Zabrinuti ste zbog rasta vašeg djeteta zbog ahondroplazije? Hajde da saznamo više o lijeku Voxzogo (vosoritid)

Možda ste zabrinuti, možda čak i uplašeni, zbog rasta vašeg djeteta, posebno njegove visine. Normalno je da se tako osjećate kao roditelj koji živi sa stanjem koje se zove ahondroplazija. Ali niste sami. S napretkom medicinske nauke, sada postoje novi tretmani koji mogu pomoći kod ovih stanja. Danas govorimo o lijeku pod nazivom Voxzogo, koji je donio novu nadu, posebno za djecu sa ahondroplazijom.

Šta je tačno ahondroplazija?

Jednostavno rečeno, ahondroplazija je genetsko stanje koje uzrokuje patuljasti rast. Utiče na način na koji rastu kosti kod djece, posebno duge kosti (one u rukama i nogama). To je vrlo rijetko stanje, koje se javlja kod otprilike jednog od 15.000 do 40.000 porođaja.

U većini slučajeva, ovo nije nešto što se nasljeđuje od roditelja, već nešto što se javlja u djetetovom tijelu zbog nove genetske promjene (mutacije). Stoga se nemojte osjećati krivima zbog ovoga. Ovo stanje može uzrokovati dodatne zdravstvene probleme kako dijete odrasta, poput gojaznosti, infekcija uha i problema s živcima u kičmi i mozgu.

Postoji nekoliko uobičajenih simptoma koji se mogu vidjeti kod djeteta s ahondroplazijom.

Kako Voxzogo funkcioniše?

Da bismo ovo razumjeli, prvo moramo naučiti nešto o pločama rasta . Zamislite ove ploče rasta na krajevima naših dugih kostiju kao prostor gdje se stalno postavlja novi asfalt prilikom izgradnje puta. Napravljene su od jakog, fleksibilnog tkiva koje se naziva hrskavica. Kako dijete raste, ova hrskavica se pretvara u kost, a kost se izdužuje. Kada dijete potpuno odraste, ove ploče rasta se zatvaraju i rast u visinu prestaje.

Kod djece s ahondroplazijom, mutacija u genima (DNK) remeti jedan od sistema za prenos poruka u tijelu. U našem tijelu postoje dva sistema poruka koja utiču na rast kostiju:

1. Sistem koji povećava rast kostiju.

2. Sistem koji smanjuje (zaustavlja) rast kostiju.

Kod ahondroplazije, genetska promjena uzrokuje da signalni sistem koji usporava rast kostiju postane preaktivan.

Cilj ovog tretmana je korištenje ovog lijeka dok su djetetove ploče rasta otvorene, pomažući mu da postigne maksimalan rast. Kada se ploče rasta zatvore, što znači da dijete prestane rasti, lijek se prekida. To određuje vaš ljekar.

Kako koristite ovaj lijek?

Voxzogo je injekcija koja se daje pod kožu vašem djetetu svaki dan, otprilike u isto vrijeme svakog dana . Dizajnirana je tako da je možete davati kod kuće.

• Mjesta injekcije: Ovo se ubrizgava pod kožu vašeg djeteta. Možete koristiti bedro vašeg djeteta, stomak (oko pet centimetara od pupka), stražnjicu ili stražnji dio nadlaktice vašeg djeteta .
• Najvažnija stvar: Nemojte stalno ubrizgavati lijek na isto mjesto. Ako danas ubrizgate lijek na jedno mjesto, sutra ubrizgajte na drugo. To nazivamo "rotacijom mjesta ubrizgavanja". Ovo može smanjiti nelagodu poput crvenila i bola. Nemojte ubrizgavati lijek u područja s otečenom, modricom, crvenom ili tvrdom kožom.
• Obavezno: Sat vremena prije injekcije, nahranite dijete dobrim obrokom i dajte mu veliku čašu (oko 225-295 ml) vode, mlijeka ili voćnog soka. Ovaj lijek ponekad može uzrokovati nizak krvni pritisak, što može uzrokovati umor ili vrtoglavicu. Davanje djetetu hrane i tekućine prije injekcije može znatno smanjiti ovaj rizik.

Doza lijeka koja se daje djetetu određuje se na osnovu njegove težine. Trebali biste obavijestiti ljekara ako se djetetova težina promijeni. Vaš ljekar će vas obučiti kako tačno ubrizgati lijek vašem djetetu. Nikada nemojte pokušavati to sami uraditi dok ne dobijete tu obuku. Također pažljivo pročitajte uputstvo koje dolazi uz lijek.

Koji su mogući neželjeni efekti?

Kao i svaki lijek, Voxzogo može izazvati neke nuspojave. Važno je biti svjestan njih.

• Reakcije na mjestu injekcije: Ovo je najčešća nuspojava. Može se javiti crvenilo, otok, svrbež, modrice ili bol na mjestu injekcije. Ovo se može liječiti primjenom hladnog obloga na to područje. Obavezno se posavjetujte sa svojim ljekarom prije uzimanja bilo kakvih lijekova protiv bolova ili svrbeža.
• Nizak krvni pritisak: Kao što smo ranije spomenuli, ovo se najbolje izbjegava davanjem hrane i pića prije injekcije. Ako se vaše dijete osjeća vrtoglavo ili umorno, recite mu da polako ustane, koristeći potporu ako je potrebno. Ako se osjeća vrtoglavo, recite mu da sjedne ili legne. Ako se ovo stanje nastavi ili pogorša, potražite savjet ljekara.
• Želučane tegobe i povraćanje: Neka djeca mogu imati želučane tegobe (gastroenteritis) ili povraćati. Tokom ovog perioda, dajte im puno tekućine za piće i male količine blage, lagane hrane (npr. krekere, tost, banane, laganu supu). Ako ovo potraje, obavijestite svog ljekara.
• Bol u zglobovima: Neka djeca mogu osjetiti bol u zglobovima. Razgovarajte i o tome sa svojim ljekarom.
• Promjene u krvnim pretragama: Ovaj lijek može povećati nivo alkalne fosfataze u krvi. To je mjera funkcije jetre ili kostiju. Stoga je vrlo važno da nastavite s provjerom krvi prema uputama ljekara.

Još nekoliko važnih stvari koje treba znati

Koliko dugo traje djelovanje ovog lijeka?

Prema istraživanjima, potrebno je nekoliko mjeseci da se vidi povećanje stope rasta kod djece. Međutim, rezultati se mogu razlikovati od djeteta do djeteta. Zato budite strpljivi i nastavite liječenje kako vam je rekao ljekar. Ljekar stalno prati napredak djeteta.

Za koga ovaj lijek nije pogodan?

Ako vaše dijete ima bilo kakvih oboljenja povezanih s bubrezima, obavezno obavijestite ljekara. Ljekar može odlučiti da ne propiše ovaj lijek djeci s nekim teškim oboljenjima bubrega.

Je li ovo neki poseban lijek?

Da. Voxzogo je specijalizirani lijek.To znači da ovo nije lijek koji možete nabaviti u redovnoj apoteci. To su skupi lijekovi za rijetke ili složene bolesti. Postoji posebna procedura za njihovo dobijanje. Nakon što vam ljekar prepiše ovaj lijek, specijalizirana apoteka će vas kontaktirati i objasniti vam kako da vam lijek bude dostavljen na kućnu adresu.