Bag-ong paglaum alang sa Duchenne Muscular Dystrophy (DMD): Atong tun-an ang bahin sa tambal nga Duvyzat?

Nasabtan nako kung unsa ka bug-at ug makahadlok kung ang imong doktor mosulti kanimo nga ang imong anak adunay Duchenne muscular dystrophy (DMD). Kini usa ka sakit nga genetic nga kasagarang makaapekto sa mga batang lalaki ug anam-anam nga makapahuyang sa ilang mga kaunuran. Ang mga simtomas kasagaran makita sa sayong pagkabata. Wala pa'y kompletong tambal alang sa DMD. Apan ayaw kabalaka. Ang siyensya sa medisina nag-uswag matag adlaw. Uban niana nga pag-uswag, usa ka bag-ong paglaum mao kining bag-ong tambal nga gitawag og Duvyzat. Atong hisgutan kini sa yano nga paagi.

Unsa ang Duvyzat? Giunsa kini molihok?

Sa yanong pagkasulti, ang atong mga kaunuran nagkinahanglan og kanunay nga pagmentinar aron magpabiling lig-on. Hunahunaa ang mga kaunuran sa atong lawas nga sama sa usa ka bungbong nga tisa. Aron magpabiling lig-on ug magkahiusa kini nga bungbong, kinahanglan kini og maayong lut-od sa semento. Sa susama, aron magpabiling lig-on ang atong mga selula sa kaunuran, usa ka espesyal nga protina nga gitawag og dystrophin , nga sama sa semento, gikinahanglan.

Ang Duchenne muscular dystrophy (DMD) usa ka genetic nga kondisyon nga mahitabo kung ang lawas dili makahimo og igo nga dystrophin protein, dili makahimo og igo niini, o dili makahimo og igo niini. Kung mawala kini nga 'glue', ang bungbong sa kaunuran mahimong huyang, maguba ug dili na maayo. Mao kini ang hinungdan nga ang mga kaunuran mohuyang sa paglabay sa panahon.

Gawas pa niini nga problema, ang mga bata nga adunay DMD adunay sobra ka aktibo nga mga enzyme nga gitawag og histone deacetylases (HDACs) . Kini hinungdan sa laygay nga panghubag sa mga kaunuran. Kini dugang nga nagpamenos sa pag-ayo sa kaunuran, ug ang kaunuran gipulihan sa tambok ug peklat nga tisyu.

Hangtod karon, ang mga doktor migamit og mga steroid, physical therapy, ug mga assistive device sama sa wheelchair aron matambalan ang DMD. Apan ang Duvyzat mao ang unang nonsteroidal nga tambal. Kini molihok pinaagi sa pagkontrol sa sobra ka aktibo nga HDAC enzyme. Kini makapakunhod sa panghubag sa mga kaunuran ug motugot niini nga maguba. Kini nagpasabot nga ang gikusgon sa paghuyang sa mga kaunuran mohinay.

Unsaon nako paggamit kini nga tambal?

Ang Duvyzat usa ka likido nga tambal nga imong imnon. Kinahanglan kining imnon kaduha sa usa ka adlaw, sa buntag ug sa gabii, uban sa pagkaon .

• Importante kaayo ang pag-inom sa tambal sa parehas nga oras matag adlaw .
• Sa dili pa gamiton ang botelya sa tambal, kinahanglan nimo kining uyogon pag-ayo sulod sa labing menos 30 segundos .
• Sukda ang tambal, gamit ang espesyal nga hiringgilya nga kauban niini.
• Labing importante: Ayaw isagol kini nga tambal sa tubig o bisan unsang ubang likido.

Mahimong ihatag sa imong doktor kini nga tambal nga mag-inusara, o mahimo niya kini ihatag uban sa mga steroid. Kini pagadesisyonan base sa kondisyon sa bata.

Giunsa pagtuon ang mga kabtangan niini nga tambal?

Sa usa ka dakong pagtuon aron susihon ang kaepektibo ug kaluwasan niini nga tambal, ang mga batang lalaki nga adunay DMD gibahin sa duha ka grupo.

1. Unang grupo: Gihatagan sila sa tambal nga Duvyzat.

2. Grupo 2: Gihatagan sila og usa ka butang nga morag tambal, apan walay aktibong sangkap niini. Sa medisina, gitawag nato kini nga 'placebo' .

Gihimo kini aron masukod ang tinuod nga epekto sa tambal, kung unsa kini ka lahi sa pagka-anaa lang didto. Ang tanan nga mga partisipante niini nga pagtuon mga lalaki. Ang ilang aberids nga edad kay 9 anyos.

Human sa paghatag niini nga mga pagtambal sulod sa 72 ka semana, gisukod ang mga pagbag-o sa mga abilidad sa mga bata. Daghang uban pang mga pagsulay ang gigamit alang niini.

• North Star Ambulatory Assessment (NSAA) score: Usa ka pamaagi sa pagsukod sa abilidad sa usa ka tawo nga adunay DMD sa paghimo sa adlaw-adlaw nga mga buluhaton.
• Unom ka minuto nga pagsulay sa paglakaw: Nagpakita kung unsa kalayo ang imong malakaw sulod sa 6 ka minuto.
• Mga MRI test: Gisukod niini ang mga pagbag-o sa mga deposito sa tambok sa mga kaunuran sa paa.

Unsa ang mga resulta sa pagtuon?

Makapadasig gyud ang mga resulta. Ang DMD usa ka kondisyon diin ang mga simtomas mograbe sa paglabay sa panahon. Ang klaro niini nga pagtuon mao nga ang rate sa pagkadaot sa mga bata nga miinom og Duvyzat mas hinay kaysa sa mga bata nga wala miinom sa tambal (ang placebo) .

• Kusog ug paglihok: Ang oras nga gikinahanglan sa pagsaka sa upat ka ang-ang sa hagdanan misaka lang og 1.25 segundos human sa 72 ka semana sa mga bata nga miinom og Duvyzat. Apan milungtad kini og mga 3 segundos nga mas dugay sa mga bata nga wala miinom sa tambal. Kana nagpasabot nga ang Duvyzat mipahinay sa pagkunhod sa ilang abilidad sa pagsaka sa hagdanan og mga 40%.
• Mga iskor sa NSAA: Sa katapusan sa pagtuon, ang pagkunhod sa mga iskor sa NSAA mas gamay sa mga bata nga miinom og Duvyzat kaysa niadtong wala miinom sa tambal. Kini nagpakita usab nga ang rate sa pagkunhod sa kusog sa kaunuran mikunhod.

Kini nga mga resulta mahimong magkalahi alang sa imong anak, busa kinahanglan nimong hisgutan ang mga benepisyo ug risgo niini nga tambal uban sa imong doktor sa dili pa mohimo og desisyon.

Mga side effect ug unsaon kini pagdumala?

Sama sa bisan unsang tambal, ang Duvyzat mahimong adunay mga side effect. Importante nga mahibal-an kini.

Dili lang kini ang mga simtomas. Kon makasinati ka og ubang dili kasagaran nga mga simtomas, pakigsulti sa imong doktor bahin niini.

Mahimo ba nga adunay mga problema sa ubang mga tambal?

Oo, ang Duvyzat mahimong makig-uban sa ubang mga tambal. Busa, importante nga ipahibalo sa imong doktor ang tanan nga mga tambal nga ginainom sa imong anak, lakip ang mga tambal nga gireseta, mga tambal nga over-the-counter (OTC), mga bitamina, ug mga produkto nga herbal.

Sa partikular, pahibaloa ang imong doktor kung nagainom ka sa mosunod nga mga tambal:

• pipila ka mga tambal nga makapaubos sa kolesterol (pananglitan, atorvastatin, simvastatin)
• Mga tambal sa diabetes sama sa metformin
• Mga tambal nga makaapekto sa ritmo sa kasingkasing (pananglitan amiodarone)
• pipila ka antibiotics (pananglitan, azithromycin, ciprofloxacin)
• Pipila ka mga tambal alang sa sakit sa pangisip
• Pipila ka mga tambal para sa mga alerdyi

Dili kompleto kini nga lista, busa labing maayo nga isulti sa imong doktor ang tanan nga ginainom sa imong anak.