Ce trebuie să știți despre Spinraza (Nusinersen), un medicament utilizat pentru tratarea atrofiei musculare spinale (AMS)

Uneori, ca părinți, suntem foarte îngrijorați de micile schimbări la copiii noștri, nu-i așa? Imaginați-vă dacă micuțul dumneavoastră nu își ține gâtul drept ca alți copii, nu se rostogolește corect sau nu se ridică în șezut, este normal să vă simțiți puțin îngrijorați. Uneori, cauza acestor lucruri poate fi atrofia musculară spinală sau, pe scurt, SMA . Astăzi vorbim despre Spinraza, un medicament utilizat la nivel mondial ca tratament pentru această boală SMA.

Simplu spus, ce este atrofia musculară spinală (AMS)?

Atrofia musculară spinală (AMS) este o boală genetică . Aceasta înseamnă că poate fi transmisă din generație în generație. Ceea ce se întâmplă în acest caz este că mușchii din corpul nostru, adică mușchii, slăbesc treptat. Această slăbiciune poate face dificilă menținerea gâtului drept, ridicarea în șezut, mersul și, în unele cazuri grave, chiar și efectuarea unor lucruri simple, cum ar fi înghițirea și respirația.

Există mai multe tipuri ale acestei boli, împărțite în funcție de vârsta la care încep să apară simptomele.

• AMS cu debut infantil: Când simptomele apar la un copil foarte mic (înainte de 6 luni).
• AMS juvenilă/cu debut tardiv: Dacă simptomele apar în copilărie (după 6 luni).
• AMS cu debut la vârsta adultă: Dacă simptomele apar după vârsta adultă.

Când vine vorba de această boală, Spinraza este un tratament foarte important. Haideți să vorbim despre asta în detaliu acum.

Cum se administrează tratamentul cu Spinraza (Nusinersen)?

Spinraza nu se administrează ca injecție obișnuită. Se administrează intratecal . Simplu spus, se injectează direct în lichidul cefalorahidian, care se află în interiorul coloanei vertebrale. Acest tratament trebuie efectuat numai de către medici special instruiți. Prin urmare, acest tratament se efectuează de obicei într-un centru de tratament special dintr-un spital. Acest proces poate dura câteva ore.

Când începe tratamentul, se administrează patru doze, numite „doze de încărcare”, la intervale scurte.

1. Primele trei doze se administrează la fiecare 14 zile.

2. A patra doză se administrează la 30 de zile după a treia doză.

După aceste patru doze, tratamentul continuă cu o doză la fiecare patru luni .

Uneori, înainte de a vi se administra acest medicament, vi se pot face analize de sânge și urină .Medicul dumneavoastră vă poate prescrie câteva doze. Acest lucru este pentru a vedea dacă medicamentul are vreun efect. Cu toate acestea, numai medicul dumneavoastră poate decide cât de des veți primi tratamentul, care este doza și ce teste trebuie să faceți.

Care sunt rezultatele acestui medicament?

Au fost efectuate două studii ample pentru a investiga eficacitatea medicamentului Spinraza: unul la copii foarte mici (debut infantil) și celălalt la copii mai mari (debut tardiv).

În aceste studii , unora dintre copii li s-a administrat medicamentul Spinraza. Celălalt grup a urmat o procedură simulată . Aceasta înseamnă că nu li s-a injectat efectiv medicamentul, ci au fost pur și simplu înțepați cu un ac mic. Acest lucru se face pentru a măsura efectul real al medicamentului.

Rezultatele sunt cu adevărat încurajatoare.

• Într-un studiu efectuat pe bebeluși mici: Aproape jumătate dintre bebelușii care au primit Spinraza au prezentat îmbunătățiri semnificative ale etapelor de mișcare, în timp ce niciunul dintre bebelușii care au primit placebo nu a prezentat nicio îmbunătățire.
• În studiul efectuat la copiii mai mari: După 15 luni, 57% dintre copiii care au primit Spinraza au prezentat o funcție musculară îmbunătățită, comparativ cu doar 26% dintre cei care au primit placebo.

Acest lucru arată cât de multă diferență poate face acest tratament în viața pacienților cu SMA. Dar nu uitați, acestea sunt rezultate ale cercetărilor, iar rezultatele copilului dumneavoastră pot fi diferite. Medicul dumneavoastră este cea mai potrivită persoană pentru a înțelege acest lucru.

Reacții adverse și riscuri grave ale Spinraza

Ca orice medicament, Spinraza poate provoca reacții adverse. Acestea variază ușor în funcție de vârsta la care apar simptomele.

Sfaturi pentru gestionarea efectelor secundare frecvente

• Pentru dureri de cap: Dormiți bine, mâncați la timp și beți multă apă.
• Pentru constipație: Consumați mai multe fructe, legume și alimente bogate în fibre și beți multă apă.
• Preveniți infecțiile: Spălați-vă frecvent pe mâini și reduceți atingerea feței.

Deși acestea sunt reacții adverse frecvente, dacă persistă sau par severe, asigurați-vă că îi spuneți medicului dumneavoastră.

Atenție mare, riscuri serioase!

Trebuie să fiți conștient de două riscuri foarte rare, dar foarte grave, asociate cu Spinraza.