Het jy simptome soos konstante moegheid, kortasem wanneer jy 'n bietjie stap, of donkerbruin urine in die oggend? Soms kan dit simptome wees van 'n seldsame bloedafwyking genaamd Paroksismale Nagtelike Hemoglobinurie, of PNH soos ons dokters dit noem. Moenie bang wees as jy hierdie naam hoor nie. Alhoewel dit 'n bietjie ingewikkeld is, kom ons praat oor hierdie siekte en 'n nuwe behandeling daarvoor genaamd Fabhalta in eenvoudige en gedetailleerde terme.
Wat presies is PNH?
Eenvoudig gestel, PNH is 'n baie seldsame bloedafwyking wat deur 'n genetiese defek veroorsaak word. Ons rooibloedselle (RBC's) het 'n beskermende proteïenlaag om hulle. In PNH word hierdie beskermende laag egter nie gevorm nie.
Dink aan ons rooibloedselle as soldate sonder wapenrusting. Sonder hierdie beskerming raak ons liggaam se eie immuunstelsel verward en begin dit hierdie gesonde rooibloedselle aanval en vernietig, omdat ons dink dat hulle vyande is. Hierdie voortydige afbreek van rooibloedselle is wat ons medies hemolise noem. Hierdie vernietiging kan beide binne die bloedvate (intravaskulêr) en buite die bloedvate (ekstravaskulêr) plaasvind.
Wanneer rooibloedselle op hierdie manier vernietig word, kan die hoofsimptome bloedarmoede en bloedklonte wees. Hierdie bloedklonte kan soms lewensgevaarlik wees. 'n Persoon met PNH kan baie van hierdie simptome ervaar, of hulle mag net 'n paar hê.
| Algemene simptome van PNH-siekte | |
|---|---|
| Konstante moegheid of swakheid | Moeilikheid met asemhaling |
| Hoofpyn | Onreëlmatige of vinnige hartklop |
| Maagpyn | Maklik gekneusde vel |
| Donkerkleurige (bruin) urine, veral snags of soggens | Rooiheid, pyn en swelling in 'n spesifieke area van die vel (kan 'n teken van 'n bloedklont wees) |
Behandeling vir PNH sluit bloedoortappings, foliensuur- of ystertablette vir bloedarmoede, antikoagulante en middels in wat rooibloedselle teen aanvalle deur die immuunstelsel beskerm. Die behandeling wat u ontvang, sal afhang van hoeveel simptome u het en hoe ernstig dit is.
Hoe werk die medisyne Fabhalta?
Medisyne soos eculizumab (Soliris) of ravulizumab (Ultomiris) wat gewoonlik as inspuitings vir PNH gegee word, werk deur 'n deel van ons immuunstelsel, genaamd die komplementstelsel, genaamd C5, te blokkeer. Terwyl hierdie intravaskulêre hemolise stop, kan sommige mense steeds bloedarmoede hê as gevolg van ekstravaskulêre hemolise.
Dit is waar die eerste orale medikasie genaamd Fabhalta belangrik word.
Dink aan ons immuunstelsel as 'n leër wat ons land verdedig. In PNH raak dele van hierdie leër verward en val ons eie gesonde rooibloedselle aan. Fabhalta blokkeer 'n proteïen genaamd faktor B wat hierdie verwarring veroorsaak. Dit keer dat die immuunstelsel die rooibloedselle aanval. Dit verhoog die aantal gesonde rooibloedselle, verminder simptome en verminder die behoefte aan bloedoortappings.
Hoe moet ek hierdie medisyne gebruik?
Fabhalta is 'n kapsule wat twee keer per dag heel ingesluk word, met of sonder kos. Moenie die kapsule breek, vergruis of kou nie. As jy 'n dosis mis, neem dit sodra jy onthou en neem dan die oorblywende dosisse soos gewoonlik. As jy reeds 'n ander PNH-medisyne neem (soos eculizumab of ravulizumab), sal jou dokter die korrekte manier verduidelik om na Fabhalta oor te skakel.
Baie belangrik: Dit is noodsaaklik dat u al u vereiste inentings ten minste twee weke voor die aanvang van hierdie behandeling ontvang het. Dit sluit die pneumokokkale entstof en meningitis-entstof in. As u nie u inentings kan ontvang nie en nie met Fabhalta kan begin nie, sal u dokter u die inentings gee en u terselfdertyd met 'n antibiotika-kursus begin.
Selfs al verbeter jou simptome, moenie ophou om Fabhalta te neem sonder mediese advies nie . Indien wel, kan jou rooibloedselle weer vinniger begin afbreek.
Hoe is die effekte van hierdie medisyne bestudeer?
Twee hoofstudies is uitgevoer om die doeltreffendheid en veiligheid van Fabhalta te bevestig. Beide het pasiënte met PNH en die bloedarmoede wat daaruit voortgespruit het, ingesluit.
1. APPLY-PNH-studie: Dit het mense betrek wat bloedarmoede gehad het ten spyte daarvan dat hulle ander PNH-medikasie (eculizumab of ravulizumab) vir ten minste 6 maande geneem het. Hulle is in twee groepe verdeel, een groep het Fabhalta gekry, en die ander groep het voortgegaan om die ou medikasie te neem.
2. APPOINT-PNH-studie: Dit het pasiënte betrek wat voorheen geen ander komplementêre medisyne vir PNH ontvang het nie. Hulle het almal Fabhalta ontvang.
Die resultate van hierdie studies, na 24 weke, is baie bemoedigend.
| Voordeel ontvang | Resultaat |
|---|---|
| Verhoogde hemoglobienvlak | Meer as 82% van pasiënte wat Fabhalta geneem het, het 'n hemoglobientoename van 2 g/dL gehad, in vergelyking met geeneen van diegene wat die ander middels geneem het nie. |
| Vermy bloedoortappings | 95% van pasiënte wat Fabhalta geneem het, het nie eksterne bloedoortappings gedurende die studietydperk nodig gehad nie, in vergelyking met slegs 50% van diegene wat die ander middels geneem het. |
Onthou, ten spyte van die resultate van hierdie studies, kan jou resultate van persoon tot persoon verskil. Dit is die beste om die voordele en risiko's van die medikasie met jou dokter te bespreek voordat jy 'n besluit neem.
Hoe weet jy of die medisyne werk?
Indien Fabhalta-behandeling suksesvol is, sal jou rooibloedsel- en hemoglobienvlakke begin styg. Jy kan dinge ervaar soos:
- Verhoogde energie en verminderde moegheid
- Verminderde donker kleur van urine
- Verhoogde eetlus en verminderde maagpyn
- Vermindering van die behoefte aan eksterne bloedoortappings
- In staat wees om daaglikse take maklik te doen
Aangesien die resultate van behandeling van persoon tot persoon verskil, hou rekord van jou simptome en bespreek dit elke keer as jy hom sien met jou dokter.
Newe-effekte en hoe om dit te bestuur?
Soos enige medisyne, kan Fabhalta newe-effekte veroorsaak. Die algemeenste is hoofpyn, diarree, naarheid, maagpyn en veluitslag. Simptome van verkoue en ander bakteriële of virusinfeksies kan ook voorkom.
Ernstige infeksies wat aandag benodig!
Omdat hierdie medisyne 'n deel van die immuunstelsel onderdruk, is daar 'n risiko van ernstige infeksies deur sekere soorte bakterieë. Veral *Streptococcus pneumoniae*, *Neisseria meningitidis*, en *Haemophilus influenzae tipe B*. Hierdie infeksies kan lewensgevaarlik wees as dit nie dadelik herken en behandel word nie.
Die beste manier om infeksie te voorkom, is om alle aanbevole inentings te kry , jou hande goed te was en weg te bly van mense wat siek is. As jy enige van die volgende simptome ervaar, vertel jou dokter onmiddellik of gaan na die naaste hospitaal se noodkamer (ETU).
| Waarskuwingstekens van 'n ernstige infeksie | |
|---|---|
| Koors met of sonder slym, borspyn en hoes, vinnige hartklop | Simptome soos liggaamspyn en koors |
| Klammerige vel | Erge hoofpyn met koors, naarheid en braking, of nek-/rugstyfheid |
| Verwarring | Visieveranderinge |
As u bekommerd is oor enige newe-effekte, praat onmiddellik met u dokter. As u vergiftiging deur 'n medikasie vermoed, kan u die Nasionale Gif-inligtingsentrum by die Colombo Nasionale Hospitaal skakel.
Watter bloedtoetse word tydens behandeling benodig?
Jou dokter sal verskeie bloedtoetse uitvoer om jou gesondheid en jou reaksie op die medikasie te monitor.
- Rooibloedsel (RBC) en hemoglobienvlakke:Hierdie word gereeld in PNH nagegaan. Dit help om te sien hoe jy op behandeling reageer en om te bepaal of jy 'n bloedoortapping benodig.
- Bloedvetvlakke: Fabhalta kan jou cholesterol- en trigliseriedvlakke verhoog. Daarom sal jou dokter 'n vastende lipiedprofieltoets voor en tydens behandeling aanbeveel.
Kan daar probleme met ander medikasie wees?
Ja, sommige medikasie kan met Fabhalta interaksie hê. Sommige medikasie, soos Rifampin, kan die doeltreffendheid van Fabhalta verminder. Dit word nie aanbeveel om Fabhalta saam met sommige medikasie, soos Gemfibrozil, te neem nie.
Daarom is dit uiters belangrik om jou dokter in te lig oor al die medikasie wat jy neem – insluitend voorskrifmedisyne, oor-die-toonbank-medisyne, vitamiene, tradisionele medisyne en selfs aanvullings.
Boodskap vir die Huis Toe
- PNH is 'n seldsame toestand waarin die liggaam se eie immuunstelsel rooibloedselle vernietig omdat hulle nie die proteïenlaag het wat hulle beskerm nie.
- Fabhalta is 'n nuwe orale middel vir PNH. Dit werk deur 'n wanfunksie in die immuunstelsel te stop en rooibloedselle te beskerm.
- Voordat u met hierdie medikasie begin, is dit verpligtend om ingeënt te wees teen siektes soos meningitis en longontsteking.
- Indien u tekens van 'n ernstige infeksie tydens behandeling ontwikkel, soos koors, erge hoofpyn of verwarring, soek onmiddellik mediese advies.
- Selfs al verbeter jou simptome, moet jy nooit ophou om die medikasie te neem sonder jou dokter se advies nie.
💬 Kommentaar (0)
Nog geen kommentaar geplaas nie. Wees die eerste om jou kommentaar hier by te voeg.
Voeg jou kommentaar by