Nova nada za one s hemofilijom A: Saznajte više o Altuviiu!

Da li vi ili neko u vašoj porodici imate hemofiliju A? Ako jeste, vjerovatno dobro znate koliko je teško zaustaviti krvarenje čak i iz male posjekotine i koliko je potrebno da primate česte injekcije. Ovo je zaista izazov koji mijenja život. Ali sada postoji novi lijek koji se može koristiti za liječenje ovog stanja, i to samo jednom sedmično. Danas govorimo o tom lijeku koji se zove Altuviio.

Šta je hemofilija A? Kako Altuviio može pomoći?

Jednostavno rečeno, hemofilija A je genetsko stanje koje se prenosi s roditelja na dijete. Osoba s ovim stanjem ima vrlo nizak nivo faktora VIII, važnog proteina koji pomaže u zgrušavanju krvi.

Zamislite našu krv kao malter koji drži zid zajedno. Kada se pojavi rana, ovaj malter se mora vezati da bi je zatvorio. Faktor VIII je poput cementa koji drži ovaj malter zajedno. Budući da osobi s hemofilijom A nedostaje ovaj 'cement' (Faktor VIII), potrebno je dugo vremena da se zaustavi krvarenje iz rane.

Stanje može biti blago, umjereno ili teško, ovisno o nivou faktora VIII. Budući da je bolest nasljedna (X-vezana), najčešća je kod muškaraca, a najteži slučajevi se javljaju kod njih. Žene također mogu biti pogođene, ali simptomi su obično blaži.

Osoba s teškom hemofilijom može krvariti u zglobove, mišiće ili unutrašnje organe bez ikakvog vidljivog razloga, ne samo zbog manje posjekotine. To nazivamo "spontana krvarenja". Ako se ne liječe pravilno, mogu uzrokovati dugotrajna oštećenja, pa čak i biti opasna po život.

Uobičajeni tretman je injekcija rekombinantnog proteina faktora VIII, koji se proizvodi u laboratoriji. Koristi se na dva načina:

1. Tretman "po potrebi": Davanje injekcije samo kada dođe do krvarenja kako bi se ono zaustavilo.

2. Preventivni tretman: Da bi se spriječilo krvarenje kod pacijenata s teškim stanjima, kontinuirane injekcije se daju prema utvrđenom rasporedu (na primjer, dva ili tri puta sedmično).

Tu nastupa Altuviiio. Dok većina postojećih lijekova za faktor VIII zahtijeva dvije ili tri doze sedmično, Altuviiio se primjenjuje jednom sedmično. To je zato što njegova posebna proteinska struktura (Fc-VWF-XTEN) omogućava faktoru VIII da ostane stabilan i aktivan u tijelu duži vremenski period.

Kako koristite ovaj lijek?

Altuviio je tečni lijek koji se daje u venu. To jest, intravenska (IV) infuzija. Obično ga daje zdravstveni radnik u bolnici ili klinici.

Međutim, ako želite, vi ili osoba koja se brine o vama možete biti obučeni da dajete ovaj lijek kod kuće. Trebali biste o tome razgovarati sa svojim ljekarom kako biste odlučili da li je ovo opcija za vas.

Kutija s lijekom sadrži bočicu s praškom, špricu s tekućinom i drugu potrebnu opremu. Prvo trebate pomiješati prašak i tekućinu kako biste rekonstituirali lijek. Da biste to učinili, potrebno je koristiti poseban adapter za polako ubrizgavanje tekućine iz šprice u bočicu. Zatim trebate polako zavrtjeti bočicu dok se prašak potpuno ne otopi. Nakon toga, tekućinu trebate vratiti u špricu.

Najvažnije: Pažljivo pregledajte prije upotrebe lijeka. Pripremljena tekućina treba biti bistra, bezbojna ili svijetložuta . Nemojte je koristiti ako ima bilo kakvih mrlja ili čestica. Pripremljeni lijek treba upotrijebiti u roku od 3 sata.

Možda će vam trebati više od jedne bočice za propisanu dozu. U tom slučaju, morat ćete pomiješati lijek iz nekoliko bočica u veliki špric koji će vam dati ljekar.

Kada je doza spremna, na špricu se pričvršćuje posebna cijevčica, koja je zatim povezana s iglom umetnutom u venu. Šprica se zatim polako stisne kako bi se lijek ubrizgao u tijelo. To može trajati od 1 do 10 minuta.

Koji su specifični rizici ovog lijeka?

Ponekad naše tijelo proizvodi nešto poput "boraca" protiv ovog proteina Faktora VIII koji se primjenjuje izvana. U medicinskom smislu, to se naziva inhibitorima ili antitijelima. Ako se ovi inhibitori formiraju, oni uništavaju Faktor VIII, čineći lijek mnogo manje efikasnim.

Još nije jasno koliko je ovo često među ljudima koji koriste Altuviio. Ali ne brinite, vaš ljekar će redovno provjeravati vašu krv kako bi utvrdio da li su se razvili ovi inhibitori.

• Ako su inhibitori na niskom nivou, ljekar može povećati dozu lijeka.
• Ako vam nivo inhibitora postane previsok, možda više nećete moći koristiti Altuviio. U tom slučaju, vaš ljekar će vam objasniti druge tretmane koji su posebno namijenjeni osobama s inhibitorima.

Šta su studije otkrile?

Studije provedene kako bi se utvrdila učinkovitost Altuviia dale su vrlo dobre rezultate. Pogledajmo to u jednostavnoj tabeli.

Ovi rezultati pokazuju da je Altuviio vrlo učinkovit lijek za sprječavanje krvarenja i kontrolu krvarenja ako do njega dođe.

Još nekoliko stvari koje treba znati

• Koliko brzo lijek djeluje?

Altuviio odmah nakon injekcije povećava nivo faktora VIII. Ovo brzo smanjuje rizik od krvarenja. Međutim, nemojte prestati uzimati lijek bez savjeta ljekara . Da biste održali visok nivo faktora VIII, lijek trebate uzimati prema rasporedu svake sedmice.

• Da li interaguje s drugim lijekovima?

Koliko znamo, nije zabilježena interakcija Altuviia s drugim lijekovima. Međutim, važno je obavijestiti svog ljekara o svim lijekovima koje uzimate, čak i o vitaminima.

• Je li ovo neki poseban lijek?

Da. Altuviio je „specijalizovani“ lijek. To znači da možda nije dostupan u redovnoj apoteci i da ga je možda potrebno nabaviti u specijalizovanoj bolničkoj apoteci ili putem državnog sistema. Vaš ljekar će vas uputiti u vezi s tim.