మీకు నిరంతర అలసట, కొద్దిగా నడిచినప్పుడు కూడా ఆయాసం, లేదా ఉదయం పూట ముదురు గోధుమ రంగు మూత్రం రావడం వంటి లక్షణాలు ఉన్నాయా? కొన్నిసార్లు ఇవి పారాక్సిమల్ నాక్చురల్ హిమోగ్లోబిన్యూరియా (Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria) లేదా మేము వైద్యులు పిలిచే PNH అనే ఒక అరుదైన రక్త రుగ్మత యొక్క లక్షణాలు కావచ్చు. ఈ పేరు విన్నప్పుడు భయపడకండి. ఇది కొంచెం సంక్లిష్టంగా ఉన్నప్పటికీ, ఈ వ్యాధి గురించి మరియు దీనికి ఫబల్టా (Fabhalta) అనే కొత్త చికిత్స గురించి సరళంగా, వివరంగా మాట్లాడుకుందాం.
BMI Calculator
Know your body mass index (BMI) and weight classification
PNH అంటే సరిగ్గా ఏమిటి?
సులభంగా చెప్పాలంటే, PNH అనేది జన్యుపరమైన లోపం వల్ల కలిగే చాలా అరుదైన రక్త రుగ్మత. మన ఎర్ర రక్త కణాల (RBCs) చుట్టూ ఒక రక్షక ప్రోటీన్ పొర ఉంటుంది. అయితే, PNHలో ఈ రక్షక పొర ఏర్పడదు.
మన ఎర్ర రక్త కణాలను కవచం లేని సైనికులుగా భావించండి. ఈ రక్షణ లేకపోతే, మన శరీరం యొక్క రోగనిరోధక వ్యవస్థ గందరగోళానికి గురై, ఈ ఆరోగ్యకరమైన ఎర్ర రక్త కణాలను శత్రువులుగా భావించి, వాటిపై దాడి చేసి నాశనం చేయడం ప్రారంభిస్తుంది. ఎర్ర రక్త కణాలు ఈ విధంగా అకాలంగా విచ్ఛిన్నం కావడాన్నే వైద్యపరంగా హిమోలైసిస్ అని అంటారు. ఈ నాశనం రక్తనాళాల లోపల (ఇంట్రావాస్కులర్) మరియు రక్తనాళాల వెలుపల (ఎక్స్‌ట్రావాస్కులర్) రెండింటిలోనూ జరగవచ్చు.
ఈ విధంగా ఎర్ర రక్త కణాలు నాశనమైనప్పుడు, రక్తహీనత మరియు రక్తపు గడ్డలు ఏర్పడటం ప్రధాన లక్షణాలుగా ఉంటాయి. ఈ రక్తపు గడ్డలు కొన్నిసార్లు ప్రాణాంతకం కావచ్చు. PNH ఉన్న వ్యక్తికి ఈ లక్షణాలలో చాలా వరకు కనిపించవచ్చు, లేదా కొన్ని మాత్రమే ఉండవచ్చు.
| PNH వ్యాధి యొక్క సాధారణ లక్షణాలు | |
|---|---|
| నిరంతర అలసట లేదా బలహీనత | శ్వాస తీసుకోవడంలో ఇబ్బంది |
| తలనొప్పి | క్రమరహిత లేదా వేగవంతమైన హృదయ స్పందన |
| కడుపు నొప్పి | సులభంగా గాయపడే చర్మం |
| ముదురు రంగు (గోధుమ రంగు) మూత్రం, ముఖ్యంగా రాత్రి లేదా ఉదయం పూట | చర్మంపై ఒక నిర్దిష్ట ప్రాంతంలో ఎరుపు, నొప్పి మరియు వాపు (ఇది రక్తపు గడ్డకు సంకేతం కావచ్చు) |
PNH చికిత్సలో రక్త మార్పిడి, రక్తహీనత కోసం ఫోలిక్ యాసిడ్ లేదా ఐరన్ మాత్రలు, రక్తం గడ్డకట్టకుండా నిరోధించే మందులు, మరియు రోగనిరోధక వ్యవస్థ దాడి నుండి ఎర్ర రక్త కణాలను రక్షించే మందులు ఉంటాయి. మీకు ఎన్ని లక్షణాలు ఉన్నాయి మరియు అవి ఎంత తీవ్రంగా ఉన్నాయి అనే దానిపై మీకు అందించే చికిత్స ఆధారపడి ఉంటుంది.
ఫాబల్టా మందు ఎలా పనిచేస్తుంది?
PNH కోసం సాధారణంగా ఇంజెక్షన్ల రూపంలో ఇచ్చే ఎకులిజుమాబ్ (సోలిరిస్) లేదా రావులిజుమాబ్ (అల్టోమిరిస్) వంటి మందులు, మన రోగనిరోధక వ్యవస్థలోని కాంప్లిమెంట్ సిస్టమ్ అని పిలువబడే C5 అనే భాగాన్ని నిరోధించడం ద్వారా పనిచేస్తాయి. ఇవి ఇంట్రావాస్కులర్ హెమోలైసిస్‌ను ఆపినప్పటికీ, ఎక్స్‌ట్రావాస్కులర్ హెమోలైసిస్ కారణంగా కొంతమందిలో రక్తహీనత కొనసాగవచ్చు.
ఇక్కడే ఫాబల్టా అనే మొదటి నోటి ద్వారా తీసుకునే మందు ప్రాముఖ్యత సంతరించుకుంటుంది.
మన రోగనిరోధక వ్యవస్థను మన దేశాన్ని రక్షించే సైన్యంగా భావించండి. PNHలో, ఈ సైన్యంలోని కొన్ని భాగాలు గందరగోళానికి గురై, మన సొంత ఆరోగ్యకరమైన ఎర్ర రక్త కణాలపై దాడి చేస్తాయి. ఫబల్టా ఈ గందరగోళానికి కారణమయ్యే ఫ్యాక్టర్ బి అనే ప్రొటీన్‌ను నిరోధిస్తుంది. ఇది రోగనిరోధక వ్యవస్థ ఎర్ర రక్త కణాలపై దాడి చేయకుండా ఆపుతుంది. దీనివల్ల ఆరోగ్యకరమైన ఎర్ర రక్త కణాల సంఖ్య పెరిగి, లక్షణాలు తగ్గి, రక్త మార్పిడి అవసరం కూడా తగ్గుతుంది.
Medical test equipment that can be used at home
Essential home medical devices including blood pressure monitors, oximeters and digital thermometers.
Check Availability →ఈ మందును ఎలా వాడాలి?
ఫాబల్టా అనేది ఒక క్యాప్సూల్, దీనిని ఆహారంతో లేదా ఆహారం లేకుండా రోజుకు రెండుసార్లు పూర్తిగా మింగాలి. క్యాప్సూల్‌ను విరవవద్దు, నలపవద్దు లేదా నమలవద్దు. ఒకవేళ మీరు ఒక డోస్ వేసుకోవడం మరచిపోతే, మీకు గుర్తుకు వచ్చిన వెంటనే దానిని వేసుకోండి, ఆ తర్వాత మిగిలిన డోస్‌లను యధావిధిగా వేసుకోండి. మీరు ఇప్పటికే మరొక PNH మందును (ఉదాహరణకు ఎకులిజుమాబ్ లేదా రావులిజుమాబ్) తీసుకుంటున్నట్లయితే, ఫాబల్టాకు మారే సరైన పద్ధతిని మీ డాక్టర్ వివరిస్తారు.
చాలా ముఖ్యం: ఈ చికిత్సను ప్రారంభించడానికి కనీసం రెండు వారాల ముందు మీరు అవసరమైన అన్ని టీకాలు వేయించుకోవడం తప్పనిసరి. ఇందులో న్యుమోకాకల్ వ్యాక్సిన్ మరియు మెనింజైటిస్ వ్యాక్సిన్ కూడా ఉంటాయి. ఒకవేళ మీరు టీకాలు వేయించుకోలేక, ఫాబల్టా చికిత్సను కూడా ప్రారంభించలేకపోతే, మీ డాక్టర్ మీకు టీకాలు వేయడంతో పాటు, అదే సమయంలో యాంటీబయాటిక్స్ కోర్సును కూడా ప్రారంభిస్తారు.
మీ లక్షణాలు మెరుగుపడినప్పటికీ, వైద్య సలహా లేకుండా ఫాబల్టా తీసుకోవడం ఆపవద్దు . మీరు అలా చేస్తే, మీ ఎర్ర రక్త కణాలు మళ్లీ వేగంగా క్షీణించడం ప్రారంభించవచ్చు.
ఈ మందు యొక్క ప్రభావాలను ఎలా అధ్యయనం చేశారు?
ఫాబల్టా యొక్క సమర్థత మరియు భద్రతను నిర్ధారించడానికి రెండు ప్రధాన అధ్యయనాలు నిర్వహించబడ్డాయి. ఈ రెండింటిలోనూ PNH మరియు దాని ఫలితంగా వచ్చే రక్తహీనత ఉన్న రోగులను చేర్చారు.
1. అప్లై-పిఎన్‌హెచ్ అధ్యయనం: కనీసం 6 నెలల పాటు ఇతర పిఎన్‌హెచ్ మందులు (ఎకులిజుమాబ్ లేదా రావులిజుమాబ్) తీసుకున్నప్పటికీ రక్తహీనతతో బాధపడుతున్న వ్యక్తులు ఇందులో పాల్గొన్నారు. వారిని రెండు గ్రూపులుగా విభజించారు, ఒక గ్రూపుకు ఫాబల్టా ఇవ్వగా, రెండవ గ్రూపు పాత మందులనే వాడటం కొనసాగించింది.
2. APPOINT-PNH అధ్యయనం: ఇందులో PNH కోసం ఇంతకు ముందు ఏ ఇతర అనుబంధ ఔషధాన్ని తీసుకోని రోగులు పాల్గొన్నారు. వారందరికీ ఫాబల్టా ఇవ్వబడింది.
24 వారాల తర్వాత ఈ అధ్యయనాల ఫలితాలు చాలా ప్రోత్సాహకరంగా ఉన్నాయి.
| పొందిన ప్రయోజనం | ఫలితం |
|---|---|
| పెరిగిన హిమోగ్లోబిన్ స్థాయి | ఇతర మందులు తీసుకున్న వారిలో ఎవరికీ హిమోగ్లోబిన్ పెరగనప్పటికీ, ఫాబల్టా తీసుకున్న 82% కంటే ఎక్కువ మంది రోగులలో హిమోగ్లోబిన్ 2 g/dL పెరిగింది. |
| రక్త మార్పిడిని నివారించడం | అధ్యయన కాలంలో ఫాబల్టా తీసుకున్న 95% మంది రోగులకు బాహ్య రక్త మార్పిడి అవసరం కాలేదు, అదే ఇతర మందులు తీసుకున్న వారిలో కేవలం 50% మందికి మాత్రమే అవసరం అయింది. |
గుర్తుంచుకోండి, ఈ అధ్యయనాల ఫలితాలు ఎలా ఉన్నప్పటికీ, మీ ఫలితాలు వ్యక్తిని బట్టి మారవచ్చు. నిర్ణయం తీసుకునే ముందు, మందుల వల్ల కలిగే ప్రయోజనాలు మరియు నష్టాల గురించి మీ వైద్యునితో చర్చించడం ఉత్తమం.
మందు పనిచేస్తుందో లేదో మీకు ఎలా తెలుస్తుంది?
ఫాబల్టా చికిత్స విజయవంతమైతే, మీ ఎర్ర రక్త కణాలు మరియు హిమోగ్లోబిన్ స్థాయిలు పెరగడం ప్రారంభిస్తాయి. మీరు ఈ క్రింది విషయాలను అనుభవించవచ్చు:
- పెరిగిన శక్తి మరియు తగ్గిన అలసట
- మూత్రం ముదురు రంగు తగ్గడం
- ఆకలి పెరగడం మరియు కడుపు నొప్పి తగ్గడం
- బాహ్య రక్త మార్పిడుల అవసరాన్ని తగ్గించడం
- రోజువారీ పనులను సులభంగా చేయగలగడం
చికిత్స ఫలితాలు వ్యక్తిని బట్టి వేర్వేరుగా ఉంటాయి కాబట్టి, మీ లక్షణాలను నమోదు చేసుకోండి మరియు మీరు మీ వైద్యుడిని కలిసిన ప్రతిసారీ వాటి గురించి ఆయనతో చర్చించండి.
దుష్ప్రభావాలు మరియు వాటిని ఎలా నిర్వహించాలి?
ఏ మందుకైనా ఉన్నట్లే, ఫాబల్టా కూడా దుష్ప్రభావాలను కలిగించవచ్చు. వాటిలో సర్వసాధారణమైనవి తలనొప్పి, విరేచనాలు, వికారం, కడుపు నొప్పి మరియు చర్మంపై దద్దుర్లు. సాధారణ జలుబు మరియు ఇతర బాక్టీరియల్ లేదా వైరల్ ఇన్ఫెక్షన్ల లక్షణాలు కూడా సంభవించవచ్చు.
శ్రద్ధ అవసరమైన తీవ్రమైన ఇన్ఫెక్షన్లు!
ఈ మందు రోగనిరోధక వ్యవస్థలోని కొంత భాగాన్ని అణచివేస్తుంది కాబట్టి, కొన్ని రకాల బాక్టీరియాల వల్ల తీవ్రమైన ఇన్ఫెక్షన్లు వచ్చే ప్రమాదం ఉంది. ముఖ్యంగా *స్ట్రెప్టోకోకస్ న్యుమోనియా*, *నీస్సేరియా మెనింజిటిడిస్*, మరియు *హీమోఫిలస్ ఇన్ఫ్లుయెంజా టైప్ బి*. ఈ ఇన్ఫెక్షన్లను సకాలంలో గుర్తించి చికిత్స చేయకపోతే ప్రాణాంతకం కావచ్చు.
సంక్రమణను నివారించడానికి ఉత్తమ మార్గం ఏమిటంటే, సిఫార్సు చేయబడిన అన్ని టీకాలు వేయించుకోవడం , మీ చేతులను శుభ్రంగా కడుక్కోవడం మరియు అనారోగ్యంతో ఉన్న వ్యక్తులకు దూరంగా ఉండటం. మీకు ఈ క్రింది లక్షణాలలో ఏవైనా కనిపిస్తే, వెంటనే మీ వైద్యుడికి తెలియజేయండి లేదా సమీపంలోని ఆసుపత్రి అత్యవసర విభాగానికి (ETU) వెళ్ళండి.
| తీవ్రమైన ఇన్ఫెక్షన్ యొక్క హెచ్చరిక సంకేతాలు | |
|---|---|
| కఫంతో లేదా కఫం లేకుండా జ్వరం, ఛాతీ నొప్పి మరియు దగ్గు, వేగవంతమైన హృదయ స్పందన | ఒళ్ళు నొప్పులు మరియు జ్వరం వంటి లక్షణాలు |
| జిగట చర్మం | జ్వరం, వికారం మరియు వాంతులతో కూడిన తీవ్రమైన తలనొప్పి, లేదా మెడ/వీపు బిగుసుకుపోవడం |
| గందరగోళం | దృష్టి మార్పులు |
ఏవైనా దుష్ప్రభావాల గురించి మీకు ఆందోళనగా ఉంటే, వెంటనే మీ వైద్యుడితో మాట్లాడండి. మందుల వల్ల విషప్రయోగం జరిగిందని మీరు అనుమానిస్తే, కొలంబో జాతీయ ఆసుపత్రిలోని జాతీయ విష సమాచార కేంద్రానికి ఫోన్ చేయవచ్చు.
చికిత్స సమయంలో ఏ రక్త పరీక్షలు అవసరం?
మీ ఆరోగ్యాన్ని మరియు మందులకు మీ శరీరం స్పందిస్తున్న తీరును పర్యవేక్షించడానికి మీ డాక్టర్ అనేక రక్త పరీక్షలు చేస్తారు.
- ఎర్ర రక్త కణాల (RBC) మరియు హిమోగ్లోబిన్ స్థాయిలు:PNHలో వీటిని క్రమం తప్పకుండా తనిఖీ చేస్తారు. మీరు చికిత్సకు ఎలా స్పందిస్తున్నారో చూడటానికి మరియు మీకు రక్త మార్పిడి అవసరమో లేదో నిర్ధారించడానికి ఇది సహాయపడుతుంది.
- రక్తంలోని కొవ్వు స్థాయిలు: ఫాబల్టా మీ కొలెస్ట్రాల్ మరియు ట్రైగ్లిజరైడ్ స్థాయిలను పెంచవచ్చు. అందువల్ల, మీ డాక్టర్ చికిత్సకు ముందు మరియు చికిత్స సమయంలో ఫాస్టింగ్ లిపిడ్ ప్రొఫైల్ పరీక్ష చేయించుకోవాలని సిఫార్సు చేస్తారు.
ఇతర మందులతో సమస్యలు ఉండవచ్చా?
అవును, కొన్ని మందులు ఫాభాల్టాతో చర్య జరపగలవు. రిఫాంపిన్ వంటి కొన్ని మందులు ఫాభాల్టా యొక్క ప్రభావాన్ని తగ్గించగలవు. జెమ్‌ఫైబ్రోజిల్ వంటి కొన్ని మందులతో ఫాభాల్టాను తీసుకోవడం సిఫార్సు చేయబడదు.
అందువల్ల, మీరు తీసుకుంటున్న అన్ని మందుల గురించి – ప్రిస్క్రిప్షన్ మందులు, ఓవర్-ది-కౌంటర్ మందులు, విటమిన్లు, సాంప్రదాయ మందులు, మరియు సప్లిమెంట్లు కూడా సహా – మీ వైద్యుడికి తెలియజేయడం అత్యంత ముఖ్యం .
ముగింపు సందేశం
- PNH అనేది ఒక అరుదైన వ్యాధి, దీనిలో ఎర్ర రక్త కణాలకు రక్షణగా ఉండే ప్రోటీన్ పొర లేకపోవడం వల్ల, శరీరం యొక్క సొంత రోగనిరోధక వ్యవస్థే వాటిని నాశనం చేస్తుంది.
- ఫాబల్టా అనేది PNH కోసం నోటి ద్వారా తీసుకునే ఒక కొత్త ఔషధం. ఇది రోగనిరోధక వ్యవస్థలోని లోపాన్ని సరిచేసి, ఎర్ర రక్త కణాలను రక్షించడం ద్వారా పనిచేస్తుంది.
- ఈ మందును ప్రారంభించే ముందు, మెనింజైటిస్ మరియు న్యుమోనియా వంటి వ్యాధులకు వ్యతిరేకంగా టీకాలు వేయించుకోవడం తప్పనిసరి.
- చికిత్స సమయంలో మీకు జ్వరం, తీవ్రమైన తలనొప్పి లేదా గందరగోళం వంటి తీవ్రమైన ఇన్ఫెక్షన్ లక్షణాలు కనిపిస్తే, వెంటనే వైద్య సలహా తీసుకోండి.
- మీ లక్షణాలు మెరుగుపడినప్పటికీ, మీ డాక్టర్ సలహా లేకుండా మందులు వాడటం ఎప్పుడూ ఆపవద్దు.
No comments yet. Be the first to share your question or experience below.