Сез безнең тәнебезне зур күрсәтмә китабы дип күз алдына китерә аласыз. Бу күрсәтмә китабындагы кечкенә күрсәтмәләрне без "геннар" дип атыйбыз. Бу геннар безнең тәндәге бар нәрсәне дә билгели, мәсәлән, күзләребезнең төсен, чәчебезнең текстурасын. Шуңа күрә кайвакыт бу күрсәтмә китабындагы күрсәтмәләрнең берсендә кечкенә хата, ягъни хәреф үзгәртелсә, ул җитди авыруларга китерергә мөмкин. Бүген без мондый дөрес булмаган күрсәтмәләрне төзәтә торган яки яңа дөрес күрсәтмә кертә торган бик алдынгы медицина ысулы турында сөйләшәбез. Бу ген терапиясе дип атала.
Ген терапиясе нәрсә ул гади генә?
Гади итеп әйткәндә, ген терапиясе - генетик тайпылышларны дәвалауның махсус ысулы. Безнең организмның геннары аксымнар ясау өчен күрсәтмәләр бирә. Әгәр ген үзгәрсә яки бозылса, ул җитештергән аксым дөрес ясалмаска яки бөтенләй туктатылырга мөмкин. Нәкъ менә шул генетик тайпылышларга китерә.
Ген терапиясе я авыруны китереп чыгаручы дефектлы генны үзгәртә , яисә күзәнәкләрегезгә генның яңа эшли торган күчермәсен бирә . Бу еш кына бер тапкыр кулланыла торган дәвалау ысулы. Бу дәвалаудан соң, сезнең организм кирәкле аксымнарны дөрес җитештерә ала, бу симптомнарны җиңеләйтә.
Бу дәвалау ничек эшли?
Ген терапиясенең өч төп ысулы бар. Моны ачык аңлау өчен түбәндәге таблицага күз салыйк.
| Дәвалау ысулы | Гади итеп әйткәндә... | Син нәрсә эшлисең? |
|---|---|---|
| Ген өстәү | Яңа яхшы ген кертү. | Әгәр билгеле бер гендагы кимчелек аркасында организмда кирәкле аксым җитештерелмәсә, шул аксымны ясый ала торган сәламәт генның күчермәсе күзәнәкләргә кертелә. |
| Геннарны редакцияләү | Дәвамсыз генны төзәтү. | Галимнәр авыру китереп чыгаручы җитешсез генны "кисеп ябыштыру" өчен CRISPR/cas9 кебек махсус кораллар кулланалар. Аннары бу ген дөрес аксым җитештерә башлый. |
| Геннарны тындыру | Ялгыш генны сүндерү. | Кайбер геннар дөрес эшләми һәм организм өчен зарарлы аксымнар җитештерә. Бу ысул шундый дөрес булмаган күрсәтмәләр бирүче генның функциясен туктата. Ягъни, ул тынып кала. |
Бу үзгәртелгән геннарны организмга ничек кертергә?
Ярар, хәзер сезнең соравыгыз бар: бу үзгәртелгән геннарны организмга ничек кертергә? Галимнәр бу геннарны берәр төргәккә төрәләр. Бу төргәк "вектор" дип атала. Бу вектор еш кына махсус үзгәртелгән вирус була.
Борчылмагыз! Бу безне авыру итә торган вирус түгел. Ул безне авыру итү сәләтен тулысынча бетерде һәм аның урынына сәламәт геннарыбыз белән бергә кертелде. Ташу транспорты кебек, бу ташучының бердәнбер эше - геннарны йөртү һәм аларны кирәкле күзәнәкләргә җиткерү.
Кайбер дәвалау ысулларында сезнең кан күзәнәкләрегезнең кайберләре алына, лабораториядә үзгәртелә, аннары организмыгызга кире урнаштырыла. Башка очракларда, бу геннарны үз эченә алган йөртүче инъекция яки венага инфузия рәвешендә бирелә. Вакыт узу белән, бу яңа геннар белән күзәнәкләр бүленә һәм күбәя, авыру күзәнәкләрне алыштыра. Шуңа күрә бу дәвалауның нәтиҗәләре озакка сузылырга тиеш.
Ген терапиясе белән нинди авыруларны дәвалап була?
Ген терапиясе еш кына бер ген кимчелеге аркасында килеп чыккан авырулар өчен уңышлы була. Хәзерге вакытта бу дәвалау расланган кайбер авырулар:
- Баш миенә тәэсир итүче генетик авырулар, мәсәлән, церебраль адренолейкодистрофия .
- Нәселдән килгән кан авырулары: мәсәлән , ураксыман күзәнәкле анемия, талассемия һәм гемофилия .
- Нәселдән килгән нерв-мускул авырулары: Дюшенн мускул дистрофиясе һәм умыртка баганасы мускул атрофиясе кебек авырулар.
- Нәселдән күчкән күз авырулары: күрү сәләтенә тәэсир итүче авырулар, мәсәлән, Леберның тумыштан килгән амаврозы.
- Метакроматик лейкодистрофия кебек башка генетик авырулар.
Моннан тыш, яман шеш һәм ВИЧГалимнәр ген терапиясен ... кебек авырулар өчен кулланып буламы-юкмы икәнен әле дә тикшерәләр.
Ген терапиясенең өстенлекләре һәм кимчелекләре нинди?
Теләсә нинди дәвалау ысулы кебек үк, ген терапиясенең дә үз файдасы, шулай ук кайбер куркынычлары һәм кимчелекләре бар. Боларны белү мөһим.
| Уңай яклары | Кимчелекләр һәм чикләүләр |
|---|---|
| Яңа Өмет: Башка дәвалау ысуллары җитмәгән күп авырулар өчен яңа дәвалау вариантларын тәкъдим итә. | Мөмкинлек кыенлыгы: Югары чыгымнар һәм технология чикләүләре аркасында, һәркем дә бу дәвалау ысулын куллана алмый. |
| Уңайлылыгы: Күпчелек ген терапияләре гомердә бер тапкыр кулланыла торган дәвалау ысуллары. Сезгә көн саен дарулар эчәргә кирәк түгел. | Яна йогынтылар: Барлык дәвалау ысулларындагы кебек үк, ян йогынтылар куркынычы бар. Мәсәлән, организмның иммун системасы ген йөртүчегә (вируска) реакция бирергә мөмкин. |
| Иртә дәвалау: Әгәр бу дәвалау авыру организмга зур зыян китергәнче алынса, бу зыянны булдырмаска мөмкин. | Әзерлек процессы: Кайбер ген терапияләре дәвалау алдыннан башка дәвалау ысулларын, мәсәлән, химиотерапияне таләп итә, бу исә күңелсез ян эффектлар китереп чыгарырга мөмкин. |
| Авыруның төп сәбәбен дәвалау: Симптомнарны гына дәвалау урынына, без авыруның төп сәбәбен, ягъни генетик кимчелекне дәвалыйбыз. | Әле дә яңа өлкә: бу дистә еллар дәвамында тикшеренү этабында булса да, медицинада кулланылышы әле дә чагыштырмача яңа. Өйрәнергә әле күп нәрсә бар. |
Ген терапиясе генетик авырулары булган кешеләр өчен зур өметләр баглый. Ул авыруның симптомнарын гына түгел, ә төп сәбәбен дәвалый ала. Бу әле яңа гына барлыкка килгән өлкә булса да, ул элек дәвалау вариантлары аз булган пациентлар өчен тормышны үзгәртә торган нәтиҗәләр бирү мөмкинлегенә ия. Әгәр дә сездә яки гаиләгездә берәрсенең генетик авыруы булса, бу турыда табибыгыз белән сөйләшеп , күбрәк белү яхшырак.
Өйгә алып китү хәбәре
- Ген терапиясе - кайбер генетик авыруларга китерә торган төп генетик кимчелекне төзәтә торган алдынгы дәвалау ысулы.
- Бу я бозылган генны төзәтә, яисә сәламәт генның күчермәсен организмга кертә.
- Бу еш кына бер тапкыр гына кулланыла торган дәвалау булса да, хәзерге вакытта ул дөньяның һәр җирендә киң таралган түгел һәм кыйммәт.
- Теләсә нинди дәвалау ысулы кебек үк, аның да файдасы, куркынычлары һәм ян тәэсирләре бар.
- Мондый дәвалау ысуллары турында карар кабул иткәнче, моны табибыгыз белән тикшереп карау һәрвакыт мөһим.
💬 Comments (0)
No comments yet. Be the first to share your thoughts here.
Add Your Comment