Нека поговорим за рядкото кръвно заболяване ПНХ (пароксизмална нощна хемоглобинурия) и лечението с Емпавели.

Забелязали ли сте някога, че урината ви е малко тъмна, може би дори кървава, сутрин? Чувствате ли се постоянно уморени, бледи ли сте? Това може да са симптоми на рядко кръвно заболяване, за което много хора не са чували, наречено ПНХ или пароксизмална нощна хемоглобинурия. Не се плашете, когато чуете това име. Нека поговорим за всичко просто и ясно.

Какво точно е ПНХ?

Казано по-просто, ПНХ е когато нашата собствена имунна система погрешно атакува и унищожава нашите здрави червени кръвни клетки. Представете си, това, което се случва тук, е като армия, която би трябвало да защитава дадена държава, да атакува народа на тази държава.

Това е така, защото има генетична мутация в някои от клетките в костния ни мозък. В резултат на това червените кръвни клетки, произвеждани от този костен мозък, са малко по-слаби. Тези слаби клетки могат лесно да бъдат разпознати и унищожени от имунната ни система.

• Разрушаване на червените кръвни клетки: В медицински план това разрушаване на червените кръвни клетки се нарича хемолиза .
• Промени в цвета на урината: Хемоглобинът е протеин, който се намира в червените кръвни клетки и пренася кислород. Когато клетките се разградят, този хемоглобин се освобождава в кръвта, филтрира се през бъбреците и се екскретира в урината. Това се нарича хемоглобинурия . Ето защо урината изглежда тъмна, кафява или с цвят на кръв. Това често е най-очевидно в сутрешната урина.

Друго сериозно усложнение на това заболяване е повишеният риск от образуване на кръвни съсиреци . Някои от тези съсиреци могат да бъдат животозастрашаващи. Също така, това заболяване може да засегне не само червените кръвни клетки, но и белите кръвни клетки, които се борят с инфекцията, и тромбоцитите, които спират кървенето.

Какви са леченията за ПНХ заболяване?

Лечението на ПНХ зависи от вашите симптоми и тежестта на състоянието ви. Вашият лекар ще обсъди с вас кое лечение е най-подходящо за вас. Таблицата по-долу изброява някои от основните лечения, които са налични в момента.

И така, какво е това Емпавели?

Емпавели е ново и високоефективно лекарство, инхибитор на комплемента, използвано за лечение на ПНХ.

Представете си имунната ни система като верига от взаимосвързани протеини. Една част от тази верига се нарича „комплементна система“. При ПНХ тази система става свръхактивна и унищожава червените кръвни клетки.

По-старите лекарства (напр. екулизумаб) са били насочени към място, наречено C5 в тази верига. Те са спирали само разрушаването вътре в кръвоносните съдове (интраваскуларна хемолиза).

Следователно, Empaveli може да бъде особено полезен за пациенти, които не са се възстановили напълно от предишни лекарства и които продължават да имат анемия.

Как да използвате Емпавели?

Емпавели е лекарство, което можете да използвате у дома.

• Метод: Това е подкожна инжекция .
• Честота: Обикновено се прилага два пъти седмично .
• Дозировка: Вашият лекар може да коригира дозата Ви, като провери нивото на ензим, наречен „лактат дехидрогеназа (LDH)“ в кръвта Ви. Нивата на LDH измерват количеството червени кръвни клетки, които се разграждат.
• Как се използва: Има два начина за употреба. Единият е чрез използване на малка помпа , която доставя лекарството в тялото в продължение на 30-60 минути. Другият е чрез система за еднократно инжектиране, която се прилага в корема.

Не се притеснявайте, вашият лекар или обучена медицинска сестра първо ще ви научи как да използвате това.

Неща, които трябва да знаете за ефективността и безопасността на това лекарство

Успехът на Empaveli е потвърден в две големи клинични проучвания, PEGASUS и PRINCE.

Казано по-просто, и в двете проучвания пациентите, приемали Empaveli, са имали значително по-високи нива на хемоглобин от тези, приемали други лечения. Те също така са имали значително по-малко кръвопреливания.

Странични ефекти и безопасност

Основните нежелани реакции, наблюдавани при Empaveli, са:

• Болка, зачервяване или подуване на мястото на инжектиране: Това е нормално. Може да облекчите болката, като приложите леден компрес или топла вода.
• Повишен риск от инфекции: Тъй като това лекарство потиска част от имунната система, съществува риск от развитие на податливост към определени бактериални инфекции (особено капсулирани бактерии).

Какво представлява програмата Empaveli REMS?

Това е малко сложна дума, но казано по-просто, означава специална програма за защита . Поради риска от инфекция с лекарства като Емпавели, подобни програми се прилагат от държавни агенции.

Съгласно тази програма „REMS (Стратегия за оценка и смекчаване на риска)“:

1. Лекарят, който ви предписва лекарствата, трябва да е регистриран в тази програма.

2. Аптеката , която ви отпуска лекарството, също трябва да е сертифицирана за това.

3. Лекарю, трябва да сте добре информиран за рисковете от лекарството и симптомите на инфекция (треска, болки в тялото, силно главоболие).

Това гарантира, че сте напълно наясно с ползите и рисковете от това лекарство и го използвате безопасно.