Soms kan klein veranderinge in ons gene groot gesondheidsprobleme veroorsaak. hATTR-amiloïdose is so 'n seldsame, maar baie ernstige genetiese toestand. Hierin versamel 'n proteïen wat deur ons lewer geproduseer word, verkeerd en beskadig die senuwees. Dit kan baie probleme veroorsaak, soos probleme met loop, pyn en gevoelloosheid. Maar nou is daar 'n nuwe behandeling hiervoor. Vandag praat ons oor hierdie nuwe middel genaamd Wainua.
Hoe werk die medisyne Wainua?
Om dit te verstaan, kom ons kyk eers eenvoudig na hATTR-siekte. Ons liggaam het 'n proteïen genaamd transtiretien (TTR). Dit word deur ons lewer vervaardig. As gevolg van 'n klein verandering in die TTR-geen in 'n persoon met hATTR-siekte, vou hierdie proteïen verkeerd, klonte saam en deponeer in die liggaam as klonte genaamd 'amiloïed'. Dis soos stolmelk. Hierdie amiloïedklonte word meestal in die senuweestelsel neergelê. Dan word die senuwees beskadig en hul funksie word benadeel.
Kom ons kyk nou na wat die Wainua-entstof doen. Die middel Wainua teiken direk die geen wat die foutiewe TTR-proteïen maak. Eenvoudig gestel, dit 'stilmaak' die geen wat die verkeerde instruksies gee.
Dit verminder die hoeveelheid abnormale TTR-proteïen wat deur die lewer geproduseer word. Dit verminder weer die afsetting van amiloïed in die senuwees, wat help om die progressie van senuweeskade te beheer.
Dit is 'n maandelikse inspuiting wat onder die vel ingespuit word. Wat spesiaal is, is dat dit in 'n 'outo-inspuiter' kom wat ontwerp is vir die pasiënt of hul versorger om tuis te gebruik.
Hoe weet ek of hierdie behandeling reg is vir my?
Jou dokter sal besluit of Wainua reg is vir jou. Hierdie behandeling is gewoonlik geskik vir die volgende mense:
- h As u ' n volwassene is by wie bevestig is dat u ATTR-amiloïdose het.
- As die siekte senuweeskade veroorsaak het.
Jou dokter sal verskeie faktore oorweeg voordat hy hierdie besluit neem.
- Familiegeskiedenis : Gaan na of iemand in jou familie hierdie siekte gehad het.
- Simptoomtoets: Jou simptome sal deeglik ondersoek word.
- Genetiese toetsing: 'n Bloedtoets word gedoen om die TTR-geenmutasie te bevestig.
- Beeldtoetse: MRI-skanderingToetse soos hierdie kan ook kyk vir amiloïedafsettings in senuwees en ander organe.
Hoe is die sukses van die Wainua-medisyne getoets?
Voordat enige nuwe middel op die mark vrygestel word, word uitgebreide navorsing gedoen om die kwaliteit, veiligheid en doeltreffendheid daarvan te bepaal. Die Wainua-middel het ook 'n kliniese proefneming genaamd NEURO-TTTransform ondergaan.
Hierdie navorsing het hoofsaaklik gekyk na:
1. Hoe verander die Wainua-middel die TTR- proteïenvlak in die bloed?
2. Hoe sal dit die simptome wat verband hou met senuweeskade in hATTR-pasiënte beïnvloed?
Hulle het spesiale metodes gebruik om dit te meet.
- Neuropatie-inkortingtelling (NIS): Dit is 'n spesiale puntetellingstelsel. Dit meet spierkrag, reflekse en sensasie. Hoe laer die telling, hoe beter die toestand van die senuwees.
- Lewenskwaliteit (QOL-DN): Dit meet die pasiënt se moegheid, vermoë om daaglikse aktiwiteite uit te voer en geestestoestand. Ook hier dui laer tellings op 'n beter lewenskwaliteit.
Die sukses van Wainua is bevestig deur die resultate van hierdie studie te vergelyk met die resultate van pasiënte in 'n ander studie wat 'n placebo wat geen medikasie bevat het nie, gekry het.
| Hoe die navorsingsdeelnemers gekies is | |
|---|---|
| Insluitingskriteria | Uitsluitingskriteria |
| - Ouderdomme 18-82 - Mense met stadium 1 (loop sonder hulp) of stadium 2 (loop met hulp) van senuweeskade as gevolg van hATTR - Diegene met 'n bevestigde mutasie in die TTR-geen | - Mense met ander tipes Amiloïdose - Mense met senuweeskade as gevolg van ander oorsake soos diabetes - Diegene wat 'n leweroorplanting gehad het of op die punt staan om te ondergaan - Mense wat sekere ander behandelings vir hATTR ontvang |
Wat was die belangrikste resultate van die navorsing?
Die resultate van die studie was baie bemoedigend. Diegene wat Wainua-behandeling vir 66 weke ontvang het, het aansienlik beter resultate gehad as diegene wat 'n placebo ontvang het.
- Die vlakke van die skadelike TTR-proteïen in hul bloed het aansienlik afgeneem.
- Neurologiese simptome (NIS-tellings) is beduidend beheer.
- Ook het hul lewensgehalte duidelik verbeter.
Wat is die newe-effekte van Wainua en hoe om dit te bestuur?
Soos enige medikasie, kan Wainua geringe newe-effekte veroorsaak. Die mees algemene is:
| Newe-effek | Hoe om te bestuur |
|---|---|
| Verlaagde vitamien A-vlakke | Neem die vitamien A-aanvulling presies soos u dokter voorskryf. Moet nooit meer neem as wat u dokter u sê nie. As u enige veranderinge in u visie opmerk, soos verminderde nagvisie of droë oë, vertel u dokter dadelik. |
| Braking | Drink baie water en vloeistowwe. Vermy olierige en swaar kosse. Eet stadig. As die braking nie na 'n paar dae ophou nie, praat beslis met jou dokter. |
Dit is die belangrikste newe-effekte. Praat ook met jou dokter oor enige simptome wat jou pla.
Hoe weet jy of die behandeling suksesvol is?
Jou dokter sal jou gesondheid gereeld monitor. Dit sal bloedtoetse insluit om jou TTR-vlakke na te gaan. Hulle sal ook kyk hoe goed jou neurologiese simptome verbeter. Met verloop van tyd kan jy verbeterings in jou spierkrag, vermoë om daaglikse take uit te voer en bui begin opmerk.
Die belangrikste ding is om nie die inenting om enige rede te staak of die inentingskedule te verander sonder die dokter se advies nie.
Is daar enige probleme met ander medikasie of kosse?
Volgens huidige navorsing is geen nadelige interaksies tussen Wainua en ander medikasie of voedsel gevind nie. Nuwe inligting kan egter in die toekoms aan die lig kom.
Gee dus u dokter 'n volledige beskrywing van alle ander medikasie, vitamiene, aanvullings en Ayurvediese produkte wat u gebruik voordat u met hierdie behandeling begin en gedurende die behandeling. Dit is baie belangrik vir u veiligheid.
Boodskap vir die Huis Toe
- Wainua is 'n nuwe, maandelikse entstofbehandeling wat goedgekeur is vir die seldsame genetiese toestand hATTR Amiloïdose.
- Dit verminder die liggaam se produksie van 'n abnormale proteïen wat senuwees beskadig.
- Dit help om die senuweeskade wat deur die siekte veroorsaak word, te beheer en die lewensgehalte van pasiënte te verbeter.
- Aangesien 'n afname in vitamien A-vlakke 'n belangrike newe-effek is, is dit noodsaaklik om die vitamien A-aanvulling wat deur u dokter voorgeskryf is, soos voorgeskryf te neem.
- Praat altyd met jou dokter voordat jy enige behandeling begin of staak, en as enige newe-effekte voorkom.
💬 Kommentaar (0)
Nog geen kommentaar geplaas nie. Wees die eerste om jou kommentaar hier by te voeg.
Voeg jou kommentaar by