Fa'amoemoe fou mo le Duchenne Muscular Dystrophy (DMD): Se'i o tatou a'oa'oina e uiga i le vaila'au Duvyzat?

Ua ou malamalama i le mamafa ma le mata’utia pe a ta’u atu e lau foma’i ia te oe ua maua lau tama i le Duchenne muscular dystrophy (DMD). O se fa’ama’i tupu’aga lea e a’afia ai tama ma fa’avaivaia malie ai o latou maso. E masani ona aliali mai fa’ailoga i le amataga o le la’itiiti. E leai se fofo atoatoa mo le DMD i le taimi nei. Ae aua le popole. O lo’o aga’i i luma le saienisi fa’afoma’i i lea aso ma lea aso. Faatasi ai ma lena alualu i luma, o se fa’amoemoe fou o lenei vaila’au fou e ta’ua o le Duvyzat. Se’i o tatou talanoa faigofie i ai.

O le ā le Duvyzat? E fa'apefea ona galue?

I se faaupuga faigofie, e manaʻomia e o tatou maso le tausiga faifai pea ina ia malolosi. Mafaufau i maso o tatou tino e pei o se pā piliki. Ina ia malosi ma pipii faatasi lenei pā, e manaʻomia se vaega lelei o le sima. I se tulaga tutusa, ina ia malolosi o tatou sela o maso, e taua tele se porotini faapitoa e taʻua o le dystrophin , lea e pei o le sima.

O le Duchenne muscular dystrophy (DMD) o se tulaga fa'ale- kenera e tupu pe a le lava le porotini dystrophin e gaosia e le tino, pe le lava fo'i le gaosia, pe le lava fo'i le gaosia. A leiloa lenei 'kelu', e vaivai le puipui o maso, malepelepe ma le mafai ona toe fa'aleleia. O le mafua'aga lea e vaivai ai maso i le aluga o taimi.

E le gata i lea, o tamaiti e iai le DMD e tele naua enzymes e ta'ua o histone deacetylases (HDACs) . E mafua ai le mumū tumau i maso. E fa'aitiitia atili ai le toe fa'aleleia o maso, ma suia ai maso i ga'o ma aano o manu'a.

Seia oo mai i le taimi nei, ua faʻaaogaina e fomaʻi ni steroids, togafitiga faʻaletino, ma masini fesoasoani e pei o nofoa faʻataʻavalevale e togafitia ai le DMD. Ae o le Duvyzat o le vailaʻau muamua e le o ni steroids. E galue e ala i le puleaina o le enzyme HDAC e soona galue. O lenei mea e faʻaitiitia ai le mumū i maso ma faʻatagaina ai ona malepe. O lona uiga o le saoasaoa o le vaivai o maso e faʻagesegese.

E fa'apefea ona ou fa'aaogaina lenei vaila'au?

O le Duvyzat o se vailaʻau vai e te inu i le gutu. E tatau ona inu faalua i le aso, i le taeao ma le po, faatasi ma meaʻai .

• E taua tele le inuina o le vailaʻau i le taimi lava e tasi i aso uma .
• A'o le'i fa'aaogaina le fagu vaila'au, e tatau ona e lūlūina lelei mo le itiiti ifo i le 30 sekone .
• Fuafua le vailaʻau, faʻaaoga le nila faʻapitoa o loʻo sau faʻatasi ma ia.
• O le mea e sili ona taua: Aua ne'i fa'afefiloi lenei vaila'au ma le vai po'o se isi lava vaiinu.

Atonu e avatu e lau foma'i lenei vaila'au na'o ia, pe mafai fo'i ona avatu fa'atasi ma vaila'au fa'asoesa. O le a faia se fa'ai'uga e fa'atatau i le tulaga o le tamaititi.

Na faʻapefea ona suʻesuʻeina meatotino o lenei vailaʻau?

I se suʻesuʻega tele e iloilo ai le aoga ma le saogalemu o lenei vailaʻau, na vaevaeina ai tamaiti e iai le DMD i ni vaega se lua.

1. Vaega muamua: Na tuʻuina atu ia i latou le vailaʻau Duvyzat.

2. Vaega 2: Na tuʻuina atu iā i latou se mea e foliga pei o se vailaʻau, ae leai se mea aoga o loʻo iai. I le faʻafomaʻi, matou te taʻua lea mea o le 'placebo' .

Ua faia lea mea e fuaina ai le aafiaga moni o le fualaau faasaina, le eseesega ma le na o le i ai iina. O i latou uma na auai i lenei suʻesuʻega o tama. O le averesi o latou tausaga e 9 tausaga.

A maeʻa ona tuʻuina atu nei togafitiga mo le 72 vaiaso, ona fuaina lea o suiga i tomai o tamaiti. E tele isi suʻega na faʻaaogaina mo lenei mea.

• Sikoa o le North Star Ambulatory Assessment (NSAA): O se metotia e fuaina ai le mafai o se tasi e iai le DMD e faatino ai galuega i aso taitasi.
• Su'ega savali e ono minute: E iloa ai le mamao e mafai ona e savali ai i le 6 minute.
• Su'ega MRI: Fuafua suiga i ga'o ua fa'aputu i maso o le ogavae.

O a ni taunuuga o le suʻesuʻega?

E matuā fa’amalosiauina lava taunuuga. O le DMD o se tulaga e fa’ateteleina ai fa’ailoga i le aluga o taimi. O le mea na manino i lenei su’esu’ega, o le fua faatatau o le fa’aleagaina o le soifua maloloina o tamaiti na fa’aaogaina le Duvyzat sa matua telegese lava nai lo tamaiti e le’i fa’aaogaina le vaila’au (le placebo) .

• Malosi ma le fealua’i: O le taimi e alu ai e a’e ai i luga o faasitepu e fa ua fa’ateleina i le na’o le 1.25 sekone ina ua mavae le 72 vaiaso i tamaiti na fa’aaogaina le Duvyzat. Peita’i, e tusa ma le 3 sekone le umi e alu ai i tamaiti e le’i fa’aaogaina le vaila’au. O lona uiga na fa’agesegese e Duvyzat le fa’aitiitia o lo latou gafatia e a’e ai i faasitepu i le tusa ma le 40%.
• Sikoa o le NSAA: I le faaiuga o le suʻesuʻega, o le pa'ū o togi o le NSAA sa matuā itiiti ifo i tamaiti na faʻaaogaina le Duvyzat nai lo i latou e leʻi faʻaaogaina le vailaʻau. O loʻo faʻaalia ai foʻi le faʻaitiitia o le fua faatatau o le pa'ū o le malosi o maso.

E ono fesuisuiaʻi nei taunuuga mo lau tama/teine, o lea e tatau ai ona e talanoaina lelei ma lamatiaga o lenei vailaʻau ma lau fomaʻi aʻo leʻi faia se faʻaiuga.

A'afiaga i itu ma le auala e pulea ai?

E pei o so'o se vaila'au, e mafai ona i ai ni a'afiaga leaga o le Duvyzat. E taua le nofouta i lenei mea.

E lē na o le pau ia o fa'ailoga. Afai e te a'afia i nisi fa'ailoga e lē masani ai, talanoa i lau foma'i e uiga i ai.

E mafai ona i ai ni fa'afitauli i isi vaila'au?

Ioe, e mafai e le Duvyzat ona fegalegaleai ma nisi o vailaau. O le mea lea, e taua le taʻu atu i lau fomaʻi e uiga i vailaau uma o loʻo faʻaaogaina e lau tama/teine, e aofia ai vailaau faʻatonuina e le fomaʻi, vailaau e faʻatau fua (OTC), vitamini, ma oloa faʻa-laau.

Aemaise lava, ta'u i lau foma'i pe afai o lo'o e inuina vaila'au nei:

• O nisi vailaʻau e faʻaitiitia ai le cholesterol (e pei o le atorvastatin, simvastatin)
• Vaila'au mo le ma'isuka e pei o le metformin
• Vaila'au e a'afia ai le tata o le fatu (e pei o le amiodarone)
• O nisi vailaʻau faʻamaʻi (e pei o le azithromycin, ciprofloxacin)
• O nisi vailaʻau mo faʻamaʻi mafaufau
• O nisi vailaʻau mo allergies

E lē atoatoa lenei lisi, o lea e sili ai le taʻu i lau fomaʻi mea uma o loʻo inuina e lau tama.