Liệu pháp gen là gì? Hãy cùng tìm hiểu về phương pháp điều trị của tương lai một cách đơn giản!

Bạn có thể hình dung cơ thể chúng ta như một cuốn sách hướng dẫn lớn. Chúng ta gọi những chỉ dẫn nhỏ trong cuốn sách hướng dẫn này là "gen" . Những gen này quyết định mọi thứ trong cơ thể chúng ta, ví dụ như màu mắt, cấu trúc tóc. Vì vậy, đôi khi một sai sót nhỏ trong một trong những chỉ dẫn trong cuốn sách hướng dẫn này, tức là nếu một chữ cái bị thay đổi, nó có thể gây ra những bệnh nghiêm trọng. Hôm nay chúng ta đang nói về một phương pháp y học rất tiên tiến giúp sửa chữa những chỉ dẫn sai lệch đó, hoặc chèn thêm một chỉ dẫn đúng mới. Phương pháp này được gọi là liệu pháp gen.

Liệu pháp gen đơn giản là gì?

Nói một cách đơn giản, liệu pháp gen là một phương pháp đặc biệt để điều trị các rối loạn di truyền. Gen trong cơ thể chúng ta đưa ra chỉ dẫn để tạo ra protein. Nếu một gen thay đổi hoặc bị lỗi, protein mà nó sản xuất có thể được tạo ra không chính xác hoặc ngừng hoàn toàn. Đây chính là nguyên nhân gây ra các rối loạn di truyền.

Liệu pháp gen có thể thay đổi gen bị lỗi gây ra bệnh , hoặc cung cấp cho tế bào của bạn một bản sao hoạt động mới của gen đó . Đây thường là phương pháp điều trị một lần. Sau điều trị này, cơ thể bạn có thể tự sản xuất các protein cần thiết một cách chính xác, giúp giảm bớt các triệu chứng.

Phương pháp điều trị này hoạt động như thế nào?

Liệu pháp gen hoạt động theo ba cách chính. Hãy xem bảng dưới đây để hiểu rõ hơn.

Làm thế nào để cấy ghép những gen đã được chỉnh sửa này vào cơ thể?

Được rồi, giờ bạn có một câu hỏi: Làm thế nào để đưa những gen đã được biến đổi này vào cơ thể? Các nhà khoa học đóng gói những gen này vào một thứ giống như bưu kiện. Bưu kiện này được gọi là "vector". Vector này thường là một loại virus đã được biến đổi đặc biệt.

Trong một số phương pháp điều trị, một số tế bào gốc máu của chính bạn được lấy ra, chỉnh sửa trong phòng thí nghiệm, rồi cấy lại vào cơ thể. Trong các trường hợp khác, một chất mang chứa các gen này được tiêm hoặc truyền vào tĩnh mạch. Theo thời gian, các tế bào mang gen mới này sẽ phân chia và nhân lên, thay thế các tế bào bị bệnh. Vì vậy, hiệu quả của phương pháp điều trị này sẽ kéo dài.

Liệu pháp gen có thể chữa khỏi những bệnh gì?

Liệu pháp gen thường thành công nhất đối với các bệnh do khiếm khuyết ở một gen duy nhất gây ra. Dưới đây là một số bệnh hiện đã được phê duyệt điều trị bằng phương pháp này:

• Các bệnh di truyền ảnh hưởng đến não, chẳng hạn như bệnh loạn dưỡng tuyến thượng thận não .
• Các bệnh về máu di truyền: Ví dụ như bệnh thiếu máu hồng cầu hình liềm, bệnh thalassemia và bệnh máu khó đông .
• Các bệnh thần kinh cơ di truyền: Các bệnh như loạn dưỡng cơ Duchenne và teo cơ cột sống.
• Các bệnh về mắt di truyền: Các bệnh ảnh hưởng đến thị lực, chẳng hạn như bệnh mù bẩm sinh Leber.
• Các bệnh di truyền khác như bệnh bạch cầu biến sắc tố (Metachromatic Leukodystrophy).

Ngoài ra, còn có bệnh ung thư và HIV.Các nhà khoa học vẫn đang nghiên cứu xem liệu liệu pháp gen có thể được sử dụng để điều trị các bệnh như...

Liệu pháp gen có những ưu điểm và nhược điểm gì?

Cũng như bất kỳ phương pháp điều trị nào khác, liệu pháp gen cũng có những lợi ích cũng như một số rủi ro và bất lợi. Điều quan trọng là phải nhận thức được những điều này.

Liệu pháp gen hứa hẹn rất nhiều triển vọng cho những người mắc bệnh di truyền. Nó có thể điều trị nguyên nhân gốc rễ của bệnh, chứ không chỉ các triệu chứng. Mặc dù đây vẫn là một lĩnh vực mới nổi, nhưng nó có tiềm năng mang lại những kết quả thay đổi cuộc sống cho những bệnh nhân trước đây có rất ít lựa chọn điều trị. Nếu bạn hoặc người thân trong gia đình mắc bệnh di truyền, tốt nhất nên trao đổi với bác sĩ để tìm hiểu thêm.