Ang kailangan mong malaman tungkol sa Spinraza (Nusinersen), isang gamot na ginagamit sa paggamot ng Spinal Muscular Atrophy (SMA)

Minsan bilang mga magulang, labis tayong nag-aalala tungkol sa maliliit na pagbabago sa ating mga anak, hindi ba? Isipin mo kung ang iyong anak ay hindi nakatuwid ang kanyang leeg tulad ng ibang mga bata, hindi umiikot nang maayos, o hindi umuupo, normal lang na makaramdam ka ng kaunting pag-aalala. Minsan ang sanhi ng mga bagay na ito ay maaaring Spinal Muscular Atrophy , o SMA sa madaling salita. Ngayon ay pag-uusapan natin ang Spinraza, isang gamot na ginagamit sa buong mundo bilang paggamot para sa sakit na SMA na ito.

Sa madaling salita, ano ang Spinal Muscular Atrophy (SMA)?

Ang Spinal Muscular Atrophy (SMA) ay isang sakit na nalilikha sa pamamagitan ng henetiko . Nangangahulugan ito na maaari itong maipasa mula sa isang henerasyon patungo sa isa pa. Ang nangyayari dito ay ang mga kalamnan sa ating katawan, ibig sabihin, ay unti-unting humihina. Ang kahinaang ito ay maaaring magpahirap sa isang bata na panatilihing tuwid ang kanilang leeg, umupo nang mag-isa, maglakad, at sa ilang malalang kaso, maging ang mga simpleng bagay tulad ng paglunok at paghinga.

Mayroong ilang uri ng sakit na ito, na hinati ayon sa edad kung kailan nagsisimulang lumitaw ang mga sintomas.

• Infantile-onset SMA: Kapag lumitaw ang mga sintomas sa isang napakabatang sanggol (bago ang 6 na buwan).
• Juvenile/Later-onset SMA: Kung lumitaw ang mga sintomas sa pagkabata (pagkatapos ng 6 na buwan).
• SMA na nagsisimula sa pagtanda: Kung lumitaw ang mga sintomas pagkatapos ng pagtanda.

Pagdating sa sakit na ito, ang Spinraza ay isang napakahalagang gamot para dito. Pag-usapan natin ito nang detalyado ngayon.

Paano ibinibigay ang paggamot gamit ang Spinraza (Nusinersen)?

Ang Spinraza ay hindi ibinibigay bilang regular na iniksiyon. Ito ay ibinibigay bilang intrathecal injection . Sa madaling salita, ito ay direktang iniinject sa spinal fluid, na nasa loob ng iyong gulugod. Ito ay dapat lamang gawin ng mga espesyal na sinanay na doktor. Samakatuwid, ang paggamot na ito ay karaniwang ginagawa sa isang espesyal na treatment center sa isang ospital. Ang prosesong ito ay maaaring tumagal ng ilang oras.

Kapag nagsimula ang paggamot, apat na dosis, na tinatawag na "loading doses," ang ibinibigay nang may magkakalapit na pagitan.

1. Ang unang tatlong dosis ay ibinibigay kada 14 na araw.

2. Ang ikaapat na dosis ay ibinibigay 30 araw pagkatapos ng ikatlong dosis.

Pagkatapos ng apat na dosis na iyon, magpapatuloy ang paggamot sa isang dosis bawat apat na buwan .

Minsan, maaaring gawin ang mga pagsusuri sa iyong dugo at ihi bago ka mabigyan ng gamot na ito.Maaaring magreseta ang iyong doktor ng ilang dosis. Ito ay upang makita kung may epekto ang gamot. Gayunpaman, tanging ang iyong doktor lamang ang makapagpapasya kung gaano kadalas ka bibigyan ng paggamot, kung ano ang dosis, at kung anong mga pagsusuri ang kailangan mong gawin.

Ano ang mga resulta ng gamot na ito?

Dalawang malalaking pag-aaral ang isinagawa upang siyasatin ang bisa ng gamot na Spinraza: isa sa mga napakabatang bata (infantile-onset), at ang isa pa sa mga batang medyo mas matatanda (later-onset).

Sa mga pag-aaral na ito, ang ilan sa mga bata ay binigyan ng gamot na Spinraza. Ang kabilang grupo ay binigyan ng pekeng pamamaraan . Nangangahulugan ito na hindi sila aktwal na tinurukan ng gamot, kundi tinusok lamang ng isang maliit na karayom. Ginagawa ito upang masukat ang tunay na epekto ng gamot.

Talagang nakapagpapatibay ang mga resulta.

• Sa isang pag-aaral sa mga batang sanggol: Halos kalahati ng mga sanggol na nakatanggap ng Spinraza ay nagpakita ng mga makabuluhang pagpapabuti sa mga milestone ng paggalaw, habang wala sa mga sanggol na nakatanggap ng placebo ang nagpakita ng anumang pagpapabuti.
• Sa pag-aaral ng mas matatandang bata: Pagkatapos ng 15 buwan, 57% ng mga batang nakatanggap ng Spinraza ay bumuti ang paggana ng kalamnan, kumpara sa 26% lamang ng mga nakatanggap ng placebo.

Ipinapakita nito kung gaano kalaki ang pagkakaiba na maaaring maidulot ng paggamot na ito sa buhay ng mga pasyenteng may SMA. Ngunit tandaan, ito ay mga resulta ng pananaliksik, at maaaring iba ang mga resulta ng iyong anak. Ang iyong doktor ang pinakamahusay na taong makakaintindi nito.

Mga epekto at malubhang panganib ng Spinraza

Tulad ng anumang gamot, ang Spinraza ay maaaring magdulot ng mga side effect. Ang mga ito ay bahagyang nag-iiba depende sa edad kung kailan nagsisimula ang mga sintomas.

Mga tip para pamahalaan ang mga karaniwang epekto

• Para sa sakit ng ulo: Matulog nang mahimbing, kumain sa tamang oras, at uminom ng maraming tubig.
• Para sa paninigas ng dumi: Kumain ng mas maraming prutas, gulay, at mga pagkaing mayaman sa fiber, at uminom ng maraming tubig.
• Iwasan ang mga impeksyon: Maghugas ng kamay nang madalas at iwasang hawakan ang iyong mukha.

Bagama't ang mga ito ay karaniwang mga side effect, kung magpapatuloy ang mga ito o tila malala, siguraduhing sabihin sa iyong doktor.

Mag-ingat nang husto, may mga seryosong panganib!

Dapat mong malaman ang dalawang napakabihirang, ngunit napakaseryosong, mga panganib na nauugnay sa Spinraza.