintre cei care au luat celelalte medicamente. |
| Evitarea transfuziilor de sânge | 95% dintre pacienții care au luat Fabhalta nu au avut nevoie de transfuzii externe de sânge în perioada studiului, comparativ cu doar 50% dintre cei care au luat celelalte medicamente. |
Rețineți că, în ciuda rezultatelor acestor studii, rezultatele pot varia de la o persoană la alta. Cel mai bine este să discutați beneficiile și riscurile medicamentului cu medicul dumneavoastră înainte de a lua o decizie.
Cum știi dacă medicamentul funcționează?
Dacă tratamentul cu Fabhalta are succes, nivelurile de globule roșii și hemoglobină vor începe să crească. Este posibil să manifestați probleme precum:
- Creșterea energiei și scăderea oboselii
- Scăderea culorii închise a urinei
- Creșterea poftei de mâncare și scăderea durerilor de stomac
- Reducerea nevoii de transfuzii de sânge externe
- A putea îndeplini cu ușurință sarcinile zilnice
Întrucât rezultatele tratamentului variază de la o persoană la alta, țineți o evidență a simptomelor dumneavoastră și discutați-le cu medicul dumneavoastră de fiecare dată când îl consultați.
Efecte secundare și cum să le gestionăm?
Ca orice medicament, Fabhalta poate provoca reacții adverse. Cele mai frecvente sunt dureri de cap, diaree, greață, dureri de stomac și erupții cutanate. Pot apărea și simptome de răceală comună și alte infecții bacteriene sau virale.
Infecții grave care necesită atenție!
Deoarece acest medicament suprimă o parte a sistemului imunitar, există riscul apariției unor infecții grave cauzate de anumite tipuri de bacterii. În special *Streptococcus pneumoniae*, *Neisseria meningitidis* și *Haemophilus influenzae tip B*. Aceste infecții pot pune viața în pericol dacă nu sunt recunoscute și tratate prompt.
Cea mai bună metodă de prevenire a infecției este să vă faceți toate vaccinurile recomandate , să vă spălați bine pe mâini și să stați departe de persoanele bolnave. Dacă prezentați oricare dintre următoarele simptome, spuneți imediat medicului dumneavoastră sau mergeți la cea mai apropiată cameră de urgență a unui spital (UTU).
| Semne de avertizare ale unei infecții grave | |
|---|---|
| Febră cu sau fără flegmă, durere în piept și tuse, bătăi rapide ale inimii | Simptome precum dureri musculare și febră |
| Piele umedă | Durere de cap severă însoțită de febră, greață și vărsături sau rigiditate la nivelul gâtului/spatelui |
| Confuzie | Modificări ale vederii |
Dacă sunteți îngrijorat de orice reacții adverse, adresați-vă imediat medicului dumneavoastră. Dacă suspectați o intoxicație cu un medicament, puteți apela Centrul Național de Informații Toxicologice de la Spitalul Național Colombo .
Ce analize de sânge sunt necesare în timpul tratamentului?
Medicul dumneavoastră va efectua mai multe analize de sânge pentru a vă monitoriza starea de sănătate și răspunsul la medicament.
- Nivelurile de globule roșii (RBC) și hemoglobină:Acestea sunt verificate periodic în cadrul PNH. Acest lucru ajută la evaluarea răspunsului dumneavoastră la tratament și la stabilirea necesității unei transfuzii de sânge.
- Niveluri de grăsimi din sânge: Fabhalta vă poate crește nivelul colesterolului și trigliceridelor. Prin urmare, medicul dumneavoastră vă va recomanda un test al profilului lipidic à jeun înainte și în timpul tratamentului.
Pot exista probleme cu alte medicamente?
Da, unele medicamente pot interacționa cu Fabhalta. Unele medicamente, cum ar fi Rifampicina, pot reduce eficacitatea Fabhalta. Administrarea Fabhalta împreună cu unele medicamente, cum ar fi Gemfibrozilul, nu este recomandată.
Prin urmare, este extrem de important să vă informați medicul despre toate medicamentele pe care le luați - inclusiv medicamente eliberate pe bază de rețetă, medicamente fără prescripție medicală, vitamine, medicamente tradiționale și chiar suplimente.
Mesaj de luat acasă
- HPN este o afecțiune rară în care propriul sistem imunitar al organismului distruge globulele roșii deoarece acestora le lipsește stratul proteic care le protejează.
- Fabhalta este un nou medicament oral pentru HPN care acționează prin oprirea unei disfuncții a sistemului imunitar și protejarea globulelor roșii.
- Înainte de a începe tratamentul cu acest medicament, este obligatoriu să fi fost vaccinat împotriva unor boli precum meningita și pneumonia.
- Dacă în timpul tratamentului prezentați semne ale unei infecții grave, cum ar fi febră, dureri de cap severe sau confuzie, solicitați imediat sfatul medicului.
- Chiar dacă simptomele se ameliorează, nu întrerupeți niciodată administrarea medicamentului fără sfatul medicului dumneavoastră.
💬 Comments (0)
Nu au fost postate încă comentarii. Adaugă comentariul tău aici pentru prima dată.
Adaugă comentariul tău