A të flasim për ilaçin Amvuttra për sëmundjet e zemrës të quajtur ATTR-CM? (ATTR-CM & Amvuttra)

Mund të mos keni dëgjuar për sëmundjet që ndodhin kur një lloj proteine ​​në trupin tonë grumbullohet gabimisht dhe depozitohet në organe të rëndësishme si zemra dhe nervat. Këto janë shpesh sëmundje të rralla. Në mjekësi, ky lloj depozitimi i proteinave quhet amiloidozë . Sot, do të flasim për një sëmundje të rrallë të quajtur ATTR-CM, e cila prek konkretisht zemrën, domethënë, në të cilën këto proteina depozitohen në muskulin e zemrës, dhe ilaçin modern të quajtur Amvuttra që përdoret për të.

Çfarë është saktësisht ATTR-CM?

Thënë thjesht, ATTR-CM është një gjendje në të cilën, për shkak të një defekti gjenetik ose që ndodh natyrshëm me plakjen, proteina TTR, e cila prodhohet në trupin tonë, ndryshon formë dhe grumbullohet së bashku dhe depozitohet në muret e muskulit të zemrës. Emri i plotë për këtë është Kardiomiopatia Amiloide e Transtiretinës.

Mendojeni pak, muret e zemrës sonë duhet të jenë fleksibël për të pompuar siç duhet. Por kur këto proteina grumbullohen, muret e zemrës bëhen të trasha dhe të ngurta . Ne e quajmë këtë kardiomiopati. Kjo e bën zemrën të paaftë për të pompuar gjakun siç duhet. Me kalimin e kohës, kjo mund të përparojë edhe në dështim të zemrës.

Disa njerëz me ATTR-CM nuk përjetojnë asnjë simptomë, por të tjerë përjetojnë simptoma të ngjashme me ato të një ataku normal në zemër.

• Vështirësi e lehtë në frymëmarrje (dispnea)
• Ënjtje, veçanërisht në këmbë dhe kyçe të këmbëve
• Konfuzion ose dëshpërim
• Rritje e rrahjeve të zemrës ose rrahje të parregullta të zemrës
• Dhimbje gjoksi

Kjo mund t'ju bëjë të ndiheni të lodhur shpejt kur bëni gjëra të tilla si ngjitja e shkallëve, kryerja e punëve të shtëpisë ose ecja në një distancë të shkurtër.

Përveç kësaj, mund të shfaqen edhe simptoma të tjera që nuk lidhen me zemrën. Për shembull, dobësi, mpirje ose dhimbje në krahë dhe këmbë, djersitje e tepërt, marramendje ose të fikët dhe probleme me tretjen.

Si funksionon ilaçi Amvuttra?

Për ta kuptuar këtë, së pari duhet të dimë pak rreth një proteine ​​të quajtur TTR. TTR (Transtiretina) është një proteinë që prodhohet kryesisht në mëlçinë tonë. Funksioni i saj kryesor është transportimi i hormoneve tiroide dhe vitaminës A në të gjithë trupin.

Tek njerëzit me ATTR-CM, një defekt gjenetik bën që proteina TTR të prodhohet në një formë të gabuar. Kjo formë e gabuar e proteinës grumbullohet dhe depozitohet në zemër.

Ilaçi Amvuttra funksionon si një qetësues i gjeneve. Domethënë, ky ilaç shkon direkt në mëlçi dhe bllokon atë proteinë TTR të dëmtuar.Zvogëlon aktivitetin e gjenit që po krijohet. Është si të ulesh volumin e radios.

Amvuttra është një injeksion nënlëkuror. Kjo vaksinë zakonisht jepet nga një profesionist i kujdesit shëndetësor çdo tre muaj .

Si u testua suksesi i këtij ilaçi?

Ashtu si çdo ilaç i ri, efektiviteti i AMVUTTRA është konfirmuar përmes një studimi të gjerë. Në këtë studim, 655 pacientëve me ATTR-CM iu dha vaksina Amvuttra dhe grupit tjetër iu dha një vaksinë placebo që nuk përmbante ilaç çdo 12 muaj për tre vjet.

Studiuesit shqyrtuan disa faktorë për të matur nëse ky ilaç ishte efektiv.

• Testi gjashtëminutësh i ecjes: Ky mat se sa larg mund të ecni me një ritëm normal në 6 minuta. Kjo distancë zvogëlohet ndërsa gjendja e zemrës suaj përkeqësohet.
• Klasifikimi i Shoqatës së Zemrës së Nju Jorkut (NYHA): Ky mat ashpërsinë e simptomave të pamjaftueshmërisë kardiake. Ekzistojnë katër klasa (I, II, III, IV). Sa më i lartë numri i klasës, aq më e rëndë është sëmundja.

• Pyetësor për Cilësinë e Jetës (KCCQ-OS): Ky mat ndikimin e sëmundjes në cilësinë e jetës së pacientit.

Çfarë zbuloi hulumtimi?

Në fund të periudhës trevjeçare të trajtimit, studiuesit analizuan rezultatet.

Zbulimi kryesor ishte se pacientët që morën Amvuttra kishin një rrezik 28% më të ulët vdekjeje ose shtrimi në spital të papritur ose vizite në urgjencë (ETU) për shkak të pamjaftueshmërisë kardiake , krahasuar me ata që morën një placebo (një vaksinë artificiale).

Një gjë tjetër e rëndësishme është se në fund të 42 muajve, rreziku i vdekjes nga çdo shkak u ul me 35% në grupin që mori Amvuttra.

Për më tepër, pacientët që morën Amvuttra patën një rënie të kontrolluar të aftësisë për të ecur dhe të cilësisë së jetës.

Por mos harroni, këto rezultate kërkimore mund të mos jenë të njëjta për të gjithë. Ju dhe mjeku juaj do të duhet të vendosni së bashku nëse Amvuttra është i përshtatshëm për ju dhe nëse përfitimet i tejkalojnë efektet anësore.

Le të mësojmë rreth rezultateve dhe efekteve anësore.

Sa kohë duhet për të parë rezultatet?

Amvuttra është një ilaç që vepron me kalimin e kohës. Prandaj, rezultatet nuk shihen menjëherë. Mund të duhen disa muaj ose më shumë për të parë ndonjë përmirësim të simptomave.

Si të menaxhohen efektet anësore?

Një nga efektet anësore kryesore të Amvuttra është ulja e niveleve të vitaminës A në gjak. Kjo ndodh sepse proteina TTR është ajo që transporton vitaminën A në të gjithë trupin. Kur ilaçi zvogëlon prodhimin e TTR, edhe transporti i vitaminës A zvogëlohet.

• Mjeku juaj do të urdhërojë rregullisht analiza gjaku për të kontrolluar nivelet e vitaminës A. Është shumë e rëndësishme që këto analiza të kryhen në kohë.
• Shtoni ushqime të pasura me vitaminë A (p.sh. karrota, patate të ëmbla, spinaq, vezë, qumësht, speca të kuq ) në dietën tuaj.
• Nëse vini re ndonjë ndryshim në shikimin tuaj (veçanërisht ulje të shikimit natën), informoni menjëherë mjekun tuaj.
• Në varësi të nivelit tuaj të vitaminës A, mjeku juaj mund të rekomandojë marrjen e një suplementi të vitaminës A.

Këto nuk janë të vetmet efekte anësore të Amvuttra-s. Nëse keni ndonjë simptomë tjetër që ju shqetëson, sigurohuni që të flisni me mjekun tuaj .