Нова надія для м'язової дистрофії Дюшена (МДД): Давайте дізнаємося про препарат Дувізат?

Я розумію, як важко і страшно, мабуть, коли лікар каже вам, що у вашої дитини м’язова дистрофія Дюшена (МДД). Це генетичне захворювання, яке вражає переважно хлопчиків і поступово послаблює їхні м’язи. Симптоми зазвичай з’являються в ранньому дитинстві. Повного лікування МДД поки що не існує. Але не хвилюйтеся. Медична наука розвивається день у день. З цим прогресом з’являється нова надія – новий препарат під назвою «Дувізат». Давайте поговоримо про це просто.

Що таке Дувізат? Як він працює?

Простіше кажучи, наші м’язи потребують постійного догляду, щоб залишатися сильними. Уявіть собі м’язи в нашому тілі як цегляну стіну. Щоб ця стіна залишалася міцною та зв’язаною, їй потрібен хороший шар розчину. Так само, щоб наші м’язові клітини залишалися міцними, необхідний спеціальний білок під назвою дистрофін , який подібний до розчину.

М'язова дистрофія Дюшенна (МДД) – це генетичне захворювання, яке виникає, коли організм або не виробляє достатньо білка дистрофіну, або не виробляє його достатньо, або виробляє його недостатньо. Коли цей «клей» втрачається, м'язова стінка стає слабкою, руйнується і не може бути відновлена. Ось чому м'язи з часом слабшають.

Окрім цієї проблеми, у дітей з ДМД спостерігається гіперактивність ферментів, які називаються гістондеацетилазами (ГДАК) . Це викликає хронічне запалення в м’язах. Це ще більше уповільнює відновлення м’язів, і м’язи заміщуються жировою та рубцевою тканиною.

Досі лікарі використовували стероїди, фізіотерапію та допоміжні пристрої, такі як інвалідні візки, для лікування ДМД. Але Дувізат – це перший нестероїдний препарат. Він діє, контролюючи надмірно активний фермент HDAC. Це зменшує запалення в м’язах і дозволяє їм руйнуватися. Це означає, що швидкість ослаблення м’язів уповільнюється.

Як мені слід використовувати цей препарат?

Дувізат – це рідкий препарат, який приймають перорально. Його слід приймати двічі на день, вранці та ввечері, під час їди .

• Дуже важливо приймати ліки щодня в один і той самий час .
• Перед використанням флакон з ліками слід добре струсити його протягом щонайменше 30 секунд .
• Відміряйте ліки, використовуючи спеціальний шприц , що йде в комплекті.
• Найголовніше: не змішуйте цей препарат з водою або будь-якою іншою рідиною.

Ваш лікар може призначити цей препарат окремо або разом зі стероїдами. Це буде вирішено залежно від стану дитини.

Як вивчалися властивості цього препарату?

У масштабному дослідженні, спрямованому на вивчення ефективності та безпеки цього препарату, хлопчиків з ДМД розділили на дві групи.

1. Перша група: Їм дали препарат Дувізат.

2. Група 2: Їм дали щось, що виглядало як ліки, але не містило активного інгредієнта. У медицині це називається «плацебо» .

Це робиться для того, щоб виміряти справжній ефект препарату, наскільки він відрізняється від простого перебування там. Усі учасники цього дослідження були хлопчиками. Їхній середній вік становив 9 років.

Після 72 тижнів лікування було виміряно зміни у здібностях дітей. Для цього було використано кілька інших тестів.

• Шкала оцінки здатності людини до пересування за шкалою North Star Ambulatory Assessment (NSAA): метод вимірювання здатності людини з DMD виконувати повсякденні дії.
• Шестихвилинний тест ходьби: показує, яку відстань ви можете пройти за 6 хвилин.
• МРТ-тести: вимірюють зміни жирових відкладень у м’язах стегна.

Які були результати дослідження?

Результати справді обнадійливі. Дювин-мускуларний дистрофічний синдром (ДМД) – це стан, при якому симптоми з часом погіршуються. У цьому дослідженні було чітко видно, що швидкість погіршення стану у дітей, які приймали Дувізат, була набагато повільнішою, ніж у дітей, які не приймали препарат (плацебо) .

• Сила та рухливість: час, необхідний для підйому чотирма сходовими прольотами, збільшився лише на 1,25 секунди після 72 тижнів у дітей, які приймали Дувізат. Але у дітей, які не приймали препарат, це тривало приблизно на 3 секунди довше. Це означає, що Дувізат уповільнив зниження їхньої здатності підніматися сходами приблизно на 40%.
• Бали за шкалою NSAA: Наприкінці дослідження зниження балів за шкалою NSAA було значно меншим у дітей, які приймали препарат Дувізат, ніж у тих, хто не приймав препарат. Це також свідчить про зниження швидкості зниження м’язової сили.

Ці результати можуть відрізнятися для вашої дитини, тому вам слід обговорити переваги та ризики цього препарату з лікарем, перш ніж приймати рішення.

Побічні ефекти та як з ними боротися?

Як і будь-який лікарський засіб, Дувізат може мати побічні ефекти. Важливо знати про це.

Це не єдині симптоми. Якщо у вас виникнуть будь-які інші незвичайні симптоми, поговоріть про них зі своїм лікарем.

Чи можуть бути проблеми з іншими ліками?

Так, Дувізат може взаємодіяти з деякими іншими ліками. Тому важливо повідомити свого лікаря про всі ліки, які приймає ваша дитина, включаючи рецептурні препарати, безрецептурні препарати, вітаміни та рослинні продукти.

Зокрема, повідомте свого лікаря, якщо ви приймаєте такі ліки:

• Деякі препарати, що знижують рівень холестерину (наприклад, аторвастатин, симвастатин)
• Ліки від діабету, такі як метформін
• Ліки, що впливають на серцевий ритм (наприклад, аміодарон)
• Деякі антибіотики (наприклад, азитроміцин, ципрофлоксацин)
• Деякі ліки від психічних захворювань
• Деякі ліки від алергії

Цей список не є повним, тому краще повідомити лікаря про все, що приймає ваша дитина.