دواء جديد للهيموفيليا؟ دعونا نتعرف على دواء Qfitlia (فيتوسيران).

إذا كنت مصابًا بالهيموفيليا، فربما تعرف مدى الإحباط والخوف الذي قد يسببه النزيف المستمر، أحيانًا بدون سبب واضح، وصعوبة إيقاف النزيف حتى من أصغر الجروح. قد تكون تتناول بالفعل أدوية لعلاج النزيف، أو أدوية للوقاية منه. مع ذلك، وبفضل التقدم الطبي، تتوفر الآن العديد من العلاجات الجديدة والفعالة لهذه الحالة. لذا، دعونا نتحدث اليوم عن دواء جديد ومختلف، يُسمى كيو فيتليا (فيتوسيران).

أولاً، دعونا نرى، لماذا لا يتوقف النزيف في حالة الهيموفيليا؟

ببساطة، توجد بروتينات خاصة تساعد على تجلط الدم، تُسمى " عوامل التجلط ". وكما يُستخدم الملاط لربط الطوب عند بناء جدار، فإن عوامل التجلط هذه ضرورية لوقف النزيف. ويعاني الشخص المصاب بالهيموفيليا من نقص في أحد عوامل التجلط هذه.

• يفتقر الأشخاص المصابون بالهيموفيليا أ إلى مادة تسمى العامل الثامن.
• يفتقر الأشخاص المصابون بالهيموفيليا ب إلى مادة تسمى العامل التاسع.

عندما تنخفض هذه العوامل، يقل إنتاج عامل مهم آخر في عملية تخثر الدم، يُسمى الثرومبين . الثرومبين هو العامل الرئيسي الذي يُكوّن جلطة دموية ويوقف النزيف. لذا، عندما ينخفض ​​مستوى الثرومبين، يصعب إيقاف النزيف عند حدوثه. هل هذا واضح؟ عادةً، ما اعتدنا عليه كعلاج لفترة طويلة هو إنتاج عامل التخثر (العامل 8 أو 9) الناقص في الجسم بشكل صناعي، ثم حقنه في الوريد. لكن دواء كويتليا الذي نتحدث عنه اليوم يعمل بطريقة مختلفة تمامًا.

إذن ما هو هذا الدواء الجديد المسمى Qfitlia (fitusiran)؟

هذا دواء يعمل بطريقة غريبة للغاية. تحدثنا سابقًا عن حاجة الدم إلى مادة تُسمى الثرومبين للتخثر. يوجد في أجسامنا بروتين آخر يتحكم في إنتاج الثرومبين، أي أنه يوقف إنتاج المزيد منه. يُسمى هذا البروتين مضاد الثرومبين .تخيل الأمر على هذا النحو: لديك عامل تخثر الدم (الثرومبين) في جسمك يساعد على تخثر الدم. ولكن هناك عامل آخر (مضاد الثرومبين) يتحكم في هذا العامل ويمنعه من العمل. في حالة الهيموفيليا، يكون إنتاج العامل المساعد (الثرومبين) منخفضًا في البداية. لذلك، عندما يعمل العامل المانع (مضاد الثرومبين) بشكل طبيعي، يقل تخثر الدم أكثر. ما يفعله دواء كيو فيتليا هو تقليل كمية مضاد الثرومبين المانع للتخثر. بعد ذلك، يُسمح لكمية الثرومبين التي ينتجها جسمك بشكل طبيعي بالعمل بشكل صحيح دون أي عائق. هذا يعني أنه يستخدم نظام الجسم نفسه لتشجيع تخثر الدم، بدلاً من تزويدك بعامل التخثر الذي فقدته. هذا هو أول دواء مُخفِّض لمضاد الثرومبين يُستخدم في علاج الهيموفيليا.

دعونا نوضح الفرق بين هاتين الطريقتين العلاجيتين بشكل أكبر.

يمكنك فهم هذا الاختلاف بسهولة من الجدول أدناه.

هل هذا الدواء مناسب لي وكيف أستخدمه؟

إذا كنت مصابًا بالهيموفيليا A أو B وتجاوز عمرك 12 عامًا، فقد ينظر طبيبك في مدى ملاءمة هذا الدواء لك. والأهم من ذلك، أنه يُمكن استخدامه أيضًا للأشخاص الذين طوروا مثبطات (مقاومة) للعلاج السابق بعامل التخثر. مع ذلك، قبل بدء هذا العلاج، سيُجري طبيبك عدة فحوصات دم . 1. مستوى مضاد الثرومبين: يقيس هذا الفحص كمية مضاد الثرومبين في دمك. وتُحدد جرعة كيو فيتليا بناءً على هذه القيمة. 2. وظائف الكبد: تتم مراقبة وظائف الكبد قبل العلاج وأثناءه. يُعطى هذا الدواء عن طريق الحقن تحت الجلد (حقن تحت الجلد). أي أنه لا يُعطى في الوريد. يُمكنك أنت أو مُقدم الرعاية إعطاؤه لك في المنزل بعد التدريب. يُعطى في جلد البطن أو الفخذ أو الجزء الخلفي من أعلى الذراع. يجب تجنب المناطق التي بها كدمات أو جروح. إذا كنت تتناول بالفعل علاجات أخرى للهيموفيليا، فقد تحتاج إلى إيقاف تلك العلاجات أو تغييرها بعد بدء تناول كيو فيتليا. سيشرح لك طبيبك هذا الأمر بوضوح. لا تتوقف أبدًا عن تناول أدويتك الحالية أو عن تناول دواء كويتليا دون استشارة طبيبك. قد يؤدي ذلك إلى زيادة خطر النزيف.

هل ينبغي علينا أيضاً أن نكون على دراية بالآثار الجانبية؟ وكيف يمكننا الوقاية منها؟

كأي دواء آخر، قد يُسبب دواء كوفيليا بعض الآثار الجانبية. من المهم أن تكون على دراية بها وأن تتخذ خطوات للوقاية منها.

• • الجلطات الدموية : نظرًا لأن هذا الدواء يعزز تخثر الدم، فمن النادر جدًا أن تتشكل جلطات دموية غير مرغوب فيها داخل الأوردة. سيحدد طبيبك الجرعة المناسبة بناءً على مستوى مضاد الثرومبين لديك لتقليل هذا الخطر.

من المهم جدًا إجراء فحوصات دم دورية وفقًا لتوصيات الطبيب. عادةً ما يتم فحص مستويات مضاد الثرومبين في الشهر الأول والثالث والخامس والسادس من العلاج. بهذه الطريقة، يمكن تحديد الجرعة المناسبة من الدواء لك وكيفية تقليل هذا الخطر.

• ارتفاع إنزيمات الكبد: قد يعاني بعض الأشخاص من ارتفاع في إنزيمات الكبد. ولهذا السبب، يراقب الأطباء حالة الكبد بانتظام عن طريق فحوصات الدم .

• حصى المرارة والتهاب المرارة: إذا شعرت فجأة بأعراض مثل ألم شديد في المعدة، والغثيان، والقيء ، فأبلغ طبيبك على الفور.

• العدوى: هناك احتمال ضئيل للإصابة بعدوى في موضع الحقن. لذا، من المهم دائمًا الحقن بطريقة نظيفة ووفقًا لتوجيهات الطبيب. كما أن اتباع ممارسات النظافة الجيدة، مثل غسل اليدين باستمرار، أمر بالغ الأهمية.

أظهرت الدراسات أن مرضى الهيموفيليا (سواءً أكان لديهم مثبطات أم لا) الذين تناولوا دواء كيوفتليا عانوا من نوبات نزيف أقل بكثير من أولئك الذين لم يتناولوا أي علاج وقائي. كما لوحظ انخفاض في عدد نوبات النزيف لدى المرضى الذين لديهم مثبطات والذين تحولوا من علاجات أخرى إلى كيوفتليا. مع ذلك، تجدر الإشارة إلى أن هذه النتائج قد تختلف من شخص لآخر.

الرسالة الرئيسية

• Qfitlia (fitusiran) هو علاج جديد للهيموفيليا A و B يعمل بطريقة مختلفة.
• يعمل هذا عن طريق تقليل كمية مضاد الثرومبين، الذي يمنع تجلط الدم، بدلاً من إعطاء عامل التخثر المنخفض في الجسم خارجياً.
• هذا الدواء عبارة عن حقنة تحت الجلد، وليس في الوريد، وعادة ما يتم إعطاؤه على فترات متباعدة، مثل مرة واحدة في الشهر أو كل شهرين.
• سيحدد طبيبك ما إذا كان هذا العلاج مناسبًا لك بعد إجراء عدة فحوصات دم.
• لتجنب الآثار الجانبية، من الضروري إجراء فحوصات الدم (وخاصة فحص مضاد الثرومبين ووظائف الكبد) على فترات منتظمة حسب وصفة الطبيب.
• تجنب التوقف عن علاج Qfitlia دون استشارة طبية لأي سبب من الأسباب.

الهيموفيليا، الهيموفيليا، كيو فيتليا، فيتوسيران، تخثر الدم، نزيف، عامل التخثر، مضاد الثرومبين، علاج الهيموفيليا، دواء جديد، آثار جانبية