Tens símptomes com fatiga constant, dificultat per respirar en caminar una mica o orina de color marró fosc al matí? De vegades, aquests poden ser símptomes d'un trastorn sanguini rar anomenat hemoglobinúria paroxística nocturna o HPN, com l'anomenem els metges. No t'espantis quan sentis aquest nom. Tot i que és una mica complicat, parlem d'aquesta malaltia i d'un nou tractament anomenat Fabhalta en termes senzills i detallats.
Què és exactament la HPN?
En poques paraules, la HPN és un trastorn sanguini molt rar causat per un defecte genètic. Els nostres glòbuls vermells (RBC) tenen una capa protectora de proteïna al seu voltant. Tanmateix, en la HPN, aquesta capa protectora no es forma.
Penseu en els nostres glòbuls vermells com a soldats sense armadura. Sense aquesta protecció, el sistema immunitari del nostre cos es confon i comença a atacar i destruir aquests glòbuls vermells sans, pensant que són enemics. Aquesta degradació prematura dels glòbuls vermells és el que mèdicament anomenem hemòlisi . Aquesta destrucció pot ocórrer tant dins dels vasos sanguinis (intravascular) com fora dels vasos sanguinis (extravascular).
Quan els glòbuls vermells es destrueixen d'aquesta manera, els símptomes principals poden ser anèmia i coàguls de sang. Aquests coàguls de sang de vegades poden ser potencialment mortals. Una persona amb HPN pot experimentar molts d'aquests símptomes o només uns quants.
| Símptomes comuns de la malaltia HPN | |
|---|---|
| Fatiga o debilitat constant | Dificultat per respirar |
| Mal de cap | Cors cardíac irregular o accelerat |
| Mal de panxa | Pell fàcilment contusionada |
| Orina de color fosc (marró), especialment a la nit o al matí | Enrogiment, dolor i inflor en una zona específica de la pell (pot ser un signe d'un coàgul de sang) |
El tractament per a la HPN inclou transfusions de sang, àcid fòlic o comprimits de ferro per a l'anèmia, anticoagulants i fàrmacs que protegeixen els glòbuls vermells de l'atac del sistema immunitari. El tractament que rebeu dependrà de quants símptomes tingueu i de la seva gravetat.
Com funciona el medicament Fabhalta?
Fàrmacs com l'eculizumab (Soliris) o el ravulizumab (Ultomiris), que se solen administrar com a injeccions per a la HPN, funcionen bloquejant una part del nostre sistema immunitari anomenada sistema del complement, anomenada C5. Tot i que aquests aturen l'hemòlisi intravascular, algunes persones poden continuar tenint anèmia a causa de l'hemòlisi extravascular.
Aquí és on esdevé important el primer medicament oral anomenat Fabhalta .
Penseu en el nostre sistema immunitari com un exèrcit que defensa el nostre país. En la hematopoyia pulmonar, parts d'aquest exèrcit es confonen i ataquen els nostres propis glòbuls vermells sans. Fabhalta bloqueja una proteïna anomenada factor B que causa aquesta confusió. Això impedeix que el sistema immunitari ataqui els glòbuls vermells. Això augmenta el nombre de glòbuls vermells sans, redueix els símptomes i redueix la necessitat de transfusions de sang.
Com he d'utilitzar aquest medicament?
Fabhalta és una càpsula que s'empassa sencera dues vegades al dia, amb o sense menjar. No trenqueu, aixafeu ni mastegueu la càpsula. Si us oblideu d'una dosi, preneu-la tan aviat com us recordeu i després preneu les dosis restants com de costum. Si ja esteu prenent un altre medicament per a la HPN (com ara eculizumab o ravulizumab), el vostre metge us explicarà la manera correcta de canviar a Fabhalta.
Molt important: És essencial que hagi rebut totes les vacunes necessàries almenys dues setmanes abans de començar aquest tractament. Això inclou la vacuna contra el pneumocòccic i la vacuna contra la meningitis. Si no pot rebre les seves vacunes i no pot començar Fabhalta, el seu metge li administrarà les vacunes i li iniciarà un tractament amb antibiòtics al mateix temps.
Fins i tot si els símptomes milloren, no deixi de prendre Fabhalta sense consell mèdic . Si ho fa, els seus glòbuls vermells poden començar a descompondre's més ràpidament.
Com s'han estudiat els efectes d'aquest medicament?
Es van dur a terme dos estudis principals per confirmar l'eficàcia i la seguretat de Fabhalta. Tots dos van incloure pacients amb HPN i l'anèmia que se'n derivava.
1. Estudi APPLY-PNH: En aquest estudi van participar persones que tenien anèmia tot i prendre altres medicaments per a la HPN (eculizumab o ravulizumab) durant almenys 6 mesos. Es van dividir en dos grups, un grup va rebre Fabhalta i l'altre grup va continuar prenent la medicació anterior.
2. Estudi APPOINT-PNH: En aquest estudi es van incloure pacients que no havien rebut prèviament cap altre medicament complementari per a la HPN. A tots ells se'ls va administrar Fabhalta.
Els resultats d'aquests estudis, després de 24 setmanes, són molt encoratjadors.
| Benefici rebut | Resultat |
|---|---|
| Augment del nivell d'hemoglobina | Més del 82% dels pacients que van prendre Fabhalta van tenir un augment d'hemoglobina de 2 g/dL, en comparació amb cap dels que van prendre els altres fàrmacs. |
| Evitant les transfusions de sang | El 95% dels pacients que van prendre Fabhalta no van necessitar transfusions de sang externes durant el període d'estudi, en comparació amb només el 50% dels que van prendre els altres fàrmacs. |
Recordeu que, malgrat els resultats d'aquests estudis, els vostres resultats poden variar de persona a persona. El millor és parlar dels beneficis i els riscos del medicament amb el vostre metge abans de prendre una decisió.
Com saps si el medicament està funcionant?
Si el tractament amb Fabhalta té èxit, els nivells de glòbuls vermells i hemoglobina començaran a augmentar. És possible que experimenteu coses com ara:
- Augment de l'energia i disminució de la fatiga
- Disminució del color fosc de l'orina
- Augment de la gana i disminució del dolor d'estómac
- Reduir la necessitat de transfusions de sang externes
- Poder fer les tasques diàries amb facilitat
Com que els resultats del tractament varien de persona a persona, guardeu un registre dels vostres símptomes i parleu-ne amb el vostre metge cada vegada que el visiteu.
Efectes secundaris i com gestionar-los?
Com qualsevol medicament, Fabhalta pot causar efectes secundaris. Els més comuns són mal de cap, diarrea, nàusees, mal d'estómac i erupció cutània. També es poden produir símptomes del refredat comú i altres infeccions bacterianes o víriques.
Infeccions greus que requereixen atenció!
Com que aquest medicament suprimeix part del sistema immunitari, hi ha risc d'infeccions greus per certs tipus de bacteris. Especialment *Streptococcus pneumoniae*, *Neisseria meningitidis* i *Haemophilus influenzae tipus B*. Aquestes infeccions poden ser mortals si no es reconeixen i es tracten immediatament.
La millor manera de prevenir la infecció és posar-se totes les vacunes recomanades , rentar-se bé les mans i mantenir-se allunyat de les persones malaltes. Si experimenteu algun dels símptomes següents, informeu-ne immediatament al vostre metge o aneu al servei d'urgències de l'hospital més proper.
| Signes d'alerta d'una infecció greu | |
|---|---|
| Febre amb o sense flegma, dolor al pit i tos, batecs cardíacs accelerats | Símptomes com ara dolors corporals i febre |
| Pell enganxosa | Mal de cap intens amb febre, nàusees i vòmits, o rigidesa al coll/esquena |
| Confusió | Canvis de visió |
Si us preocupa algun efecte secundari, parleu immediatament amb el vostre metge. Si sospiteu una intoxicació per un medicament, podeu trucar al Centre Nacional d'Informació sobre Verins de l'Hospital Nacional de Colombo .
Quines anàlisis de sang són necessàries durant el tractament?
El metge farà diverses anàlisis de sang per controlar la vostra salut i la vostra resposta al medicament.
- Nivells de glòbuls vermells (RBC) i hemoglobina:Aquests es revisen regularment a la PNH. Això ajuda a veure com responeu al tractament i a determinar si necessiteu una transfusió de sang.
- Nivells de greixos a la sang: Fabhalta pot augmentar els nivells de colesterol i triglicèrids. Per tant, el metge li recomanarà una prova del perfil lipídic en dejú abans i durant el tractament.
Hi pot haver problemes amb altres medicaments?
Sí, alguns medicaments poden interactuar amb Fabhalta. Alguns medicaments, com la rifampicina, poden reduir l'eficàcia de Fabhalta. No es recomana prendre Fabhalta amb alguns medicaments, com el gemfibrozil.
Per tant, és extremadament important informar al vostre metge sobre tots els medicaments que esteu prenent, inclosos els medicaments amb recepta, els medicaments sense recepta, les vitamines, els medicaments tradicionals i fins i tot els suplements.
Missatge per emportar
- L'HPN és una afecció rara en què el sistema immunitari del cos destrueix els glòbuls vermells perquè no tenen la capa proteica que els protegeix.
- Fabhalta és un nou fàrmac oral per a la HPN que funciona aturant un mal funcionament del sistema immunitari i protegint els glòbuls vermells.
- Abans de començar a prendre aquest medicament, és obligatori haver estat vacunat contra malalties com la meningitis i la pneumònia.
- Si durant el tractament apareixen signes d'una infecció greu, com ara febre, mal de cap intens o confusió, consulteu immediatament un metge.
- Fins i tot si els símptomes milloren, no deixeu mai de prendre el medicament sense el consell del vostre metge.
💬 Comments (0)
Encara no s'ha publicat cap comentari. Afegeix el teu comentari aquí per primera vegada.
Afegeix el teu comentari