Ці ёсць у каго-небудзь у вашай сям'і, асабліва ў дзіцяці, прыроджанае гарманальнае парушэнне? Вы можаце быць знаёмыя з такімі праблемамі, як затрымка росту, ранняе палавое паспяванне і нерэгулярныя менструальныя цыклы ў жанчын. Рэдкае генетычнае захворванне, якое можа выклікаць гэтыя праблемы, называецца «прыроджаная гіперплазія наднырачнікаў». Мы будзем скарочана называць гэта ВНГ. Сёння мы коратка пагаворым пра гэта і пра новы метад лячэння, які з'явіўся для яго лячэння.
Проста кажучы, што такое CAH?
ХГН — гэта генетычнае захворванне, якое перашкаджае наднырачнікам, дзвюм невялікім залозам, размешчаным над ныркамі, выпрацоўваць кортізол, гармон, неабходны для нашага жыцця.
Уявіце сабе наш арганізм як фабрыку. Калі адзін з прадуктаў (кортізол) на гэтай фабрыцы выпрацоўваецца, кантрольны цэнтр у мозгу (гіпофіз) засмучаецца і пасылае сігналы (АКТГ) наднырачнікам працаваць больш інтэнсіўна. З-за гэтай празмернай стымуляцыі, хоць выпрацоўка кортізолу не павялічваецца, замест гэтага пачынаецца выпрацоўка большай колькасці мужчынскіх гармонаў, якія называюцца «андрогенамі» .
Гэты гарманальны дысбаланс можа выклікаць мноства праблем:
- Дзяўчаты: Пры нараджэнні вонкавыя палавыя органы могуць выглядаць як у хлопчыкаў.
- Для абодвух бакоў: у больш познім узросце могуць узнікнуць такія праблемы, як затрымка росту, ранняе палавое паспяванне і бясплоддзе.
Акрамя таго, у некаторых пацыентаў з ВГН можа назірацца зніжэнне выпрацоўкі яшчэ аднаго важнага гармона пад назвай альдастэрон. Без гэтага гармона ВГН можа стаць вельмі цяжкай, прывёўшы да шоку, комы ці нават смерці.
70-гадовае лячэнне і новая надзея
На працягу дзесяцігоддзяў адзіным метадам лячэння ВГН было папаўненне нізкага ўзроўню гармона кортізола ў арганізме высокімі дозамі стэроідаў , такіх як гідракартызон. Аднак прыём гэтых высокіх доз стэроідаў на працягу доўгага часу можа выклікаць шэраг пабочных эфектаў. Найбольш распаўсюджанымі з іх з'яўляюцца павелічэнне вагі, высокі крывяны ціск, слабасць костак і затрымка росту ў дзяцей.
Але цяпер ёсць і добрыя навіны! Праз 70 гадоў FDA ўхваліла першы і адзіны прэпарат, спецыяльна распрацаваны для лячэння ВГНЗ, — крынесерфонт (гандлёвая назва: Crenessity).
Як працуе гэты новы прэпарат (Crinecerfont)?
Гэта самае галоўнае. У адрозненне ад старога лячэння, гэты новы прэпарат дзейнічае зусім інакш.
«Крынсурфонт» не дадае гармоны звонку. Замест гэтага гэты прэпарат трапляе непасрэдна ў кантрольны цэнтр мозгу (гіпофіз) і блакуе вызваленне непажаданага сігналу (АКТГ), які стымулюе наднырачнікі.
Проста кажучы, гэта падобна на выключэнне «перамыкача» непатрэбнай сістэмы. Гэта кантралюе выпрацоўку арганізмам непатрэбных «андрагенных» гармонаў.
Найбольшая перавага гэтага заключаецца ў тым, што, паколькі ўзровень андрагенаў кантралюецца, доза стэроідаў, неабходная для падтрымання гарманальнага балансу, можа быць значна зніжана . Гэта азначае, што пабочныя эфекты, выкліканыя стэроідамі, таксама могуць быць значна зніжаны.
| Характарыстыка | Старое лячэнне (высокія дозы стэроідаў) | Новы метад лячэння (Крынесерфонт + нізкія дозы стэроідаў) |
|---|---|---|
| Функцыянальнасць | Знешняе забеспячэнне зніжанага ўзроўню гармона кортізола. | Блакуе непажаданыя сігналы (АКТГ) з мозгу і кантралюе выпрацоўку андрагенаў. |
| Галоўная мэта | Для кантролю ўзроўню гармонаў патрэбныя высокія дозы. | Зніжэнне ўзроўню андрагенаў і зніжэнне неабходнай дозы стэроідаў. |
| Пабочныя эфекты | Доўгатэрміновыя праблемы, такія як павелічэнне вагі, затрымка росту і слабыя косці. | Патэнцыял для зніжэння пабочных эфектаў, звязаных са стэроідамі. Паведамлялася пра нязначныя пабочныя эфекты (галаўны боль, стомленасць). |
Каму гэты прэпарат найбольш падыходзіць?
«Crinesurfont» у цяперашні час дазволены для пацыентаў з ВГНЗ старэйшых за 4 гады . Ён не з'яўляецца заменай стэроідаў, а дадаткам да іх.Дадатковы метад лячэння.
- Для дзяцей: паколькі дзеці ўсё яшчэ растуць, высокія дозы стэроідаў могуць аказаць вялікі ўплыў на іх рост. Таму гэты прэпарат, які можа знізіць дозу стэроідаў, можа быць вельмі карысным для іх. Гэта асабліва важна ў падлеткавым узросце, калі цяжка кантраляваць гармоны.
- Для дарослых: Гэта лячэнне таксама можа палегчыць стан дарослых, якія пакутуюць ад пабочных эфектаў ад працяглага прыёму стэроідаў або маюць цяжкасці з падтрыманнем стабільнага ўзроўню гармонаў.
Даведайцеся пра пабочныя эфекты і бяспеку
У клінічных выпрабаваннях гэтага прэпарата паведамлялася толькі пра некалькі нязначных, часовых пабочных эфектаў.
- Для дарослых: стомленасць, галаўны боль, галавакружэнне, боль у суставах.
- Для дзяцей: галаўны боль, боль у жываце, стомленасць, заложеннасць носа.
Важна адзначыць, што большасць гэтых сімптомаў былі лёгкімі, і колькасць пацыентаў, якім давялося спыніць прыём лекаў, была вельмі нізкай.
Асаблівае папярэджанне: будзьце асцярожныя з наднырачнікавым крызісам!
Пры прыёме гэтага лекі вельмі важна ведаць пра сур'ёзны стан, які называецца «наднырачнікавы крызіс». Проста кажучы, гэты стан можа ўзнікнуць, калі арганізм не атрымлівае неабходнай колькасці «кортізолу» падчас высокага стрэсу (напрыклад, цяжкай інфекцыі, аперацыі, няшчаснага выпадку).
Таму звярніцеся да лекара і абавязкова ведайце, якую дадатковую дозу стэроідаў вам трэба прыняць у надзвычайнай сітуацыі («стрэсавая доза») . Акрамя таго, майце на ўвазе сімптомы «наднырачнікавага крызісу» (напрыклад, празмерная ваніты, дыярэя, галавакружэнне, страта свядомасці) і не забудзьцеся неадкладна звярнуцца ў бальніцу або аддзяленне неадкладнай дапамогі, калі такое здарыцца.
Як мне даведацца, ці падыходзіць мне/маёму дзіцяці гэты прэпарат?
Гэтае рашэнне варта прымаць пасля кансультацыі з вашым лекарам, асабліва з эндакрынолагам . Ваш лекар улічыць мноства фактараў, у тым ліку вынікі аналізу крыві, тэмпы росту, вагу, артэрыяльны ціск і бягучы ўзровень гармонаў, каб вызначыць, ці падыходзіць вам гэты прэпарат.
Гэта не лекі ад ВГНЗ, але ёсць вялікая надзея, што гэта дапаможа палепшыць якасць жыцця пацыентаў, паменшыць пабочныя эфекты стэроідаў і спрасціць гарманальную рэгуляцыю.
Паведамленне на вынас
- CAH азначаеГенетычнае захворванне, пры якім наднырачнікі выпрацоўваюць менш кортізола і больш андрагенаў.
- Crinecerfont — гэта новы прэпарат, распрацаваны спецыяльна для лячэння ВГНЗ, першы ў сваім родзе за 70 гадоў.
- Гэта не лекі, якія замяняюць стэроіды. Гэта лекі, якія прымаюцца ў дадатак да стэроідаў і дапамагаюць знізіць неабходную дозу стэроідаў.
- Галоўная перавага — здольнасць памяншаць доўгатэрміновыя пабочныя эфекты стэроідаў.
- Абавязкова спытайце ў лекара пра надзвычайны стан пад назвай «наднырачнікавы крызіс» і пра «стрэсавую дозу», якую вам варта прымаць у гэты час.
- Абавязкова пракансультуйцеся з лекарам, які спецыялізуецца на гарманальных захворваннях, каб вызначыць, ці падыходзіць гэта лячэнне вам ці вашаму дзіцяці.
💬 Comments (0)
Пакуль няма каментарыяў. Дадайце свой каментарый тут у першы раз.
Дадаць каментар