Nörofibromatozis Tip 1 (NF1) için yeni umut: Gomekli (mirdametinib) ilacı hakkında bilgi edinin.

Ailenizden birinde, belki de çocuğunuzda, Tip 1 Nörofibromatozis (NF1) adı verilen bir rahatsızlık var mı? Bu rahatsızlıkla birlikte gelen, ağrılı ve çıkarılması zor pleksiform nörofibromlar (PN) sizi endişelendiriyor olabilir. Ancak bugün, bu rahatsızlığın tedavisinde yetişkinlerde ve çocuklarda kullanım için onaylanmış yeni ve umut vadeden bir ilaçtan bahsediyoruz. Bu ilacın adı Gomekli (mirdametinib).

Gomekli nedir? Nasıl çalışır?

Şöyle düşünün, vücudumuzda hücrelerin büyümesi için farklı sinyal yolları bulunur. NF1'de bu sinyal yollarından biri aşırı aktiftir ve sinirlerin etrafında tümör oluşumuna yol açar. Bu tümörler bazen sinirler, kan damarları ve iç organlar gibi önemli bölgelerin etrafında büyüyerek cerrahi olarak çıkarılmalarını çok zorlaştırır, hatta bazen imkansız hale getirir.

Gomekli tam olarak bunu yapıyor. Vücudumuzdaki MEK1 ve MEK2 adı verilen iki enzimi bloke ediyor. Bu enzimler, tümörlerin büyümesi için gereken sinyalleri gönderen enzimlerdir. Dolayısıyla Gomekli bu sinyal yolunu durdurduğunda, tümörler daha az büyür ve bazen küçülmeye başlar . Basitçe söylemek gerekirse, ameliyat olamayan kişiler için iyi bir alternatif tedavi yöntemidir.

Bu ilacı nasıl kullanıyorsunuz?

Doktorunuz , boy ve kilonuza bağlı olarak sizin veya çocuğunuz için doğru Gomekli dozunu belirleyecektir.

Bu tedavi genellikle 28 günlük bir döngü halinde uygulanır.

• Bu ilacı günde iki kez, 12 saat arayla almalısınız.
• İlacı 21 gün boyunca bu şekilde kullanmanız gerekiyor.
• O zaman ilacı 7 gün boyunca kullanmanız gerekiyor.
• 28 gün tamamlandığında, yeni bir döngü yeniden başlar.

Gomekli kapsül formunda satılmaktadır. Ancak kapsül yutmakta zorlananlar için suda eritilip alınabilen üzüm aromalı tablet formu da mevcuttur. İşte hazırlanışı:

1. Doktorunuzun reçete ettiği hap sayısını bir ölçme kabına koyun.

2. İçine 5 veya 10 mililitre su ekleyin.

3. Tabletler tamamen eriyene kadar bardağı yaklaşık iki ila dört dakika boyunca çalkalayın. Eridikten sonra sıvı beyazlaşacak ve biraz sütlü bir görünüm alacaktır.

4. Hemen bardaktan için. Ya da bir oral şırınga ile çekebilirsiniz.

5. İçmeyi bitirdikten sonra, aynı bardağa 5-10 ml daha su ekleyin, karıştırın ve onu da için. Bu, kalan ilacın vücuda girmesine yardımcı olacaktır.

6. Hazırladıktan sonra 30 dakika içinde içmeyecekseniz, kalan sıvıyı atın.

✨ Clinical nutrition Verified Partner

Clinical vitamins and nutritional supplements

Clinically proven high quality vitamins, minerals and immune nutritional supplements.

Check Availability →

Gomekli ilacının başarısı hakkında yapılan çalışmalar ne söylüyor?

Bu ilacın etkinliği ve güvenliği, ReNeu çalışması adı verilen bir klinik çalışmada doğrulanmıştır. Çalışmaya, ameliyat edilemeyen PN tümörleri olan 2 yaş ve üzeri 111 çocuk ve yetişkin katılmıştır.

Sonuçlar gerçekten cesaret verici.

En önemlisi, bu sonuçlar tedaviye başladıktan sadece 4 ay sonra ortaya çıkmaya başladı. İlk sonuçların görülmesi genellikle 7-8 ay sürer.

Ancak unutmayın, bu çalışmaların sonuçları herkes için aynı değildir . Sonuçlar sizin durumunuza bağlı olarak değişebilir.

İlacın işe yarayıp yaramadığını nasıl anlarsınız?

Bunu anlamanın en önemli yolu, doktorunuzun isteyeceği MR taramalarıdır . Bu taramalar, tümörlerin boyutunun küçülüp küçülmediğini kontrol edebilir.

Üstelik, farkı kendiniz de fark etmeye başlayacaksınız.

• Ağrı azalması: Tümörün neden olduğu ağrı önemli ölçüde azalır.
• Daha rahat hareket edebilmek: Tümörler nedeniyle hareket etmekte zorlanıyorsanız, bu tümörler küçülecek ve günlük işleri yapmak daha kolay hale gelecektir.
• Yaşam kalitesini iyileştirmek:Genel olarak, kendimi eskisinden daha iyi hissetmeye başladım.

Çalışmada, yaklaşık 3 aylık tedaviden sonra bile ağrı azalması gibi olumlu sonuçlar gözlemlendi.

En sık görülen yan etkiler nelerdir?

Her ilaç gibi Gomekli de bazı yan etkilere neden olabilir. Ancak bunların çoğu kontrol altına alınabilir.

En önemlisi: Herhangi bir yan etki yaşarsanız, bunlar hafif bile olsa, mutlaka doktorunuza bildirin . Doktorunuz dozu düşürebilir, ilacı bir süreliğine kesmenizi önerebilir veya yan etkileri kontrol altına almak için size farklı bir ilaç verebilir.

Bu ilaçla ilgili bilmeniz gereken diğer özel şeyler

Gomekli tedavisine başlamadan önce ve tedavi süresince dikkate alınması gereken birkaç husus vardır.

1. Görme Yeteneği: Bu ilaç bazen gözleri etkileyebilir. Bu nedenle, tedaviye başlamadan önce,Tam bir göz muayenesi yaptırmalısınız. Ayrıca tedavi süresince doktorunuzun yönlendirmesiyle gözlerinizi kontrol ettirmelisiniz. Bulanık görme gibi herhangi bir belirti yaşarsanız, derhal bildirin.

2. Kalp fonksiyonu: İlaç tedavisine başlamadan önce kalp fonksiyonunu ölçen bir ekokardiyogram yapılır. Bu işlem, tedavinin ilk yılında her 3 ayda bir tekrarlanır.

3. Gebelik: Bu ilaç fetüse zararlı olabilir .

• Çocuk doğurma potansiyeli olan bir kadınsanız, tedaviye başlamadan önce gebelik testi yapılacaktır. Tedavi süresince ve ilacı bıraktıktan sonraki 6 hafta boyunca oldukça etkili bir doğum kontrol yöntemi kullanmalısınız.
• Eğer erkekseniz, tedavi süresince ve ilacı bıraktıktan sonraki 3 ay boyunca etkili bir doğum kontrol yöntemi kullanmalısınız. Bu konuyu doktorunuzla açıkça konuşun.