Нова нада за Душенову мишићну дистрофију (ДМД): Хајде да сазнамо више о леку Дувизат?

Разумем колико тешко и страшно мора бити када вам лекар каже да ваше дете има Душенову мишићну дистрофију (ДМД). То је генетска болест која углавном погађа дечаке и постепено слаби њихове мишиће. Симптоми се обично јављају у раном детињству. Још увек не постоји потпуни лек за ДМД. Али не брините. Медицинска наука напредује из дана у дан. Са тим напретком, нова нада је овај нови лек под називом Дувизат. Хајде да о томе једноставно разговарамо.

Шта је Дувизат? Како функционише?

Једноставно речено, нашим мишићима је потребно стално одржавање да би остали јаки. Замислите мишиће у нашем телу као зид од цигле. Да би овај зид остао јак и повезан, потребан му је добар слој малтера. Слично томе, да би наше мишићне ћелије остале јаке, неопходан је посебан протеин назван дистрофин , који је попут малтера.

Дишенова мишићна дистрофија (ДМД) је генетско стање које настаје када тело или не производи довољно протеина дистрофина, не производи га довољно или га не производи довољно. Када се овај „лепак“ изгуби, мишићни зид постаје слаб, распада се и не може се поправити. Зато мишићи временом слабе.

Поред овог проблема, деца са ДМД имају преактивне ензиме зване хистонске деацетилазе (ХДАЦ) . То узрокује хроничну упалу у мишићима. Ово додатно смањује опоравак мишића, а мишиће замењује масно и ожиљно ткиво.

До сада су лекари користили стероиде, физикалну терапију и помоћна средства попут инвалидских колица за лечење ДМД. Али Дувизат је први нестероидни лек. Делује тако што контролише преактивни ензим HDAC. Ово смањује упалу у мишићима и омогућава им да се разграде. То значи да се успорава брзина којом мишићи слабе.

Како треба да користим овај лек?

Дувизат је течни лек који се узима орално. Треба га узимати два пута дневно, ујутру и увече, уз оброк .

• Веома је важно узимати лек у исто време сваког дана .
• Пре употребе бочице са леком, треба је добро промућкати најмање 30 секунди .
• Измерите лек, користећи посебан шприц који долази са њим.
• Најважније: Не мешајте овај лек са водом или било којом другом течношћу.

Ваш лекар може дати овај лек сам или га може дати заједно са стероидима. Одлука ће бити донета на основу стања детета.

Како су проучавана својства овог лека?

У великој студији која је испитивала ефикасност и безбедност овог лека, дечаци са ДМД су подељени у две групе.

1. Прва група: Добили су лек Дувизат.

2. Група 2: Добили су нешто што је изгледало као лек, али није имало активни састојак у себи. У медицини то називамо „плацебо“ .

Ово се ради да би се измерио прави ефекат дроге, колико се разликује од самог присуства. Сви учесници у овој студији били су дечаци. Њихова просечна старост је била 9 година.

Након што су ови третмани примењени током 72 недеље, мерене су промене у способностима деце. За ово је коришћено неколико других тестова.

• Резултат процене амбулантности Северне звезде (NSAA): Метода мерења способности особе са ДМД да обавља свакодневне активности.
• Тест ходања од шест минута: Показује колико далеко можете да препешачите за 6 минута.
• МРИ тестови: Мере промене у масним наслагама у мишићима предела бутина.

Који су били резултати студије?

Резултати су заиста охрабрујући. ДМД је стање код којег се симптоми временом погоршавају. Оно што је било јасно у овој студији јесте да је стопа погоршања код деце која су узимала Дувизат била много спорија него код деце која нису узимала лек (плацебо) .

• Снага и покретљивост: Време потребно за пењање уз четири степенице повећало се за само 1,25 секунди након 72 недеље код деце која су узимала Дувизат. Али је деци која нису узимала лек требало око 3 секунде дуже. То значи да је Дувизат успорио пад њихове способности пењања уз степенице за око 40%.
• Резултати NSAA: На крају студије, смањење резултата NSAA било је значајно мање код деце која су узимала Дувизат него код оне која нису узимала лек. Ово такође указује на то да је стопа опадања мишићне снаге смањена.

Ови резултати могу варирати за ваше дете, па би требало да разговарате о користима и ризицима овог лека са својим лекаром пре него што донесете одлуку.

Нежељени ефекти и како их контролисати?

Као и сваки лек, Дувизат може имати нежељене ефекте. Важно је бити свестан тога.

Ово нису једини симптоми. Ако приметите било које друге необичне симптоме, разговарајте са својим лекаром о њима.

Може ли бити проблема са другим лековима?

Да, Дувизат може да интерагује са неким другим лековима. Због тога је важно да обавестите свог лекара о свим лековима које ваше дете узима, укључујући лекове на рецепт, лекове који се издају без рецепта, витамине и биљне производе.

Посебно обавестите свог лекара ако узимате следеће лекове:

• Неки лекови за снижавање холестерола (нпр. аторвастатин, симвастатин)
• Лекови за дијабетес попут метформина
• Лекови који утичу на срчани ритам (нпр. амиодарон)
• Неки антибиотици (нпр. азитромицин, ципрофлоксацин)
• Неки лекови за менталне болести
• Неки лекови за алергије

Ова листа није потпуна, зато је најбоље да обавестите свог лекара о свему што ваше дете узима.