Bagong pag-asa para sa Duchenne Muscular Dystrophy (DMD): Alamin natin ang tungkol sa gamot na Duvyzat?

Naiintindihan ko kung gaano kabigat at nakakatakot kapag sinabi sa iyo ng iyong doktor na ang iyong anak ay may Duchenne muscular dystrophy (DMD). Ito ay isang sakit na henetiko na pangunahing nakakaapekto sa mga lalaki at unti-unting nagpapahina sa kanilang mga kalamnan. Ang mga sintomas ay karaniwang lumilitaw sa maagang pagkabata. Wala pang kumpletong lunas para sa DMD. Ngunit huwag mag-alala. Ang agham medikal ay umuunlad araw-araw. Kasabay ng pagsulong na iyon, isang bagong pag-asa ang bagong gamot na ito na tinatawag na Duvyzat. Pag-usapan natin ito nang simple.

Ano ang Duvyzat? Paano ito gumagana?

Sa madaling salita, ang ating mga kalamnan ay nangangailangan ng patuloy na pagpapanatili upang manatiling malakas. Isipin ang mga kalamnan sa ating katawan na parang isang pader na ladrilyo. Upang mapanatiling malakas at magkakaugnay ang pader na ito, kailangan nito ng isang mahusay na patong ng semento. Gayundin, upang mapanatiling malakas ang ating mga selula ng kalamnan, isang espesyal na protina na tinatawag na dystrophin , na parang semento, ay mahalaga.

Ang Duchenne muscular dystrophy (DMD) ay isang genetic na kondisyon na nangyayari kapag ang katawan ay hindi nakakagawa ng sapat na dystrophin protein, hindi nakakagawa ng sapat na dami nito, o hindi nakakagawa ng sapat na dami nito. Kapag nawala ang 'pandikit' na ito, ang dingding ng kalamnan ay humihina, nasisira at hindi na maaayos. Kaya naman humihina ang mga kalamnan sa paglipas ng panahon.

Bukod pa sa problemang ito, ang mga batang may DMD ay may mga sobrang aktibong enzyme na tinatawag na histone deacetylases (HDACs) . Nagdudulot ito ng talamak na pamamaga sa mga kalamnan. Lalo nitong binabawasan ang pagkukumpuni ng kalamnan, at ang kalamnan ay napapalitan ng taba at peklat na tisyu.

Hanggang ngayon, gumagamit pa rin ang mga doktor ng mga steroid, physical therapy, at mga assistive device tulad ng mga wheelchair upang gamutin ang DMD. Ngunit ang Duvyzat ang unang nonsteroidal na gamot. Gumagana ito sa pamamagitan ng pagkontrol sa sobrang aktibong HDAC enzyme. Binabawasan nito ang pamamaga sa mga kalamnan at pinapayagan ang mga ito na masira. Nangangahulugan ito na ang bilis ng paghina ng mga kalamnan ay bumabagal.

Paano ko dapat gamitin ang gamot na ito?

Ang Duvyzat ay isang likidong gamot na iniinom. Dapat itong inumin dalawang beses sa isang araw, sa umaga at sa gabi, kasama ng pagkain .

• Napakahalagang inumin ang gamot nang sabay-sabay araw-araw .
• Bago gamitin ang bote ng gamot, dapat mo itong alugin nang mabuti nang hindi bababa sa 30 segundo .
• Sukatin ang gamot, gamit ang espesyal na hiringgilya na kasama nito.
• Pinakamahalaga: Huwag ihalo ang gamot na ito sa tubig o anumang iba pang likido.

Maaaring ibigay ng iyong doktor ang gamot na ito nang mag-isa, o maaari niya itong ibigay kasama ng mga steroid. Ito ay pagpapasyahan batay sa kondisyon ng bata.

Paano pinag-aralan ang mga katangian ng gamot na ito?

Sa isang pangunahing pag-aaral upang suriin ang bisa at kaligtasan ng gamot na ito, ang mga batang lalaki na may DMD ay hinati sa dalawang grupo.

1. Unang grupo: Binigyan sila ng gamot na Duvyzat.

2. Grupo 2: Binigyan sila ng isang bagay na mukhang gamot, ngunit walang aktibong sangkap. Sa medisina, tinatawag namin itong 'placebo' .

Ginagawa ito upang masukat ang tunay na epekto ng gamot, kung gaano ito naiiba sa pagiging naroon lamang. Lahat ng kalahok sa pag-aaral na ito ay mga lalaki. Ang kanilang karaniwang edad ay 9 na taong gulang.

Pagkatapos ibigay ang mga paggamot na ito sa loob ng 72 linggo, sinukat ang mga pagbabago sa kakayahan ng mga bata. Ginamit ang ilan pang mga pagsusuri para dito.

• Iskor ng North Star Ambulatory Assessment (NSAA): Isang paraan ng pagsukat ng kakayahan ng isang taong may DMD na magsagawa ng mga pang-araw-araw na gawain.
• Pagsubok sa paglalakad na may anim na minuto: Tinitingnan kung gaano kalayo ang kaya mong lakarin sa loob ng 6 na minuto.
• Mga pagsusuri sa MRI: Sinusukat ang mga pagbabago sa mga deposito ng taba sa mga kalamnan ng bahagi ng hita.

Ano ang mga resulta ng pag-aaral?

Talagang nakapagpapatibay ang mga resulta. Ang DMD ay isang kondisyon kung saan lumalala ang mga sintomas sa paglipas ng panahon. Ang malinaw sa pag-aaral na ito ay ang rate ng paglala sa mga batang uminom ng Duvyzat ay mas mabagal kaysa sa mga batang hindi uminom ng gamot (ang placebo) .

• Lakas at kadaliang kumilos: Ang oras na ginugol sa pag-akyat ng apat na baitang ng hagdan ay tumaas lamang ng 1.25 segundo pagkatapos ng 72 linggo sa mga batang uminom ng Duvyzat. Ngunit mas matagal ito ng humigit-kumulang 3 segundo sa mga batang hindi uminom ng gamot. Nangangahulugan ito na pinabagal ng Duvyzat ang pagbaba ng kanilang kakayahang umakyat sa hagdan ng humigit-kumulang 40%.
• Mga marka ng NSAA: Sa pagtatapos ng pag-aaral, ang pagbaba ng mga marka ng NSAA ay mas mababa nang malaki sa mga batang uminom ng Duvyzat kaysa sa mga hindi uminom ng gamot. Ipinapahiwatig din nito na ang rate ng pagbaba ng lakas ng kalamnan ay nabawasan.

Maaaring mag-iba ang mga resultang ito para sa iyong anak, kaya dapat mong talakayin ang mga benepisyo at panganib ng gamot na ito sa iyong doktor bago gumawa ng desisyon.

Mga side effect at paano ito haharapin?

Tulad ng anumang gamot, ang Duvyzat ay maaaring magkaroon ng mga side effect. Mahalagang malaman ito.

Hindi lamang ito ang mga sintomas. Kung nakakaranas ka ng iba pang hindi pangkaraniwang sintomas, kausapin ang iyong doktor tungkol sa mga ito.

Maaari bang magkaroon ng mga problema sa ibang mga gamot?

Oo, maaaring makipag-ugnayan ang Duvyzat sa ibang mga gamot. Samakatuwid, mahalagang sabihin sa iyong doktor ang tungkol sa lahat ng gamot na iniinom ng iyong anak, kabilang ang mga gamot na may reseta, mga gamot na over-the-counter (OTC), mga bitamina, at mga produktong herbal.

Sa partikular, ipaalam sa iyong doktor kung umiinom ka ng mga sumusunod na gamot:

• Ilang gamot na nagpapababa ng kolesterol (hal. atorvastatin, simvastatin)
• Mga gamot sa diabetes tulad ng metformin
• Mga gamot na nakakaapekto sa ritmo ng puso (hal. amiodarone)
• ilang antibiotics (hal. azithromycin, ciprofloxacin)
• Ilang gamot para sa sakit sa pag-iisip
• Ilang gamot para sa mga allergy

Hindi kumpleto ang listahang ito, kaya pinakamahusay na sabihin sa iyong doktor ang lahat ng iniinom ng iyong anak.