Imate simptome, kot so nenehna utrujenost, zasoplost ob manjši hoji ali temno rjav urin zjutraj? Včasih so to lahko simptomi redke krvne motnje, imenovane paroksizmalna nočna hemoglobinurija ali PNH, kot ji pravimo zdravniki. Ne bodite prestrašeni, ko slišite to ime. Čeprav je nekoliko zapleteno, se pogovorimo o tej bolezni in novem zdravljenju zanjo, imenovanem Fabhalta, na preprost in podroben način.
Kaj točno je PNH?
Preprosto povedano, PNH je zelo redka krvna bolezen, ki jo povzroča genetska napaka. Naše rdeče krvničke (eritrociti) imajo okoli sebe zaščitno beljakovinsko ovojnico. Vendar pa se pri PNH ta zaščitna ovojnica ne tvori.
Predstavljajte si naše rdeče krvničke kot vojake brez oklepa. Brez te zaščite se naš lastni imunski sistem zmede in začne napadati in uničevati te zdrave rdeče krvničke, saj misli, da so sovražniki. To prezgodnjo razgradnjo rdečih krvničk v medicini imenujemo hemoliza . Do tega uničenja lahko pride tako znotraj krvnih žil (intravaskularno) kot zunaj krvnih žil (ekstravaskularno).
Ko se rdeče krvničke uničijo na ta način, so lahko glavna simptoma anemija in krvni strdki. Ti krvni strdki so včasih lahko smrtno nevarni. Oseba s PNH lahko občuti veliko teh simptomov ali pa le nekaj.
| Pogosti simptomi bolezni PNH | |
|---|---|
| Stalna utrujenost ali šibkost | Težave z dihanjem |
| Glavobol | Nepravilen ali hiter srčni utrip |
| Bolečine v trebuhu | Koža, ki se zlahka poškoduje |
| Temno obarvan (rjav) urin, zlasti ponoči ali zjutraj | Rdečina, bolečina in oteklina na določenem predelu kože (lahko so znak krvnega strdka) |
Zdravljenje PNH vključuje transfuzije krvi, folno kislino ali železove tablete za anemijo, antikoagulante in zdravila, ki ščitijo rdeče krvničke pred napadom imunskega sistema. Zdravljenje, ki ga boste prejeli, bo odvisno od tega, koliko simptomov imate in kako hudi so.
Kako deluje zdravilo Fabhalta?
Zdravila, kot sta ekulizumab (Soliris) ali ravulizumab (Ultomiris), ki se običajno dajejo v obliki injekcij za PNH, delujejo tako, da blokirajo del našega imunskega sistema, imenovan sistem komplementa, imenovan C5. Čeprav ta zdravila ustavijo intravaskularno hemolizo, lahko nekateri ljudje zaradi ekstravaskularne hemolize še naprej trpijo zaradi anemije.
Tu postane pomembno prvo peroralno zdravilo, imenovano Fabhalta .
Predstavljajte si naš imunski sistem kot vojsko, ki brani našo državo. Pri PNH se deli te vojske zmedejo in napadejo naše zdrave rdeče krvne celice. Zdravilo Fabhalta blokira beljakovino, imenovano faktor B , ki povzroča to zmedo. To prepreči imunskemu sistemu, da bi napadel rdeče krvne celice. To poveča število zdravih rdečih krvnih celic, zmanjša simptome in zmanjša potrebo po transfuzijah krvi.
Kako naj uporabljam to zdravilo?
Zdravilo Fabhalta je kapsula, ki jo je treba pogoltniti celo dvakrat na dan, s hrano ali brez nje. Kapsule ne lomite, ne drobite in ne žvečite. Če ste pozabili vzeti odmerek, ga vzemite takoj, ko se spomnite, in nato preostale odmerke vzemite kot običajno. Če že jemljete drugo zdravilo za PNH (kot je ekulizumab ali ravulizumab), vam bo zdravnik razložil pravilen način prehoda na zdravilo Fabhalta.
Zelo pomembno: Bistveno je, da ste vsaj dva tedna pred začetkom tega zdravljenja prejeli vsa potrebna cepljenja. To vključuje cepivo proti pnevmokokom in cepivo proti meningitisu. Če ne morete prejeti cepljenja in ne morete začeti jemati zdravila Fabhalta, vas bo zdravnik cepil in vam hkrati predpisal zdravljenje z antibiotiki.
Tudi če se vaši simptomi izboljšajo, ne prenehajte jemati zdravila Fabhalta brez zdravniškega nasveta . Če to storite, se lahko vaše rdeče krvničke spet začnejo hitreje razgrajevati.
Kako so bili preučeni učinki tega zdravila?
Za potrditev učinkovitosti in varnosti zdravila Fabhalta sta bili izvedeni dve glavni študiji. Obe sta vključevali bolnike s PNH in anemijo, ki je bila le-ta posledica.
1. Študija APPLY-PNH: V njo so bili vključeni ljudje, ki so imeli anemijo kljub temu, da so vsaj 6 mesecev jemali druga zdravila za PNH (ekulizumab ali ravulizumab). Razdeljeni so bili v dve skupini, ena skupina je prejemala zdravilo Fabhalta, druga skupina pa je še naprej jemala staro zdravilo.
2. Študija APPOINT-PNH: V njo so bili vključeni bolniki, ki predhodno niso prejemali nobenega drugega dopolnilnega zdravila za PNH. Vsi so prejemali zdravilo Fabhalta.
Rezultati teh študij so po 24 tednih zelo spodbudni.
| Prejeta ugodnost | Rezultat |
|---|---|
| Zvišana raven hemoglobina | Več kot 82 % bolnikov, ki so jemali zdravilo Fabhalta, je imelo zvišanje hemoglobina za 2 g/dl, v primerjavi z nobenim od tistih, ki so jemali druga zdravila. |
| Izogibanje transfuzijam krvi | 95 % bolnikov, ki so jemali zdravilo Fabhalta, v obdobju študije ni potrebovalo zunanjih transfuzij krvi, v primerjavi s samo 50 % tistih, ki so jemali druga zdravila. |
Ne pozabite, da se lahko kljub rezultatom teh študij vaši rezultati razlikujejo od osebe do osebe. Preden se odločite, se je najbolje o koristih in tveganjih zdravila pogovoriti z zdravnikom.
Kako veste, ali zdravilo deluje?
Če je zdravljenje z zdravilom Fabhalta uspešno, se bosta vaši ravni rdečih krvničk in hemoglobina začeli zvišovati. Lahko se pojavijo naslednje težave:
- Povečana energija in zmanjšana utrujenost
- Zmanjšana temna barva urina
- Povečan apetit in zmanjšane bolečine v želodcu
- Zmanjšanje potrebe po zunanjih transfuzijah krvi
- Z lahkoto opravljati vsakodnevna opravila
Ker se rezultati zdravljenja razlikujejo od osebe do osebe, si zabeležite svoje simptome in se o njih pogovorite z zdravnikom vsakič, ko ga obiščete.
Neželeni učinki in kako jih obvladati?
Kot vsako zdravilo ima lahko tudi zdravilo Fabhalta neželene učinke. Najpogostejši so glavobol, driska, slabost, bolečine v želodcu in kožni izpuščaj. Pojavijo se lahko tudi simptomi prehlada in drugih bakterijskih ali virusnih okužb.
Resne okužbe, ki zahtevajo pozornost!
Ker to zdravilo zavira del imunskega sistema, obstaja tveganje za resne okužbe z določenimi vrstami bakterij. Zlasti z *Streptococcus pneumoniae*, *Neisseria meningitidis* in *Haemophilus influenzae tipa B*. Te okužbe so lahko smrtno nevarne, če jih ne prepoznamo in ne zdravimo pravočasno.
Najboljši način za preprečevanje okužbe je, da se cepite z vsemi priporočenimi cepljenji , si dobro umivate roke in se izogibate bolnim ljudem. Če opazite katerega od naslednjih simptomov, nemudoma obvestite svojega zdravnika ali pojdite na najbližjo urgenco.
| Opozorilni znaki resne okužbe | |
|---|---|
| Vročina z ali brez sluzi, bolečine v prsih in kašelj, hiter srčni utrip | Simptomi, kot so bolečine v telesu in vročina |
| Lepljiva koža | Hud glavobol z vročino, slabostjo in bruhanjem ali okorelostjo vratu/hrbta |
| Zmeda | Spremembe vida |
Če vas skrbijo kakršni koli neželeni učinki, se nemudoma posvetujte z zdravnikom. Če sumite na zastrupitev z zdravilom, lahko pokličete Nacionalni informacijski center za zastrupitve v Nacionalni bolnišnici Colombo .
Katere krvne preiskave so potrebne med zdravljenjem?
Zdravnik bo opravil več krvnih preiskav, da bi spremljal vaše zdravje in vaš odziv na zdravilo.
- Raven rdečih krvničk (RBC) in hemoglobina:Te se v PNH redno preverjajo. To pomaga videti, kako se odzivate na zdravljenje, in ugotoviti, ali potrebujete transfuzijo krvi.
- Raven maščob v krvi: Zdravilo Fabhalta lahko zviša raven holesterola in trigliceridov. Zato vam bo zdravnik pred in med zdravljenjem priporočil test lipidnega profila na tešče.
Ali lahko pride do težav z drugimi zdravili?
Da, nekatera zdravila lahko medsebojno delujejo z zdravilom Fabhalta. Nekatera zdravila, kot je rifampin, lahko zmanjšajo učinkovitost zdravila Fabhalta. Jemanje zdravila Fabhalta z nekaterimi zdravili, kot je gemfibrozil, ni priporočljivo.
Zato je izjemno pomembno , da svojega zdravnika obvestite o vseh zdravilih, ki jih jemljete – vključno z zdravili na recept, zdravili brez recepta, vitamini, tradicionalnimi zdravili in celo prehranskimi dopolnili.
Sporočilo za domov
- PNH je redko stanje, pri katerem lastni imunski sistem telesa uničuje rdeče krvne celice, ker jim manjka beljakovinska plast, ki jih ščiti.
- Fabhalta je novo peroralno zdravilo za PNH, ki deluje tako, da ustavi okvaro imunskega sistema in zaščiti rdeče krvne celice.
- Pred začetkom jemanja tega zdravila je obvezno cepljenje proti boleznim, kot sta meningitis in pljučnica.
- Če se med zdravljenjem pojavijo znaki resne okužbe, kot so vročina, hud glavobol ali zmedenost, nemudoma poiščite zdravniško pomoč.
- Tudi če se vaši simptomi izboljšajo, nikoli ne prenehajte jemati zdravila brez nasveta zdravnika.
💬 Comments (0)
Noben komentar še ni bil objavljen. Tukaj prvič dodajte svoj komentar.
Dodajte svoj komentar