Ilaçi Amvuttra për sëmundjen e rrallë që dobëson nervat (polineuropatia hATTR)

A ndjeni vetëm mpirje ose ndjesi shpimi gjilpërash në duar dhe këmbë? Apo keni dobësi muskulore dhe vështirësi në ecje? Ndonjëherë, këto simptoma mund të shkaktohen nga një gjendje e rrallë për të cilën nuk kemi dëgjuar ende. Sot, do të flasim për një gjendje të tillë dhe një trajtim të ri për të.

Çfarë është hATTR? Si funksionon Amvuttra?

Thënë thjesht, hATTR (Amiloidoza e Trashëguar e Ndërmjetësuar nga Transtiretina) është një sëmundje trashëgimore. Ajo bën pjesë në një grup sëmundjesh të quajtura amiloidozë. Në këto sëmundje, proteina të caktuara në trupin tonë ndryshojnë formën e tyre, grumbullohen në mënyra anormale dhe depozitohen në organe të ndryshme.

Në sëmundjen hATTR, një proteinë e quajtur Transtiretinë (TTR) depozitohet në këtë mënyrë. TTR është në fakt një proteinë e mirë që prodhohet në mëlçinë tonë dhe ndihmon në transportimin e hormoneve tiroide dhe vitaminës A në të gjithë trupin. Megjithatë, një person me sëmundjen hATTR ka një ndryshim të vogël në gjenin TTR, domethënë një mutacion. Si rezultat, proteina TTR që prodhohet është në formë të gabuar. Kjo proteinë me formë të deformuar grumbullohet dhe depozitohet në vende si nervat, zemra dhe sistemi tretës si depozita të quajtura amiloide .

Kur këto depozita grumbullohen rreth nervave, ato dëmtohen. Ne e quajmë këtë polineuropati . Atëherë shfaqen simptomat e përmendura më parë, të tilla si inflamacion, mpirje, dhimbje dhe vështirësi në ecje .

Ilaçi Amvuttra vepron duke zvogëluar sasinë e kësaj proteine ​​anormale TTR të prodhuar nga mëlçia. Kjo zvogëlon akumulimin e depozitave amiloide në trup, duke ndihmuar në kontrollin e simptomave dhe në parandalimin ose vonimin e përkeqësimit të sëmundjes.

Mjeku juaj do të rekomandojë gjithashtu ndryshime në dietën dhe rutinën tuaj të ushtrimeve, së bashku me trajtimin e simptomave tuaja. Deri vonë, të vetmet mundësi trajtimi për këtë sëmundje ishin kontrolli i simptomave dhe, nëse ishte e nevojshme, transplantet e mëlçisë ose të zemrës. Por ilaçet moderne si Amvuttra tani ju lejojnë të kontrolloni sëmundjen duke zvogëluar proteinën TTR, e cila është shkaku themelor i sëmundjes.

Si e përdorni këtë ilaç?

Amvuttra është një injeksion që jepet nën lëkurë . Jepet nga një profesionist shëndetësor, siç është një mjek ose një infermiere e trajnuar. Zakonisht jepet katër herë në vit (çdo tre muaj) . Mund të caktoni një takim për marrjen e vaksinës në zyrën e mjekut tuaj, në një klinikë ose edhe në shtëpi.

Si është hulumtuar ky ilaç?

Ashtu si çdo ilaç i ri, Amvuttra është testuar në prova klinike për të përcaktuar efektivitetin dhe sigurinë e tij. Në këtë provë, një grup pacientësh që morën Amvuttra u krahasuan me një grup pacientësh që morën një placebo , një trajtim artificial që nuk përmbante përbërës aktiv. Kështu mund të përcaktojmë nëse ilaçi funksionon vërtet.

Studimi përfshinte pacientë me sëmundjen hATTR dhe polineuropatinë që rezultoi nga kjo. Dobësia e tyre nervore, forca muskulore dhe aftësia për të kryer aktivitete të përditshme u matën duke përdorur sisteme të posaçme vlerësimi.

Sipas rezultateve të studimit, pacientët që morën Amvuttra përmirësuan funksionin e tyre neurologjik dhe cilësinë e jetës. Ndërsa rezultatet e tyre neurologjike u ulën dhe simptomat u përmirësuan, ata që morën placebo përjetuan një rritje të simptomave.

Kur do të filloj të ndiej efektet e ilaçit?

Ky nuk është një zgjidhje e shpejtë. Ndërsa ilaçi fillon gradualisht të veprojë në trupin tuaj, mund të vini re një ulje ose njëfarë përmirësimi të simptomave brenda pak muajsh . Qëllimi afatgjatë i këtij trajtimi është të kontrollojë përparimin e sëmundjes. Prandaj, është shumë e rëndësishme të mbani nën vëzhgim simptomat tuaja.

Thuaji mjekut tënd që të ketë kujdes për këto gjëra:

• Aftësia për të ecur pa ndihmë
• Mpirje dhe ndjesi shpimi gjilpërash në gjymtyrë
• Reflekset e trupit
• Kontrollimi i presionit të gjakut gjatë qëndrimit në këmbë

Edhe nëse nuk vini re një ndryshim të menjëhershëm, mos harroni të bëni vaksinat në kohë. Mjeku juaj mund të kryejë gjithashtu analiza të ndryshme gjaku, skanime ose ekzaminime fizike për të monitoruar progresin tuaj.

Efektet anësore dhe si t'i trajtojmë ato?

Efektet anësore më të zakonshme të vërejtura me Amvuttra janë:

• Dhimbje në krahë ose këmbë
• Dhimbje të kyçeve
• Vështirësi në frymëmarrje

Përveç kësaj, Amvuttra mund të ulë nivelet e vitaminës A. Prandaj, mjeku juaj do të kryejë një analizë gjaku për të kontrolluar nivelet e vitaminës A para dhe gjatë trajtimit. Nëse vini re ndonjë ndryshim në shikimin tuaj, veçanërisht probleme me shikimin natën , informoni menjëherë mjekun tuaj.

Këto nuk janë të vetmet efekte anësore të mundshme. Nëse keni ndonjë simptomë të re që ju bën të ndiheni të pakëndshëm, njoftoni menjëherë mjekun tuaj.

A mund të ketë probleme me ilaçet e tjera?

Nuk dihet nëse Amvuttra shkakton ndonjë ndërveprim të rëndësishëm me ushqime, pije ose ilaçe të tjera. Megjithatë, është mirë t'i tregoni mjekut tuaj për të gjitha ilaçet, vitaminat, produktet bimore dhe suplementet që po merrni.