Hayu urang ngobrolkeun ngeunaan ubar Amvuttra pikeun panyakit jantung anu disebut ATTR-CM? (ATTR-CM & Amvuttra)

Anjeun panginten teu acan kantos nguping panyakit anu kajantenan nalika hiji jinis protéin dina awak urang akumulasi sacara teu leres sareng disimpen dina organ penting sapertos jantung sareng saraf. Ieu sering mangrupikeun panyakit anu jarang. Dina ubar, jinis déposisi protéin ieu disebut amiloidosis . Dinten ieu, urang bade ngobrol ngeunaan panyakit langka anu disebut ATTR-CM, anu khusus mangaruhan jantung, nyaéta, dimana protéin ieu disimpen dina otot jantung, sareng ubar modéren anu disebut Amvuttra anu dianggo pikeun éta.

Naon sabenerna ATTR-CM téh?

Sacara basajan, ATTR-CM nyaéta kaayaan dimana, kusabab cacad genetik atanapi sacara alami lumangsung nalika sepuh, protéin TTR, anu dihasilkeun dina awak urang, robah bentuk sareng ngagumpal sareng neundeun dirina dina témbok otot jantung. Nami lengkep pikeun ieu nyaéta Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy.

Coba pikirkeun, témbok jantung urang kedah fléksibel pikeun ngompa kalayan leres. Tapi nalika protéin ieu numpuk, témbok jantung janten kandel sareng kaku . Urang nyebat ieu kardiomiopati. Ieu ngajantenkeun jantung henteu tiasa ngompa getih kalayan leres. Kana waktu, ieu malah tiasa maju ka gagal jantung.

Aya jalma anu ngagaduhan ATTR-CM anu teu ngalaman gejala naon waé, tapi aya ogé anu ngalaman gejala anu sami sareng serangan jantung normal.

• Sesek napas sakedik (dyspnea)
• Bareuh, utamana dina suku jeung pigeulang suku
• Kabingungan atanapi putus asa
• Ngaronjat denyut jantung atanapi denyut jantung anu teu teratur
• Nyeri dada

Ieu tiasa ngajantenkeun anjeun gancang ngarasa capé nalika ngalakukeun hal-hal sapertos nanjak tangga, ngalakukeun padamelan rumah tangga, atanapi leumpang jarak anu pondok.

Salian ti éta, gejala séjén anu teu aya patalina jeung jantung ogé bisa kajadian. Contona, kalemahan, mati rasa atawa nyeri dina leungeun jeung suku, késang kaleuleuwihi, pusing atawa pingsan, jeung masalah pencernaan.

Kumaha cara kerja ubar Amvuttra?

Pikeun ngartos ieu, urang kedah terang sakedik ngeunaan protéin anu disebut TTR. TTR (Transthyretin) nyaéta protéin anu utamina dihasilkeun dina ati urang. Fungsi utama na nyaéta pikeun ngangkut hormon tiroid sareng vitamin A ka sakumna awak.

Dina jalma anu ngagaduhan ATTR-CM, cacad genetik nyababkeun protéin TTR dihasilkeun dina bentuk anu salah. Bentuk protéin anu salah ieu akumulasi sareng neundeun dina jantung.

Ubar Amvuttra gawéna salaku peredam gén. Hartina, ubar ieu langsung ka ati sareng ngahalangan protéin TTR anu rusak éta.Éta ngurangan aktivitas gén anu keur dijieun. Siga ngaleutikan volume radio.

Amvuttra nyaéta suntikan subkutan. Vaksin ieu biasana dibikeun ku ahli kasehatan unggal tilu bulan sakali .

Kumaha uji coba pikeun ngabuktikeun kasuksesan ubar ieu?

Sapertos ubar énggal anu sanésna, efektivitas AMVUTTRA parantos dikonfirmasi ngalangkungan panilitian anu ageung. Dina panilitian ieu, 655 pasien ATTR-CM dipasihan vaksin Amvuttra sareng kelompok anu sanésna dipasihan vaksin plasebo anu henteu ngandung ubar unggal 12 bulan salami tilu taun.

Para panalungtik ningali sababaraha faktor pikeun ngukur naha ubar ieu épéktip.

• Tés leumpang genep menit: Ieu ngukur sabaraha jauh anjeun tiasa leumpang dina Pace normal dina 6 menit. Jarak ieu ngirang nalika kaayaan jantung anjeun parah.
• Klasifikasi New York Heart Association (NYHA): Ieu ngukur parahna gejala gagal jantung. Aya opat kelas (I, II, III, IV). Beuki luhur jumlah kelasna, beuki parah panyakitna.

• Kuesioner Kualitas Kahirupan (KCCQ-OS): Ieu ngukur dampak panyakit kana kualitas hirup pasien.

Naon anu kapendak tina panalungtikan ieu?

Dina ahir période pangobatan tilu taun, para panalungtik nganalisis hasilna.

Panemuan utama nyaéta pasién anu nampi Amvuttra ngagaduhan résiko maot atanapi rawat inap dadakan atanapi kunjungan ruang gawat darurat (ETU) 28% langkung handap kusabab gagal jantung , dibandingkeun sareng anu nampi plasebo (vaksin dummy).

Hal penting anu sanés nyaéta dina ahir 42 bulan, résiko maot tina naon waé panyababna dikirangan ku 35% dina kelompok anu nampi Amvuttra.

Salian ti éta, pasien anu nampi Amvuttra ngalaman panurunan anu terkendali dina kamampuan leumpang sareng kualitas hirup.

Tapi sing émut, hasil panilitian ieu panginten henteu sami pikeun sadayana. Anjeun sareng dokter anjeun kedah mutuskeun babarengan naha Amvuttra cocog pikeun anjeun sareng naha mangpaatna langkung ageung tibatan efek sampingna.

Hayu urang diajar ngeunaan hasilna sareng efek sampingna.

Sabaraha lami kanggo ningali hasilna?

Amvuttra nyaéta ubar anu épéktip kana waktu. Ku kituna, hasilna henteu langsung katingali. Butuh sababaraha bulan atanapi langkung kanggo ningali pamutahiran dina gejala.

Kumaha carana ngatur efek samping?

Salah sahiji efek samping utama Amvuttra nyaéta turunna kadar vitamin A dina getih. Ieu kusabab protéin TTR anu ngangkut vitamin A ka sakumna awak. Nalika ubar ngirangan produksi TTR, transportasi vitamin A ogé turun.

• Dokter anjeun bakal rutin mesen tés getih pikeun mariksa kadar vitamin A anjeun. Penting pisan pikeun ngalaksanakeun tés ieu tepat waktu.
• Tambahkeun katuangan anu beunghar vitamin A (contona wortel, ubi jalar, bayem, endog, susu, cabé beureum ) kana diet anjeun.
• Upami anjeun perhatoskeun aya parobihan dina paningal anjeun (utamina panurunan paningal wengi), langsung wartosan dokter anjeun.
• Gumantung kana kadar vitamin A anjeun, dokter anjeun tiasa nyarankeun nginum suplemén vitamin A.

Ieu sanés hiji-hijina efek samping Amvuttra. Upami anjeun ngagaduhan gejala sanés anu ngaganggu anjeun, pastikeun konsultasi ka dokter anjeun .